CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Compuestos y procedimientos para modular la expresión de PCSK9.

(27/06/2012) Un compuesto antisentido corto de 10 a 16 monómeros de longitud ligados que comprende una región de huecode 2'-desoxirribonucleótidos flanqueada a cada lado por un extremo, en el que cada extremo comprendeindependientemente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad seleccionados de nucleótidos bicíclicos u otrosnucleótidos modificados en 2' y en el que el compuesto antisentido corto es elegido como diana para un ácidonucleico que codifica PCSK9.

Microarn que regulan la proliferación y diferenciación de células musculares.

(13/06/2012) Una cantidad eficaz de miR-1, un inhibidor de miR-1, miR-133 y un inhibidor de miR-133 para su uso en un procedimiento para tratar una lesión muscular en un sujeto, preferentemente un mamífero, en la que miR-133 y un inhibidor de miR-1 se administran en combinación al sitio de lesión muscular en un primer momento de tiempo y miR-1 y un inhibidor de miR-133 se administran en combinación al sitio de lesión muscular en un segundo momento de tiempo.

Composición para inhibir la expresión de un gen diana.

(13/06/2012) Una composición que comprende un liposoma con ARN encapsulado, en el que el ARN comprende unasecuencia que consiste en de 15 a 30 nucleótidos contiguos de un ARNm del gen diana y una secuenciacomplementaria a la secuencia, y el ARN tiene una acción de supresión de la expresión del gen diana que usa elARN de interferencia ( ANRi), y el liposoma comprende: partículas complejas que comprenden como componentes constituyentes: (i) una partícula principal que comprende un lípido catiónico y (ii) el ARN, yuna membrana lipídica para recubrimiento de las partículas complejas y la membrana lipídica contiene,como componentes constituyentes, un lípido neutro y un derivado lipídico, un derivado de ácido graso oun derivado de hidrocarburo alifático,…

Inhibidores de la señalización de TGF-R para el tratamiento de enfermedades del SNC.

(06/06/2012) Oligonucleótidos antisentido seleccionado de la SEC ID NO 3 y secuencias alargadas de SEC ID NO.3 que puede ser representado por la fórmula general siguiente: 5'-XCAGCCCCCGACCCATGZ-3' en donde X se elige del grupo que comprende los siguientes oligonucleótidos: y en donde Z se elige del grupo que comprende los siguientes oligonucleótidos: y en donde X y Z juntos no comprenden más de 34 nucleobases en donde dichos oligonucleótidos son capaces de hibridizarse suficientemente con la región que abarca el inicio de la traducción del marco de lectura abierto delgen que codifica TGF-Rii y las sales y los isómeros ópticos de dicha secuencia.

Moléculas de RNA interferentes de extremos romos.

(30/05/2012) Un ácido ribonucleico que media en la interferencia de RNA, que comprende una estructura de doble hebra, en donde la estructura de doble hebra comprende una primera hebra y una segunda hebra, en donde la primera hebra comprende un primer tramo de nucleótidos contiguos y en donde dicho primer tramo es al menos parcialmente complementario a un ácido nucleico diana, y la segunda hebra comprende un segundo tramo de nucleótidos contiguos, en donde dicho segundo tramo es al menos parcialmente idéntico al ácido nucleico diana, caracterizado porque la estructura de doble hebra es de extremo romo en ambos lados de la doble hebra y la longitud de dicha primera hebra y dicho primer…

Inhibidores de la actividad de CXCR4 para su uso en el tratamiento de trastornos oculares.

(30/05/2012) Una composición que comprende un inhibidor de la actividad de CXCR4 para su uso en un método de tratamientode una afección oftálmica en un mamífero, en donde dicho inhibidor comprende al menos una de las siguientessecuencias de ribonucleótidos: SEQ ID NO: 10, SEQ ID NO: 11, SEQ ID NO: 12, SEQ ID NO: 13, SEQ ID NO: 14, SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20, SEQ ID NO: 21, SEQ ID NO: 22, SEQ ID NO: 23, SEQ ID NO: 24, SEQ ID NO: 25, SEQ ID NO: 26, SEQ ID NO: 27, SEQ ID NO: 28, SEQ ID NO: 29, SEQ ID NO: 30, SEQ ID NO: 31, SEQ ID NO: 32, SEQ ID NO: 33, SEQ ID NO: 34, SEQ ID NO: 35, SEQ ID NO: 36, SEQ ID NO: 37, SEQ ID NO: 38, SEQ ID NO: 39, SEQ ID NO: 40, SEQ ID NO: 41, SEQ ID NO: 42, SEQ ID NO: 43, SEQ ID NO: 44, SEQ…

Inhibidores de la subunidad 2 de la ribonucleótido-reductasa y utilizaciones de los mismos.

(24/05/2012) Ácido nucleico que comprende: (i) una primera cadena de 15 a 30 nucleótidos de longitud que comprende la SEQ ID NO 4; y (ii) una segunda cadena de 15 a 30 nucleótidos de longitud; donde al menos 12 nucleótidos de la primera y la segunda cadena son complementarios entre sí y forman un ácido nucleico bicatenario bajo condiciones fisiológicas y donde el ácido nucleico bicatenario puede reducir la expresión de una subunidad 2 (R2) de la ribonucleótido-reductasa en una célula mediante un mecanismo de ARN-interferencia.

Interferencia de RNA mediada por RNAs de 21 y 22 nt.

(09/05/2012) Molécula de RNA bicatenario capaz de inhibir la expresión de un gen diana que tiene una cadena sentido y una cadena antisentido, en donde la cadena sentido o la cadena antisentido está bloqueada en el extremo 3' por un extremo 3' saliente largo, dirigiendo con ello el procesamiento del dsRNA para originarse en el extremo 3' opuesto de la molécula de RNA bicatenario.

ECT2 como diana terapéutica del cáncer de esófago.

(03/05/2012) Método de selección de un compuesto para tratar o prevenir cáncer de esófago, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) poner en contacto un compuesto de prueba con un polipéptido codificado por el gen ECT 2; (b) detectar la actividad de unión entre el polipéptido y el compuesto de prueba; y (c) seleccionar el compuesto de prueba que se une al polipéptido.

Composiciones macromoleculares con una viscosidad alta para tratar afecciones oculares.

(25/04/2012) Una composición para tratar una afección ocular por administración de la composición en el interior de un ojo de unmamífero, comprendiendo la composición una cantidad terapéuticamente eficaz de un componente anti-angiogénicomacromolecular (MAAC) seleccionado de siARN Z, pegaptanib, rambizumab y bevacizumab, en la que la composicióntambién comprende un componente inductor de la viscosidad que es ácido hialurónico que tiene un peso molecularmedio de 1,3 millones-2 millones de Daltons.

COMPUESTOS Y COMPOSICIONES PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES DEBIDAS A LA INFECCIÓN POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS B.

(12/04/2012). Solicitante/s: PROYECTO DE BIOMEDICINA CIMA, S.L.. Inventor/es: BLÁZQUEZ GARCÍA,Lorea, FORTES ALONSO,María Purificación, GONZÁLEZ ROJAS,Sandra Jovanna.

La invención se relaciona con agentes capaces de inhibir la expresión de los genes del virus de la hepatitis B por medio de la inhibición de la maduración de los distintos ARNm de dicho virus usando ARNs U1, por medio de ARNs interferentes o por medio de combinaciones sinérgicas que comprenden ambos agentes inhibidores. La invención se relaciona también con el uso de dichos agentes y composiciones para el tratamiento de enfermedades causadas por una infección por HBV.

Subunidad catalítica de la telomerasa humana.

(11/04/2012) LA INVENCION PROPORCIONA COMPOSICIONES Y METODOS RELACIONADOS CON UNA TRANSCRIPTASA REVERSA DE TELOMERASA HUMANA (HTRT), LA SUBUNIDAD PROTEICA CATALITICA DE LA TELOMERASA HUMANA. LOS POLINUCLEOTIDOS Y POLIPEPTIDOS DE LA INVENCION SON UTILES PARA EL DIAGNOSTICO, PROGNOSIS Y TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES HUMANAS, PARA CAMBIAR LA CAPACIDAD PROLIFERATIVA DE CELULAS Y ORGANISMOS, Y PARA LA IDENTIFICACION Y ESCRUTINIO DE COMPUESTOS Y TRATAMIENTOS UTILES PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES TALES COMO EL CANCER.

Oligonucleótidos que inhiben la expresión de la proteína OB-RGRP y procedimiento de detección de compuestos que modifican la interacción entre las proteínas de la familia de OB-RGRP y el receptor de la leptina.

(11/04/2012) Oligonucleótido opcionalmente modificado que comprende de 8 a 50 nucleótidos que hibrida de manera específica con la secuencia SEQ ID N° 1 e inhibe la expresión de OB-RGRP, caracterizado porque comprende una secuencia que presenta una identidad de al menos 90% con la secuencia SEQ ID NO:2.

Formulaciones que comprenden nucleótidos antisentidos para conexinas.

(30/03/2012) Una formulación para uso en el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante una terapia, cuya formulación comprende: un polinucleótido complementario de una conexina humana; junto con un soporte o un vehiculo farmaceuticamente aceptable.

Modulación de RNAi de RSV y usos terapéuticos del mismo.

(28/03/2012) Un agente de iRNA aislado que comprende una cadena sentido constituida por SEQ ID NO: 267 y una cadena antisentido constituida por SEQ ID NO: 268.

Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.

(28/03/2012) Método para transfectar una célula de mamífero in vitro comprendiendo el método: (a) proporcionar una célula de mamífero que exprese un gen diana, estando la célula de mamífero viva y siendo capaz de fagocitosis; y (b) exponer la célula de mamífero viva a una composición que comprende una célula apoptótica, comprendiendo la célula apoptótica un antígeno y una molécula de ARNi, usándose la célula apoptótica como un vehículo de suministro para la molécula de ARNi, siendo capaz la molécula de ARNi de regular negativamente el gen diana en la célula de mamífero viva, en condiciones por las que la célula apoptótica se capta por la célula de mamífero viva.

Compuestos antisentido.

(26/03/2012) Un oligonucleótido antisentido gapmer de 10 a 25 nucleósidos de longitud que comprende una región ala 5' situada en el extremo 5' de un hueco de desoxinucleótidos y una región ala 3' situada en el extremo 3' del hueco de desoxinucleótidos, en el que al menos un nucleósido de al menos una de las regiones ala es un nucleósido LNA (un nucleósido bicíclico 4'-CH2-O-2') y al menos uno de los nucleósidos del ala restantes es un nucleósido 2' modificado no bicíclico.

METODO PARA INHIBIR LA REPLICACION DEL VIH EN CELULAS DE MAMIFEROS Y EN HUMANOS.

(22/03/2012) La presente invención describe un método para inhibir la replicación del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) mediante la modulación negativa o alteración del citoesqueleto, específicamente de proteínas que forman parte de los filamentos intermedios del citoesqueleto, más específicamente de las proteínas vimentina y/o queratina-10. La intervención sobre la estructura de estas proteínas causa una inhibición de la replicación del virus en células humanas. La invención se relaciona además con el uso de agentes, que comprenden péptidos y/o ARN interferentes y/o compuestos lipídicos, y producen la modulación negativa o alteración del citoesqueleto celular, para prevenir o tratar la infección…

Modulación de la expresión de Fas y FasL por un oligonucleótido-fosfodiéster sintético y un anticuerpo anti-Fas.

(21/03/2012) Uso de una secuencia de oligonucleótido-fosfodiéster sintético de 6 bases seleccionada del grupo constituido por SEQ ID NO: 1 a SEQ ID NO: 18 y un anticuerpo anti-Fas para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de una enfermedad seleccionada de una enfermedad neoplástica, una enfermedad autoinmune, una enfermedad inflamatoria, una enfermedad proliferativa, una enfermedad linfoproliferativa, una enfermedad degenerativa, una enfermedad neurodegenerativa, una enfermedad cardiovascular, un rechazo de injerto o una infección, en el cual el anticuerpo anti-Fas tiene por objeto administración en una dosis de 0, 003 a 3 mg/kg, y en donde la secuencia de oligonucleótido modula la eficacia del anticuerpo anti-Fas.

COMPUESTO OLIGÓMERO ANTISENTIDO SUSTITUIDO CON INOSINA, CONJUGADO CON UN PÉPTIDO, Y MÉTODO DE PREPARACIÓN.

(02/03/2012) Un método para la preparación de un compuesto análogo oligonucleotídico sustancialmente no cargado, método que comprende formar un producto de conjugación del compuesto con un péptido rico en arginina eficaz para potenciar la incorporación del compuesto a células diana, en que el compuesto incluye una cadena de bases que son complementarias de cuatro o más bases de citosina contiguas de una región de ácido nucleico diana, y en que al menos una base de guanina está sustituida por una base de inosina en dicha cadena de bases con objeto de limitar a tres o menos el número de bases de guanina contiguas en dicha cadena.

OLIGONUCLEÓTIDOS MONOCATENARIOS COMPLEMENTARIOS DE ELEMENTOS REPETITIVOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS GENÉTICOS ASOCIADOS A LA INESTABILIDAD DE REPETICIONES DE ADN.

(01/02/2012) Uso de un oligonucleótido que consiste en una única cadena, con una longitud de 10 a 50 nucleótidos, que consiste en 2'-O-metil fosforotioato nucleótidos de ARN y que consiste en una secuencia que es complementaria sólo a un elemento repetitivo en un transcrito de gen tal y como se determina más abajo, para la producción de un medicamento para el tratamiento o la prevención de un trastorno genético asociado a una inestabilidad de repetición de elementos cis en humanos tal y como se determina más abajo, caracterizado por el hecho de que dicho elemento repetitivo en un transcrito de gen se selecciona en el grupo que consiste en (CAG)n y (CUG)n: - el oligonucleótido consiste en una secuencia que es complementaria a un tracto de poliglutamina (CAG)n, donde el trastorno de…

CARBOHIDRATO U OLIGONUCLEOTIDOS MODIFICADOS EN POSICIÓN 2' QUE TIENEN ENLACES INTERNUCLEOSIDICOS ALTERNOS.

(07/12/2011) Un compuesto que comprende una pluralidad de nucleósidos modificados en posición 2' unidos covalentemente que tienen la fórmula: en la que : cada B es una nucleobase; uno de X1 o X2 es O y el otro de X1 o X2 es S; cada R1 es, independientemente, H, hidroxilo, alquilo C1-C20, alquenilo C3-C20, alquinilo C2-C20, halógeno, tiol, ceto, carboxilo, nitro, nitroso, nitrilo, trifluorometilo, trifluorometoxi, O-alquilo, S-alquilo, NH-alquilo, N-dialquilo, O-arilo, S-arilo, NH-arilo, O-aralquilo, S-aralquilo, NH-aralquilo, amino, N-ftalimido, imidazol, azido, hidrazino, hidroxilamino, isocianato, sulfóxido, sulfona, sulfuro,…

MÉTODO Y COMPUESTO ANTIBACTERIANO ANTISENTIDO.

(02/11/2011) Un compuesto de oligonucleótido de morfolino antisentido sustancialmente no cargado para inhibir el crecimiento de células bacterianas patógenas, que consiste en subunidades de morfolino y enlaces intersubunidades que contienen fósforo y que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono exocíclico 5' de otra subunidad adyacente, y que tiene: (i) no más de 12 bases de nucleótido, (ii) una secuencia de ácido nucleico de no menos de 10 bases de longitud dirigida contra un ARNm bacteriano que codifica la proteína acpP, en donde dicha secuencia de ácido nucleico dirigida es complementaria a una secuencia…

UTILIZACIÓN DE LA PROTEÍNA GILZ PARA MODULAR LA RESPUESTA INMUNOESPECÍFICA DE UN ANTÍGENO.

(13/07/2011) Utilización de al menos: a) una proteína GILZ o un vector recombinante de expresión de la dicha proteína, aislados o expresados en células dendríticas modificadas, y b) un antígeno seleccionado del grupo constituido por: un autoantígeno, un alergeno, un antígeno implicado en una enfermedad inflamatoria crónica, un antígeno de trasplante, para la preparación de un medicamento destinado a la prevención y/o tratamiento de enfermedades autoinmunes, inflamatorias crónicas, alergias, rechazos de injertos y de la enfermedad de rechazo de órganos en el huésped

OLIGONUCLEÓTIDOS ANTISENTIDO PARA INDUCIR LA OMISIÓN DE EXÓN Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS.

(16/06/2011) Un oligonucleótido antisentido que se une al gen de distrofina humana induciendo la omisión de exón en el gen de distrofina, consistente en la secuencia de SEQ ID NO 181, opcionalmente en el que las bases de uracilo (U) son bases de timina (T)

PROCEDIMIENTO PARA TRATAR PSORIASIS USANDO UN ANTAGONISTA DE IL- 17D.

(06/06/2011) Uso de un antagonista para un polipéptido seleccionado del grupo que consiste en SEQ ID NO: 2, 3, 4, 5, 7, 8, 10 y 11 para la producción de un medicamento para el tratamiento de psoriasis, en el que dicho antagonista es un anticuerpo, fragmento de anticuerpo o anticuerpo monocatenario que se une a dicho polipéptido

OLIGORRIBONUCLEÓTIDOS PARA INFLUIR EN EL CRECIMIENTO DEL CABELLO.

(11/05/2011) Oligorribonucleótidos, que inducen la degradación del mRNA de estructuras, que influyen de forma estimuladora en el ciclo del cabello, dichas estructuras forman parte del gran grupo de los factores beta de crecimiento transformante (TGFbeta) y los oligonucleótidos se eligen entre las SEQ ID NO 6, 7, 15, 16, 18 y 19

COMPOSICIONES PARA MEJORAR EL TRANSPORTE Y LA EFICACIA ANTISENTIDO DE ANÁLOGOS DE ÁCIDOS NUCLEICOS EN CÉLULAS.

(14/02/2011) Un método para mejorar la capacidad de un oligómero antisentido de morfolino para unirse a una secuencia diana en un ácido nucleico, según se pone de manifiesto por (i) una disminución en la expresión de una proteína codificada, con relación a la observada con el oligómero no conjugado, cuando la unión del oligómero antisentido a su secuencia diana es eficaz para bloquear un codón de iniciación de la traducción de la proteína codificada, o ii) un aumento en la expresión de una proteína codificada, con relación a la observada con el oligómero no conjugado, cuando la unión del oligómero antisentido a su secuencia diana es eficaz para bloquear un sitio aberrante de corte y empalme en un pre-mARN que codifica…

ARNSI ANTI-MIOSINA VA Y DESPIGMENTACIÓN DE LA PIEL.

(14/02/2011) ARNsi aislado que comprende una hebra de ARN sentido y una hebra de ARN antisentido complementaria que forman juntas un dúplex de ARN, comprendiendo la hebra de ARN sentido una secuencia que contiene como máximo un nucleótido distinto con respecto a un fragmento de 14 a 30 nucleótidos contiguos de la secuencia nucleotídica del exón F del gen que codifica para la proteína miosina Va, caracterizado porque dicho fragmento de 14 a 30 nucleótidos contiguos de la secuencia nucleotídica del exón F del gen que codifica para la proteína miosina Va está constituido por una secuencia nucleotídica seleccionada de entre la SEC ID nº 2 y la SEC ID nº 3

PROCEDIMIENTO DE PREPARACIÓN DE CÉLULAS AVIARIAS DIFERENCIADAS Y GENES IMPLICADOS EN EL MANTENIMIENTO DE LA PLURIPOTENCIA.

(08/02/2011) Procedimiento de preparación de células aviarias diferenciadas a partir de células cepas aviarias cultivadas en un medio de cultivo apropiado, caracterizado porque comprende una etapa de inducción de la diferenciación de las células cepas por inhibición de la expresión o de la actividad del gen 1P06 de la SEC ID nº 1 expresado en dichas células cepas

OLIGONUCLEOTIDOS PARA EL TRATAMIENTO DEL CANCER DE PROSTATA Y OTROS CANCERES.

(21/09/2010) Una composición que comprende un agente terapéutico eficaz para reducir la cantidad de hsp27 activo en células que expresan hsp27 expuestas al agente terapéutico, en donde el agente terapéutico es un oligonucleótido que comprende una secuencia complementaria a la secuencia con número de identificación 91

PROCEDIMIENTO PARA LA INHIBICION DE LA EXPRESION DE UN GEN DIANA Y MEDICAMENTO PARA LA TERAPIA DE UNA ENFERMEDAD TUMORAL.

(06/07/2010) Procedimiento para la inhibición de una expresión de al menos un gen diana, que inhibe o que impide la apoptosis de una célula tumoral, insertándose al menos un ácido ribonucleico (dsRNA) de doble hebra en la célula tumoral, una de cuyas hebras S1 presenta una zona complementaria con el gen diana al menos por tamos, constituida por menos de 25 nucleótidos sucesivos

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