CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Procedimientos de producción de células silenciadas u organismos silenciados por medio de mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN y usos de los mismos.

(19/03/2014) Un procedimiento de producción de una célula silenciada, que comprende introducir en una célula en la que se va a silenciar un gen ARN de doble hebra de 21 a 23 nt que tiene como objetivo el ARNm correspondiente al gen; y mantener la célula resultante en condiciones en las que se produce la iARN, dando como resultado la degradación del ARNm del gen, produciendo de este modo la célula silenciada; siempre que el procedimiento no sea un un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por ciruría o terapia, o un procedimiento diagnóstico practicado en el cuerpo humano o animal.

Producto farmacéutico que contiene un inhibidor de la expresión de HIF-1 alfa y HIF-2 alfa.

(19/03/2014) Un agente terapéutico para una enfermedad de la retina, que comprende un ARNip para HIF-1α y un ARNip para HIF-2α.

Mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN.

(19/03/2014) ARN de doble hebra aislado desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud, en forma de dos hebras de ARN separadas, que es perfectamente complementario a un ARNm y media interferencia de ARN por escisión directa del ARNm al que es perfectamente complementario, en el que la escisión del ARNm se dirige dentro de la región que es perfectamente complementaria con el ARN aislado.

Nanopartículas de protamina/ARN para inmunoestimulación.

(12/03/2014) Una composición farmacéutica que contiene nanopartículas de un tamaño medio de aproximadamente 50 a 450 nm que comprende protamina y ARN en combinación con un transportador, vehículo y/o diluyente farmacéuticamente aceptable para su uso en inmunoestimulación.

Una biblioteca de genes estructurales modificados o de partículas modificadas de cápside útiles para la identificación de clones virales con tropismo celular deseado.

(12/03/2014) Un método para la producción de una biblioteca de ácidos nucleicos que comprende una multiplicidad mayor a 105 genes estructurales expresables de al menos un virus eucariota, que comprende las etapas de: a) proporcionar un conjunto de ácidos nucleicos, donde cada uno codifica al menos un gen estructural de un virus eucariota y que comprende una secuencia adecuada de empaquetamiento, en donde el gen estructural contiene un inserto que previene la formación de una proteína estructural funcional, y b) la inserción de un inserto en el gen estructural para remover una secuencia del gen estructural, en donde la secuencia removida comprende o es parte del inserto formando así genes estructurales potencialmente funcionales; en…

USO DE UNA COMPOSICIÓN QUE COMPRENDE MOLÉCULAS DE ADN PARA PREPARAR UN MEDICAMENTO DESTINADO AL TRATAMIENTO DEL CÁNCER.

(10/03/2014) Uso de al menos una molécula de ADN identificada por las secuencias seleccionadas del grupo compuesto por SEQ ID NO: 1-15 para preparar un medicamento destinado al tratamiento de una enfermedad, donde dicha enfermedad es cáncer y más concretamente carcinoma renal, carcinoma hepático o carcinoma de pulmón.

Virus oncolíticos que crecen de manera selectiva en células tumorales.

(05/03/2014) Un polinucleótido que comprende el promotor hTERT, un gen de adenovirus E1A, una secuencia IRES y un gen de adenovirus E1B en este orden, donde el promotor hTERT consiste en la secuencia SEC ID Nº 4, el gen de adenovirus E1A consiste en la secuencia de nucleótidos SEC ID Nº 1, la secuencia IRES consiste en la secuencia de nucleótidos SEC ID Nº 3, y el gen de adenovirus E1B consiste en la secuencia de nucleótidos SEC ID Nº 2.

Virus cooperador obtenido a partir de adenovirus para mejorar la producción de parvovirus recombinantes.

(05/03/2014) Virus cooperador obtenido a partir de adenovirus que comprende: (i) las siguientes secuencias de ADN adenovírico: (a) un gen E2a; (b) un gen E4 (orf6); (c) un gen de ARN VAI; y (ii) la secuencia de la unidad génica de la cápside VP de un parvovirus con replicación autónoma.

Sistemas de policétido sintasa de AGPI quiméricos y usos de los mismos.

(05/03/2014) Sistema de policétido sintasa (PKS) de ácidos grasos poliinsaturados (AGPI) quimérico, en el que un dominio deshidrasa-2 (DH2) de la proteína transportadora de b-hidroxiacil-acilo similar a FabA de un primer sistema de PKS de AGPI se sustituye por un dominio DH2 de un segundo sistema de PKS de AGPI diferente, para producir un sistema de PKS de AGPI quimérico que produce una razón diferente de AGPI omega-3 con respecto a omega-6 en comparación con el primer sistema de PKS de AGPI

Electrotransferencia de ácidos nucleicos en células tisulares.

(05/03/2014) Uso de un ácido nucleico para la preparación de un medicamento destinado a ser transferido in vivo en células tisulares, en el que el medicamento se pone en contacto con las células tisulares, y el tejido es estimulado eléctricamente como sigue: - en primer lugar con al menos un pulso con una intensidad de campo de alto voltaje de entre 200 y 2.000 volts/cm - en segundo lugar con un pulso individual de bajo voltaje con una intensidad de campo de entre 50 y 200 volts/cm y una duración de entre 300 y 2.000 ms.

Construcciones de ácidos nucleicos.

(05/03/2014) Una construcción de ácido nucleico que comprende: (i) una secuencia promotora quimérica que comprende: (a) una secuencia promotora temprana inmediata de hCMV; (b) el exón 1 y 5 al menos una parte del exón 2 del gen temprano inmediato principal de hCMV, siendo dicho exón 1 y al menos una parte del exón 2 contiguos; y (c) un intrón heterólogo que reemplaza completa o parcialmente el intrón A nativo del gen temprano inmediato principal de hCMV; (ii) una secuencia codificante unida operativamente con la secuencia promotora (i) y; (iii) una secuencia potenciadora 3' de, y unida operativamente con, la secuencia codificante (ii); en la que…

Secuencias de circovirus asociado con la enfermedad del adelgazamiento del lechón (MAP).

(19/02/2014) Composición vacunal que comprende un polipéptido aislado codificado por una secuencia nucleotídica que tiene por lo menos 90% de identidad con la secuencia SEC ID nº 12 y que corresponde al ORF'2 de un circovirus MAP de tipo B.

Clon infeccioso de ADNc del virus del Síndrome Reproductor y Respiratorio Porcino (SRRP) Norteamericano y usos del mismo.

(12/02/2014) Una molécula de polinucleótido aislada que comprende una secuencia de ADN que codifica una molécula infecciosa de ARN en la que dicha secuencia de ADN es al menos un 85% idéntica a la secuencia SEC ID Nº 1.

Utilización del gen KRIT1 en el campo de la angiogénesis.

(29/01/2014) Método de diagnóstico genotípico de cavernomas en un individuo, caracterizado porque se extrae una muestra biológica de dicho individuo, porque se detecta la presencia de una mutación en el gen Krit1 que conduce a la expresión de una proteína Krit1 truncada por análisis de la secuencia nucleica presente en dicha muestra, estando dicha mutación relacionada con la aparición de cavernomas.

Producción de alfa-galactosidasa A humana.

(22/01/2014) Un método de producción de α-Gal A humano purificado, que comprende ( a) cultivar una célula humana por ingeniería genética modificada para sobreexpresar y secretar α-Gal A humano en un medio , ( b) recoger el medio que comprende el α-Gal A humano a partir de dichas células cultivadas , y (c ) purificar α-Gal A humano a partir del medio por (i ) pasar el medio a través de una resina de interacción hidrófoba y eluyendo α-Gal A humano de la resina , y (ii ) hacer pasar el α-Gal A humano eluido sobre columnas que contienen una resina de heparina inmovilizada, hidroxiapatito , una resina de intercambio de aniones y una resina de exclusión de tamaño y eluyendo α-Gal A humano purificado de la columna final, donde el α-Gal A humano purificado este libre de agentes de afinidad…

Secuencias de circovirus asociado con la enfermedad del adelgazamiento del lechón (MAP).

(22/01/2014) Compuesto para su utilización como medicamento que comprende un polipéptido glucosilado aislado de secuencia que tiene por lo menos 90% de identidad con la secuencia SEC ID nº 15.

UTILIZACIÓN DE SEÑALES DE LOCALIZACIÓN NUCLEAR DE PROTEÍNAS DE BACTERIÓFAGOS COMO VEHÍCULO PARA TRANSFERENCIA DE GENES.

(16/01/2014). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: SALAS FALGUERAS, MARGARITA, MENCIA CABALLERO,MARIO, REDREJO RODRÍGUEZ,Modesto, MUÑOZ ESPÍN,Daniel, HOLGUERA LÓPEZ,Isabel María.

La presente invención hace referencia al uso en medicina de una proteína terminal de un virus bacteriófago con replicación de ADN cebada por proteína, preferentemente ¿29, Nf, Cp-1, Bam35 o PRD1, pertenecientes a la familia.

Proteína de fusión OX40-inmunoglobulina trimérica y métodos de uso.

(15/01/2014) Un polipéptido de fusión, que comprende en una orientación de N-terminal a C-terminal: un dominio de inmunoglobulina, en el que el dominio de inmunoglobulina es un dominio Fc; un dominio de trimerización, en el que el dominio de trimerización es un dominio de trimerización superenrollado seleccionado del grupo que consiste en: a) un dominio de cremallera de isoleucina, b) TRAF2, c) Trombospondina 1, d) Matrilina-4, e) CMP (Matrilina-1), f) HSF1, o g) Cubilina; y un dominio de unión al receptor, en el que el dominio de unión al receptor es un dominio de unión al receptor del ligando (L) de OX-40; en el que el polipéptido…

ARN mensajero optimizado.

(14/01/2014) Un ácido nucleico sintético que codifica alfa-galactosidasa y que difiere en la secuencia de un ácido nucleico dealfa-galactosidasa de tipo salvaje en la medida en que al menos un codón no común o un codón menos comúnha sido reemplazado por un codón común, y donde la secuencia de ácido nucleico sintético presenta al menosuna o más de las siguientes propiedades: (a) presenta una longitud continua de al menos 90 codones, todos ellos codones comunes (b) presenta una longitud continua de codones comunes que comprenden al menos el 60% de loscodones de la secuencia de ácidos nucleicos sintéticos; (c) al menos el 94% o más de los codones en la secuencia de ácido nucleico sintético que codifica laproteína son codones comunes y la secuencia de ácido nucleico sintético codifica una proteína deal menos aproximadamente…

Tratamiento del cáncer con una combinación de un agente que perturba la ruta de señalización de EGF y un oligonucleótido que reduce los niveles de clusterina.

(08/01/2014) Una combinación para tratar el cáncer en un sujeto mamífero, que comprende (i) un agente que es eficaz para el tratamiento del cáncer en el sujeto mamífero, y perturba la ruta de señalización celular de HER-2 pero incrementa el nivel de expresión de clusterina, siendo el agente un anticuerpo monoclonal específico para HER-2, un inhibidor de molécula pequeña de HER-2, un péptido o peptidomimético capaz de interferir con HER-2, o un oligonucleótido antisentido anti-HER-2, y (ii) un oligonucleótido antisentido o una molécula inductora de la interferencia del ARN, induciendo dicho oligonucleótido o molécula inductora…

Modificación de una enfermedad a largo plazo mediante el uso de oligonucleótidos inmunoestimuladores.

(08/01/2014) Una composición que comprende una cantidad eficaz de una secuencia inmunoestimuladora (ISS) en la que la ISS es una ISS que contiene CpG para el uso en la modificación de la enfermedad a largo plazo del asma mediante la administración múltiple de dicha composición, en la que la ISS se administra al menos 5 veces.

RNA circular monocatenario y método para producirlo.

(08/01/2014) Un RNA circular monocatenario que tiene un efecto de interferencia de RNA sostenido o de liberación lenta,caracterizado porque el RNA circular monocatenario comprende una secuencia de cadena con sentido, una secuenciade cadena antisentido complementaria a la secuencia de cadena con sentido, dos secuencias de bucle idénticas odiferentes entre la cadena con sentido y la cadena antisentido, que conectan ambas cadenas, en donde la cadena consentido y la cadena antisentido se emparejan para formar un tallo, y en donde cada una de las dos secuencias de bucletiene de 6 a 9 nucleótidos de longitud.

Internalización fotoquímica para el suministro de moléculas mediado por virus en el citosol.

(08/01/2014) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula de ácido nucleico en una célula, comprendiendo dichométodo poner en contacto dicha célula con un agente fotosensibilizador, poner en contacto dicha célula con lamolécula que se va a introducir (molécula de transferencia) que está incorporada en o conectada con un vehículovírico, e irradiar dicha célula con luz a una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en dondedicho vehículo vírico es un adenovirus o un virus adenoasociado y dicho agente fotosensibilizador se ubica enendosomas, lisosomas, el retículo endoplásmido o el aparato de Golgi.

Secuencias Cy.5 de virus adeno-asociados (AAV), vectores que las contienen y uso de las mismas.

(01/01/2014) Un virus adenoasociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende AAVcy.5 vp1 que comprende aminoácidos 1 a 728 de SEQ ID Núm. 103 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

Poliaminoácido catiónico de cadena corta y uso del mismo.

(25/12/2013) Un poliaminoácido catiónico que puede asociarse con un ácido nucleico, comprendiendo el poliaminoácido catiónico: un residuo de aminoácido catiónico que tiene un grupo catiónico en una cadena lateral; y un residuo de aminoácido hidrófobo que tiene un grupo hidrófobo en una cadena lateral, en el que el poliaminoácido catiónico comprende 1 a 20 unidades del residuo de aminoácido catiónico y se representa por la siguiente fórmula :**Fórmula** en la que: R1 representa un grupo hidroxilo o un grupo alquiloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 1 a 12 átomos de carbono, un grupo alqueniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono, un grupo alquiniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono…

Modulación de identificación de exones en pre-ARNm por interferencia con la estructura secundaria del ARN.

(18/12/2013) Método para generar un oligonucleótido que comprende determinar, de una estructura secundaria de ARN de unexón, una región que se hibrida con otra parte de dicho ARN (estructura cerrada) y una región que no se hibrida endicha estructura (estructura abierta), y posteriormente generar un oligonucleótido, del cual al menos tres nucleótidosconsecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura cerrada y del cual al menos otros tresnucleótidos consecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura abierta y donde el gen dedicho ARN que comprende dicho exón es transcrito,…

Vacunas de ADN que codifican proteínas de choque térmico.

(13/12/2013) Una vacuna de ADN que comprende una construcción recombinante, comprendiendo la construcciónrecombinante una secuencia de ácidos nucleicos que codifica una proteína de choque térmico de mamífero, en laque la proteína de choque térmico de mamífero es HSP90; en la que la secuencia de ácidos nucleicos está unida demanera operativa a una o más secuencias de control de la transcripción, en un sistema de expresión adecuado, quepermite la expresión in vivo de la proteína codificada en un huésped humano.

Polipéptido del Factor VIII.

(11/12/2013) Un polipéptido del Factor VIII de cadena sencilla que comprende una deleción interna de aminoácidos entreel residuo 741 y el residuo 1688, con referencia a la secuencia de aminoácidos del Factor VIII humano de longitudcompleta SEQ ID NO: 1, en donde la deleción interna es de las posiciones de aminoácidos 746 a 1649, 746 a 1652,746 a 1655, 758 a 1649, 758 a 1652, 758 a 1655, 765 a 1649, 765 a 1652 o 765 a 1655.

Oligonucleótidos antisentido para tratar la alergia y la proliferación de las células neoplásicas.

(11/12/2013) Utilización de al menos dos oligonucleótidos antisentido que tienen secuencias que comprenden la SEQ IDn.º 13 y la SEQ ID n.º 14, respectivamente, para la fabricación de un medicamento para el tratamiento y/o laprevención de al menos una de asma, alergia, hipereosinofilia e inflamación general.

cDNA correspondiente al antigenoma de virus RNA de cadena negativa no segmentada, y proceso para la producción de tales virus codificantes de proteínas antigénicamente activas adicionales.

(11/12/2013) LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE EN GENERAL A UNA METODOLOGIA PARA LA GENERACION DE VIRUS DE RNA DE CADENA NEGATIVA NO SEGMENTADOS (PRINGLE, 1991) A PARTIR DE ACIDO DESOXIRRIBONUCLEICO CLONADO (CDNA). TALES VIRUS RESCATADOS SON UTILES PARA SU USO COMO VACUNAS, O ALTERNATIVAMENTE COMO PLASMIDOS EN APLICACIONES DE TERAPIA GENICA SOMATICA. LA INVENCION SE REFIERE ASIMISMO A MOLECULAS DE CDNA ADECUADAS COMO HERRAMIENTAS EN ESTA METODOLOGIA Y A LINEAS DE CELULAS HELPER QUE PERMITEN EL RESCATE DIRECTO DE DICHOS VIRUS. SE UTILIZA EL VIRUS DEL SARAMPION (MEASLES VIRUS, MV) COMO MODELO PARA OTROS REPRESENTANTES DE LOS MONONEGAVIRALES, EN PARTICULAR LA FAMILIA PARAMYXOVIRIDAE.

Un nuevo gen BNO1 cartografiado en el cromosoma 16q24.3.

(05/12/2013) Una molécula aislada de ácido nucleico de BNO1 que se cartografía en el cromosoma humano 16q24.3 y quecomprende la secuencia de nucleótidos expuesta en SEQ ID Números: 1 o 3.

Anticuerpos contra CD40.

(05/12/2013) Un anticuerpo monoclonal, o una parte de unión a antígeno del mismo, que se une específicamente a y activa elCD40 humano, en el que el epítope reconocido por dicho anticuerpo o por dicha parte no se solapa con el sitio deunión del ligando de CD40, en el que dicho anticuerpo o dicha parte inhibe el crecimiento tumoral in vivo, y en el que dicho anticuerpo comprende una cadena pesada y una cadena ligera, en el que: (a) las secuencias de aminoácidos de la CDR1, CDR2 y CDR3 de dicha cadena pesada son las de un dominiovariable de cadena pesada seleccionado del grupo que consiste en: i) el dominio variable de cadena pesada de 21.4.1 (Nº de Depósito ATCC PTA-3605); ii) un dominio variable…

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