CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Moléculas de ácido nucleico de ácido graso poliinsaturado sintasas, y polipéptidos, composiciones y métodos de preparación y usos de los mismos.
(15/03/2017) Una molécula de ácido nucleico aislada seleccionada entre el grupo que consiste en:
(a) una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de polinucleótidos al menos un 80 % idéntica a la SEQ ID NO: 5, en la que la secuencia de polinucleótidos codifica un polipéptido que tiene actividad de ácido graso poliinsaturado (PUFA) sintasa que consiste en actividad de ß-hidroxiacil-ACP deshidrasa similar a FabA (DH) y actividad de enoil-ACP reductasa (ER);
(b) una molécula de ácido nucleico que comprende un polinucleótido que tiene la secuencia que se establece en la SEQ ID NO: 5;
(c) una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de polinucleótidos que codifica un polipéptido, en la que el polipéptido comprende una secuencia de aminoácidos al menos un 80 % idéntica a la SEQ ID NO: 6, en la que el polipéptido tiene una…
Procedimiento y medicamento para la inhibición de la expresión de un gen predeterminado.
(15/03/2017). Solicitante/s: ALNYLAM EUROPE AG. Inventor/es: KREUTZER, ROLAND DR., LIMMER, STEFAN DR..
Oligorribonucleótidos con estructura de hebra doble (dsARN) para la inhibición de la expresión de un gen objetivo predeterminado en células de mamífero, estando constituido el dsARN por 15 a 49 pares de bases, y presentando una hebra de dsARN una zona I complementaria al gen objetivo, constituida a lo sumo por 49 pares de base sucesivos, y formándose una zona II complementaria dentro de la estructura de hebra doble a partir de dos hebras dobles de ARN separadas, presentando el oligorribonucleótido en suma una una secuencia de nucleótidos definida por la zona I, presentando la zona I la misma longitud que el dsARN, y presentándose el dsARN empaquetado en estructuras micelares, preferentemente en liposomas.
PDF original: ES-2628535_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo tipo delta 1 (dlk1) por inhibición de transcrito antisentido natural a dlk1.
(08/03/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido antisentido que se dirige a un transcrito antisentido natural de homólogo tipo Delta 1 (DLK1) para uso como compuesto terapéutico, donde el transcrito antisentido natural del DLK1 tiene la secuencia del ácido nucleico tal y como se expone en la SEQ ID NO: 3, y donde el oligonucleótido antisentido aumenta la expresión del homólogo tipo Delta 1 (DLK1).
PDF original: ES-2627763_T3.pdf
Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.
(08/03/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.
Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 17 a 30 nucleótidos de longitud y es hibridable de forma específica con una región diana del exón 50 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H50D (+07-18),
en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y,
en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 50.
PDF original: ES-2627917_T3.pdf
Prevención y tratamiento de la enfermedad amiloide.
(01/03/2017). Solicitante/s: JANSSEN ALZHEIMER IMMUNOTHERAPY. Inventor/es: SCHENK, DALE, B., YEDNOCK,TED, BARD,Frédérique, VASQUEZ,NICKI J.
Una composición farmacéutica que comprende un anticuerpo que se une específicamente a un epítopo dentro de los residuos 1-10 de Aß, en el que el isotipo del anticuerpo es IgGI humana, y un portador farmacéuticamente aceptable.
PDF original: ES-2624908_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el receptor del factor de necrosis tumoral 2 (TNFR2) por inhibición del transcrito natural antisentido para TNFR2.
(01/03/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito natural antisentido del receptor del factor de necrosis tumoral 2 (TNFR2) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del receptor del factor de necrosis tumoral 2 (TNFR2).
PDF original: ES-2618894_T3.pdf
Uso de vectores de herpes para terapia tumoral.
(01/03/2017). Solicitante/s: GEORGETOWN UNIVERSITY. Inventor/es: RABKIN, SAMUEL, D., TODA, MASAHIRO, MARTUZA, ROBERT, L.
Composición que comprende
un virus de herpes simple (VHS) que se replica en células que se dividen y presenta replicación atenuada en células que no se dividen, y que comprende una o más secuencias de nucleótidos que codifican para GM-CSF, en el que el GM-CSF se expresa, y un vehículo farmacéuticamente aceptable para el virus
para su uso en un método para tratar una metástasis de células de melanoma provocando una respuesta inmunitaria antitumoral sistémica en un paciente que presenta múltiples células de melanoma metastásico,
en la que células de melanoma del paciente se inoculan con la composición, y en la que dicha composición induce una respuesta inmunitaria que es específica para las células de melanoma y que destruye células de las células de melanoma inoculadas y de células de melanoma no inoculadas.
PDF original: ES-2627764_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con un gen de colágeno mediante la inhibición de un transcrito antisentido natural a un gen de colágeno.
(22/02/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de un gen de colágeno para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del gen de colágeno, y donde el transcrito antisentido natural tiene las secuencias de ácido nucleico como se expone en una de las SEQ ID NOs: 4-9.
PDF original: ES-2620960_T3.pdf
Vectores a medida para tratar y prevenir cáncer pancreático.
(08/02/2017). Solicitante/s: The Government of the United States of America, represented by the Secretary, Department of Health and Human Services. Inventor/es: SCHLOM, JEFFREY, TSANG, KWONG-YOK, MAZZARA, GAIL, P., PANICALI, DENNIS, L., GRITZ,LINDA,R, HODGE,JAMES W.
Un primer vector de poxvirus que contiene uno o más segmentos de ADN que codifican (i) antígeno carcinoembrionario (CEA), una porción antigénica del mismo, o una versión modificada del mismo que comprende SEQ ID NO: 4, y (ii) mucina (MUC), una porción antigénica de la misma, o una versión modificada de la misma que comprende SEQ ID NO: 2, para su uso en inducir una respuesta inmunológica contra una célula pancreática maligna en un individuo,
en el que en un segundo vector de poxvirus que contiene uno o más segmentos de ADN que codifican (i) CEA, una porción antigénica del mismo, o una versión modificada del mismo que comprende SEQ ID NO: 4, y (ii) MUC, una porción antigénica de la misma, o una versión modificada de la misma que comprende SEQ ID NO: 2, se administra al individuo a intervalos regulares después de la administración del primer vector.
PDF original: ES-2623812_T3.pdf
Marcadores para células precancerosas y cancerosas y el método para interferir con la proliferación celular de estas.
(08/02/2017). Solicitante/s: ANDES BIOTECHNOLOGIES S.A. Inventor/es: BURZIO,Luis,O, VILLEGAS,Jaime,E, BURZIO,Veronica,A.
Una composición farmacéutica, en la que la composición farmacéutica comprende uno o más oligonucleótidos antisentido de 10-50 nucleobases de longitud que son complementarios con una molécula de ARN quimérico mitocondrial humano que comprende un ARN mitocondrial 16S sentido o antisentido unido covalentemente en su extremo 5' al extremo 3' de un polinucleótido con una secuencia repetida invertida, que es capaz de hibridar con la de la molécula de ARN quimérico mitocondrial humano para formar un dúplex estable, en la que además uno o más de los oligonucleótidos comprende al menos una unión internucleosídica alternativa.
PDF original: ES-2618210_T3.pdf
Moléculas de ácidos nucleicos inmunoestimuladoras que comprenden motivos GTCGTT.
(08/02/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: WEINER,GEORGE, KLINMAN,DENNIS, KRIEG,ARTHUR.
Un oligonucleótido inmunoestimulador aislado que tiene 13-30 bases de longitud que comprende dos o tres motivos GTCGTT, en donde el oligonucleótido inmunoestimulador empieza con TC o TG en el extremo 5', en donde el oligonucleótido es sintético, monocatenario y comprende al menos una modificación forotioato en la cadena principal.
PDF original: ES-2624859_T3.pdf
Uso de inhibidores de IL-18 para tratar o prevenir lesiones en el SNC.
(08/02/2017). Solicitante/s: ARES TRADING S.A.. Inventor/es: SHOHAMI,ESTHER.
Uso de un inhibidor de la IL-18, en donde el inhibidor de la IL-18 es una proteína que se liga a la IL-18 (IL-18 BP) para la producción de un medicamento para el tratamiento de las lesiones traumáticas del cerebro (lesión cerrada de la cabeza), administrándose la IL-18 BP en una única dosis a los tres días después de la lesión.
PDF original: ES-2617084_T3.pdf
Minicélulas intactas de origen bacteriano que encierran ARN regulador.
(01/02/2017). Solicitante/s: ENGENEIC MOLECULAR DELIVERY PTY LTD. Inventor/es: MACDIARMID,JENNIFER, HULF,TOBY, BRAHMBATT,HIMANSHU.
Una composición que comprende:
(a) una pluralidad de minicélulas de origen bacteriano, intactas, abarcando cada minicélula de la pluralidad ARN regulador que está empaquetado en la minicélula, y
(b) un vehículo farmacéuticamente aceptable para el mismo,
en la que (i) el ARN regulador se selecciona del grupo que consiste en ARNss antisentido, ribozima y ARN señuelo, (ii) hay ausencia en las minicélulas de una construcción para la expresión in situ del ARN regulador, y (iii) la pluralidad comprende una cantidad terapéuticamente eficaz del ARN regulador.
PDF original: ES-2626179_T3.pdf
Liposoma transpulmonar para controlar la llegada del fármaco.
(25/01/2017). Solicitante/s: Takeuchi, Hirofumi. Inventor/es: TAKEUCHI, HIROFUMI, TOYOBUKU,Hidekazu, NAKANO,KOJI.
Un liposoma para su uso en fármaco terapéutico o administración génica por administración pulmonar, en el que la superficie del liposoma está modificada con un poli(alcohol vinílico) hidrofobizado terminal.
PDF original: ES-2618457_T3.pdf
Partículas de replicón de alfavirus multi-antigénico y métodos.
(18/01/2017) Un método para preparar una población de partículas de replicón de virus (VRPs) del virus de encefalitis equina venezolana (VEE) que colectivamente codifican y expresan una biblioteca de expresión de un patógeno, parásito o célula tumoral, en donde las partículas con defecto de propagación no pueden producir partículas de progenie debido a la ausencia en el ARN del replicón de al menos una secuencia que codifica para una proteína estructural del virus VEE requerida para el empaquetamiento del ácido nucleico del replicón, comprendiendo dicho método las etapas de:
a) introducir una pluralidad de ácidos nucleicos de replicón de VEE en una pluralidad de células, en donde dichas…
Sistemas de transporte de agentes biológicos de múltiples componentes.
(18/01/2017) Una composición que comprende un complejo de asociación no covalente de:
(a) una cadena principal polimérica cargada positivamente que tiene unida covalentemente a la misma una pluralidad de secuencias de aminoácidos cargadas positivamente seleccionadas de -(gly)n1 -(arg)n2, en la que n1 es un número entero de 0 a 20 y n2 es un número entero impar de 5 a 25; (gly)p-RGRDDRRQRRR-(gly)q; (gly)p- YGRKKRRQRRR-(gly)q, en la que los subíndices p y q son cada uno, independientemente, un número entero de 0 a 20; o un dominio peptídico TAT de VIH cargado positivamente; y
(b) al menos dos miembros seleccionados del grupo que consiste en:
…
Expresión génica y dolor.
(28/12/2016). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: MAMET,JULIEN.
Un oligonucleotido senuelo que comprende una secuencia que tiene al menos un 85 % de identidad con la SEQ ID NO:32, en donde el oligonucleotido senuelo comprende al menos un sitio de union al factor de transcripcion que se une a un factor de transcripcion KLF4.
PDF original: ES-2619314_T3.pdf
Enfoque basado en microARN para el tratamiento del mesotelioma pleural maligno.
(21/12/2016). Solicitante/s: Asbestos Diseases Research Foundation. Inventor/es: REID,GLEN, VAN ZANDWIJK,NICO.
Un mimético de microARN de doble cadena que comprende:
(a) una secuencia madura correspondiente a un miembro de la familia miR-15/107; y
(b) una cadena pasajero,
en donde la secuencia madura contiene AGCAGC en las posiciones 2-7 o 1-6 en el extremo 5' y en donde la secuencia madura comprende una secuencia seleccionada a partir del grupo que consiste en las sec. con núm. de ident.: 11-14.
PDF original: ES-2664759_T3.pdf
Células que comprenden partículas lentivíricas con codones optimizados.
(21/12/2016). Solicitante/s: Oxford BioMedica Limited. Inventor/es: KINGSMAN, ALAN JOHN, KIM, NARRY, MITROPHANOUS, KYRIACOS, ROHLL,JONATHAN, KOTSOPOULOU,EKATERINI.
Un método de producción de un vector de VIH de replicación defectuosa, que comprende transfectar una célula productora con lo siguiente:
i) un genoma del VIH que comprende un nucleótido de interés (NOI), una señal de empaquetamiento y RRE;
ii) una secuencia nucleotídica que codifica las proteínas gag y pol del VIH; y
iii) una secuencia nucleotídica que codifica una proteína env;
caracterizado por que la secuencia nucleotídica que codifica las proteínas gag y pol del VIH está optimizada en sus codones para la expresión en la célula productora, a excepción de la secuencia que engloba el sitio de desplazamiento de fase de lectura, y en el que (ii) no comprende RRE; en el que la célula productora expresa rev y en el que el vector de VIH es un vector de autoinactivación.
PDF original: ES-2618508_T3.pdf
Métodos y composiciones para tratar VIH.
(21/12/2016). Solicitante/s: Roger Williams Medical Center. Inventor/es: JUNGHANS,RICHARD P, SELLIAH,NITHIANANDAN.
Un vector que comprende:
a) una construcción de ácido nucleico que codifica una proteína quimérica que comprende
(i) un dominio extracelular de CD4, o un fragmento del mismo, en el que el fragmento se une específicamente al gp120, (ii) un dominio de transmembrana, y
(iii) un dominio citoplásmico que comprende
a) el dominio citoplásmico de la cadena CD3 zeta, o un fragmento del mismo, en el que el fragmento modula la activación de células T, y
b) el dominio citoplásmico de CD28, o un fragmento del mismo; en el que el fragmento modula la activación de las células T,
en el que dicha proteína quimérica es capaz de formar un homodímero cuando se expresa en una célula T, y
b) una construcción de ácido nucleico que codifica un siARN específico para un gen de VIH, en el que el siARN es capaz de suprimir la replicación por VIH.
PDF original: ES-2620259_T3.pdf
Líneas celulares que segregan estructuras de anticuerpos anti-angiogénicas y receptores solubles y usos de los mismos.
(21/12/2016) Una línea celular que comprende:
a. una célula ARPE- 19 genéticamente modificada que produce una cantidad terapéuticamente eficaz de una o más estructuras de anticuerpos anti-angiogénicas o moléculas anti-angiogénicas, en donde las una o más estructuras de anticuerpos anti-angiogénicas o moléculas anti-angiogénicas se introducen en la célula ARPE-19 por al menos una transfección, en el que la transfección comprende una transfección, dos transfecciones, o tres transfecciones, y en donde la una o más estructuras de anticuerpos anti-angiogénicas o moléculas anti-angiogénicas se codifican por una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 1 o tiene una secuencia de aminoácido seleccionada…
Molécula de ácido nucleico, proteína de fusión y método para modificar el material genético de una célula.
(20/12/2016). Solicitante/s: BIOPRAXIS RESEARCH AIE. Inventor/es: PEDRAZ MUÑOZ,JOSE LUIS, GAINZA LAFUENTE,EUSEBIO, GAINZA LUCEA,Garazi, PASTOR NAVARRO,Marta, DEL POZO PÉREZ,Angel, BACHILLER PEREZ,Daniel, VIÑAS CIORDIA,Miguel, GALVEZ JEREZ,Victor.
La presente invención se relaciona con una molécula de ácido nucleico que codifica una proteína de fusión, comprendiendo la molécula de ácido nucleico en sentido 5'---3' de transcripción al menos una secuencia de ácido nucleico que codifica un dominio de unión al ADN, y una secuencia de ácido nucleico que codifica un dominio catalítico del tipo Fokl, en donde en su extremo 3' comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica un péptido que comprende entre 18 y 23 aminoácidos, con una proteína de fusión obtenible por ejemplo de la transcripción de dicha molécula, y con un método para modificar el material genético de una célula mediante el uso de dicha molécula o proteína.
PDF original: ES-2594486_A1.pdf
PDF original: ES-2594486_B1.pdf
Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.
(14/12/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido ARNmcapaz de inhibir una secuencia de reconocimiento exónico en el exón 51 del pre-ARNm de distrofina lo que facilita el enmascaramiento del exón por el aparato de empalme y la exclusión del exón del ARNm final, en donde el oligonucleótido es complementario a dicho exón o a parte del mismo, y tiene una longitud de 14-40 nucleótidos, en donde el oligonucleótido induce la omisión de dicho exón cuando dicho oligonucleótido antisentido está presente en una célula que tiene un pre-ARNm de distrofina que contiene dicho exón.
PDF original: ES-2609421_T3.pdf
Antagonistas del receptor de prostaglandina D2 para el tratamiento de la alopecia androgenética.
(07/12/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GARZA,LUIS, COTSARELIS,GEORGE.
Un antagonista del receptor de prostaglandina D2 (receptor DP) para su uso en el tratamiento de la alopecia androgenética (AAG) en el cuero cabelludo de un sujeto.
PDF original: ES-2618352_T3.pdf
Biocomposite para la regeneración de tejidos y órganos lesionados, un kit para fabricar el biocomposite, un procedimiento de fabricación del biocomposite.
(30/11/2016). Solicitante/s: "Nextgen" Company Limited. Inventor/es: KISELEV,SERGEJ L'VOVICH, DEEV,ROMAN VADIMOVICH, ISAEV,ARTUR ALEKSANDROVICH, BOZO,IL'YA YADIGEROVICH, FILONENKO,ELENA SERGEEVNA.
Un biocomposite que comprende:
- un armazón,
- al menos un ácido nucleico situado en dicho armazón, en el que al menos dicho ácido nucleico codifica al menos un gen seleccionado entre el grupo que consiste en factor de crecimiento endotelial vascular (FCEV) y en factor-1 derivado de células estromales (FDCE-1), y
- células que proporcionan una regeneración reparadora y han sido transfectadas por al menos un ácido nucleico, en el que al menos dicho ácido nucleico codifica al menos un gen seleccionado entre el grupo que consiste en factor de crecimiento endotelial vascular (FCEV) y en factor-1 derivado de células estromales (FDCE- 1), y en el que dicho biocomposite es para su uso como un medicamento.
PDF original: ES-2617338_T3.pdf
Anticuerpo codificado por un ARN.
(23/11/2016). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: HOERR, INGMAR, PASCOLO, STEVE, PROBST,JOCHEN.
ARNm desnudo, opcionalmente complejado con un polímero (poli)catiónico, poliplexos, proteína(s) o péptido(s), para su uso en el tratamiento de enfermedades cancerosas, enfermedades cardiovasculares, enfermedades infecciosas o enfermedades autoinmunes, donde
• el ARNm es adecuado para la expresión intracelular de un anticuerpo, y
• contiene al menos una región codificadora, codificando la o las regiones codificadoras al menos un anticuerpo que comprende una cadena ligera y una cadena pesada, teniendo ambas dominios variables y constantes.
PDF original: ES-2614901_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la familia de la distrofina mediante inhibición de un transcrito antisentido natural para la familia de dmd.
(16/11/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la familia de la distrofina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del gen de la familia de la distrofina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una de las SEQ ID NO: 3-7.
PDF original: ES-2618572_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
(16/11/2016). Solicitante/s: SANGAMO BIOSCIENCES, INC.. Inventor/es: REBAR,EDWARD J.
Un método in vitro para generar una célula que produce una proteína que está ausente en un sujeto con una enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el método comprende:
integrar un transgén que codifica la proteína en un locus endógeno de albúmina de la célula mediante el uso de una nucleasa que no se produce en la naturaleza, de tal manera que la célula produce la proteína que está ausente en la enfermedad por almacenamiento lisosomal.
PDF original: ES-2613691_T3.pdf
(16/11/2016). Solicitante/s: University Court of The University of St Andrews-College Gate. Inventor/es: DHOLAKIA,KISHAN, ARITA,YOSHIHIKO, GUNN-MOORE,FRANK.
Un metodo para la poracion de una o mas celulas, que comprende el posicionamiento de una particula cerca de la celula o de cada celula utilizando atrapamiento optico y causando descomposicion inducida por laser de la particula atrapada opticamente para crear una o mas cavitaciones, en donde la cavitacion o cavitaciones causan la poracion de la celula.
PDF original: ES-2609638_T3.pdf
Clados de virus adeno-asociados (AAV), secuencias, vectores que las contienen y usos de los mismos.
(16/11/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.
Un virus adeno-asociado recombinante que comprende una cápsida de AAV que tiene la secuencia de aminoácidos 1 a 731 de SEC ID N°: 95 (AAVpi.2) o una cápside de AAV funcional que tiene al menos una identidad de 99% con la misma, en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente con secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora neuronal.
PDF original: ES-2616016_T3.pdf
Medios y método para la inducción del salto de exón.
(16/11/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.
Primer oligonucleótido antisentido (AON) que puede hibridar una parte interna de exón de un exón a partir de un precursor del ARNm de distrofina y un segundo AON que puede hibridar otra parte interna de exón de dicho exón para usar en el tratamiento DMD, donde la eficiencia con la cual dicho exón es excluido de un ARNm maduro se aumenta proporcionando dicho segundo AON, donde dicho exón de distrofina es el exón 45.
PDF original: ES-2614980_T3.pdf
Antagonistas de HMG1 para el tratamiento de afecciones inflamatorias.
(16/11/2016). Solicitante/s: THE FEINSTEIN INSTITUTE FOR MEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TRACEY, KEVIN, J., WANG, HAICHAO.
El uso como se reivindica en la Reivindicación 10, en el que el antagonista es un anticuerpo que se une específicamente a una proteína HMG1 o a un fragmento de ésta.
PDF original: ES-2269118_T5.pdf
PDF original: ES-2269118_T3.pdf