CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Promotores que muestran especificidad por células endoteliales y métodos de utilización de los mismos.

(14/10/2013) Un polinucleótido que comprende: (a) un promotor funcional en células endoteliales; (b) un elemento regulador que contiene al menos una copia de la secuencia expuesta en el SEQ ID NO: 8 ola secuencia complementaria de la misma conectada operablemente a dicho promotor, y (c) una secuencia de ácido nucleico que codifica un factor inductor de apoptosis bajo el control regulador dedicho promotor y dicho elemento regulador.

Métodos para el tratamiento de trastornos relacionados con beta-amiloide y composiciones para los mismos.

(11/10/2013) Un método para identificar moduladores útiles para el tratamiento de trastornos relacionados conbeta-amiloide (Aß) a través de la reducción de la acumulación de péptido Aß, comprendiendo elanálisis, in vitro, de la capacidad de un modulador candidato para inhibir la actividad de CK1 y elanálisis de la capacidad de un modulador candidato para reducir la acumulación de péptido Aß.

Activación de ECA2 para el tratamiento de enfermedades cardíacas, pulmonares y renales e hipertensión.

(10/10/2013) Un kit de genotipado de la ECA2 que comprende un agente de detección de la presenica de un polimorfismo en un solo nucleótido de la ECA2 seleccionado del grupo de ECA2a-ECA2m en una muestra de ácido nucleico derivada de un animal, preferentemente un ser humano, en el que ECA2a a ECA2m son los polimorfismos en un solo nucleótido descritos en las secuencias de nucleótidos de las SEC ID Nº 5 a 18 y que además comprende una placa que tiene una pluralidad de pocillos y que tiene unidas a los mismos sondas que tienen una secuencia de ácido nucleico que se une específicamente a una secuencia de ECA2 que incluye dicho polimorfismo…

Complejo de péptido antigénico-proteína de choque térmico modificada.

(09/10/2013) Una dosis inyectable de una vacuna, comprendiendo la dosis células recombinantes no proliferativas modificadaspor ingeniería genética para secretar complejos de una proteína de choque térmico gp96 modificada y un antígenoen una cantidad suficiente para provocar la activación de una respuesta de linfocitos T CD8, independientes de CD4,frente al antígeno cuando se administra a un sujeto, en la que la proteína de choque térmico modificada carece deuna secuencia de retención en el retículo endoplásmico

Composiciones farmacéuticas y procedimientos útiles para modular la angiogénesis.

(09/10/2013) Una composición farmacéutica que comprende: a) una cantidad terapéuticamente eficaz de un anticuerpo, o fragmento del mismo, que es capaz de unirse e inhibir la actividad del polipéptido relacionado con la lisis oxidasa 1 (LOR-1) que comprende la secuencia de aminoácidos mostrada en SEC ID N.º 2 y b) un vehículo farmacéuticamente aceptable.

Método de incremento de la función de un vector AAV.

(02/10/2013) Un vector de virus adeno-asociado AAV6.2 que tiene una cápside de AAV6 modificada que posee la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 29 modificada por tener una leuquina en la posición 129 de residuo de aminoácido que de forma natural es una fenilalanina.

Inmunoconjugados para el tratamiento de tumores.

(02/10/2013) Una composición farmacéutica que comprende un conjugado de una citocina y al menos un resto de seleccióncomo objetivo de un tumor (TTM) que contiene el motivo NGR o el motivo RGD y un vehículo, diluyente o excipientefarmacéuticamente aceptable, para el uso en el tratamiento o el diagnóstico del cáncer, en la que el conjugado estápresente en una cantidad para proporcionar una dosis en el intervalo de 0,5 a 500 ng/kg, y en la que la citocina esTNF o IFNγ.

Interferencia de RNA mediadora de moléculas pequeñas de RNA.

(02/10/2013) Molécula de RNA bicatenario aislada en la forma de dos cadenas de RNA separadas, en donde cada cadenade RNA tiene una longitud de 19-23 nucleótidos, en donde dicha molécula de RNA es capaz de interferencia deRNA, en donde la molécula de RNA contiene al menos un análogo de nucleótido modificado, para uso en medicina.

Inhibidores de MAPK p38 para uso en el tratamiento de hipertensión ocular.

(27/09/2013) Uso de un agente inhibidor de la quinasa MAP p38 para la preparación de un medicamento para tratar hipertensión ocular, en donde dicho agente es para administración ocular tópica a un paciente que requiera del mismo.

Vectores víricos recombinantes para la prevención y la protección contra la infección por alfavirus.

(25/09/2013) Vector vírico recombinante que contiene una secuencia de ADN que codifica interferón-alfa para usar en un procedimiento de protección después de la exposición de un animal susceptible a la infección por alfavirus en el que se inocula a dicho animal dicho vector vírico recombinante en una cantidad eficaz para conferir una respuesta protectora a dicho animal y en el que se inocula también a dicho animal una vacuna que comprende un vector vírico recombinante que contiene una secuencia de ADN que codifica las proteínas estructurales de alfavirus en una cantidad eficaz para conferir una respuesta protectora a dicho animal.

Serotipo rh10 de virus adeno-asociado (AAV).

(25/09/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende una vp1 de AAVrh10, quecomprende aminoácidos 1 a 738 de SEQ ID Núm. 81 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica a la misma,un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV, y un gen heterólogo enlazadooperativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

Uso de oligonucleótidos antisentido para inhibir la expresión de Akt-1.

(20/09/2013) Un compuesto de oligonucleótido que tiene una secuencia que comprende SEC ID Nº 2, Nº 4, Nº 16 o Nº 17,elegido como diana para una molécula de ácido nucleico que codifica Akt-1 humana, en el cual el compuesto deoligonucleótido inhibe la expresión de Akt-1 humana.

Vector retroviral seudotipo que contiene proteína de membrana que tiene actividad hemaglutinina.

(18/09/2013) Un método para producir un vector retroviral seudotipo, comprendiendo el método la etapa de transcribir un ADN vector de transferencia génica derivado de retrovirus a una célula de empaquetamiento que comprende ADN que codifica las proteínas HN y F del virus Sendai de una manera expresable, en donde una porción de un dominio citoplásmico de la proteína F ha sido suprimida para conservar de 0 a 4 aminoácidos del dominio citoplásmico para producir un vector retroviral seudotipo que tiene dichas proteínas HN y F.

Composiciones macromoleculares de alta viscosidad para tratar afecciones oculares.

(18/09/2013) Una composición para uso en tratar una afección ocular por administración de la composición al interior de un ojode un mamífero, comprendiendo la composición una cantidad terapéuticamente eficaz de un componenteantiangiogénico macromolecular (MAAC) que comprende un inhibidor directo o indirecto de una actividad de factorde crecimiento endotelial vascular (VEGF), o un agente seleccionado del grupo que consiste en un ácido nucleico talcomo un oligonucleótido y un polipéptido, en la cual la composición también comprende un componente inductor dela viscosidad que es ácido hialurónico que tiene un peso molecular promedio de 1,3 millones-2 millones de Dalton.

Agentes iRNA que tienen como diana al VEGF.

(17/09/2013) Un agente iRNA aislado, que comprende una secuencia sentido y una secuencia antisentido, en el que lassecuencias sentido y antisentido forman un dúplex de RNA, y en el que la secuencia antisentido comprende unasecuencia nucleotídica suficientemente complementaria a una secuencia diana de alrededor de 19 a 23 nucleótidosde una secuencia nucleotídica de VEGF, y en el que dicha secuencia diana difieren no más de 1, 2 ó 3 nucleótidosde la secuencia de SEC ID NO: 344.

Linfopoyetina estromal tímica humana modificada.

(16/09/2013) Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende un polinucleótido que codifica un polipéptido que tiene almenos un 80% de identidad de secuencia de aminoácidos con la SEC ID Nº 4, modificada para inactivar el sitio deescisión por furina RRKRK en la posición 127-131 de la SEC ID Nº 4, y en la que el polipéptido tiene al menos unaactividad TSLP.

Péptidos o análogos de péptidos para modulación de la fijación de una proteína PDZ y una proteína PL.

(11/09/2013) Un péptido de fusión o análogo peptídico del mismo para modulación de la fijación de una proteína PDZ y unaproteína PL que comprende: (i) una secuencia de aminoácidos transmembranales transportadores capaz de facilitar la entrada de un péptido enlazado a ella en una célula a través de la membrana plasmática, (ii) una secuencia peptídica polienlazadora flexible opcional, y (iii) una secuencia peptídica del terminal carboxilo que comprende un motivo de fijación de dominio PDZ en elterminal C, comprendiendo la secuencia del motivo de fijación de dominio PDZ X*-S/T-D/E-V/I/L, en donde X* es cualquier aminoácido no aromático.

Transferencia de gen mediada por vector lentiviral y usos de la misma.

(10/09/2013) Un vector lentiviral recombinante que comprende un primer gen terapéutico que reduce o inhibe la angiogénesisocular para uso en el tratamiento de degeneración macular relacionad con la edad en un individuo, en el que dichoprimer gen terapéutico está seleccionado del grupo que consiste en endostatina, angiostatina, endostatina XVIII,endostatina XV, el dominio de hemopexina de terminal C de la metaloproteinasa-2 matriz, el dominio kringle 5 deplasminógeno humano, la monoquina inducida por interferón-gamma (Mig), la proteína inducible por interferónalfa (IP10), FLT-1 soluble (receptor de tirosina quinasa 1 similar a fms), y el receptor de dominio de inserción dequinasa (KDR).

Cromosomas artificiales, sus usos y métodos para preparar cromosomas artificiales.

(28/08/2013) Un cromosoma artificial en base a ADN satélite sustancialmente puro, aislado, que contiene másheterocromatina que eucromatina y que está compuesto principalmente por unidades de ADN de repetición quecomprenden: bloques en tándem de ADN satélite flanqueado por ADN no satélite, un sitio de replicación primario, e incluye ADNheterólogo; en donde las unidades de repetición son de aproximadamente 7 a aproximadamente 20 Mb.

Entrega in vivo de ARN bicatenario a una célula objetivo.

(28/08/2013) Un ácido nucleico o vector de expresión para usar en el tratamiento o prevención de una enfermedad que involucra el hígado o para el tratamiento o prevención de una afección que involucra el hígado mediante la entrega de un ácido nucleico o vector de expresión a una célula del hígado en un animal en donde la entrega comprende: transfectar al menos una célula de la piel o del músculo en dicho animal con el ácido nucleico o vector de expresión, en donde dicha transfección resulta en que dicho ácido nucleico o vector de expresión se entrega a al menos una célula en el hígado.

Receptor TWEAK.

(28/08/2013) Uso de un polipéptido aislado que comprende un fragmento soluble del dominio extracelular del ReceptorTWEAK que tiene la capacidad para fijar TWEAK en la fabricación de un medicamento para uso en la inhibición dela angiogénesis en un mamífero, en donde el dominio extracelular del Receptor TWEAK está constituido por lasecuencia expuesta en los residuos 28 a 79 de SEQ ID NO: 7.

Clones moleculares con genes mutados GAG/POL de VIH, GAG de VIS y ENV de VIS.

(27/08/2013) Una construcción de ácido nucleico que comprende una LTR 5', una señal de empaquetamiento, un gen gag/pollentiviral independiente de Rev del cual se han eliminado los elementos de inestabilidad (INS), un sitio de ayuste, ungen env lentiviral independiente de Rev del cual se han eliminado los INS y una LTR 3', siendo capaz dichaconstrucción de ácido nucleico de producir componentes de virión lentiviral Gag, Pol y Env funcionales.

Combinación de un agente quimioterapéutico y un antagonista de un producto génico para tratar tumores.

(21/08/2013) Una sustancia para su uso en un procedimiento de tratamiento de un tumor, comprendiendo el procedimiento administrar a un sujeto diagnosticado con dicho tumor una cantidad eficaz de camptotecina-11 (CPT-11, irinotecan) y un antagonista de un producto génico codificado por un gen cuya expresión se ha determinado que se regula por aumento de forma selectiva en dicho tumor con respecto a las células normales correspondientes por CPT-11, en el que la sustancia es CPT-11, y en el que el gen se selecciona entre el grupo que consiste en LY6D/E48 (Nº de Entrada Y12642); galectina-7 (Nº de Entrada AA010777); periplakina (Nº de Entrada AF001691); antileucoproteinasa (Nº de Entrada X04470); acuaporina (Nº de…

Uso de antagonistas de ANGPTL3 para el tratamiento de enfermedades hepáticas.

(21/08/2013) Uso de un antagonista de Angptl3 en la fabricación de un medicamento para tratar o prevenir el dañotisular asociado con una enfermedad hepática inflamatoria, caracterizado por el exceso de expresión de Angptl3,en el que el antagonista de Angptl3 se une a Angptl3 o a la integrina αvß3 e inhibe la capacidad de Angptl3 paraunirse específicamente a y regular las respuestas celulares mediadas por la integrina αvß3, y en el que elantagonista es: a) un anticuerpo, en el que el anticuerpo es un anticuerpo dirigido contra Angptl3 o un anticuerpo dirigido contra laintegrina αvβ3; b) una inmunoadhesina, en el que la inmunoadhesina comprende la región de unión al ligando de la integrina…

Homólogo del factor del crecimiento ZVEGF3.

(21/08/2013) Un antagonista de zvegf3 para su uso en la reducción de fibrosis en un sujeto, en donde el antagonista de zvegf3 es un anticuerpo que se une específicamente a un epítopo de un polipéptido como se muestra en los restos 235-345 o 226-345 de SEC ID Nº: 2.

Mioblastos para la reparación del músculo del esfínter urinario.

(19/08/2013) Mioblastos autológos para su uso en un método in vivo de reparación del músculo del esfínter urinario.

ENZIMAS GLUCOCINASAS CON ACTIVIDAD AUMENTADA Y SU USO EN EL TRATAMIENTO Y/O PREVENCIÓN DE LA DIABETES MELLITUS.

(15/08/2013). Solicitante/s: FUNDACIÓN PÚBLICA ANDALUZA PROGRESO Y SALUD. Inventor/es: CUESTA MUÑOZ,Antonio Luis.

La presente invención se refiere a secuencias nucleotídicas codificantes para enzimas glucocinasas mutadas que presentan una mayor actividad enzimática, a construcciones genéticas que las comprenden, a las secuencias aminoacídicas codificadas por ellas, a islotes pancreáticos que las expresan y a sus usos para el tratamiento y/o prevención de la diabetes mellitus. Los islotes pancreáticos que expresan las secuencias aminoacídicas correspondientes a las variantes de enzimas glucocinasas descritas en la invención son altamente eficientes, ya que comprenden células ß pancreáticas que presentan una mayor capacidad proliferativa e inducen una reducción del umbral de liberación de insulina en respuesta a glucosa. Además, este tipo de islotes presentan un mayor tamaño que los islotes pancreáticos procedentes de individuos control, por lo que son de utilidad para el tratamiento por terapia celular de la diabetes mellitus.

Antagonistas del receptor 5-HT3 de serotonina para usar en el tratamiento o prevención de una patología del oído interno con déficit vestibular.

(14/08/2013) Un antagonista del receptor 5-HT3 de serotonina para usar en el tratamiento o prevención de una patologíadel oído interno con déficit vestibular, en donde dicho antagonista del receptor 5-HT3 de serotonina seselecciona del grupo que consiste de - un compuesto de la Fórmula (I): en donde R1 representa un grupo C3-7 cicloalquil-(C1-4) alquilo o un grupo C3-10 alquinilo; y uno delos grupos representados por R2, R3 y R4 es un átomo de hidrógeno o un grupo C1-6 alquilo, C3-7cicloalquilo, C2-6 alquenilo o fenil-(C1-3) alquilo y cada uno de los otros dos grupos, los cualespueden ser iguales o diferentes, representa…

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(09/08/2013) Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO: 247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.

Un gen que codifica un homólogo de glicoproteína P humana multifármaco-resistente en el cromosoma 7p15-21 y usos del mismo.

(07/08/2013) Un anticuerpo aislado específico para una glicoproteína P 7p15-21, donde la glicoproteína P 7p15-21 com-prende SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5 o SEQ ID NO: 6.

Coágulos de células hematopoyéticas no poliméricos para suministro de agentes activos.

(07/08/2013) Un sistema de suministro, que comprende: un coágulo de células de médula ósea no polimérico que tiene una sustancia exógena seleccionada del grupo que consiste en un vehículo de transferencia génica, una proteína y un agente bioactivo que tiene un efectoprofiláctico o terapéutico en un organismo biológico incorporado en él, en el que el coágulo de células de médulaósea no polimérico a) se formula para el suministro a tejidos blandos, cartílago, ligamentos, tendones, o meniscos o discosintervertebrales, o b) se obtiene de células de médula ósea de crestas ilíacas, y en el que no se incorpora una matriz polimérica en el coágulo o se usa como la estructura del coágulo.

Anticuerpo anti-ilt7.

(02/08/2013) Un anticuerpo monoclonal que se une a un dominio extra celular del ILT7 humano o un fragmento que comprende su región de unión al antígeno en donde el anticuerpo monoclonal comprende secuencias de aminoácido de acuerdo con cualquiera de las siguientes i) a iii) como CDR1, CDR2, y CDR3 en la región variable de cadena pesada y la región variable de cadena ligera: i) CDR1 de una región variable de cadena pesada: SDYAWN (sec. con núm. de ident.:58); CDR2 de una región variable de cadena pesada: YISYSGSTSYNPSLKSR (sec. con núm. de ident.:59); y CDR3 de una región variable de cadena pesada: SPPYYAMDY (sec. con núm. de ident.:60); CDR1 de región variable de cadena ligera: KASQDVGTAVA (sec. con núm.…

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