CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Expresión de miARN en microvesículas de sangre periférica humana y usos del mismo.

(19/08/2013) Un procedimiento para diagnosticar o pronosticar cáncer de próstata en un sujeto, que comprende: i) aislar microvesículas de una muestra de sangre periférica del sujeto; ii) determinar el nivel de al menos un producto génico de miR en las microvesículas aisladas, y iii) comparar el nivel del al menos un producto génico de miR en la muestra con un control, en donde unaumento del nivel del al menos un producto génico de miR en la muestra del sujeto, en relación con el delcontrol, es diagnóstico o pronóstico del cáncer de próstata; en el que se determina el nivel de miR-21 y al menos uno de los siguientes miR: miR-15a, miR-16-1, miR-143 y miR-145.

Uso de la proteína estimulante del crecimiento KIAA1524.

(14/08/2013) Uso de un oligonucleótido antisentido, un ARN de interferencia pequeño (ARNip), o una ribozima que inhibe KIAA1524 para la preparación de una composición farmacéutica para tratar, prevenir y/o aliviar una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en cáncer y otras enfermedades hiperproliferativas.

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(09/08/2013) Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO: 247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.

Medios para prevenir y tratar la muerte celular y sus aplicaciones biológicas.

(05/08/2013) Un compuesto adecuado para inhibición de la actividad caspasa-2 que tiene la SEC ID Nº: 5: quinolinilcarbonil-LValinil-L-Aspartil (metil éster) -L-Valinil-L-Alaninil-L-Aspartil (metil éster) 2, 6-difluorofenil éster.

Inhibición mediada por ARNi de estados relacionados con factor de necrosis tumoral-alfa.

(17/07/2013) Un ARN de interferencia que tiene una longitud de 19 a 49 nucleotides, en donde el ARN de interferenciatiene como diana un ARNm que corresponde a una cualquiera de SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 14- SEQ IDNO: 58, y SEQ ID NO: 155- SEQ ID NO: 201, para su uso en el tratamiento o la prevencion de un estadoocular relacionado con TNFa en un sujeto que lo necesita, en donde dicho estado es ojo seco, conjuntivitisalergica o inflamed& ocular.

Mediadores de interferencia por ARN específicos de secuencias de ARN.

(03/07/2013) ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos aislado que media en la interferencia por ARN de un ARNm al quecorresponde, con la condición de que el ARN bicatenario no sea ucg age ugg acg gcg acg uaa, unido químicamenteen el extremo 3' al extremo 5' del ARN complementario mediante un grupo ligador C18.

Micromirs.

(07/06/2013) Un oligómero de una longitud de 7-10 bases nucleotídicas, que comprende una secuencia de bases nucleotídicas contigua de 7-10 bases nucleotídicas, en el que al menos el 70 % de las unidades de bases nucleotídicas del oligómero son unidades de bases nucleotídicas de ácido nucleico bloqueado (LNA) y en el que el oligómero comprende al menos un enlace fosforotioato y en el que el oligómero es para uso en la reducción de la cantidad eficaz de un microARN diana en una célula u organismo.

UNA COMPOSICIÓN FARMACÉUTICA O COSMÉTICA QUE COMPRENDE UN OLIGONUCLEÓTIDO DE RNA DE DOBLE CADENA Y USO DEL MISMO EN LA PREPARACIÓN DE UN MEDICAMENTO PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES RELACIONADAS CON EL METABOLISMO DE ANDRÓGENOS.

(28/05/2013) La presente invención se refiere a nuevos oligonucleótidos de ácido ribonucleico de doble cadena, los cuales poseen actividad antiandrogénica y en particular, a la utilización de los mismos en el tratamiento de enfermedades relacionadas con el metabolismo de andrógenos. De preferencia, los oligonucleótidos pueden ser formulados con un soporte farmacéuticamente aceptable en composiciones farmacéuticas o cosméticas destinadas al tratamiento de enfermedades relacionadas con el metabolismo de andrógenos o para proveer un efecto beneficioso en la piel y/o el cabello.

Procedimiento para inhibir la expresión génica.

(18/04/2013) Un procedimiento in vitro para inhibir la expresión de un gen objetivo en una célula, que comprende introducir enla célula un polinucleótido bicatenario que comprende una quimera de ADN y ARN con una secuencia depolinucleótidos sustancialmente idéntica a al menos una secuencia parcial de nucleótidos del gen objetivo, en elque el polinucleótido bicatenario consiste en 19 - 25 nucleótidos y al menos la mitad de la región delpolinucleótido bicatenario desde el extremo 3' de la hebra antisentido es ARN.

Modulación de la expresión del receptor del factor de crecimiento I similar a la insulina.

(05/04/2013) Oligonucleótido antisentido que comprende de 8 a 80 nucleobases de longitud, comprendiendo dichooligonucleótido un tramo de al menos 8 nucleobases consecutivas que es complementario al menos en un 90% a laSEQ ID NO: 160 y que se dirige a una molécula de ácido nucleico que codifica para un receptor de factor decrecimiento similar a la insulina humano (SEQ ID NO: 97), hibridándose específicamente dicho oligonucleótido condicha molécula de ácido nucleico e inhibiendo la expresión de IGF-IR.

Compuestos antagonistas de RNA para la modulación de beta-catenina.

(27/03/2013) Un oligómero de 10-18 nucleobases de longitud, capaz de inhibir la expresión del gen de ß-catenina, que comprende una secuencia de nucleobases contiguas de un total de 10-18 nucleobases, en donde; o bien i) dicha secuencia de nucleobases contiguas es homóloga en un 100% a una región correspondiente de SEQ ID NO 192; o, ii) dicha secuencia de nucleobases contiguas comprende un solo apareamiento erróneo a una región correspondiente de SEQ ID NO: 192; y en donde dicho oligómero es una molécula monocatenaria.

Ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) para administración oral.

(21/03/2013) El ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) cubierto en 3' con hidroxipropoxi fosfodiéster, dicho ARNipque comprende dos cadenas de ARN separadas que son complementarias entre sí, sobre al menos 19 nucleótidos,en donde cada cadena tiene 49 nucleótidos o menos, y en donde los dos primeros apareamientos de bases en elnucleótido en el extremo 3' de cada cadena son residuos 2'-metoxietil ribonucleótido.

Células de inactivación proteínica de la célula huésped para la producción de proteínas terapéuticas.

(11/03/2013) Célula huésped expresando una proteína dependiente de la vitamina K de interés, dicha célula huésped siendotransfectada con un constructo de polinucleótido para codificar la proteína dependiente de la vitamina K de interés;donde dicha célula huésped comprende: (a) un gen endógeno interrumpido codificando la proteína S; (b) un constructo de polinucleótido de siRNA apuntando a un RNAm que codifica la proteína S expresadaendógenamente por la célula huésped; o (c) un factor de transcripción siendo una proteína de dedo de zinc enlazando con un elemento de ADN del genque codifica la proteína S endógena; y donde dicha célula huésped expresa una cantidad inferior de proteína…

Oligonucleótido antisentido contra la isoforma R de la acetilcolinesterasa humana (ACHE-R) y sus usos.

(06/03/2013) Un oligonucleótido sintético antisentido dirigido contra el ARNm de AChE humano que tiene la secuencia denucleótidos: 5'CTGCCACGTTCTCCTGCACC 3' (SEQ ID NO: 1), en la que dicho oligonucleótido antisentido suprime de formaselectiva la producción de la isoforma AChE-R.

Composiciones y procedimientos para modular el corte y empalme de SMN2.

(04/03/2013) Un oligonucleótido antisentido dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, en el quedicho oligonucleótido tiene una longitud de 15, 16, 17, 18, 19 o 20 nucleótidos y comprende una modificación 2'-Ometoxietilazúcaren cada posición, en el que el primer número de nucleótido (más en 5') al que el oligonucleótido seune es el nucleótido 122, 123, 124, 125, 126, 127 o 128 de la SEC ID Nº 1.

Medios y métodos para la modulación específica de genes diana en el ojo.

(04/03/2013) El uso de un oligorribonucleótido de doble hebra (ARNdh) de entre 21 y 23 nucleótidos de longitud que es capazde inhibir la expresión de un gen implicado en un trastorno del ojo a través de la interferencia con ARN para lapreparación de una composición farmacéutica para el tratamiento de un trastorno del ojo mediante la aplicaciónfuera de la barrera hemato-retiniana mediante administración intravenosa, adminstración retrobulbar oadministración de gotas oculares, en donde dicho trastorno está relacionado con el epitelio pigmentado retiniano(EPR), la retina neurosensorial y/o la coroidea.

Beta-glucosidasa BGL3 y ácidos nucleicos que la codifican.

(22/02/2013) Un polinucleótido aislado seleccionado del grupo que consiste en: (a) una secuencia de ácido nucleico que codifica o es complementaria de una secuencia que codifica un polipéptidoBGL3, que tiene una identidad de secuencia de al menos 98 % con la secuencia de aminoácidos presentada comoSEQ ID NO: 21 en la tabla 1. (b) una secuencia de ácido nucleico que codifica o es complementaria de una secuencia que codifica un polipéptidoBGL3 que tiene la secuencia de aminoácidos presentada como SEQ ID NO: 2 en la tabla 1; y (c) una secuencia de ácido nucleico presentada como SEQ ID NO: 4 en la tabla 1 o la complementaria de la misma;en el que el % de identidad se calcula como la identidad de la secuencia de aminoácidos…

Métodos para predecir y superar la resistencia a quimioterapia en cáncer de ovario.

(05/02/2013) Al menos un inhibidor ARNip o ARNhc del gen celular S100A10 para su uso en la disminución de laresistencia a un fármaco quimioterapéutico de una célula tumoral de cáncer de ovario que se trata con elfármaco quimioterapéutico, en donde la célula es menos resistente al fármaco quimioterapéutico en presenciadel inhibidor que en ausencia del inhibidor.

Inhibición mediada por interferencia de ARN de una expresión de gen usando ácido nucleico de interferencia corto (ANic).

(30/01/2013) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular deforma negativa la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (ARNi), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico es de forma independiente de 18 a 24 nucleótidos de longitud y ladoble cadena de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidinade la antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O-metil y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y (d) uno o más enlaces internucleotídicos de…

Método de cribado.

(04/01/2013) Un método in vitro para reducir la transcripción de TCF, y dicho método comprende reducir la actividad de Trabid.

EL LRP1 COMO RECEPTOR CLAVE PARA LA TRANSFERENCIA DE COLESTEROL ESTERIFICADO DESDE LAS LIPOPROTEÍNAS DE MUY BAJA DENSIDAD (VLDL) AL MIOCARDIO ISQUEMICO.

(03/01/2013). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: BADIMON MAESTRO,LINA, LLORENTE CORTÉS,Concepción Vicenta.

La presente invención se refiere a nuevas moléculas con capacidad de modular uno de los mecanismos que conducen a la deposición masiva de colesterol en el cardiomiocito y/o en las células musculares lisas de pared vascular durante el infarto agudo de miocardio u otras situaciones clínicas que cursan con isquemia. Además la presente invención también demuestra que el bloqueo del LRP1 mediante distintos agentes: un vector de expresión recombinante, un RNAi, un anticuerpo, un siRNA, etc. previene la sobreacumulación de colesterol esterificado en los cardiomiocitos y/o en las células musculares lisas de pared vascular expuestos a isquemia. La presente invención se refiere también al uso de dichas moléculas en el tratamiento y/o prevención de las alteraciones en el metabolismo del calcio y el remodelado cardiaco asociados a isquemia.

INCREMENTO DE LA EXPRESIÓN DE SECUENCIAS RECOMBINANTES EN EUCARIOTAS.

(20/12/2012) Incremento de la expresión de secuencias recombinantes en eucariotas. La presente invención se encuadra dentro del campo de la biotecnología, en concreto, la presente invención se refiere al uso de un polinucleótido que comprende una secuencia de autocorte ribozimático insertada en la secuencia de un intrón nuclear no autocatalítico, para el incremento de la expresión de la secuencia nucleotídica aislada en la que a su vez se inserta dicho polinucleótido, respecto de un control y en un sistema de expresión eucariótico. La secuencia nucleotídica aislada que aumenta su expresión como consecuencia de la inserción de dicho polinucleótido, puede codificar para una proteína o para una secuencia de ARN maduro…

CONSTRUCCIÓN DE CÉLULAS DEFICITARIAS EN UN MODULADOR NEGATIVO DEL VIRUS DE LA GRIPE PARA INCREMENTAR LA PRODUCCIÓN DE VIRUS VACUNALES.

(06/12/2012). Ver ilustración. Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: NIETO MARTÍN,Amelia, ALFONSO DUNN,Roberto.

La presente invención se refiere a una construcción de células deficitarias en CHD6 para incrementar la producción de virus vacunales de la gripe. Una de las principales aplicaciones de la presente invención es la construcción de células establemente silenciadas para CHD6, que modula negativamente la replicación del virus de la gripe y por tanto aumenta el título viral, lo que sería de gran utilidad para las compañías farmacéuticas que fabrican las vacunas contra el virus de la gripe. Ello conllevaría a una mayor producción de virus recombinante/célula infectada y por tanto a una mayor producción viral con la misma cantidad de células infectadas. La aplicación de la invención sería fundamental para los servicios públicos y sociales de administración de vacunas, que se realiza anualmente.

INHIBIDORES DE RECEPTORES DE S1P PARA EL TRATAMIENTO DE LA ESTENOSIS AÓRTICA CALCIFICADA.

(20/09/2012). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS. Inventor/es: SANCHEZ CRESPO, MARIANO, GARCÍA RODRÍGUEZ,Mª Carmen, SAN ROMÁN CALVAR,José Alberto.

La presente invención se refiere al uso de al menos un inhibidor de los receptores de esfingosina-1 -fosfato (S1 P), preferiblemente de los receptores S1 P.

Inhibición de amiloide sérico A por ¡ARN para el tratamiento de glaucoma.

(19/09/2012). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: CLARK, ABBOT, F., WANG,WAN-HENG, MCNATT,LORETTA.

Composición que comprende una cantidad eficaz de ARN de interferencia que tiene una longitud de 19 a 49nucleótidos y un vehiculo farmaceuticamente aceptable, comprendiendo el ARN de interferencia: unasecuencia de nucleotidos sentido, una secuencia de nucleótidos antisentido y una region de at menos el80% de complementariedad contigua de al menos 19 nucleótidos entre las secuencias sentido yantisentido; en la que la secuencia antisentido se hibrida en condiciones fisiológicas con una parte delARNm que corresponde a SEQ ID NO: 1 o SEQ ID NO: 2, y tiene una region de at menos el 80% decomplementariedad contigua de at menos 19 nucleotidos con la parte hibridante de ARNm que correspondea SEQ ID NO: 1 o SEQ ID NO: 2 para su uso en el tratamiento de glaucoma asociado a amiloide serico Aen un ojo de un sujeto.

PDF original: ES-2393325_T3.pdf

Inhibición de IGF-1R mediada por ARNi para tratamiento de angiogénesis ocular.

(22/08/2012) Composición para su uso en el tratamiento de angiogénesis ocular que comprende: una cantidad efectiva deARN de interferencia que tiene una longitud de 19 a 49 nucleótidos y un vehículo farmacéuticamente aceptable,comprendiendo dicho ARN de interferencia: una región de al menos 13 nucleótidos contiguos que tiene al menos complementariedad de secuencia al 90% para, o al menos identidad de secuencia al 90 % con, los penúltimos 13 nucleótidos del extremo 3' de unARNm correspondiente a una cualquiera de SEC ID N.º: 2 y SEC ID N.º: 8-SEC ID N.º: 40,en la que de este modo se trata angiogénesis ocular.

Modulación antisentido de la expresión de la integrina alfa-4.

(22/08/2012) Un compuesto antisentido que fija como objetivo una molécula de ácido nucleico que codifica integrina α4 parauso en el tratamiento y/o profilaxis de un animal con una enfermedad o afección respiratoria asociada con unahiperreactividad de las vías respiratorias, eosinofilia, neutrofilia, leucocitos o supra-producción de mucus, en que elcompuesto se ha de administrar por vía tópica al sistema respiratorio o a las vías respiratorias a un nivel dedosificación diario que iguala a desde 0,01 a menos de 500 μg del compuesto antisentido por kg de peso corporal delanimal.

Usos terapéuticos de los inhibidores de RTP801.

(15/08/2012) Un compuesto ARNip que tiene la estructura de hebra doble: 5' (N)x -Z 3' (cadena antisentido) 3' Z'-(N')y 5' (cadena sentido), donde cada N y N' es un ribonucleótido que puede estar modificado o no modificado en su residuo azúcar y cadauno de (N)x y (N')y es un oligómero en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlacecovalente; en donde cada uno de x y y es un entero entre 19 y 40; en donde cada uno de Z y Z' puede estar presente oausente, pero si está presente es dTdT y está covelentemente unido al terminal 3' de la hebra en la cual estápresente; y en donde la secuencia de (N)x comprende un primer tramo de nucleótidos contiguos que tiene una cualquiera delas siguientes secuencias: AGCUGCAUCAGGUUGGCAC (sec. con núm. de ident.:66); UUCUAGAUGGAAGACCCAG…

Mutaciones de Gnaq en el melanoma.

(08/08/2012) Un método para detectar una célula de neoplasma melanocítico en una muestra biológica procedente de un paciente, comprendiendo dicho método: detectar la presencia o la ausencia de una mutación activadora en un gen Gnaq en la muestra biológica, en el que la presencia de la mutación es indicativa de la presencia de células de neoplasma melanocítico en la muestra biológica.

COMPUESTOS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS.

(19/07/2012). Solicitante/s: CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED DE ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS (CIBERNED). Inventor/es: NARANJO OROVIO,JOSE RAMON, MELLSTROM,BRITT, DIERSSEN SOTOS,MARA, VILLAR LOZANO,Diego.

La invención se relaciona con un método para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y, en particular, de la enfermedad de Huntingíon, mediante el uso de inhibidores de la proteína DREAM y, en particular, de distintas moléculas de la familia de las glinidas tales como la Repaglinida.

ARNsi específico de la isoforma WT1 17AA(-) y uso del mismo.

(11/07/2012) Un polinucleOtido de 15 a 49 bases de longitud que tiene al menos 15 bases contiguas en la secuencianucleotidica de la SEQ ID NO: 26 y que incluye la secuencia nucleotidica de la SEQ ID NO: 27, donde elpolinucleOtido puede proporcionar un ARNsi que puede inhibir especificamente una expresi6n de la isoforma VVT117AA sin inhibir una expresi6n de la isoforma VVT1 17AA( + ).

Composiciones y métodos para la inhibición de la angiogénesis por sirna.

(04/07/2012) Un siRNA que comprende una cadena de RNA sentido de SEC ID NO: 77 y una cadena de RNA antsentido de SEC ID NO: 78, para su uso en el tratamiento del edema macular diabético en un sujeto humano.

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