Molécula de ARNnpU1 humana modificada, gen que codifica para la molécula de ARNnpU1 humana modificada, vector de expresión que incluye el gen y el uso del mismo en terapia génica.
(27/05/2015) Una molécula de ARNnpU1 humana modificada, que puede corregir el salto de un exón provocado por una mutación localizada en la secuencia comprendida entre 50 pares de bases en el sentido de 5' y 20 pares de bases en el sentido de 3' de un exón, caracterizándose la molécula de ARNnpU1 humana modificada porque una parte de la secuencia monocatenaria de nucleótidos de la región en 5' del ARNnpU1 humano silvestre se reemplaza por una secuencia monocatenaria de unión de nucleótidos que puede hibridarse con una secuencia de nucleótidos diana en el pre-ARNm transcrito de un gen diana de interés terapéutico que porta una mutación que induce salto de exón, que se selecciona del grupo que consiste en mutaciones en la secuencia comprendida entre…
VEGF para utilizar en el tratamiento de trastornos del sistema nervioso central.
(27/05/2015) Utilización de VEGF para la fabricación de un medicamento para aliviar un síntoma de una enfermedad o trastorno del sistema nervioso en un paciente que padece de la enfermedad o trastorno del sistema nervioso central; en la que la enfermedad o trastorno del sistema nervioso se selecciona del grupo que consiste en trastornos neurodegenerativos, trastornos de los neurocitoblastos, trastornos de las células progenitoras neurales, trastornos isquémicos, traumas neurológicos, trastornos afectivos, trastornos neuropsiquiátricos, trastornos del conocimiento y la memoria, enfermedad de Parkinson y trastornos parkinsonianos, enfermedad…
Células diferenciadas adecuadas para tratamiento humano.
(20/05/2015) Una molécula de ácido nucleico que comprende la estructura P-X, en la que:
X es una secuencia de ácidos nucleicos que codifica un producto que es letal para una célula en la que se expresa o hace una célula en la que se expresa susceptible de un efecto letal de un agente externo y P es un elemento de control transcripcional que produce que X se exprese preferiblemente en células madre pluripotentes de primate (pPS) no diferenciadas.
Virus de la estomatitis vesicular.
(13/05/2015) Un virus de la estomatitis vesicular que comprende una molécula de ARN, en donde dicha molécula de ARN comprende, en una dirección 3' a 5', una secuencia de ácido nucleico que es un molde para un transcrito de sentido positivo que codifica un polipéptido N de VSV, una secuencia de ácido nucleico que es un molde para un transcrito de sentido positivo que codifica un polipéptido P de VSV, una secuencia de ácido nucleico que es un molde para un transcrito de sentido positivo que codifica un polipéptido M de VSV, una secuencia de ácido nucleico que es un molde para un transcrito de sentido positivo que codifica un polipéptido de IFN, una secuencia de ácido nucleico que es…
Péptidos antigénicos de Neisseria.
(13/05/2015) Una proteína que comprende uno o más fragmentos de la proteína "961" seleccionados de:**Fórmula**
que comprende al menos un determinante antigénico, y en la que dicha proteína no es SEQ ID NO:2944 del documento WO99/57280.
Identificación de antígenos asociados a superficies para el diagnóstico y la terapia de tumores.
(06/05/2015) Método para el diagnóstico o el control de una enfermedad cancerosa que se caracteriza porque se sobreexpresa un antígeno asociado a tumor en un tejido tumoral, en comparación con un tejido sano comparable, y el método comprende
(i) la detección de un ácido nucleico que codifica el antígeno asociado a tumor, y/o
(ii) la detección del antígeno asociado a tumor
en una muestra biológica aislada de un paciente,
en cuyo caso el antígeno asociado a tumor presenta una secuencia que es codificada por un ácido nucleico que comprende la secuencia de ácido nucleico según SEQ ID NO: 13 del protocolo de secuencias, y la enfermedad cancerosa es un carcinoma en el área…
Vacunas en forma de ADNi y métodos para utilizarlas.
(06/05/2015) Un vector plasmídico que contiene:
(a) un promotor de la ARN polimerasa, ligado operablemente a un ADN que codifica una molécula de ARN infeccioso; y
(b) una cola de poli-A en dirección 3' respecto a dicho ADN
donde:
(i) la molécula de ARN codifica un virus de la fiebre amarilla (YF) atenuado; y
(ii) el promotor de la ARN polimerasa es adecuado para la expresión en células de mamífero.
Composiciones combinadas antisentido de horquilla y métodos para modular la expresión.
(06/05/2015) Un método para regular la expresión, comprendiendo el método:
proveer a una célula un constructo de nucleótidos, en donde dicho constructo de nucleótidos comprende:
una primera y una segunda secuencia de nucleótidos que hibridan para formar el tallo de una estructura de tallo-bucle, y
una tercera secuencia de nucleótidos dispuesta entre las primera y segunda secuencias de nucleótidos, y
sitios de empalme colocados operacionalmente y orientados de tal manera que permiten la escisión de la porción de bucle de la estructura de tallo-bucle de la porción de tallo de la estructura de tallo-bucle,
en donde las secuencias primera y segunda de nucleótidos, cuando se aparean, generan un ácido nucleico de interferencia pequeño que modula la expresión de un objetivo,
en donde la tercera secuencia de…
Vectores mutacionales de oligodesoxinucleótidos de cadena sencilla.
(06/05/2015) Uso in vitro use de un compuesto para realizar un cambio genético predeterminado en un gen cromosómico fijado como diana de una célula animal, en el que el compuesto es un oligodesoxinucleótido de cadena sencilla que tiene un nucleótido del extremo 3', un nucleótido del extremo 5', que tiene al menos 25 desoxinucleótidos y no más de 65 desoxinucleótidos, y que tiene una secuencia que comprende al menos dos regiones cada una de al menos 8 desoxinucleótidos que son idénticas a al menos dos regiones, respectivamente, del gen cromosómico fijado como diana, regiones que, juntas, tienen al menos 24 nucleótidos de longitud, y regiones que están separadas por al menos un nucleótido en la secuencia del gen cromosómico fijado como diana o en la secuencia del oligodesoxinucleótido o ambas…
Vectores mutacionales de oligodesoxinucleótidos de cadena sencilla.
(22/04/2015) Uso in vitro de un compuesto para realizar un cambio genético predeterminado en un gen cromosómico fijado como diana de una célula animal, en el que el compuesto es un oligodesoxinucleótido de cadena sencilla que tiene un nucleótido del extremo 3', un nucleótido del extremo 5', que tiene al menos 25 desoxinucleótidos y no más de 65 desoxinucleótidos, y que tiene una secuencia que comprende al menos dos regiones cada una de al menos 8 desoxinucleótidos que son idénticas a al menos dos regiones, respectivamente, del gen cromosómico fijado como diana, regiones que, juntas, tienen al menos 24 nucleótidos de longitud, y regiones que están separadas por al menos un nucleótido en la secuencia del gen fijado como diana y en la secuencia del oligodesoxinucleótido por…
Compuestos relacionados con el TDF y análogos de los mismos.
(15/04/2015) Un compuesto que comprende la SEC. Nº ID.: 333 y sus variantes, donde cada residuo de cisteína está reemplazado con un aminoácido que tiene una cadena lateral que contiene un resto hidroxilo, tiol, amina, ácido carboxílico o ácido sulfónico que puede ser usado para ciclar el compuesto.
Expresión génica y dolor.
(15/04/2015) Un oligonucleótido señuelo que comprende
(a) la secuencia de la SEC ID Nº: 42;
(b) una secuencia que tiene al menos un 90 % de identidad con la secuencia de la SEC ID Nº: 42 y que comprende uno o más sitios de unión del factor de transcripción; o
(c) una secuencia que tiene al menos un 85 % de identidad con la secuencia de la SEC ID Nº: 42 y que comprende uno o más sitios de unión del factor de transcripción.
Expresión de una proteína mitocondrial mediante un enfoque alotópico mejorado.
(08/04/2015) Un vector de expresión adaptado al suministro eficiente y estable de una proteína al interior de la mitocondria de una célula de mamífero,
en el que dicho vector comprende:
- una secuencia de ácido nucleico de direccionamiento a la mitocondria (secuencia de ácido nucleico MTS),
- una secuencia de ácido nucleico que codifica dicha proteína según el código genético universal (secuencia CDS), y
- una secuencia de ácido nucleico 3', que está ubicada en 3' de dicha secuencia de ácido nucleico MTS y de dicha CDS,
en el que dicha secuencia de ácido nucleico MTS es:
- la secuencia de ADNc de una MTS de un ARNm codificado en el núcleo y dirigido a la mitocondria, o
- un fragmento conservativo…
Péptidos antigénicos de Neisseria.
(08/04/2015) Una proteína que comprende uno o más fragmentos de SEC ID Nº: 2918 del documento WO99/57280 (MKKIIFAALAAAAISTASAATYKVDEYHANARFAIDHFNTSTNVGGFYGLTGSVEFDQAKRDGKIDITIPIANLQSGSQHFTDHLKSADIFDAAQYPDIRFVSTKFNFNGKKLVSVDGNLTMHGKTAKLKAEKFNCYQSPMEKTEVCGGDFSTTIDRTKWGMDYLV NVGMTKSVRIDIQIEAAKQ), en la que dicho(s) fragmento(s):
(a) comprenden al menos un determinante antigénico; y
(b) comprenden una secuencia seleccionada de:
y en la que dicha proteína no es SEC ID Nº: 2916, 2918 ó 2920 del documento WO99/57280
Nuevos promotores de la beta-actina y rpS21, y sus usos.
(01/04/2015) Un promotor de β-actina aislado que se escoge de las secuencias nucleotídicas expuestas en SEC ID NOs: 1 ó 3, o una variante del mismo que tiene actividad promotora, en el que dicha variante es una secuencia nucleotídica que tiene al menos 95% de identidad con una secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 1 ó 3 a lo largo de toda la longitud de esa secuencia de referencia.
Regiones de marco de inmunoglobulina que demuestran estabilidad potenciada en el entorno intracelular y métodos de identificación de las mismas.
(01/04/2015) Región de marco de fragmento variable de cadena sencilla (fragmento scFv) que tiene la estructura general:
NH2-VL-enlazador-VH-COOH; o
NH2-VH-enlazador-VL-COOH,
caracterizada porque el dominio VL tiene la secuencia de región de marco de Seq. Id. No. 1 y el dominio VH tiene la secuencia de región de marco de Seq. Id. No. 11,
en la que la región de marco de scFv es estable en condiciones reductoras.
Vectores para la administración de proteínas sensibles a la luz y métodos para su utilización.
(01/04/2015) Un ácido nucleico recombinante que comprende un ácido nucleico que codifica una proteína sensible a la luz unido operativamente a un fragmento de una secuencia reguladora del receptor de glutamato metabotrópico 6 (mGluR6), en el que el fragmento comprende la secuencia de la Figura 6 o una secuencia que es al menos un 80% idéntica a la secuencia de la Figura 6, en el que el fragmento es de menos de 2.000 pares de bases, y en el que el ácido nucleico se encapsida dentro de un virus adenoasociado recombinante (AAV) de serotipo AAV2 que comprende una proteína de la cápside Y444F mutado o encapsidado dentro de una AAV recombinante…
(25/03/2015) Composición que comprende un copolímero de bloques asociado con un polinucleótido, comprendiendo el copolímero de bloques un primer, un segundo y un tercer bloque de composición distinta, siendo el primer bloque un bloque de polímero hidrófilo, estando el segundo bloque situado entre el primer y el tercer bloque y asociado con el polinucleótido, siendo el tercer bloque un bloque de polímero hidrófobo que comprende unidades de repetición aniónicas, teniendo las unidades de repetición aniónicas una población de aniones como sustituyentes de las mismas que varía en número de una manera dependiente del pH, siendo la población mayor a pH 7,4 que a pH 5, en la que al menos el 90% de las unidades…
Agente inductor de inmunidad.
(25/03/2015) Un agente para su uso como agente inductor de inmunidad en un método de tratamiento médico o veterinario, comprendiendo el agente, como principio activo, al menos un polipéptido que tiene actividad inductora de inmunidad y seleccionado de los siguientes polipéptidos (a), (b) y (c), o un vector recombinante que comprende un polinucleótido que codifica dicho polipéptido y capaz de expresar dicho polipéptido in vivo:
(a) un polipéptido que tiene la secuencia de aminoácidos mostrada por cualquiera de las SEC ID Nº: 43 a 76 en el listado de secuencias;
(b) un polipéptido que tiene el 85 % o más de identidad de secuencia con el polipéptido (a); y
(c) un polipéptido de hasta 12 aminoácidos que comprende el polipéptido (a) como secuencia parcial del mismo.
Péptidos antigénicos de Neisseria.
(25/03/2015) Una proteína que comprende uno o más fragmentos de SEC ID Nº: 2884 del documento WO99/51280 (MKPKPHTVRTLIAAIFSLALSGCVSAVIGSAAVGAKSAVDRRTTGAQTDDNVMALRIETTARSYLRQNNQTKGYTPQISVVGYNRHLLLLGQVATEGEKQFVGQIARSEQAAEGVYNYITVASLPRTDIAGDTWNTSKVRATLLGISPATQARVKIVTYG NVTYVMGILTPEEQAQITQKVSTTVGVQKVITLYQNYVQR), en la que dicho(s) fragmento(s):
(a) comprenden al menos un determinante antigénico; y
(b) comprenden una secuencia seleccionada de: **Fórmula**
y en la que dicha proteína no es SEC ID Nº: 2876, 2878, 2880, 2882, 2884 o 2886 del documento WO99/57280 .
Transferencia de exosomas de ácidos nucleicos a células.
(18/03/2015) Un método para la producción de exosomas in vitro que contienen un constructo de un ácido nucleico seleccionado, que comprende:
a) el aislamiento de los exosomas que tienen un tamaño en el intervalo de entre 30 y 100 nm, a partir de células que crecen in vitro o a partir de células que han sido obtenidas a partir de un ser humano o de un animal; y
b) la introducción del constructo de un ácido nucleico seleccionado directamente en los exosomas aislados.
Citoblastos atrapados y usos de los mismos.
(04/03/2015) Un método in vitro para inhibir la proliferación de al menos una parte de una población de células no atrapadas, que comprende cultivar dicha población de células en presencia de una composición de materia que comprende una muestra de embriocitoblastos no humanos atrapados en una estructura biocompatible, selectivamente permeable, en el que el atrapamiento de dicha muestra de embriocitoblastos no humanos inhibe la proliferación de al menos una parte de los embriocitoblastos no humanos atrapados, en el que dicha población de células no atrapadas no se derivó usando embriones humanos.
Complejos de ARN y péptidos catiónicos para transfección e inmunoestimulación.
(04/03/2015) ARN monohebra inmunoestimulador complejado que comprende al menos un ARN (molécula) complejado con uno o más oligopéptidosno unidos al ARN de forma covalente, caracterizado porque la proporción nitrógeno/fosfato (ratio N/P) del al menos un ARN del ARN complejado con uno o más oligopéptidos está en el intervalo de 0,5-50 y porque el oligopéptido tiene una longitud de 8 a 15 aminoácidos y tiene la siguiente fórmula empírica:
(Arg)l;(Lys)m;(His)n;(Orn)o;(Xaa)x (fórmula I)
donde:
• l + m + n + o + x ≥ 8-15, yl, m, n u o, independientemente uno del otro, pueden ser cualquier número seleccionado entre 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6,7,8,9,10, 11, 12, 13, 14 ó 15, siempre que el contenido total de Arg, Lys, His y Orn represente al menos un 50% de todos los aminoácidos del oligopéptido; y
• Xaa puede ser…
Uso de quimera IL6R/IL6 en la regeneración de células nerviosas.
(25/02/2015) Método para la preparación de células nerviosas y células gliales diferenciadas para trasplante en pacientes para tratar lesiones del SNC, cuyo método comprende la etapa de estimular células progenitoras neurales con una composición que comprende una quimera IL6R/IL6, ex vivo, en donde las células progenitoras neurales no son de origen embrionario humano.
Nuevo péptido antigénico contra el cáncer y utilización del mismo.
(25/02/2015) Péptido que comprende no menos de 7 aminoácidos consecutivos en la región de aa202-211 en la SEC ID NO: 2 en el LISTADO DE SECUENCIAS o péptido que comprende la misma secuencia de aminoácidos, a excepción de que uno o varios residuos de aminoácidos están sustituidos, eliminados y/o insertados y cuya secuencia tiene una identidad no inferior al 80% con el péptido que comprende no menos de 7 aminoácidos consecutivos en la región de aa202-211 en la SEC ID NO: 2 en el LISTADO DE SECUENCIAS o péptido que comprende de 8 a 31 residuos de aminoácidos que comprende cualquiera de dichos péptidos como secuencia parcial del mismo,
para utilizar en un…
Métodos para tratar la esclerosis múltiple usando oligonucleótidos antisentido.
(25/02/2015) Una composición farmacéutica que comprende un portador farmacéuticamente aceptable y una cantidad terapéuticamente efectiva de un oligonucleótido que tiene la estructura: **Fórmula**
en la que
a) cada una de las 19 uniones internucleotídicas del oligonucleótido es un diéster de fosforotioato ligado a O,O;
b) los nucleótidos de las posiciones 1 a 3 del extremo 5' son ribonucleósidos modificados con 2'-O-(2-metoxietilo);
c) los nucleótidos de las posiciones 4 a 12 del extremo 5' son 2'-desoxirribonucleósidos;
d) los nucleótidos de las posiciones 13 a 20 del extremo 5' son ribonucleósidos modificados con 2'-O-(2-metoxietilo); y e) todas las citosinas (MeC) son 5-metilcitosinas,
o…
Administración de vectores lentivirales al cerebro.
(25/02/2015) Un vector lentiviral para la administración al putamen para su uso en el tratamiento de una afección neurológica, en el que una composición que comprende el vector lentiviral se administra directamente al putamen por infusión continua usando una cánula y en el que se administran entre 10-600 &mul de la composición de vector por tramo a una velocidad de flujo de al menos 2 μl/min, y en el que el vector lentiviral se administra usando una cánula con una perforación equivalente o más estrecha de aproximadamente 28 de calibre.
Sistema biológico de administración y expresión basado en adenovirus para uso en el tratamiento de la osteoartritis.
(25/02/2015) Un sistema biológico de administración y expresión basado en adenovirus, que comprende un vector adenoviral dependiente de un virus auxiliar que contiene una secuencia de ácidos nucleicos que codifica el antagonista del receptor de la interleuquina-1 (IL-1 Ra) humano o de mamífero, las secuencias repetidas terminales invertidas a izquierda y derecha (L ITR y R ITR), una señal de empaquetamiento adenoviral y las secuencias de ácidos nucleicos de relleno no codificantes y no virales, en donde la expresión del gen del antagonista del receptor de la interleuquina- 1 (IL-1 Ra) humano o de mamífero es regulada por un promotor inducible por inflamación, que está situado en dirección 5' del marco de lectura de la secuencia…
Ácido nucleico y proteína correspondiente denominados STEAP-1 útiles en el tratamiento y la detección de cáncer.
(25/02/2015) Una composición que comprende un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en los aminoácidos 32-40, 80-88, 99-107, 122-130, 153-161, 180-188, 21-30, 79-88, 121-130, 173-182, 243-252, 244-252, 277-286, 108-116, 140-148, 307-315, 140-149, 307-316, 118-126, 150-158, 294-302, 310-318, 109-118 y 150-159 de SEC ID Nº: 3 o;
un análogo del péptido en el que un resto en una posición de anclaje primaria y/o secundaria mostrada en la Tabla IV se sustituye por otro aminoácido específico para esta posición de la Tabla IV para aumentar la afinidad de unión, la semivida de unión y/o la reactividad cruzada del péptido.
Péptido auxiliar antigénico de cáncer.
(12/02/2015) Un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos que consiste en aminoácidos contiguos derivados de una proteína WT1 e induce células T auxiliares específicas de WT1 uniéndose a una molécula MHC clase II, donde la secuencia de aminoácidos se selecciona de entre:
(a) la secuencia de aminoácidos representada en la SEC ID Nº 3;
(b) la secuencia de aminoácidos representada en la SEC ID Nº 4;
(c) la secuencia de aminoácidos representada en la SEC ID Nº 5; y
(d) una secuencia de aminoácidos en la que se sustituye, elimina o añade solo un aminoácido de las secuencias representadas en (a) a (c).
Silenciamiento de expresión de quinasa tipo polo usando ARN interferente.
(11/02/2015) Una molécula modificada de ARNip para silenciar la expresión quinasa 1 tipo polo (PLK-1), en la que la molécula modificada de ARNip comprende una hebra con sentido que consiste en la secuencia de ácido nucleico de la SEC ID Nº 400, una hebra antisentido complementaria, y una región bicatenaria de al menos 15 nucleótidos de longitud, y en la que la hebra antisentido comprende uno o más nucleótidos modificados en la región bicatenaria seleccionados entre el grupo que consiste en nucleótidos de 2'OMe-guanosina, nucleótidos de 2'OMe-uridina, y mezclas de los mismos.
Epítopos peptídicos reconocidos por linfocitos T CD4+ estimulados por enfermedad.
(11/02/2015) Un péptido aislado que se une a HLA-DR4, que consiste en la secuencia de aminoácidos:
YLKNVQTQETRTL (SEC ID Nº 10);
YLKNVQTQETRTLTQ (SEC ID Nº 13); o
FYLKNVQTQETRTLTQFHF (SEC ID Nº 16).