(16/11/2012) Dendrímeros como vehículos no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos compuestos de fórmula general (I) y (II) para su uso en terapia génica como vehículos no virales y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos compuestos de fórmula general (I) y (III).

(16/11/2012) Dendrímeros como vehículos no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos compuestos de fórmula general (I), (II) y (III) para su uso en terapia génica como vehículos no virales y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos compuestos de fórmula general (I), (II) y (III).

(19/09/2012) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infección por el VIH y donde dicho ARN se selecciona delgrupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID Nº: 4 y la secuencia complementaria de ésta, SEC IDNº: 5 y la secuencia complementaria de ésta, o SEC ID Nº: 6 y la secuencia complementaria de ésta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID Nº: 4 y la secuencia complementariade éste, un fragmento de SEC ID Nº: 5 y la secuencia complementaria de éste o un fragmento de SEC ID Nº: 6 y lasecuencia complementaria de éste: uaugggguaccugugugga (SEC.ID Nº:4); …

(12/09/2012) Un procedimiento de modificar un locus genico endogeno de la region variable de la inmunoglobulina en unacelula madre embrionaria (ES) de raton aislada mediante sustitucion in situ del locus endogeno con un locus genicohumano ortologo o mediante sustitucion in situ de uno o mas de los segmentos genicos V y J, o V, D y J del locusendogeno con segmentos genicos V y J, o V, D y J ortologos, en el que dicho procedimiento comprende: a) obtener un fragmento genomico clonado grande de mas de 20 kb que contiene los segmentos genicoshumanos ortologos V y J o V, D y J; b) usar la recombinacion homologa bacteriana para modificar geneticamente el fragmento genomico clonado de(a)…

(29/08/2012) Un antic uerpo h umano ai slado, o un a p arte de u nión a antíge no d el mismo, que s e un e a IL-12 humana y s e disocia de IL-12 humana con una constante de velocidad koff de 1 x 10-4 s-1 o menos, como se determina por resonancia de plasmón superficial, en el que dicho anticuerpo inhibe la proliferación de blastos por fitohemaglutinina en un ensayo de proliferación de blastos por fitohemaglutinina in vitro (ensayo de PHA) con una CI50 de 1 x 10-9 M o menos.

(22/08/2012) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infeccion por el VIH y donde dicho ARN se selecciona del grupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID N°: 1 y la secuencia complementaria de esta, SEC ID N°: 2 y la secuencia complementaria de esta, o SEC ID N°: 3 y la secuencia complementaria de esta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID N°: 1 y la secuencia complementaria de este, un fragmento de SEC ID N°: 2 y la secuencia complementaria de este o un fragmento de SEC ID N°: 3 y la secuencia complementaria de este: donde dicho (s) fragmento (s) de SEC.ID N°:1, SEC.ID N°:2 o SEC.ID N°:3 en b) se seleccionan…

(22/08/2012) Un procedimiento para reducir niveles de H2S en un medio de fermentación, procedimiento que comprende poner en contacto el medio de fermentación con una célula de levadura que comprende un polinucleótido que codifica un polipéptido MET10 que no cataliza la conversión de sulfito en sulfuro, en el que el aminoácido en la posición 662 del polipéptido MET10 es Ala, Cys, Asp, Glu, Phe, Gly, His, Ile, Lys, Leu, Met, Asn, Pro, Gln, Arg, Val, Trp o Tyr (SEC ID Nº: 5) .

(15/08/2012) Anticuerpo que reconoce el gangliósido GD2-O-acetilado y no reconoce el gangliósido GD2 para la utilización en el tratamiento de los cánceres que expresan el GD2-O-acetilado, principalmente los tumores de origen neuroectodérmico que expresan el GD2 y su forma O-acetilada.

(08/08/2012) Polipéptido aislado o purificado que tiene una actividad en la vía de degradación del MTBE, y/o al menos uno de los intermedios catabólicos del MTBE, preferentemente seleccionado del grupo que consiste en el alcohol tercbutílico (TBA), el 2-metil-1, 2-propanodiol (2-M-1, 2-PD), el hidroxiisobutiraldehído y el ácido hidroxiisobutírico (HIBA), seleccionándose dicho polipéptido del grupo que consiste en: a) un polipéptido que comprende una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en la SEQ ID NO:2 o la SEQ ID NO:10, b) un polipéptido que comprende una secuencia de aminoácidos que presenta al menos 70 % de identidad, preferentemente 75%, 80%, 90%, 95%, 98% o 99% de…

(01/08/2012) Un sistema de modulación de la expresión génica que comprende: a) un primer casete de expresión génica que se puede expresar en una célula huésped que comprende una secuencia polinucleotídica que codifica un primer polipéptido híbrido que comprende: i) un dominio de unión a ADN que reconoce un elemento de respuesta asociado con un gen cuya expresión se quiere modular; y ii) un dominio de unión a ligando de receptor de ecdisona; y b) un segundo casete de expresión génica que se puede expresar en la célula huésped que comprende una secuencia polinucleotídica que codifica un segundo polipéptido híbrido que comprende: i) un dominio de transactivación; y ii) un dominio de unión a ligando de receptor X retinoide quimérico que comprende, o bien (A) las hélices 1-7 de un receptor X…

(27/07/2012) Un sistema de modulación de la expresión génica que comprende: a) un primer casete de expresión génica que es capaz de expresarse en una célula huésped, que comprende un polinucleótido que codifica un primer polipéptido híbrido que comprende: i) un dominio de unión a ADN que reconoce un elemento de respuesta asociado con un gen cuya expresión se tiene que modular; y ii) un dominio de unión a ligando de receptor de ecdisona; y b) un segundo casete de expresión génica que es capaz de expresarse en la célula huésped que comprende un polinucleótido que codifica un segundo polipéptido híbrido que comprende: i) un dominio de transactivación; y ii) un dominio de unión a ligando de receptor X retinoide de invertebrado…

(25/07/2012) Un polinucleótido señuelo para uso en el tratamiento de infecciones bacterianas, en el que el polinucleótido comprende un sitio de unión para un factor de transcripción y el sitio de unión no está unido operativamente a un gen.

(27/06/2012) Procedimiento para preparar un modelo de cáncer de ratón quimérico que comprende: a) proporcionar una célula ES de ratón que comprende una mutación que suprime o inactiva un gensupresor de tumores, b) transfectar la célula ES con (i) un primer vector que comprende un oncogén recombinante unido operativamente a un promotorinducible que incluye un elemento de respuesta cuya actividad depende de un transactivador, y (ii) un segundo vector que codifica el gen transactivador unido operativamente a un promotor específicode tejido, c) inyectar la célula ES en un embrión de ratón, y d) transferir…

(25/06/2012) Un procedimiento de producción en una planta, tejido vegetal o células vegetales de una proteína heterooligomérica que comprende al menos una primera y una segunda subunidad proteica, comprendiendo dicho procedimiento expresar en células vegetales al menos dicha primera y dicha segunda subunidad proteica proporcionando a dicha planta, dicho tejido vegetal o dichas células vegetales un primer y un segundo vector viral de ARN de cadena sencilla de sentido positivo, codificando dicho primer vector viral al menos dicha primera subunidad proteica, codificando dicho segundo vector viral al menos dicha segunda subunidad proteica, por lo que dicho…

(20/06/2012) Un polipéptido aislado que tiene la capacidad de estimular la proliferación de células endoteliales en un mamífero, en donde dicho polipéptido está constituido por la secuencia de un VEGF-D maduro que está contenida en el fragmento comprendido entre los residuos de aminoácidos 92 y 205 de SEQ ID NO: 5 de VEGF-D.

(20/06/2012) Una molécula de ácido nucleico aislada que codifica una proteína de superficie de hepatitis B media (MHB), en laque la secuencia de nucleótidos de dicha molécula comprende una región preS2 que comprende una secuencia deinicio preS2, comprendiendo dicha secuencia de inicio preS2 SEC ID Nº 4.

(20/06/2012) Un sistema de modulación de expresión de genes que comprende a) un primer casete de expresión de genes que es capaz de expresarse en una célula huésped que comprendeun polinucleótido que codifica un primer polipéptido que comprende: i) un dominio de transactivación; ii) un dominio de unión al ADN que reconoce un elemento de respuesta asociado con un gen cuyaexpresión va a modularse; y iii) un domino de unión a ligandos de receptores nucleares del Grupo B, en el que el domino de unión aligandos de receptores nucleares del Grupo B se selecciona del grupo que consiste en un receptor Xretinoide, una…

(20/06/2012) Un mutante de FSH, caracterizado porque se ha introducido un sitio de N-glicosilación en la subunidad alfa deFSH mediante la mutación F17T, en el que el mutante de FSH comprende la secuencia de aminoácidos SEQ IDNO:3.

(14/06/2012) Un polinucleótido aislado que comprende un polinucleótido elegido de: (a) un polinucleótido que codifica un polipéptido que tiene al menos el 70% de identidad con un segundo polipéptido que comprende una secuencia elegida de SEC ID Nº: 7 y 8; (b) un polinucleótido que codifica un polipéptido que tiene al menos el 95% de identidad con un segundo polipéptido que comprende una secuencia elegida de: SEC ID Nº: 7 y 8; (c) un polinucleótido que codifica un polipéptido que comprende una secuencia elegida de: SEC ID Nº: 7 y 8; (d) un polinucleótido que codifica un polipéptido que puede producir anticuerpos que tienen especificidad de unión por un polipéptido que tiene una secuencia elegida de SEC ID Nº: 7 y 8; (e) un polinucleótido que…

(13/06/2012) Un vector viral quimérico que comprende: (a) una cápsida de virus adenoasociado (AAV) quimérica que comprende una inserción de aminoácido inmediatamente después de la posición del aminoácido 264 en una subunidad de la cápsida de AAV2 o un cambio correspondiente en otra subunidad de la cápsida de otro AAV; y (b) un ácido nucleico que comprende una secuencia repetida terminal de AAV y una secuencia de ácido nucleico heteróloga; donde el ácido nucleico está empaquetado dentro de la cápsida de AAV quimérica.

(06/06/2012) Una composición inmunogénica para su uso en un procedimiento para inducir una respuesta inmunitaria contra elvirus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en un huésped vertebrado, consistiendo dicha composicióninmunogénica en: (a) un primer plásmido de ADN que consiste en una sola unidad transcripcional que consiste en una secuenciade nucleótidos que codifica un polipéptido de fusión gag-pol del VIH, en la que dicha única unidadtranscripcional está unida operativamente a elementos reguladores que incluyen un promotor y una señal depoliadenilación; (b) un segundo plásmido de ADN que consiste en: (i) una primera unidad transcripcional que consiste en una secuencia de…

(06/06/2012) Un procedimiento para reducir la expresión fenotípica de un ácido nucleico de interés, el cual normalmentepuede ser expresado en una célula eucariota, comprendiendo dicho procedimiento la etapa de proporcionar al núcleo dedicha célula eucariota una molécula de ARN no poliadenilado que comprende más de una secuencia de nucleótidosespecifica diana, incluyendo dicha más de una secuencia de nucleótidos específica diana una secuencia de nucleótidoshomosentido específica diana esencialmente similar a parte de una molécula de ARN transcrita o producida a partir delácido nucleico de interés, en el que dicha secuencia…

(28/05/2012) Una célula huésped capaz de expresar ARN polimerasa de T7 tras inducción, comprendiendo la célula huésped: un primer ácido nucleico que tiene un gen de la lisozima de T7 o un gen variante de la lisozima de T7 que codifica una variante de la lisozima de T7 que tiene la capacidad de inhibir la actividad de la ARN polimerasa de T7, bajo el control de un promotor, y un segundo ácido nucleico que tiene un promotor de T7 unido operablemente a una secuencia de ácido nucleico que codifica un polipéptido diana, que se caracteriza porque el gen de la lisozima de T7 o el gen variante de la lisozima de T7 está bajo el control de un promotor ajustable; el promotor ajustable tiene un efecto sobre el índice de transcripción del gen de la lisozima de T7 que depende de la concentración o intensidad de un inductor del promotor,…

(25/05/2012) Superficie bioactiva capaz de modificar genéticamente células o tejidos biológicos y su uso. Superficie bioactiva que comprende: una matriz polimérica, un complejo conector que comprende al menos un compuesto unido covalentemente a la superficie de la matriz polimérica, y un vector de transferencia génica unido al complejo conector, donde el compuesto del complejo se une covalentemente al vector de transferencia mediante un grupo seleccionado entre carboxilo, amino, isocianato e hidroxilo, y al uso de dicha superficie bioactiva para transferir un ácido nucleico a una célula. La presente invención también se refiere a un dispositivo implantable caracterizado porque presenta al menos una parte de su superficie recubierta con dicha superficie bioactiva, al uso de dicho dispositivo para transferir un ácido nucleico a una célula, a un método para transferir…

(25/05/2012) Un ácido nucleico aislado que comprende una secuencia promotora procedente del nucleótido en posición 4 al nucleótido en posición 545 de la Figura 1C que dirige la expresión de una secuencia codificante unida de manera operable tanto en levaduras como en bacterias.

(23/05/2012) Una composición farmacéutica de α-Gal A en la cual al menos el 50% de los glucanos totales de dichapreparación de α-Gal A son glucanos de tipo complejo para su uso en el tratamiento de una deficiencia de α-Gal A auna dosificación semanal o quincenal de entre 0,05 mg y 5,0 mg de una preparación de α-Gal A por kg de pesocorporal de un sujeto.

(23/05/2012) Célula huésped de Saccharomyces cerevisiae que produce un compuesto precursor de isoprenoide ocompuesto isoprenoide a través del mecanismo del mevalonato, en la que dicha célula es modificadagenéticamente para comprender: a) un ácido nucleico heterólogo integrado en el cromosoma de la célula huésped que codifica una 3-hidroxi-3-metilglutaril coenzima-A reductasa (HMGR) truncada que carece de un dominio que comprende la membrana yque mantiene su dominio catalítico C-terminal; b) una farnesil difosfato sintasa (FPPS) heteróloga integrada en el cromosoma de la célula huésped paraincrementar el nivel de actividad…

(18/05/2012) Un inhibidor de la enzima nucleica poli(adenosina 5'-difosfo-ribosa) polimerasa ["poli(ADP-ribosa) polimerasa 1 (PARP-1)"] para uso como un medicamento en la prevención o tratamiento de una enfermedad asociada con activación PARP-1 seleccionada del grupo que comprende daño de tejido que resulta de daño o muerte celular debido a necrosis o apoptosis, daño de tejido neural que resulta de isquemia y lesión por reperfusión, trastornos neurológicos y enfermedades neurodegenerativas, apoplejía vascular, trastornos cardiovasculares, degeneración macular relacionada con la edad, SIDA, enfermedades inmunitarias relacionadas con la edad, artritis, aterosclerosis, caquexia, cáncer, enfermedades degenerativas del músculo estriado que implican senescencia replicativa, diabetes, trauma de cabeza, enfermedades inmunitarias relacionadas…

(16/05/2012) Un anticuerpo monoclonal humano aislado que se une a CD20 humano, que es capaz de inducir citotoxicidad dependiente del complemento (CDC) de células que expresan CD20 en presencia de complemento y que comprende: (i) una región CDR1 de cadena ligera que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC ID Nº: 16, una región CDR2 de cadena ligera que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC ID Nº: 17 y una región CDR3 de cadena ligera que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC ID Nº: 18; (ii) (a) una región CDR1 de cadena pesada que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC ID Nº: 13 y una región CDR2 de cadena pesada que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC ID Nº: 14; o (b) una región CDR1 de cadena pesada que tiene la secuencia de aminoácidos expuesta en SEC…

(16/05/2012) Proteína de fusión de celulasa que comprende una primera secuencia de aminoácidos de un núcleo de endoglucanasa que tiene al menos una identidad del 75% con la SEQ ID n.º 2, o un fragmento de la misma que tiene actividad celulasa, y una segunda secuencia de aminoácidos que comprende un conector y un dominio de fijación a la celulosa (CBD) que tiene al menos una identidad del 75% con la SEQ ID n.º 15, o un fragmento de la misma que tiene actividad de fijación a la celulosa.

(16/05/2012) Un ácido nucleico que comprende los elementos contiguos siguientes dispuestos en la dirección 5' a 3': a) un promotor; b) al menos dos marcadores seleccionables; c) un sitio de clonación para recepción de un segmento de ácido nucleico, comprendiendodicho segmento una secuencia diana candidata de RNA regulador; y d) una señal de poliadenilación,estando dichos elementos dispuestos de tal manera que un transcrito dirigido por dicho promotor comprende dichosal menos dos marcadores seleccionables, dicha secuencia diana candidata de RNA regulador, y dicha señal de poliadenilación por este orden.

(16/05/2012) Un método para fabricar la proteína NGF-B humana a gran escala, caracterizado por que comprende las etapasde: 1) sustituir el gen NGF-B de un ratón por el gen NGF-B humano utilizando las técnicas de recombinaciónhomóloga, haciendo que el ratón así obtenido exprese el gen NGF-B humano y fabricando de ese modo laproteína NGF-B humana, 2) extraer proteína NGF-B humana de las glándulas submandibulares, que puede expresar la proteínaNGF-B humana, del ratón obtenido en la etapa 1).