(30/07/2014) Una composición farmacéutica formulada con microburbujas de agente de contraste ecográfico y un ácido nucleico terapéutico de interés para uso en un método para tratar una enfermedad ocular en un sujeto, en donde dicho método comprende las etapas que consisten en i) suministrar dicha composición farmacéutica en el músculo ciliar del sujeto y ii) exponer a ultrasonidos la región en la que se suministró la composición farmacéutica para inducir la transfección de dicho ácido nucleico terapéutico de interés dentro de dicho músculo ciliar.

(30/04/2014) Un método para generar un embrión de ratón que comprende células que son homocigóticas para una modificación genética, que comprende: (a) introducir células donantes de ratón en un embrión huésped en pre-mórula, en donde las células donantes comprenden células ES o células tipo ES de un ratón endógamo, y que son homocigóticas para la modificación genética; y (b) cultivar el embrión huésped en pre-mórula de (a) hasta el estadío de blastocisto en donde al menos el 90 % de las células de un ratón que se desarrolla a partir del blastocisto se derivan de las células donantes.

(02/04/2014) Procedimiento para el tratamiento de material biológico mediante como minimo un campo eléctrico generado por un primer impulso de tensión, en donde el primer impulso de tensión se interrumpe cuando se sobrepasa por arriba o por abajo un valor límite predeterminado para un parámetro eléctrico, caracterizado por que después de la interrupción el primer impulso de tensión es seguido por como mínimo un otro impulso de tensión, en donde para el primer impulso de tensión se fija previamente una duración T1 determinada y la duración T2 del otro impulso de tensión es como mínimo igual a la duración T1 menos el intervalo de tiempo Tx existente entre el comienzo del primer impulso de tensión y la interrupción del mismo.

(08/01/2014) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula de ácido nucleico en una célula, comprendiendo dichométodo poner en contacto dicha célula con un agente fotosensibilizador, poner en contacto dicha célula con lamolécula que se va a introducir (molécula de transferencia) que está incorporada en o conectada con un vehículovírico, e irradiar dicha célula con luz a una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en dondedicho vehículo vírico es un adenovirus o un virus adenoasociado y dicho agente fotosensibilizador se ubica enendosomas, lisosomas, el retículo endoplásmido o el aparato de Golgi.

(05/11/2013) Método in vitro para introducir un vector lentivírico que codifica un antígeno en una célula dendrítica queexpresa la DC-SIGN (no-integrina fijadora de ICAM-3 [moléculas de adhesión intracelular de tipo 3] específica de lascélulas dendríticas), en donde el método comprende: transducir la célula dendrítica con un virus recombinante, en donde el virus recombinante comprende dicho vectorlentivírico, en donde el virus recombinante comprende una glucoproteína de alfavirus que reconoce selectivamente dicha célulaque expresa la DC-SIGN, en donde dicha glucoproteína es una glucoproteína E2 de alfavirus mutada en un sitio defijación al sulfato de heparano para disminuir…

(24/05/2013) Un ensamblaje micelar que comprende una pluralidad de copolímeros en bloque desestabilizantes demembrana celular, comprendiendo el ensamblaje micelar un núcleo y una cubierta, en el que el núcleo comprendeuna pluralidad de bloques de núcleo de copolímeros en bloque desestabilizantes de membrana celular, en el que lacubierta comprende una pluralidad de bloques de cubierta de copolímeros en bloque desestabilizantes demembrana celular, en el que el bloque de núcleo es hidrófobo desestabilizante de membrana celular dependiente delpH que comprende una primera especie cargable que es aniónica a pH 6,6 a 7,6, siendo el bloque de núcleo unbloque de copolímero, y en el que el bloque de cubierta es hidrófilo a pH 6,6 a 7,6.

(24/05/2013) Un copolímero que comprende: (a) un primer bloque que com prende una primera unidad constitutiva que es hidrófila a pH fisiológico normal; (b) un segundo bloque que comprende: (i) una segunda unidad constitutiva que es catiónica a pH fisiológico normal y que puede ser igual o diferente de laprimera unidad constitutiva; (ii) una tercera unidad constitutiva que es aniónica a pH fisiológico normal; (iii) un resto potenciador de la hidrofobicidad en el que: el resto potenciador de la hidrofobicidad está covalentemente unido a la segunda unidad constitutiva; el resto potenciador de la hidrofobicidad está covalentemente unido a la tercera unidad constitutiva; el resto potenciador de la hidrofobicidad está compuesto de una cuarta unidad constitutiva del segundo bloque; ocualquier combinación…

(16/05/2013) ARN monohebra inmunoestimulador complejado que comprende al menos un ARN (molécula) complejado con uno o más oligopéptidos, no unidos al ARN de forma covalente, caracterizado porque la proporción nitrógeno/fosfato (ratio N/P) está en el intervalo de 0,5-50 y porque el oligopéptido tiene una longitud de 8 a 15 aminoácidos y tiene la siguiente fórmula empírica: (Arg)l;(Lys)m;(His)n;(Orn)o;(Xaa)x (fórmula I) donde: l + m + n + o + x ≥ 8-15, y l, m, n u o, independientemente uno del otro, pueden ser cualquier número seleccionado entre 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 ó 15, siempre que el contenido total de Arg, Lys, His y Orn represente al menos un 50% de todos los aminoácidos del oligopéptido; y Xaa puede ser cualquier aminoácido seleccionado entre aminoácidos nativos o no nativos excepto de Arg,…

(10/04/2013) Un vehículo para transferir material en una célula, el vehículo comprende una partícula de poro submicrónico o silicio policristalino y un material que se va a transferir en una célula y en donde el silicio es reabsorbible.

(24/01/2013) Oligonucleótidos modificados como reguladores de la expresión génica. La presente invención se refiere a un compuesto de pARNi y un grupo R, donde R se selecciona entre alquilo, cicloalquilo, heterocicloalquilo, arilo y heteroarilo y sus procesos de síntesis. Además también se describen composiciones farmacéuticas que comprenden los compuestos de la invención, así como sus usos en medicina.

(24/01/2013) Derivados lipofílicos de ácidos nucléicos. En esta invención se describen nuevos derivados del pARNi. El pARNi modificado según la invención mejora su entrada en las células y su estabilidad a la degradación por nucleasas, aumentando la capacidad inhibitoria de los pARNi. Estos nuevos compuestos contienen lípidos unidos a una molécula puente presente en el extremo terminal del dúplex de pARNi mediante enlaces tipo éter. También se describe la síntesis de dichos compuestos.

(26/12/2012) Vectores no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos vectores no virales, que comprenden al menos un nanocuerno de carbono que comprende en su superficie dendrones y/o dendrimeros que a su vez están unidos con al menos una molécula biológicamente activa, para su uso en terapia génica y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos vectores no virales.

(26/12/2012) Vectores no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos vectores no virales, que comprenden nanoestructuras de carbono que comprenden en su superficie dendrones y/o dendrimeros que a su vez están unidos con al menos una molécula biológicamente activa, para su uso en terapia génica y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos vectores no virales.

(08/08/2012) Un procedimiento in vitro para transfectar una célula que comprende la etapa de poner un complejo que comprende (i) uno o más vectores que comprenden una o más moléculas de ácido nucleico; y (ii) una o más partículas magnéticas que se acoplan con uno o más oligo- o policationes u oligo- o polianiones en contacto con una célula aplicando un campo magnético adecuado, en el que dicha(s) partícula(s) magnética(s) y dicho(s) vector(es) se ensamblan en el complejo por agregación inducida por sal.

(13/06/2012) Una célula huésped obtenida por selección clonal que comprende un genoma, en el que dicho genomacomprende al menos 10 copias de un vector retroviral seudotipado, en la que dicho vector retroviral comprende almenos un gen exógeno unido funcionalmente a un promotor interno a las repeticiones terminales largas 5' y 3' dedicho vector retroviral, en el que dicho gen codifica una proteína secretada, en el que dicha célula huésped secaracteriza porque sintetiza al menos 1 picogramo de dicha proteína exógena al día.

(23/05/2012) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula en el citosol de una célula, método que comprende poner dicha célula en contacto con un agente fotosensibilizador que se localiza en endosomas, lisosomas, el retículo endoplásmico o el aparato de Golgi, poner dicha célula en contacto con la molécula que se va a introducir (molécula de transferencia) e irradiar dicha célula con luz de una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en que dicha irradiación se lleva a cabo en un tiempo antes o al mismo tiempo que la puesta en contacto de dicha célula con la molécula de transferencia, en que (i) la molécula de transferencia no penetra fácilmente en las membranas celulares, y/o (ii) uno del agente fotosensibilizador y la molécula de transferencia, o ambos, están fijados a, asociados…

(16/05/2012) Una composición que comprende (i) minicélulas bacterianas intactas recombinantes y (ii) un vehículo farmacéuticamente aceptable para las mismas, en la que dichas minicélulas bacterianas intactas contienen un plásmido que comprende una secuencia de ADN que codifica un producto de expresión de péptido o polipéptido terapéutico, y en la que dicha composición está libre de contaminantes de 0,2 μm o menos de tamaño

(09/05/2012) Un procedimiento in vitro para inducir la proliferación de células endoteliales, que aumenta la supervivencia de las células endoteliales, o que induce la angiogénesis, que comprende poner en contacto las células con un polipéptido Bv8 que tenga al menos un 80 por ciento de identidad con una secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 2 o la SEQ ID NO: 4 o una molécula de ácido nucleico que codifica dicho polipéptido.

(08/05/2012) Una composición farmacéutica para uso en el tratamiento de cáncer o trastornos hiperproliferativos, que comprende: (a) un ácido nucleico seleccionado del grupo que consiste en DNA plasmódico, siRNA, RNA sentido, RNA antisentido y ribozima, y un polí­mero de administración de genes; y (b) un agente farmacéutico antineoplásico, caracterizado porque (i) el polí­mero de administración de genes es un lipopolí­mero que comprende una cadena principal de polietilenimina covalentemente unida a un polietilenglicol y a un colesterol; y (ii) el agente farmacéutico se selecciona del grupo que consiste en fármacos quimioterapéuticos, fármacos antiangiogénicos, péptidos…

(11/04/2012) Vector recombinante lentiviral caracterizado por que está destinado a ser transcomplementado por las secuencias que codifican los polipéptidos GAG, POL y ENV o una parte de estos polipéptidos suficiente para permitir la formación de partículas de vector lentivirales, y por que comprende: a) señales de regulación de transcripción inversa, de expresión y de encapsidación de origen lentiviral, b) un polinucleótido derivado de un genoma lentiviral en el que es capaz de adoptar una conformación de ADN triple durante la transcripción inversa, siendo dicho polinucleótido una estructura de ADN que comprende una región activa en cis de iniciación central (cPPT) y una región activa en cis de terminación (CTS),…

(28/03/2012) Método para transfectar una célula de mamífero in vitro comprendiendo el método: (a) proporcionar una célula de mamífero que exprese un gen diana, estando la célula de mamífero viva y siendo capaz de fagocitosis; y (b) exponer la célula de mamífero viva a una composición que comprende una célula apoptótica, comprendiendo la célula apoptótica un antígeno y una molécula de ARNi, usándose la célula apoptótica como un vehículo de suministro para la molécula de ARNi, siendo capaz la molécula de ARNi de regular negativamente el gen diana en la célula de mamífero viva, en condiciones por las que la célula apoptótica se capta por la célula de mamífero viva.

(10/11/2011) Utilización de un ácido desoxirribonucleico (ADN) terapéutico para la preparación de una composición para el tratamiento de una enfermedad ocular mediante la administración de dicha composición en el tejido o células del músculo ciliar del sujeto que debe ser tratado, comprendiendo la administración una etapa de inyección y una etapa de electroporación que implica la aplicación de un campo eléctrico.

(04/07/2011) Un procedimiento para preparar una nanopartícula de quitosana/ARNip que comprende las etapas de: a. Proporcionar una solución de quitosana b. Proporcionar una solución de ARNip c. Mezclar la solución de la etapa a con la solución de la etapa b d. Incubar la solución de la etapa c en condiciones de formación de complejos de modo que se formen nanopartículas de quitosana/ARNip - en el que la nanopartícula de quitosana/ARNip no comprende un reticulante inicial y - en el que el peso molecular de la quitosana es mayor de 10 kDa y - en el que la quitosana tiene un grado de desacetilación de al menos el 60%

(19/04/2011) Un compuesto que tiene la estructura general de fórmula (I): en la que Y, que pueden ser iguales o diferentes en cada caso, es un aminoácido seleccionado del grupo que consiste en lisina, ornitina, ácido diaminobutírico o ácido diaminopropionico, cuyo aminoácido está unido al N en la fórmula (I) mediante un enlace peptídico (amida) entre el N y el grupo carboxi en el resto de aminoácido; R1 y R2, que pueden ser iguales o diferentes, son una cadena de hidrocarburo lineal o ramificada, saturada o insaturada, de 10 a 24 átomos de carbono; n es de 1 a 10; y p es de 1 a 6; seleccionan de: o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo

(14/02/2011) Un método para mejorar la capacidad de un oligómero antisentido de morfolino para unirse a una secuencia diana en un ácido nucleico, según se pone de manifiesto por (i) una disminución en la expresión de una proteína codificada, con relación a la observada con el oligómero no conjugado, cuando la unión del oligómero antisentido a su secuencia diana es eficaz para bloquear un codón de iniciación de la traducción de la proteína codificada, o ii) un aumento en la expresión de una proteína codificada, con relación a la observada con el oligómero no conjugado, cuando la unión del oligómero antisentido a su secuencia diana es eficaz para bloquear un sitio aberrante de corte y empalme en un pre-mARN que codifica…

(27/05/2010) LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A UN PROCEDIMIENTO DE FORMACION DE POLIMEROS EN PRESENCIA DE ACIDO NUCLEICO, UTILIZANDO UNA POLIMERIZACION POR MATRIZ. ESTA INVENCION SE REFIERE TAMBIEN A UN PROCEDIMIENTO QUE PERMITE QUE SE PRODUZCA LA POLIMERIZACION EN SISTEMAS HETEROFASICOS. DICHOS PROCEDIMIENTOS SE PUEDEN USAR PARA CANALIZAR ACIDOS NUCLEICOS, PARA CONDENSAR EL ACIDO NUCLEICO, PARA FORMAR POLIMEROS QUE UNEN EL ACIDO NUCLEICO, PARA FORMAR COMPLEJOS SUPRAMOLECULARES QUE CONTIENEN ACIDO NUCLEICO Y POLIMEROS Y PARA FORMAR UN COMPLEJO INTERPOLIELECTROLITA

(05/04/2010) Uso de un radical arilo de las fórmulas F1 y F3 a F11, con

(04/02/2010) Vector que comprende por lo menos una secuencia nucleotídica ("NS") que codifica una proteína que se une al tumor que reconoce un antígeno 5T4 y opcionalmente que comprende una secuencia nucleotídica de interés ("NOI") que codifica un producto de interés ("POI"), siendo capaz el vector de expresar la proteína que se une al tumor en una célula de mamífero y es capaz de administrar una secuencia nucleotídica de interés ("NOI") que codifica un producto de interés ("POI") y/o un POI a un tumor