(20/11/2015) Un compuesto capaz de reducir o inhibir (a) la actividad biológica de glucoquinasa dependiente de ADP (ADPGK) o (b) la expresión del gen codificante de ADPGK para uso en un método de tratamiento de un neoplasma, una enfermedad autoinmune o la enfermedad de rechazo inverso (GvHD), en donde dicho compuesto es - un oligonucleótido antisentido o un siRNA que reduce o inhibe la expresión del gen codificante de ADPGK, - un anticuerpo dirigido contra ADPGK o un fragmento del mismo que tiene igual especificidad, - una versión inactiva de ADPGK, o - un poli(ácido nucleico) que codifica una versión inactiva de ADPGK.

(10/11/2015) Una molécula de ARN monocatenario que comprende solamente una secuencia inhibidora de la expresión que inhibe la expresión de un gen diana, donde: - la molécula comprende, en secuencia, desde un lado 5' a un lado 3': una región en el lado 5' (Xc); una región interna (Z) que comprende la secuencia inhibidora de la expresión y que está compuesta por una región interna en el lado 5' (X) y una región interna en el lado 3' (Y) que están unidas entre sí; y una región en el lado 3' (Yc); - la región del lado 5' (Xc) es complementaria de la región interna del lado 5' (X); - la región del lado 3' (Yc) es complementaria de la región interna del lado 3' (Y); -…

(27/08/2015) Composición que comprende los ARN identificados por las secuencias SEQ ID NO: 1-3 y su uso para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de la enfermedad renal crónica. La presente solicitud también proporciona un método de selección de compuestos útiles en el tratamiento de la enfermedad renal crónica a partir de una librería de compuestos, que comprende: (a) incubar células tubulares renales en presencia de uno de los compuestos seleccionado de la librería de compuestos, (b) determinar si la expresión de BASP1 en las células tubulares renales es menor a la expresión de BASP1 en una muestra control e (c) identificar el compuesto elegido en la etapa (a) como compuesto útil en el tratamiento de la enfermedad renal crónica…

(19/08/2015) Un complejo de a) un anticuerpo biespecífico específico contra digoxigenina y una proteína diana, que comprende un primer sitio de unión al antígeno que se une a digoxigenina y un segundo sitio de unión al antígeno que se une a una proteína diana, y b) digoxigenina, en el que la digoxigenina está conjugada a un agente terapéutico o de diagnóstico seleccionado del grupo que consiste en un péptido, un compuesto pequeño, un compuesto pequeño radiactivamente marcado y un reactivo de obtención de imágenes, en el que dicho sitio de unión al antígeno que se une específicamente a digoxigenina comprende como dominio variable de la cadena…

(29/07/2015) Un polipéptido aislado que comprende: (a) una secuencia de aminoácidos idéntica a una secuencia de aminoácidos de referencia excepto porque al menos un residuo de cisteína de dicha secuencia de aminoácidos de referencia está sustituido por un aminoácido diferente, en el que dicha secuencia de aminoácidos de referencia se elige de entre el grupo que consiste en: (i) los aminoácidos a hasta 445 del ID. SEC. Nº: 49, (ii) los aminoácidos 27 hasta b del ID. SEC. Nº: 49, y (iii) los aminoácidos a hasta b del ID. SEC. Nº: 49, en los que a es cualquier número entero desde 25 hasta 35 y b es cualquier número entero desde 300 hasta 450; y (b) un polipéptido heterólogo; en el que dicho polipéptido inhibe la inhibición del crecimiento de la neurita mediada por el receptor…

(22/07/2015) Un ácido nucleico aislado para su uso en terapia, en el que dicho ácido nucleico aislado comprende una secuencia antisentido complementaria a un fragmento de la secuencia que codifica para la proteína de resistencia a la kanamicina, fragmento que es de al menos 50 nucleótidos de longitud y en el que dicho ácido nucleico aislado es capaz de provocar una respuesta inmunitaria en un mamífero.

(08/07/2015) Complejo de ácidos nucleicos que comprende por lo menos un compuesto de cicloamilosa seleccionado de entre el grupo que consiste en cicloamilosa y derivados de la misma, y una molécula de ácidos nucleicos que puede interferir por ARN o inhibir la traducción, en el que el compuesto de cicloamilosa presenta un grado de polimerización de 10 a 100.

(08/07/2015) Un ácido nucleico que codifica un transcrito de miARN primario artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una primera región de ARNip, una región de bucle, una segunda región de ARNip, y una región flanqueante 3', en el que la región flanqueante 5' comprende: (a) una secuencia de unión 5' unida de forma contigua a la primera región de ARNip, en el que la secuencia de unión 5' consiste en 5-7 nucleótidos, (b) una secuencia de abultamiento 5' posicionada cadena arriba de la secuencia de unión 5' que consiste en 1-10 nucleótidos, y (c) una secuencia espaciadora 5' posicionada cadena arriba de la secuencia de abultamiento 5', en el que la secuencia espaciadora 5' es UGGUACCGUU (SEC ID Nº 180).

(08/07/2015) Un vector de expresión que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que tienen una región bicatenaria, donde la región bicatenaria comprende una secuencia que es sustancialmente idéntica y complementaria a una secuencia de dicho correceptor de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

(08/07/2015) Una composición farmacéutica que comprende un agente seleccionado de 1-(N-(2-(dietilamino)etil)-N-(4-(4- trifluorometilfenil)bencil)-aminocarbonilmetil)-2-(4-fluorobencil)tio-5,6-trimetilenpirimidin-4-ona, N-(2-dietilaminoetil)-2- [2-(2-(2,3-difluorofenil)etil)-4-oxo-4,5,6,7-tetrahidro-ciclopentapirimidin-1-il]-N-(4'-trifluorometil-bifenil-4-ilmetil)acetamida, N-(1-(2-metoxietil)piperidin-4-il)-2-[2-(2,3-difluorobenciltio)-4-oxo-4H-quinolin-1-il]-N-(4'- trifluorometilbifenil-4-ilmetil)-acetamida o 2-[4-({[2-[2-(2,3-difluorofenil)etil]-4-oxopirido[2,3-d]pirimidm-1(4H)- il]acetil}{[4'-(trifluorometil)-4-bifenilil]metil}amino)-1-piperidinil]-2-metilpropanoato de metilo, o una sal farmacéuticamente aceptable o éster de dicho agente, para su uso en un método para tratar y/o prevenir úlceras de la piel…

(03/06/2015) Un oligonucleótido antisentido dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de hasta 20 nucleótidos y comprende una modificación 2'-O-metoxietilazúcar en cada posición, en el que la secuencia de nucleótidos de dicho oligonucleótido comprende la SEC ID Nº: 83, SEC ID Nº: 85, SEC ID Nº: 87 o SEC ID Nº: 89.

(27/05/2015) Una composición que comprende al menos tres moléculas de ARNip diferentes y un vehículo farmacéuticamente aceptable, en la que al menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen TGF-β1, al menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen Cox-2 y por lo menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen Hoxb13, en la que dichas moléculas de ARNip diferentes inhiben la expresión de dichos genes tanto en células humanas como de ratón, en donde dicha composición comprende una nanopartícula que comprende un copolímero de histidina-lisina y en donde dichas moléculas de ARNip diferentes comprenden los siguientes oligonucleótidos: …

(27/05/2015) Una molécula de ARNnpU1 humana modificada, que puede corregir el salto de un exón provocado por una mutación localizada en la secuencia comprendida entre 50 pares de bases en el sentido de 5' y 20 pares de bases en el sentido de 3' de un exón, caracterizándose la molécula de ARNnpU1 humana modificada porque una parte de la secuencia monocatenaria de nucleótidos de la región en 5' del ARNnpU1 humano silvestre se reemplaza por una secuencia monocatenaria de unión de nucleótidos que puede hibridarse con una secuencia de nucleótidos diana en el pre-ARNm transcrito de un gen diana de interés terapéutico que porta una mutación que induce salto de exón, que se selecciona del grupo que consiste en mutaciones en la secuencia comprendida entre…

(06/05/2015) Un compuesto sintético basado en oligonucleótidos que comprende dos oligonucleótidos que son complementarios a una secuencia de ARN de cadena sencilla, en donde los oligonucleótidos están enlazados en sus extremos 5', de tal manera que el compuesto basado en oligonucleótidos tiene dos extremos 3' accesibles y el compuesto basado en oligonucleótidos hibrida específicamente a e inhibe la expresión de la secuencia de ARN de cadena sencilla.

(29/04/2015) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene un cáncer sólido seleccionado del cáncer de próstata y cáncer de estómago, que comprende: medir el nivel de al menos un primer producto génico de miR-218-2 en una muestra tisular de próstata de ensayo o en una muestra tisular de estómago de ensayo del sujeto, en donde una alteración del nivel del primer producto génico de miR-218-2 en la muestra de ensayo, en relación con el nivel del primer producto génico de miR-218-2 en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene un cáncer sólido seleccionado del grupo que consiste en cáncer de próstata y cáncer de estómago.

(22/04/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en el que dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), en el que dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC ID Nº 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud.

(22/04/2015) Célula microbiana con una tasa de síntesis de isomaltulosa como mínimo 2 veces mayor que con el tipo natural, la cual presenta en el genoma un gen smuA que codifica una sacarosa mutasa SmuA, de manera que al menos un elemento promotor de smuA es reemplazado por al menos 5 otro promotor (promotor sucedáneo) elegido entre: a) un promotor endógeno del gen de la 3,4-dihidroxi-2-butanon-4-fosfato sintasa (ribB) b) un promotor homólogo del promotor endógeno según a) procedente de una cepa donante ajena y c) un fragmento funcional del promotor a) o b), donde el promotor sucedáneo está caracterizado por un polinucleótido elegido del grupo formado por moléculas polinucleótidas con una secuencia de nucleótidos según SEQ ID Nº: 2 hasta SEQ ID Nº: 3 y secuencias homólogas de las mismas con al menos un 85% de coincidencia.

(15/04/2015) Un oligonucleótido señuelo que comprende (a) la secuencia de la SEC ID Nº: 42; (b) una secuencia que tiene al menos un 90 % de identidad con la secuencia de la SEC ID Nº: 42 y que comprende uno o más sitios de unión del factor de transcripción; o (c) una secuencia que tiene al menos un 85 % de identidad con la secuencia de la SEC ID Nº: 42 y que comprende uno o más sitios de unión del factor de transcripción.

(15/04/2015) Una jeringa precargada que contiene una composición que comprende una cantidad terapéuticamente eficaz de un componente antiangiogénico macromolecular (MAAC), en la que: el MAAC comprende un inhibidor directo o indirecto de la actividad de un factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF), o un agente seleccionado del grupo que consiste en un ácido nucleico y un polipéptido; y la composición tiene una viscosidad de 70.000 mPa·s o más a una velocidad de cizallamiento de 0,1/segundo a 25 ºC.

(08/04/2015) Un inhibidor de microARN-155 para su uso en el tratamiento de una enfermedad inflamatoria o autoinmunitaria mediante la inhibición de la expresión de uno o más factores estimulantes de colonias (CSF) en una célula, en el que dicho inhibidor comprende un oligómero de LNA antimiR monocatenario de 7-23 nucleótidos de longitud, en el que dicho oligómero comprende una secuencia nucleotídica contigua que comprende una o más unidades de LNA, en el que dicha secuencia nucleotídica contigua es totalmente complementaria de al menos 6 nucleótidos contiguos presentes en microARN-155.

(01/04/2015) Un método para la creación de un elemento vegetal que codifica los duplos ARNbcl mal emparejados que cuentan con un núcleo de más de 100 nucleótidos de longitud y un bucle que no incluye un intrón, incluyendo el método los pasos de: (i) amplificación de un fragmento de ADN del gen diana; (ii) tratamiento de una fracción del fragmento de ADN del gen diana con bisulfito, causando así una mutación química arbitraria de nucleótidos de citosina a nucleótidos timina; (iii) Amplificación RCP en el fragmento tratado para generar un fragmento tratado de más de 100 nucleótidos de longitud; (iv) Amplificación RCP en el fragmento tratado para generar un fragmento tratado de más de 100 nucleótidos de longitud; y (v) ligadura del fragmento tratado y del no tratado del gen diana para que el fragmento tratado y el no tratado estén…

(01/04/2015) Un anticuerpo biespecífico específico contra digoxigenina (DIG) y una proteína diana para su uso en terapia o diagnósticos, en el que un ácido nucleico que se ha conjugado con DIG se administra a una célula diana o tejido, en el que el anticuerpo biespecífico comprende un primer sitio de unión al antígeno que se une a DIG que comprende un dominio variable de la cadena pesada seleccionado de SEC ID Nº: 3, SEC ID Nº: 3 con las mutaciones S49A, I57A y A60P o SEC ID Nº: 2, y un dominio variable de la cadena ligera seleccionado de SEC ID Nº:5 o SEC ID Nº: 1; y un segundo sitio de unión al antígeno que se une a una proteína diana.

(11/03/2015) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de estómago, que comprende: medir en una muestra de ensayo del sujeto los niveles de un grupo de productos génicos miR que consiste en, miR-223, miR-21, miR-103-2, miR-136, miR-125b-2, miR-103-1, miR-222, miR-212 prec, miR-125b-1, miR-100, miR-92-1, miR-96, miR-192, miR-23a, miR-215, miR-7-2, miR-138-2, miR-99b, miR-33b, miR-218-2, miR-92-2, miR-25, miR-191, miR-221, miR-214, miR-107, miR-24-1 y miR-24-2 en donde una alteración en los niveles del grupo de productos génicos miR en la muestra de tejido de estómago en relación con los niveles de los productos génicos miR correspondientes en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer de estómago.

(11/03/2015) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer pancreático, que comprende: medir en una muestra de ensayo del sujeto los niveles de un grupo de productos génicos miR que consiste en miR-103-1, miR-103-2, miR-155 y miR-204, en donde una alteración de los niveles del grupo de productos génicos miR en la muestra de ensayo, en relación con los niveles de los productos génicos miR correspondientes en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer pancreático; y en donde la alteración de los niveles del grupo de productos génicos miR comprende: i) un aumento en el nivel de los productos génicos miR-103-1, miR-103-2 y miR-204 en la muestra de ensayo, en relación con el…

(11/03/2015) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de próstata, que comprende: medir en una muestra de ensayo del sujeto los niveles de un grupo de productos génicos miR que consiste en, let-7d, miR-128a prec, miR-195, miR-203, let-7a-2 prec, miR-34a, miR-29a, miR-95, miR-197, miR-135-2, miR- 187, miR-196-1, miR-148, let-7i, miR-198, miR-199a-2, miR-181b-1 prec, miR-206, miR-184 prec, miR-29a prec, miR-149, miR-196-1 prec, miR-93-1, miR-223, miR-16-1, miR-101-1 prec, miR-124a-1, miR-26a-1, miR-214, miR- 27a, miR-24-1, miR-106a, miR-199a-1, miR-20a, miR-218-2, miR-25, miR-191, miR-30c, miR-17-5p, miR-92-2, miR-146, miR-32, miR-29b-2,miR-181b-1 y miR-21; en donde una alteración en los niveles del grupo de productos génicos miR en la muestra…

(11/03/2015) Un proceso para la preparación de un conjugado que consiste en un oligonucleótido conjugado con una molécula de esfingosina, comprendiendo el proceso la conjugación de un oligonucleótido con una esfingosina.

(04/03/2015) Un monómero para sintetizar una molecula de ácido nucleico, el monómero que tiene una estructura representada por la siguiente fórmula (II) **Fórmula** donde X1 es, O, S o NH o, junto con el átomo de carbono al que está unido, forma un grupo metileno; independientemente de X1, X2 es O, S o NH o, junto con el átomo de carbono al que está unido, forma un grupo metileno; Y1 y Y2 son cada uno independientemente un enlace sencillo, CH2, NH, O o S; R1 y R2 son cada uno independientemente H o un grupo protector; R3 es un átomo de hidrógeno o sustituyente que está unido a C-3, C-4, C-5 o C-6 sobre un anillo A y que se selecciona a partir de un halógeno, OH, OR4, NH2, NHR4, NR4R5, SH, SR4, un grupo oxo (≥ O), alquilo, alquenilo, alquinilo, haloalquilo, arilo, heteroarilo, arilalquilo, cicloalquilo, cicloalquenilo, cicloalquilalquilo, ciclilalquilo,…

(25/02/2015) Una célula de mamífero apoptótica o pre-apoptótica cultivada in vitro, que comprende: (a) una molécula de ARNi capaz de regular negativamente un gen diana; y (b) un vector de expresión capaz de expresar una proteína pro-apoptótica, para emplear en terapia.

(11/02/2015) Una molécula modificada de ARNip para silenciar la expresión quinasa 1 tipo polo (PLK-1), en la que la molécula modificada de ARNip comprende una hebra con sentido que consiste en la secuencia de ácido nucleico de la SEC ID Nº 400, una hebra antisentido complementaria, y una región bicatenaria de al menos 15 nucleótidos de longitud, y en la que la hebra antisentido comprende uno o más nucleótidos modificados en la región bicatenaria seleccionados entre el grupo que consiste en nucleótidos de 2'OMe-guanosina, nucleótidos de 2'OMe-uridina, y mezclas de los mismos.

(06/02/2015) Una molécula de ácido nucleico monocatenario que comprende una secuencia inhibidora de la expresión que inhibe la expresión de un gen diana, donde: - la molécula comprende: una región (Xc); una región de ligador (Lx), una región interna (Z) que comprende la secuencia inhibidora de la expresión y que está compuesta de una región (X) y una región (Y), una región de ligador (Ly) y una región (Yc) en este orden; - la región (Xc) es complementaria a la región (X); - la región (Yc) es complementaria a la región (Y); y - la región de ligador (Lx) se representa por la siguiente fórmula (I):**Fórmula** en la que: X1 y X2 son cada uno independientemente H2, O, S o NH; Y1 y Y2 son cada uno independientemente un enlace sencillo, CH2, NH, O o S; R3 es un átomo de hidrógeno o sustituyente que está unido a C-3, C-4, C-5 o C-6…

(28/01/2015) Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-O-5').