Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 45 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561293_T3.pdf
Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 44 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561292_T3.pdf
Compuestos macrocíclicos útiles como agentes farmacéuticos.
(30/12/2015). Solicitante/s: EISAI R&D MANAGEMENT CO., LTD. Inventor/es: GUSOVSKY, FABIAN, JIANG, YIMIN, KOBAYASHI, SEIICHI, MURAMOTO, KENZO, TANAKA, ISAO, FUJITA, MASANORI, KOTAKE, MAKOTO, MATSUSHIMA, TOMOHIRO, HARMANGE, JEAN-CHRISTOPHE, MIZUI, YOSHIHARU, YAMAMOTO, SATOSHI, SHIROTA, HIROSHI, YONEDA, NAOKI, CHIBA, KENICHI, GOTO, MASAKI, DU,HONG, SPYVEE,MARK, INOUE,Atsushi, KIMURA,AKIFUMI, BOIVIN,ROCH, EGUCHI,YOSHIHITO, KAWADA,MEGUMI, KAWAI,TAKATOSHI, KAWAKAMI,YOSHIYUKI, KUBOI,YOSHIKAZU, LEMELIN,CHARLES-ANDRÉ, LI,XIANG-YI, SAKURAI,HIDEKI, CHOW,JESSE, SHEN,YONG-CHUN, WANG,JOHN.
Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula**
o una sal, éster o sal de éster farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2555307_T3.pdf
Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 52 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561294_T3.pdf
Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(22/12/2015) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 44 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 30, 36, 37, 31, 32, 33, 38, 35, 34 y 39, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O, 4'-C alquilenación de la Dribofuranosa, o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (I''), (II'') y (III'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo;
donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT''1-BM''1-BB''1 (I'')
donde BT''1 es…
Composiciones farmacéuticas que comprenden dextrometorfano y quinidina para el tratamiento de trastornos neurológicos.
(10/12/2015) Dextrometorfano en combinación con quinidina para uso en un método para tratar afecto pseudobulbar, en el que el dextrometorfano y la quinidina se administran en una dosis combinada, la cantidad de quinidina por una parte en peso de dextrometorfano es 0,75 partes en peso o menos, y la cantidad de dextrometorfano administrada al día es 15 mg a 65 mg y la cantidad de quinidina administrada al día es 2,5 mg a 20 mg.
Prevención o remedio para enfermedades inflamatorias.
(05/08/2015) Un anticuerpo anti-NR10/IL-31RA que tiene actividad neutralizante de NR10/IL-31RA para su uso para prevenir o tratar una enfermedad inflamatoria, en el que la enfermedad inflamatoria es dermatitis atópica, reumatismo u osteoartritis, y en el que el anticuerpo se une y neutraliza el NR10/IL-31RA humano y el NR10/IL-31RA de mono cynomolgus,
en el que el anticuerpo presenta:
(i) una región variable de cadena pesada que es codificada por un ácido nucleico que se hibrida bajo condiciones rigurosas con el ácido nucleico que codifica la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO:16;
(ii) una región variable de cadena ligera que es codificada por un ácido nucleico que se hibrida bajo condiciones…
Compuesto de ácido fenilacético.
(01/07/2015) Un compuesto representado por la fórmula (I-a)**Fórmula**
en la que
R1 representa un átomo de hidrógeno o un grupo alquilo C1-4, R4, R5 y R6 representan cada uno independientemente un átomo de halógeno, un grupo alquilo C1-6 opcionalmente oxidado, un grupo hidroxilo opcionalmente protegido, un grupo trihalometilo, un grupo -SO2R7, un grupo -SOR7 o un grupo -SR7,
R7 representa un grupo alquilo C1-6 o un grupo fenilo opcionalmente sustituido,
indica que el sustituyente está unido delante de la hoja,
m representa 0 o un número entero de 1 a 3,
n representa 0 o un número entero de 1 a 4, e
i representa 0 o un número…
Método para tratar miastenia grave.
(29/04/2015) Un agente derivado de un artrópodo hematófago que se une al complemento C5 para su uso en el tratamiento o prevención de miastenia grave, en el que el agente que se une al complemento C5 es:
(a) una proteína que comprende o que consiste en los aminoácidos 19 a 168 de la secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 2;
(b) una proteína que comprende o que consiste en los aminoácidos 1 a 168 de la secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 2;
(c) un homólogo que tiene más del 60 % de identidad de secuencias con la proteína como se define en (a) o (b); o
(d) un fragmento de la proteína como se define en (a) o (b) o de un homólogo como se define en (c), en el que dicho fragmento…
Procedimiento de impregnación por CO2 supercrítico.
(25/03/2015) Procedimiento de impregnación por lotes de un excipiente farmacéutico polimérico no poroso por una sustancia activa, caracterizado por que comprende las etapas sucesivas siguientes:
a) mezcla de la sustancia activa y del excipiente farmacéutico polimérico no poroso, estando el excipiente farmacéutico polimérico en forma sólida e insoluble en el CO2 supercrítico y no siendo polivinilpirrolidona no reticulada;
b) realización de una etapa de difusión molecular en ausencia de agua mediante la puesta en contacto en modo estático sin agitación de la mezcla obtenida en la etapa a) con CO2 supercrítico a una presión comprendida entre 80 y 170 bares y a una temperatura comprendida…
PD-1, receptor para la B7-4 y su utilización.
(18/03/2015) Procedimiento para modular una respuesta inmunitaria que comprende poner en contacto in vitro una célula que expresa B7-4, que es un ligando proteico para PD-1 que comprende la secuencia de aminoácidos representada en las figuras 3 o 4, o una proteína que presenta por lo menos un 50 % de identidad de aminoácidos con la secuencia de aminoácidos de B7-4 de longitud completa representada en las figuras 3 o 4, o un inmunocito que expresa PD-1, que es el receptor para B7-4, con una sustancia seleccionada de entre el grupo que comprende B7-4, una proteína que comprende un dominio extracelular de B7-4, PD-1 y anticuerpos anti-B7-4, que modula la interacción de B7-4 con PD-1 para, de este modo, modular la respuesta inmunitaria.
Reducción de células B mediante el uso de moléculas de unión específica a CD37 y de unión específica a CD20.
(11/03/2015) Una proteína de unión específica a CD37 humanizada que comprende:
(a) regiones estructurales de cadena ligera humana, una cadena ligera CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 61, una cadena ligera CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 64, y una cadena ligera CDR3 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 66; y
(b) regiones estructurales de cadena pesada humana, una cadena pesada CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 63, una cadena pesada CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 65, y una cadena pesada CDR3 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 67 ó 68
donde la proteína de unión humanizada compite con el anticuerpo monoclonal G28-1 por la unión con CD37 humana.
Epítopos peptídicos reconocidos por linfocitos T CD4+ estimulados por enfermedad.
(11/02/2015) Un péptido aislado que se une a HLA-DR4, que consiste en la secuencia de aminoácidos:
YLKNVQTQETRTL (SEC ID Nº 10);
YLKNVQTQETRTLTQ (SEC ID Nº 13); o
FYLKNVQTQETRTLTQFHF (SEC ID Nº 16).
Derivado 8-Azabiciclo [3.2.1] octano-8-carboxamida.
(28/01/2015) Un compuesto de fórmula :**Fórmula**
donde A es un grupo de la siguiente fórmula (A-1):**Fórmula**
R1a y R1b son iguales o diferentes y cada uno es independientemente alquilo C1-6 que puede estar opcionalmente sustituido con 1 a 3 átomos de halógeno;
m y n son cada uno independientemente un número entero de 0 a 5;
X1 es hidroxilo o aminocarbonilo;
Z1 es un enlace sencillo, átomo de oxígeno, un átomo de azufre, -SO-, -SO2- o -N(R3)-;
R2 es ciano, alquilo C1-6 opcionalmente sustituido, cicloalquilo C3-7 opcionalmente sustituido, arilo C6-10 opcionalmente sustituido, aralquilo C7-16 opcionalmente sustituido, heterociclo opcionalmente sustituido, alquilo C1-6…
Un anticuerpo monoclonal bloqueante contra el dominio alfa1-I de VLA-1, y su uso para el tratamiento de trastornos inflamatorios.
(21/01/2015) Un anticuerpo, o uno de sus fragmentos de unión al antígeno, capaz de unirse a un epitopo de VLA-1 que comprende los restos aminoácidos Val-Gln-Arg-Gly-Gly-Arg (SEQ ID NO:8), en el que el anticuerpo, o uno de sus fragmentos de unión al antígeno, es capaz de unirse a un dominio α1-I humano, pero no a un dominio α1-I de rata, para su uso para tratar un trastorno inflamatorio en un sujeto.
Proteínas de fusión de albúmina.
(03/12/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor IX, o un fragmento o una variante del factor IX, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con el factor IX, fusionado con el extremo Nterminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con la SEC ID Nº: 18, en la que el factor IX o un fragmento o una variante del mismo tiene actividad biológica de factor IX, de tal forma que el factor IX o fragmento o variante del mismo, cuando esta en la forma activada, convierte el factor X en factor Xa mediante su interacción con iones calcio,…
Procedimiento para la producción de inmunoglobulinas humanizadas.
(26/11/2014) Un proceso para hacer una línea celular transfectada que comprende transfectar una célula con polinucleótidos y cultivar dicha célula transfectada, dichos polinucleótidos codifican las cadenas pesada y ligera de una inmunoglobulina humanizada, en donde dicha inmunoglobulina humanizada tiene una región marco aceptora y regiones determinantes de complementariedad (CDR) de Kabat de una inmunoglobulina donante y se une a un antígeno, y además en donde dicha inmunoglobulina humanizada comprende al menos un aminoácido no de la CDR del marco de la cadena ligera de la inmunoglobulina donante que sustituye al aminoácido correspondiente en el marco aceptor, en una posición donde:
(a)…
Proteínas GIL-19/AE289 humanas y polinucleótidos que codifican las mismas.
(19/11/2014) Un polinucleótido que comprende una secuencia de nucleótidos que es una variante alélica que tiene al menos el 95% de identidad con una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en:
(a) la secuencia de nucleótidos de SEC ID N.º: 1;
(b) la secuencia de nucleótidos de SEC ID N.º5 : 1 desde el nucleótido 65 hasta el nucleótido 601;
(c) la secuencia de nucleótidos de una secuencia que codifica proteína de longitud total del clon hGIL-19/AE289 depositado con número de acceso ATCC 207231;
(d) la secuencia de nucleótidos de una secuencia que codifica proteína madura del clon hGIL-19/AE289 depositado con número de acceso ATCC 207231;
(e) una secuencia de nucleótidos que…
Receptor soluble BR43x2 y métodos de utilización en terapia.
(12/11/2014) Uso de un compuesto seleccionado del grupo que consiste en: a) un polipéptido que comprende el dominio extracelular de BR43x2 (ID. SEC. nº 2); b) un polipéptido soluble que comprende el dominio extracelular de TACI; c) un polipéptido que comprende el dominio extracelular de BCMA; d) un polipéptido que comprende la secuencia de ID. SEC. nº 10; e) un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que se une específicamente a un polipéptido de ID. SEC. nº 2; f) un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que se une específicamente a un polipéptido de ID. SEC. nº 4; g) un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que se une específicamente a un polipéptido de ID. SEC. nº 6; h) un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que se une específicamente a un polipéptido de ID. SEC. nº 8; i) un anticuerpo…
Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(17/09/2014) Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III')
donde BT'3 es un grupo…
Procedimiento para la producción de inmunoglobulinas humanizadas.
(10/09/2014) El uso de primeras secuencias de nucleótidos que codifican regiones de marco de las cadenas ligera y pesada de Ig aceptora humana y de segundas secuencias de nucleótidos que codifican RDC de una Ig donante en la producción de polinucleótidos expresables que codifican una inmunoglobulina humanizada; inmunoglobulina que es una obtenible por un procedimiento que comprende:
(a) comparar las secuencias de aminoácidos de la región de marco o variable de las cadenas ligera y pesada de Ig donante con secuencias correspondientes de una colección de cadenas de Ig humana;
(b) seleccionar, para proporcionar marcos de cadena ligera y pesada de Ig aceptora humana, secuencias de la colección que tienen al menos el 65 % de identidad con las secuencias de marco donantes respectivas; y
(c) combinar las RDC de la Ig donante y marcos de…
Formulaciones de interferón-beta exentas de HSA.
(03/09/2014) Una composición farmacéutica estabilizada libre de HSA que comprende básicamente interferón - beta monomérico (IFN - ß) o una variante del mismo solubilizado en una formulación de baja fuerza iónica, en la que dicha formulación de baja fuerza iónica es una solución que comprende un tampón en cantidad suficiente para mantener el pH de dicha composición superior o inferior a 0,5 unidades de un pH especificado de 3,0 o 5,0, dicha formulación tiene una fuerza iónica inferior a 60 mM, y en la que el IFN - ß está covalentemente unido con polietilenglicol
Proteínas de fusión de albúmina.
(04/06/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor VII, o un fragmento o una variante del factor VII, fusionado con el extremo N-terminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que el factor VII o un fragmento o una variante del mismo, tiene actividad biológica de factor VII, de tal forma que, en presencia de factor III e iones de calcio, el factor activado convierte el factor IX en factor IXa y/o el factor X en factor Xa y la variante o el fragmento de albúmina puede estabilizar o prolongar la actividad terapéutica o el periodo de validez del factor VII en comparación con el factor VII sin fusionar, en la que el factor…
Anticuerpos inhibidores de GDF-8 y usos de los mismos.
(21/05/2014) Un anticuerpo monoclonal aislado que se une específicamente a los aminoácidos 1 a 50 de SEC ID Nº: 15, en el que el anticuerpo reduce la actividad de GDF-8 asociada con la regulación negativa de la masa muscular esquelética.
Inhibidor de la producción de quinurenina.
(23/04/2014) Un compuesto heterocíclico que contiene nitrógeno representado por la fórmula (I) :
{en donde R50 y R51 pueden ser iguales o diferentes y cada uno representa un átomo de hidrógeno, alcoxi C1-10 opcionalmente sustituido o halógeno, o R50 y R51 se combinan junto con los dos átomos de carbono adyacentes respectivos para formar el anillo A seleccionado de un anillo de benceno, un anillo de naftaleno y un anillo de piridina (en donde el anillo A puede tener un sustituyente o sustituyentes, el número de los cuales es de 1 al número sustituible, y el o los sustituyentes pueden ser iguales o diferentes y cada uno es halógeno, alquilo C1-10 opcionalmente sustituido o alcoxi C1-10 opcionalmente sustituido),
G1 y G2…
Formulaciones de interferón-beta exentas de HSA.
(26/02/2014) Una composición farmacéutica estable sin HSA que comprende interferón - beta (IFN - ß) sustancialmente monomérico solubilizado en una formulación de baja fuerza iónica, en la que dicha formulación de baja fuerza iónica es una solución que comprende un tampón en cantidad suficiente para mantener el pH de dicha composición superior o inferior en 0,5 unidades a un pH especificado, en el que el pH especificado es 3,0 o 5,0, dicha formulación tiene una fuerza iónica que no supera los 60 mM e incluye mannitol a una concentración del 4 % al 6 % en peso por volumen.
Reducción de células b mediante el uso de moléculas de unión específica a cd37 y de unión específica a cd20.
(12/02/2014) Una proteína de unión específica a CD37 humanizada para uso en el tratamiento de un cáncer o una enfermedad autoinmune de células B, donde la proteína de unión específica a CD37 humanizada comprende:
(a) regiones estructurales de cadena ligera humana, una cadena ligera CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 61, una cadena ligera CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 64, y una cadena ligera CDR3 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 66; y
(b) regiones estructurales de cadena pesada humana, una cadena pesada CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 63, una cadena pesada CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 65, y una cadena pesada CDR3 que comprende…
Inmunoglobulinas humanizadas y su producción.
(30/01/2014) Un método de producción de una inmunoglobulina humanizada que tieneuna región de marco aceptora humana y regiones determinantes decomplementariedad (RDC) Kabat de una inmunoglobulina donante, dondedicha inmunoglobulina humanizada se une a un antígeno, y donde dichométodo comprende la sustitución de al menos tres aminoácidos no RDC de laregión de marco de la cadena pesada con los correspondientes aminoácidosde la inmunoglobulina donante, en las posiciones donde:
(a) el aminoácido en la región de marco aceptora es raro para dicha posicióny el aminoácido correspondiente en la región de marco donante es comúnpara dicha posición en secuencias de inmunoglobulina humana; o
(b) el aminoácido es adyacente a uno de las RDC; o
(c) el aminoácido se predice que tiene un átomo de cadena…
Inhibidores de tiopirimidina e isotiazolopirimidina quinasa.
(15/01/2014) Un compuesto de fórmula:**Fórmula**
o una sal terapéuticamente aceptable del mismo, donde
X es N;
Z1 es CR4,
Z2 es CR5;
Z3 es CR6,
Z4 es CR7;
R1 es hidrógeno;
R2 es LR8;
L es -(CH2)nNR9C(O)NR10(CH2)p-; con su extremo derecho unido a R8, donde R9 y R10 son ambos hidrógeno; m ≥ o, y n, y p son independientemente 0-2;
R4, R5, R6, y R7 se seleccionan independientemente entre el grupo que consiste en hidrógeno, alcoxi, alquilo, NRaRb, halo, e hidroxilo, donde Ra y Rb se seleccionan independientemente entre el grupo que consiste en hidrógeno y alquilo; y
R8 se selecciona entre el grupo que consiste en alcoxialquilo, alquilo, arilo, arilalquenilo, arilalquilo, cicloalquilo, heteroaril), heteroarilalquilo,…
Agente preventivo o remedio para enfermedades inflamatorias.
(14/11/2013) Un anticuerpo anti-NR 10/IL-31 RA que tiene una actividad neutralizante de NR 10/IL-31 RA para su uso paraprevenir o tratar una enfermedad inflamatoria, en el que la enfermedad inflamatoria es:
(a) dermatitis atópica, en el que el anticuerpo suprime al menos uno de los síntomas de la dermatitis atópicaseleccionados del grupo que consiste en prurito, enrojecimiento y sangrado, edema, lesiones y dañosen los tejidos, y incrustaciones y sequedad;
(b) reumatismo; o
(c) osteoartritis.
Composiciones y procedimientos para tratar y prevenir la necrosis.
(06/11/2013) Un inhibidor de elastasa que penetra en las células para usar en el tratamiento y/o prevención de la necrosis celular, en el que dicho inhibidor de elastasa inhibe la actividad enzimática de la elastasa intracelular implicada en la muerte celular necrótica en células que sufren necrosis, en el que la necrosis celular está asociada con una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en necrosis asociada con la administración y/o autoadministración de, y/o exposición a, cocaína, fármacos tales como paracetamol, toxinas químicas, productos agroquímicos, metales pesados u organofosfatos de guerra; distrofia vascular; complicaciones por carga de hierro; úlceras de decúbito;…
Nuevos derivados de indol que tienen un grupo carbamoilo, un grupo ureido y un grupo oxi sustituido.
(05/11/2013) Un compuesto representado por la fórmula general o una de sus sales:
R1 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tenerun sustituyente, un grupo hidroxi, o un grupo alcoxi que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tener unsustituyente;
R2 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tenerun sustituyente, un grupo cicloalquilo que tiene 3 a 8 átomos de carbono el cual puede tener un sustituyente, ungrupo arilo el cual puede tener un sustituyente, o un grupo heterocíclico el cual puede tener un sustituyente;R3 representa un átomo de halógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede…
