(27/08/2014) El compuesto ácido 1-{4-[1-(4-ciclohexil-3-trifluormetil-benciloxiimino)-etil]-2-etil-bencil}-azetidina-3-carboxílico, y los derivados N-óxidos de los mismos; y las sales, solvatos o hidratos del mismo farmacológicamente aceptables, para su uso en la prevención, inhibición o tratamiento de un estado inflamatorio seleccionado entre polimiositis o dermatomiositis.

(13/08/2014) Un compuesto de fórmula (la) que libera óxido nítrico M-X-Y-ONO2 (Ia) o enantiómeros o diastereoisómeros de estos para usar en el tratamiento de las distrofias musculares, en donde en la fórmula general (Ia) M, X y Y tienen los siguientes significados: M es el residuo seleccionado de:**Fórmula** en donde RA es un átomo de hidrógeno o -C(O)CH3,**Fórmula**

(06/08/2014) Un método para aislar células troncales a partir de una placenta de mamífero aislada y exsanguinada, en el que dichas células troncales son células troncales CD34+ o células troncales similares a MSC adherentes a plástico para cultivo de tejidos fibroblastoides, comprendiendo dicho método: perfusionar dicha placenta con una disolución de perfusión, haciendo pasar dicha disolución de perfusión hacia la arteria umbilical o la vena umbilical, o ambas, de dicha placenta, en una cantidad y durante un tiempo suficiente para aislar una cantidad detectable de células troncales a partir de dicha placenta, habiendo sido dicha placenta drenada de sangre de cordón umbilical y sangre materna antes de dicha perfusión; y aislar dichas células troncales y la disolución de perfusión de dicha…

(30/07/2014) Compuesto de fórmula , o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para su uso en el tratamiento o la profilaxis de distrofia muscular de Duchenne o distrofia muscular de Becker, en la que X es O; Y es N; R9 es -L-R3; L es (i) un enlace sencillo; o (ii) un grupo ligador seleccionado de: (a) -O-, -S- y -(CO)nNR18-; (b) alquileno, alquenileno y alquinileno, cada uno de los cuales está interrumpido opcionalmente por uno o más de -O-, -S- o -NR18-, o uno o más de enlace C-C sencillo, doble o triple; y (c) un enlace -N-N- sencillo o doble; en el que n es un número entero de desde 0 hasta 2; y R18 es hidrógeno, alquilo o C(O)R16; R3 es alquilo, alcoxilo o arilo, cada uno de los cuales está opcionalmente sustituido con de uno a tres R2, que pueden…

(23/07/2014) Un extracto enriquecido de proteína conglutina γ de semillas de altramuz que tiene un % en peso de conglutina γ de entre el 10 y el 30 % o una proteína conglutina γ para su uso en el tratamiento de la distrofia muscular

(09/07/2014) Una composición farmacéutica que comprende como agente activo al menos una sustancia seleccionada entre: (i) una molécula de ácido nucleico de un gen de una célula endotelial, de secuencia identificada con el número SEQ ID N º 1, SEQ ID N º 27 o SEQ ID N º 28 en la lista de secuencias adjunta, (ii) una molécula polipeptídica codificada por dicha molécula de ácido nucleico identificada con el número SEQ ID Nº 6, SEQ ID Nº 31 o SEQ ID Nº 32 en la lista de secuencias adjunta, para el diagnóstico in vivo, el pronóstico in vivo y/o el tratamiento de una patología angiogénica.

(04/06/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor VII, o un fragmento o una variante del factor VII, fusionado con el extremo N-terminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que el factor VII o un fragmento o una variante del mismo, tiene actividad biológica de factor VII, de tal forma que, en presencia de factor III e iones de calcio, el factor activado convierte el factor IX en factor IXa y/o el factor X en factor Xa y la variante o el fragmento de albúmina puede estabilizar o prolongar la actividad terapéutica o el periodo de validez del factor VII en comparación con el factor VII sin fusionar, en la que el factor…

(21/05/2014) Un anticuerpo monoclonal aislado que se une específicamente a los aminoácidos 1 a 50 de SEC ID Nº: 15, en el que el anticuerpo reduce la actividad de GDF-8 asociada con la regulación negativa de la masa muscular esquelética.

(30/04/2014) El uso de eritropoyetina humana o un derivado de la misma que tiene la actividad biológica de la eritropoyetina humana de incrementar la expresión de frataxina, cuyo derivado comprende cualquier polipéptido que tenga la secuencia de aminoácidos de la eritropoyetina pero difiera en el residuo azúcar de la eritropoyetina humana y cualquier variante de eritropoyetina seleccionada del grupo de eritropoyetina carbamilada (CEPO), asialoeritropoyetina, aranesp, S100-EPO y R103E-EPO, para la producción de una preparación farmacéutica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich o una enfermedad asociada con la misma por una disminución de la expresión de la frataxina en un paciente que padece ataxia de Friedreich, en donde la ataxia de Friedreich…

(16/04/2014) Un compuesto representado por la fórmula (I0) en donde R1 es un grupo morfolinilo opcionalmente sustituido con grupo(s) alquilo C1-6, un grupo piperidilo opcionalmente sustituido con grupo(s) alquilo C1-6, un grupo pirrolidinilo opcionalmente sustituido con grupo(s) alquilo C1-6 opcionalmente sustituido con grupo(s) alcoxi C1-6, un grupo pirrolilo opcionalmente sustituido con grupo(s) alquilo C1-6, un grupo imidazolilo opcionalmente sustituido con grupo(s) alquilo C1-6, un grupo amino opcionalmente sustituido con 1 o 2 sustituyentes seleccionados de (a) un grupo alquilo C1-6 opcionalmente sustituido con sustituyente(s) seleccionados de un grupo…

(16/04/2014) Uso de 25-hidroxi vitamina D3 para promover de forma no terapéutica la miogénesis en un mamífero al administrar de forma prenatal una cantidad suficiente de 25-hidroxi vitamina D3 al mamífero durante el período de hiperplasia de fibras musculares.

(09/04/2014) Una sal clorhidrato del ácido 1-(4-{1-[(E)-4-ciclohexil-3-trifluorometil-benziloxiimino]-etil}-2-etil-benzil)-azetidina-3- carboxílico.

(02/04/2014) Compuesto representado por la fórmula (I): Fórmula química 1 en la que Ra, Rb y Rc son, (a) Ra y Rb se toman juntos para formar ≥Z; ≥Z es ≥O, ≥S o ≥N-R6; R6 es hidrógeno, alquilo sustituido o no sustituido, alquenilo sustituido o no sustituido, alquinilo sustituido o no sustituido, cicloalquilo sustituido o no sustituido, cicloalquenilo sustituido o no sustituido, un grupo heterocíclico no aromático sustituido o no sustituido, arilo sustituido o no sustituido o heteroarilo sustituido o no sustituido; Rc es un grupo representado por R1c; R1c es hidrógeno, alquilo sustituido o no sustituido, alquenilo sustituido o no sustituido, alquinilo sustituido o no sustituido, acilo sustituido…

(26/03/2014) Composición para su uso como un medicamento en una terapia de combinación para tratar o reducir el riesgo de contraer sequedad vaginal, comprendiendo la composición: a) un precursor de los esteroides sexuales seleccionado entre el grupo que consiste en deshidroepiandrosterona, deshidroepiandrosterona sulfato, androst-5-eno-3β,17β-dol, 4-androsteno-3,17-diona y un profármaco que se convierte in vivo en cualquiera de los anteriores precursores de los esteroides sexuales y b) una cantidad terapéuticamente eficaz de un modulador selectivo del receptor de estrógenos que es un derivado benzopirano en la que el profármaco convertido in vivo en un precursor de los esteroides sexuales tiene la fórmula…

(19/03/2014) Composición para su uso como un medicamento en una terapia de combinación para tratar o reducir el riesgo de contraer un trastorno seleccionado del grupo que consiste en cáncer de mama, cáncer endometrial, cáncer de útero y cáncer de ovarios, comprendiendo la composición: a) un precursor de esteroides sexuales seleccionado entre el grupo que consiste en deshidroepiandrosterona, deshidroepiandrosterona sulfato, androst-5-eno-3β, 17β-diol, 4-androsteno-3, 17-diona y un profármaco que se convierte in vivo en cualquiera de los anteriores precursores de esteroides sexuales y b) una cantidad terapéuticamente eficaz de un modulador selectivo del receptor de estrógenos…

(08/01/2014) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula de ácido nucleico en una célula, comprendiendo dichométodo poner en contacto dicha célula con un agente fotosensibilizador, poner en contacto dicha célula con lamolécula que se va a introducir (molécula de transferencia) que está incorporada en o conectada con un vehículovírico, e irradiar dicha célula con luz a una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en dondedicho vehículo vírico es un adenovirus o un virus adenoasociado y dicho agente fotosensibilizador se ubica enendosomas, lisosomas, el retículo endoplásmido o el aparato de Golgi.

(01/01/2014) Un virus adenoasociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende AAVcy.5 vp1 que comprende aminoácidos 1 a 728 de SEQ ID Núm. 103 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(05/12/2013) Uso de la fracción celular del estroma vascular del tejido adiposo extramedular, para preparar un medicamento destinado al tratamiento de cardiomiopatías y de enfermedades en las que se observa una degeneración muscular cardiaca

(04/12/2013) Un procedimiento y kit para el diagnóstico diferencial de una enfermedad que cursa con afectación muscular en un sujeto humano, que comprende determinar en una biopsia muscular obtenida de dicho sujeto humano las concentraciones de las proteínas β-F1-ATPasa, LDH-A y al menos una de las proteínas seleccionadas del grupo compuesto por PYGM, GAPDH, SDH y GPD1, determinar el índice β-F1-ATPasa/LDH-A entre las concentraciones de dichas proteínas, determinar si el valor obtenido de dicho índice y el valor de la concentración de una de las proteínas seleccionadas del grupo compuesto por PYGM, GAPDH, SDH y GPD1 están comprendidos entre unos determinados valores de referencia y realizar el diagnóstico de la enfermedad que cursa con afectación muscular en dicho…

(02/12/2013) Polipéptido que consiste en una secuencia según la fórmula general I: X2-[ X3-A(X4)APLP-X5-]U -X6en la que X2 está ausente o comprende un dominio de transducción; X3 es 0, 1, 2, 3 o 4 aminoácidos de la secuencia WLRR (SEC. ID. nº: 1); X4 se selecciona de entre el grupo constituido por S, T, Y, D, E, fosfoserina y fosfotirosina; X5 es 0, 1, 2 o 3 aminoácidos de una secuencia del género Z1-Z2-Z3, en la que Z1 se selecciona de entre el grupo constituido por G y D; Z2 se selecciona de entre el grupo constituido por L y K; y Z3 se selecciona de entre el grupo constituido por S y T; y X6 está ausente o comprende un dominio de transducción; y en la que u es 1-5, y en la que por lo menos uno de entre X2 y…

(27/11/2013) Uso de un anticuerpo antagonista específico para un polipéptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 2, o un fragmento de la misma que comprende 25, 50, 75, 100 ó 150 aminoácidos contiguos, para la preparación de un medicamento para tratar fibrosis quística, síndrome de enfermedad respiratoria aguda o enfisema.

(22/11/2013) Un compuesto: A) de la fórmula:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde: cada uno de X7, X8, X9 y X10 se selecciona independientemente de N, CR20, o CR1', en donde: cada R20 se selecciona independientemente de H o un grupo de solubilización; cada R1' se selecciona independientemente de H o alquilo recto o ramificado C1-C3 opcionalmente sustituido; uno de X7, X8, X9 y X10 es N y los otros se seleccionan de CR20 o CR1'; y de cero a un R20 es un grupo de solubilización; R19 se selecciona de:**Fórmula** en donde: cada Z10, Z11, Z12 y Z13 se selecciona…

(22/11/2013) Forma farmacéutica de dosificación sólida que comprende metaxalona, por lo menos un excipiente en polvoseleccionado de entre el grupo que comprende hidrocoloides y polímeros naturales o sintéticos moderadamentesolubles en agua o esencialmente insolubles en agua, y por lo menos un líquido no volátil, preparada mediante un procedimiento que comprende las etapas de: proporcionar una cantidad efectiva de metaxalona; proporcionar por lo menos un excipiente en polvo seleccionado de entre el grupo que consiste en alginato sódico,alginato amónico, carboximetilcelulosa sódica, celulosa microcristalina, almidón pregelatinizado, glicolato-almidónsódico, copolímeros…

(13/11/2013) Un compuesto representado por la fórmula siguiente o una de sus sales, tautómeros, solvatos o hidratosfarmacéuticamente aceptables para su uso en el tratamiento de un ataque epiléptico: en la que: X es CH2 o CH2-CH2; y A es arilo o heteroarilo que tiene 1 a 3 átomos seleccionados de N, S y O, los grupos arilo y heteroarilo que tienen 0a 3 sustituyentes que comprende cada uno 0 a 8 átomos de carbono, 0 a 3 átomos de oxígeno, 0 a 3 átomos dehalógeno, 0 a 2 átomos de nitrógeno, 0 a 2 átomos de azufre y 0 a 24 átomos de hidrógeno.

(06/11/2013) Un método para diagnosticar una enfermedad de neuronas motoras (MND), comprendiendo el método analizaruna actividad o una expresión de miARN-9 o miARN-9* en una muestra de un sujeto humano que lo necesita, en elque una regulación negativa de dicha actividad o dicha expresión de dicho miARN-9 o miARN-9* es indicativa de laMND.

(05/11/2013) Un compuesto representado por la fórmula general o una de sus sales: R1 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tenerun sustituyente, un grupo hidroxi, o un grupo alcoxi que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tener unsustituyente; R2 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede tenerun sustituyente, un grupo cicloalquilo que tiene 3 a 8 átomos de carbono el cual puede tener un sustituyente, ungrupo arilo el cual puede tener un sustituyente, o un grupo heterocíclico el cual puede tener un sustituyente;R3 representa un átomo de halógeno, un grupo alquilo que tiene 1 a 8 átomos de carbono el cual puede…

(30/10/2013) Un compuesto representado por la fórmula (I):**Fórmula^^ en donde R1 es un grupo imidazolilo que puede estar sustituido con un grupo alquilo C1-10; A es un grupo fenoxisustituido con un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono; B es un grupo fenilo que puede estarsustituido con un átomo de halógeno; X es un átomo de oxígeno; e Y es un grupo alquileno C1-4, o una de sus sales,para la utilización en la profilaxis o el tratamiento de la retinitis pigmentosa, el sida, la hepatitis fulminante, unaenfermedad mielodisplástica o una enfermedad hepática.

(23/10/2013) Una composición de inhalación que comprende un compuesto de fórmula (I) o una sal o solvato del mismo, en la que: m es un número entero de 2 a 8; n es un número entero de 2 a 5; con la condición de que m + n sea de 4 a 10; R1 está seleccionado de hidrógeno, alquilo C1-6, hidroxi, halógeno, haloalquilo C1-6, -XC(O)NR9R10, -XNR8C(O)R9, -XNR8C(O)NR9R10, -XNR8SO2R9, -XSO2NR11R12, XNR8SO2R9R10, -XNR9R10, XN+R8R9R10, -XNR8C(O)OR9, -XCO2R9, -XNR8C(O)NR8C(O)NR9R10, -XSR9, XSOR9 y -XSO2R9; o R1 está seleccionado de -X-arilo, -X-hetarilo y -X-(ariloxi), cado uno opcionalmente sustituido con 1 o 2 gruposseleccionados independientemente de hidroxi, alcoxi C1-6, halógeno, alquilo C1-6, haloalquilo C1-6, -NHC(O)(alquiloC1-6),…

(18/10/2013) Un polipéptido ActRIIB soluble que comprende un dominio extracelular de un polipéptido ActRIIB quetiene una secuencia aminoacídica al menos al 97% idéntica a la SEQ ID NO: 2, un enlazador flexible que tiene lasecuencia TGGG, y un dominio Fc de inmunoglobulina, en el que el dominio Fc de inmunoglobulina estácondensado al extremo C del dominio extracelular del polipéptido ActRIIB mediante el enlazador flexible, y en el queel polipéptido ActRIIB comprende un dominio de unión a GDF8 alterado que incluye una o más mutaciones queaumentan la selectividad del dominio de unión para (a) GDF8 sobre activina con respecto al dominio de unión a GDF8 de SEQ ID NO: 2, (b) activina sobre GDF8 con respecto al dominio de unión a GDF8 de SEQ ID NO: 2, o (c) GDF8 y activina con respecto al dominio de unión a GDF8 de SEQ ID NO: 2.

(15/10/2013) Uso de la obestatina para la regeneración muscular. La presente invención se refiere al uso de la obestatina, o a la secuencia nucleotídica que la codifica, como agente miogénico "in vitro", y para la elaboración de un medicamento para la regeneración muscular preferiblemente para la regeneración músculo-esquelética, siendo así de utilidad en el tratamiento y/o prevención de enfermedades degenerativas o genéticas o de lesiones que cursan con daño muscular.

(25/09/2013) Una formulación farmacéutica que consiste en una mezcla fina de i) carbonato cálcico (CaCO3), ii) una materia orgánica (Mo) que consiste esencialmente en quitina y polipéptido (Pp), iii) sales minerales adicionales, iv) agua, y opcionalmente v) una o varias cargas inertes aceptables farmacéuticamente; en donde dicha Mo y dicho CaCO3 están presentes en una proporción de 1/10 a 3/10, y dicho Pp y quitina estánpresentes en una proporción de 1/100 a 1/10, para su uso en el tratamiento de enfermedades o trastornosseleccionados del grupo que consiste en enfermedades proliferativas, enfermedades degenerativas, trastornosneurológicos, trastornos inmunológicos, enfermedades cardiovasculares, enfermedades pulmonares, trastornosnutricionales,…

(25/09/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende una vp1 de AAVrh10, quecomprende aminoácidos 1 a 738 de SEQ ID Núm. 81 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica a la misma,un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV, y un gen heterólogo enlazadooperativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.