(10/06/2015) Un ARN bicatenario aislado que comprende hebras complementarias hibridadas, en el que al menos una de dichas hebras comprende un polirribonucleótido seleccionado entre el grupo que consiste en: (i) polirribonucleótidos complementarios a al menos 21 nucleótidos contiguos de un gen diana representado por cualquiera de las SEC ID Nº: 1073, 1577, 3, 56, 168, 795, 829 a 832, 868, 890, 958 a 963, 1026, 1046, 1684, 1771 a 1774, 2045, 2366, 2418 a 2420 y 2466, (ii) polirribonucleótidos complementarios a al menos 21 nucleótidos contiguos de un gen diana que codifica la secuencia de aminoácidos representado por cualquiera de las SEC ID Nº: 1074, 4, 796, 891, 1685 y 2367, y (iii) polirribonucleótidos que tienen al menos un 85 % de identidad de secuencia…

(27/05/2015) Una composición que comprende al menos tres moléculas de ARNip diferentes y un vehículo farmacéuticamente aceptable, en la que al menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen TGF-β1, al menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen Cox-2 y por lo menos una de dichas moléculas de ARNip está dirigida a una molécula de ARNm codificada por un gen Hoxb13, en la que dichas moléculas de ARNip diferentes inhiben la expresión de dichos genes tanto en células humanas como de ratón, en donde dicha composición comprende una nanopartícula que comprende un copolímero de histidina-lisina y en donde dichas moléculas de ARNip diferentes comprenden los siguientes oligonucleótidos: …

(27/05/2015) Una molécula de ARNnpU1 humana modificada, que puede corregir el salto de un exón provocado por una mutación localizada en la secuencia comprendida entre 50 pares de bases en el sentido de 5' y 20 pares de bases en el sentido de 3' de un exón, caracterizándose la molécula de ARNnpU1 humana modificada porque una parte de la secuencia monocatenaria de nucleótidos de la región en 5' del ARNnpU1 humano silvestre se reemplaza por una secuencia monocatenaria de unión de nucleótidos que puede hibridarse con una secuencia de nucleótidos diana en el pre-ARNm transcrito de un gen diana de interés terapéutico que porta una mutación que induce salto de exón, que se selecciona del grupo que consiste en mutaciones en la secuencia comprendida entre…

(20/05/2015) Una composición farmacéutica para su uso en un método de tratamiento que comprende administrar la composición a un mamífero adulto para reducir la expresión de una secuencia diana en el hígado de dicho mamífero adulto, comprendiendo la composición un vehículo farmacéuticamente aceptable y: un agente de iARN seleccionado de un ARNip o un ARNhp, en el que dichos ARNip o ARNhp son específicos para una secuencia diana presente en una célula hepática de dicho mamífero adulto y reducen la expresión de la secuencia diana y en donde el ARNip o el ARNhp tienen una longitud de entre 15 y 30 nucleótidos o tienen una estructura dúplex de 15 a 29 pares de bases de longitud; o un vector que comprende ADN que se transcribe in vivo en dichos ARNhp o ARNip.

(04/03/2015) Un procedimiento para estimular la producción de una citocina proinflamatoria seleccionada entre TNF-alfa e IL-12 que comprende: poner en contacto una célula que expresa TLR8 in vitro con un oligonucleótido de ARN (ORN) que comprende: N-U-R1-R2, en el que N es un ribonucleótido y N no incluye un U, U es uracilo o un derivado del mismo, y R es un ribonucleótido en el que al menos uno de R1 y R2 es adenosina (A) o citosina (C) o derivados de los mismos y en el que R no es U a no ser que N-U-R1-R2 incluya al menos dos A, en el que el ORN es seleccionado de: GCCACCGAGCCGAAUAUACC SEC ID Nº: 11; AUAUAUAUAUAUAUAUAUAU SEC ID Nº: 12; UUAUUAUUAUUAUUAUUAUU SEC ID Nº: 13; AAUAAUAAUAAUAAUAAUAA SEC ID Nº: 16; AAAUAAAUAAAUAAAUAAAU SEC ID Nº: 17; AAAAUAAAAUAAAAUAAAAU SEC ID Nº: 18; CUACUACUACUACUACUACU SEC ID Nº: 24; UUAUUAU SEC ID Nº: 30; UAUAUAU…

(25/02/2015) Una composición que comprende un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en los aminoácidos 32-40, 80-88, 99-107, 122-130, 153-161, 180-188, 21-30, 79-88, 121-130, 173-182, 243-252, 244-252, 277-286, 108-116, 140-148, 307-315, 140-149, 307-316, 118-126, 150-158, 294-302, 310-318, 109-118 y 150-159 de SEC ID Nº: 3 o; un análogo del péptido en el que un resto en una posición de anclaje primaria y/o secundaria mostrada en la Tabla IV se sustituye por otro aminoácido específico para esta posición de la Tabla IV para aumentar la afinidad de unión, la semivida de unión y/o la reactividad cruzada del péptido.

(11/02/2015) Una molécula modificada de ARNip para silenciar la expresión quinasa 1 tipo polo (PLK-1), en la que la molécula modificada de ARNip comprende una hebra con sentido que consiste en la secuencia de ácido nucleico de la SEC ID Nº 400, una hebra antisentido complementaria, y una región bicatenaria de al menos 15 nucleótidos de longitud, y en la que la hebra antisentido comprende uno o más nucleótidos modificados en la región bicatenaria seleccionados entre el grupo que consiste en nucleótidos de 2'OMe-guanosina, nucleótidos de 2'OMe-uridina, y mezclas de los mismos.

(07/01/2015) Un agente que comprende un miARN capaz de interaccionar con una secuencia expuesta en una cualquiera de las SEC ID Nº 31 a 36 presente en la región no traducida (UTR) 3' del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) o una molécula efectora posterior del mismo, para su uso en el tratamiento de una enfermedad o un trastorno seleccionados entre enfermedad renal, enfermedad pulmonar, enfermedad cardiaca, enfermedad cutánea, infección, cáncer de pulmón, cáncer gastrointestinal, glioblastoma, cáncer cervical, cáncer de ovario, cáncer de vejiga, cáncer de mama, cáncer cerebral, cáncer de próstata, cáncer de colon, cáncer colorrectal,…

(07/01/2015) El uso de un compuesto de fórmula estructural I que tiene la configuración estereoquímica:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para la fabricación de un medicamento para inhibir la polimerasa NS5B del VHC, inhibir la replicación del VHC o tratar la infección del VHC, en la que B es:**Fórmula** Y es alquilcarbonilo C1-10, P3O9H4, P2O6H3 o P(O)R9R10; R1 es hidrógeno, alquenilo C2-4, alquinilo C2-4 o alquilo C1-4 sustituido opcionalmente con amino, hidroxi o de 1 a 3 átomos de flúor y uno de R2 y R3 es hidroxi o alcoxi C1-4 y el otro de R2 y R3 se selecciona del grupo que consiste en hidrógeno; hidroxi, halógeno; alquilo C1-4 opcionalmente sustituido con de 1 a 3 átomos de flúor, alcoxi…

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y (d) estando presentes uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de protección…

(31/12/2014) Una composición que comprende: (A) un anticuerpo o fragmento del mismo que se unen específicamente a la proteína STEAP-1 (SEC ID Nº: 3) conjugados con un agente citotóxico para formar un conjugado anticuerpo-agente o fragmento-agente, para su uso en un método de suministro de un agente citotóxico a una célula que expresa la proteína STEAP-1 (SEC ID Nº: 3), o (B) un anticuerpo o fragmento del mismo que se unen específicamente a la proteína STEAP-1 (SEC ID Nº: 3) conjugados con un agente citotóxico para formar un conjugado anticuerpo-agente o fragmento-agente, para su uso en un método de inhibición del crecimiento…

(24/12/2014) Un oligonucleótido antisentido que comprende la secuencia nucleotídica SEC ID N.º: 3.

(22/10/2014) Un antagonista del receptor de adenosina A2a para el uso en el tratamiento de un tumor en un sujeto, tratamiento que comprende la administración al sujeto de una dosis terapéuticamente efectiva de dicho antagonista y un antígeno específico del tumor y una célula asesina T, mejorando así la respuesta inmunitaria y el tratamiento del tumor.

(10/09/2014) Una composición que comprende: (a) un polinucleótido anticonexina 43 presente en una concentración de 30 μM a 200 μM, y (b) un vehículo farmacéuticamente aceptable; para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene una herida que no se cura a una velocidad esperada que comprende administrar la composición a la herida.

(16/07/2014) Una molécula de siRNA sintético aislada que tiene una cadena antisentido y una cadera sentido, en donde cada cadena tiene una longitud de 21 nucleótidos y en donde el siRNA tiene una región central de complementariedad de 19 pares de bases, y en donde el siRNA tiene dos colgantes de nucleótidos 3' en cada cadena, en donde el combate 3' de la cadena sentido está constituido por dos nucleótidos cualesquiera y el colgante 3' de la cadena antisentido está constituido por 5'-UG-3' o 5'-TdG-3', en donde dicha molécula de siRNA es capaz de mediar la interferencia de RNA específica de la diana.

(11/06/2014) Un procedimiento de mediación en la interferencia por ARN del ARNm de un gen en un organismo no humano que comprende: a) introducir el ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos que se dirige al ARNm del gen para su degradación en el organismo no humano; b) mantener el organismo no humano producido en (a) en las condiciones en que se produce la degradación del ARNm, mediando de este modo la interferencia por ARN del ARNm del gen en el organismo no humano. a condición de que el procedimiento no sea un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por cirugía o terapia, o un procedimiento de diagnóstico practicado en el cuerpo humano o animal

(16/04/2014) Uso de un método in vitro de mediación de la interferencia de RNA específica de la diana en una célula eucariota que comprende los pasos: a) poner en contacto dicha célula eucariota con una molécula de RNA bicatenario aislada, en donde cada cadena de RNA tiene una longitud de 19-23 nucleótidos, en donde dicha molécula de RNA es capaz de interferencia de RNA específica de la diana, en donde al menos una cadena tiene un colgante 3’ de 1-3 nucleótidos y en donde la molécula de RNA contiene al menos un análogo de nucleótido modificado, en condiciones en las cuales puede ocurrir la interferencia de RNA específica de la…

(19/03/2014) Un agente terapéutico para una enfermedad de la retina, que comprende un ARNip para HIF-1α y un ARNip para HIF-2α.

(19/03/2014) ARN de doble hebra aislado desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud, en forma de dos hebras de ARN separadas, que es perfectamente complementario a un ARNm y media interferencia de ARN por escisión directa del ARNm al que es perfectamente complementario, en el que la escisión del ARNm se dirige dentro de la región que es perfectamente complementaria con el ARN aislado.

(19/03/2014) Un procedimiento de producción de una célula silenciada, que comprende introducir en una célula en la que se va a silenciar un gen ARN de doble hebra de 21 a 23 nt que tiene como objetivo el ARNm correspondiente al gen; y mantener la célula resultante en condiciones en las que se produce la iARN, dando como resultado la degradación del ARNm del gen, produciendo de este modo la célula silenciada; siempre que el procedimiento no sea un un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por ciruría o terapia, o un procedimiento diagnóstico practicado en el cuerpo humano o animal.

(12/02/2014) Un método de diagnóstico de la presencia de un tumor en un mamífero, comprendiendo dicho método detectar el nivel de expresión de un gen codificante de un polipéptido que tiene: (a) la secuencia de aminoácidos mostrada en la Figura 26 (SEC. Nº ID.: 26); o (b) una secuencia de aminoácidos codificada por una secuencia nucleotídica que comprende la secuencia de nucleótidos mostrada en la Figura 25 (SEC. Nº ID.: 25), en una muestra de ensayo de células de tejidos obtenida de dicho mamífero y en una muestra de control de células normales conocidas del mismo origen tisular, donde un mayor nivel de expresión de dicho gen codificante de un polipéptido en la muestra de ensayo, en comparación con la muestra de control, es indicativo de la presencia de tumor en el mamífero del que se obtuvo…

(22/01/2014) Un método de / para identificar un modulador de la interacción entre el 7,25 DHC y / o 7,27 DHC y / o 7HC y / o 25HC con EBI2, cuyo método comprende; (a) proporcionar un modulador candidato; (b) incubar el modulador de la etapa (a) con 7,25DHC y / o 7,27DHC y / o 7HC y / o 25HC y EBI2, (c) determinar si la interacción entre el 7,25DHC y / o 7,27DHC y / o 7HC y / o 25HC con EBI2 es modulada en presencia de dicho modulador candidato en comparación con la interacción entre 7,25DHC y / o 7,27DHC y / o 7HC y / o 25HC con EBI2 en ausencia de dicho modulador candidato, en donde 7,25DHC es colest-5-eno-3b, 7,25-triol; 7,27DHC es colest-5-eno-3b, 7,27-triol; 7HC es colest-5-eno-3b, 7-diol; HC es colest-5-eno-3b, 25-diol; y EB12 es el receptor 2 inducido…

(15/01/2014) Una composición que comprende (I) una pluralidad de células bacterianas muertas intactas, pluralidad de la que cada célula bacteriana muerta posee una pared celular y/o membrana celular intacta, que contienen material genético que es endógeno de la especie bacteriana, y que engloba (i) un ácido nucleico terapéutico que codifica un producto, tal como un péptido, un polipéptido o una proteína, cuya producción se desea en una célula objetivo, (ii) un fármaco que es una sustancia fisiológica o farmacéuticamente activa que produce un efecto local o sistémico deseado en mamíferos y seres humanos o (iii) una molécula de ácido nucleico funcional, que tras la introducción en una célula huésped, interfiere específicamente con la expresión de una proteína, (II) un vehículo farmacéuticamente aceptable para las mismas y (III) un ligando biespecífico…

(10/01/2014) Compuesto aislado que reduce el nivel de actividad hialuronano sintasa (HAS)1, siendo dicho compuestoun anticuerpo específico para una secuencia de aminoácidos seleccionada de SEQ ID NO: 25 ó 26.

(08/01/2014) Un RNA circular monocatenario que tiene un efecto de interferencia de RNA sostenido o de liberación lenta,caracterizado porque el RNA circular monocatenario comprende una secuencia de cadena con sentido, una secuenciade cadena antisentido complementaria a la secuencia de cadena con sentido, dos secuencias de bucle idénticas odiferentes entre la cadena con sentido y la cadena antisentido, que conectan ambas cadenas, en donde la cadena consentido y la cadena antisentido se emparejan para formar un tallo, y en donde cada una de las dos secuencias de bucletiene de 6 a 9 nucleótidos de longitud.

(08/01/2014) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula de ácido nucleico en una célula, comprendiendo dichométodo poner en contacto dicha célula con un agente fotosensibilizador, poner en contacto dicha célula con lamolécula que se va a introducir (molécula de transferencia) que está incorporada en o conectada con un vehículovírico, e irradiar dicha célula con luz a una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en dondedicho vehículo vírico es un adenovirus o un virus adenoasociado y dicho agente fotosensibilizador se ubica enendosomas, lisosomas, el retículo endoplásmido o el aparato de Golgi.

(07/01/2014) Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 12 a 30 nucleósidos ligados, endonde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobase complementaria a miR-21 o un precursor delmismo, para uso en el tratamiento, prevención o diagnosis de fibrosis en un sujeto.

(25/12/2013) Un poliaminoácido catiónico que puede asociarse con un ácido nucleico, comprendiendo el poliaminoácido catiónico: un residuo de aminoácido catiónico que tiene un grupo catiónico en una cadena lateral; y un residuo de aminoácido hidrófobo que tiene un grupo hidrófobo en una cadena lateral, en el que el poliaminoácido catiónico comprende 1 a 20 unidades del residuo de aminoácido catiónico y se representa por la siguiente fórmula :**Fórmula** en la que: R1 representa un grupo hidroxilo o un grupo alquiloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 1 a 12 átomos de carbono, un grupo alqueniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono, un grupo alquiniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono…

(17/12/2013) Marcador molecular de potencia terapéutica de células madre mesenquimales humanas y sus usos. La presente invención se relaciona con métodos para determinar la capacidad inmunorreguladora de una célula madre, basándose en los niveles de expresión del microARN miR-335. Adicionalmente, la invención también se relaciona con métodos in vitro para incrementar la capacidad inmunorreguladora de una célula madre, en donde dichos métodos comprenden tratar dicha célula madre con un inhibidor de miR-335. Finalmente, la invención se relaciona con usos y métodos terapéuticos para tratar a un sujeto con una enfermedad autoinmune, una enfermedad inflamatoria, la enfermedad…

(04/12/2013) Un procedimiento para estimar el pronóstico en un paciente con carcinoma de colon, en el que se usa el nivel de expresión de RFP (RET finger protein) en una célula cancerosa aislada de un paciente con cáncer como indicador y en el que además, un nivel de expresión de RFP alto indica un pronóstico desfavorable.

(12/11/2013) Uso de un agente que comprende una proteína Otx2 o una sal de la misma para la inducción de la diferenciación enuna célula fotorreceptora de la retina ex vivo, en el que la proteína es Otx2 una proteína que comprende la secuencia de aminoácidos representada por la SEC ID Nº: 1, la SEC ID Nº: 3 ola SEC ID Nº: 5; o una proteína que consiste en (i) una secuencia de aminoácidos en la que se suprime 1 aminoácido en la secuencia de aminoácidosrepresentada por la SEC ID Nº: 1, la SEC ID Nº: 3 o la SEC ID Nº: 5, (ii) una secuencia de aminoácidos en la que se añade 1 aminoácido a la secuencia de aminoácidosrepresentada por la SEC ID Nº: 1, la SEC ID Nº: 3 o la SEC ID Nº: 5, o (iii)…

(02/10/2013) Molécula de RNA bicatenario aislada en la forma de dos cadenas de RNA separadas, en donde cada cadenade RNA tiene una longitud de 19-23 nucleótidos, en donde dicha molécula de RNA es capaz de interferencia deRNA, en donde la molécula de RNA contiene al menos un análogo de nucleótido modificado, para uso en medicina.