CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Vectores de AAV que se dirigen al SNC y métodos de uso de los mismos.

(01/02/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: GAO, GUANGPING, XU,ZUOSHANG, ZHANG,HONGWEI, WANG,HONGYAN.

Un virus adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende (i) una proteína de la cápside de AAV9 o de AAVrh.10 y (ii) un ácido nucleico que comprende un promotor operativamente unido a un transgén para su uso como medicamento; en donde el transgén es para suministrarse al tejido del sistema nervioso central (SNC) en un sujeto por administración intratecal y por administración intracerebral, y en donde el rAAV infecta células en el cerebro y en la médula espinal del sujeto.

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Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades monogénicas.

(29/01/2019). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Inventor/es: REBAR,EDWARD J.

Una o más nucleasas no naturales y uno o más transgenes para uso en un método de tratamiento de una enfermedad monogénica, comprendiendo el método administrar la una o más nucleasas y el uno o más transgenes a un sujeto que lo necesita para generar una célula que produce una proteína que trata la enfermedad, en el que el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando una o más nucleasas no naturales.

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Métodos para suministrar genes.

(18/01/2019). Solicitante/s: The Regents of the University of Colorado, a body corporate. Inventor/es: WATKINS,LINDA MAY ROTHBLUM, HUGHES,TRAVIS, CHAVEZ,RAYMOND A.

Molécula de ADN de plásmido que comprende un polinucleótido que codifica al menos una repetición terminal invertida (ITR) de virus adenoasociado (VAA) y que codifica también una molécula de IL-10 operativamente unidas a elementos de control de la expresión que controlan la expresión de dicha molécula de IL-10 in vivo, para su uso en el tratamiento de dolor neuropático en un sujeto mamífero, en la que dicha molécula de ADN de plásmido se administra por vía intratecal al sistema nervioso central de dicho sujeto.

PDF original: ES-2696824_T3.pdf

Vectores de citomegalovirus que permiten el control del direccionamiento de los linfocitos T.

(17/01/2019). Solicitante/s: Oregon Health & Science University. Inventor/es: FRUEH, KLAUS, PICKER,LOUIS, HANSEN,SCOTT, MALOULI,DANIEL.

Un vector de citomegalovirus humano o animal que comprende: (a) una primera secuencia de ácidos nucleicos que codifica un antígeno proteico heterólogo; (b) una segunda secuencia de ácidos nucleicos que codifica la UL128 o un ortólogo de la misma; y (c) una tercera secuencia de ácidos nucleicos que codifica la UL131 o un ortólogo de la misma; en el que el vector no expresa una proteína UL130 activa.

PDF original: ES-2696703_T3.pdf

Composiciones terapéuticas y métodos para la administración dirigida, mediante minicélulas bacterianas, de moléculas bioactivas basadas en moléculas dirigidas que contienen Fc y anticuerpos.

(16/01/2019). Solicitante/s: Vaxiion Therapeutics, LLC. Inventor/es: NEWMAN,MICHAEL J, GIACALONE,MATTHEW J.

Una minicelula bacteriana completamente intacta, que comprende: (i) una proteina de fusion de union a Fc mostrada en la superficie de la minicelula, en donde la proteina de fusion de union a Fc comprende (a) una senal de exportacion (secrecion) de membrana externa, (b) un dominio de anclaje de membrana externa y (c) una porcion de union a Fc de la proteina G o una porcion de union a Fc de la proteina A; (ii) una o mas moleculas bioactivas que comprenden acidos nucleicos, proteinas, farmacos de molecula pequena, radioisotopos, lipidos o cualquier combinacion de los mismos; y (iii) una o mas moleculas de direccionamiento que contienen Fc unidas a dicha porcion de union a Fc, en donde la molecula de direccionamiento que contiene Fc es una molecula que es capaz de unirse a una molecula de union a Fc y contiene un sitio de reconocimiento para una molecula diana, en donde dicha una o mas moleculas de direccionamiento que contienen Fc reconocen un antigeno o un receptor eucarioticos.

PDF original: ES-2720659_T3.pdf

Epitopos de antígeno de superficie receptor de factor de crecimiento epidérmico y uso de los mismos.

(26/12/2018). Solicitante/s: GREEN CROSS CORPORATION. Inventor/es: KIM, SE HO, KIM, MIN-SOO, CHANG,KI HWAN, HONG,KWANG-WON, WON,JONG-HWA, HUR,MIN-KYU, LEE,MI-JUNG, CHO,HYUN-SOO, YOO,JI-HO.

Epítopo de un receptor de factor de crecimiento epidérmico (EGFR) que consiste en la secuencia de aminoácidos de RGDSFTH (SEQ ID NO: 2) o RGDSFTHTP (SEQ ID NO: 3).

PDF original: ES-2694679_T3.pdf

Clones de ADN infeccioso quimérico de circovirus porcino y uso de los mismos.

(21/12/2018) Una vacuna para su uso en la protección de un lechón contra circovirus porcino (PCV) de tipo 2 o síndrome de desmedro multisistémico post-destete (PMWS) provocado por PCV2, en el que el lechón tiene anticuerpos maternos de PCV2 y en el que la vacuna comprende una cantidad inmunogénica de un miembro seleccionado entre el grupo que consiste en: (a) una molécula de ácido nucleico quimérico de circovirus porcino (PCV1-2) que comprende una molécula de ácido nucleico que codifica un PCV1 no patógeno, que contiene el gen de la cápside del marco abierto de lectura 2 (ORF2) de un PCV2 patógeno en lugar del gen de la cápside del ORF2 de la molécula de ácido nucleico de PCV1; (b) un plásmido o vector viral que contiene la molécula de ácido nucleico…

Método y complejos portadores para suministrar moléculas a células.

(21/12/2018). Solicitante/s: CORNELL RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: ZHAO,KESHENG, SZETO,HAZEL, BIRK,ALEX V, ROBERTSON,HUGH D.

Un complejo portador que comprende (i) un agente citotóxico o un poliaminoácido y (ii) un péptido catiónico aromático, donde el péptido catiónico aromático es: (a) Tyr-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (DALDA); o (b) 2',6'-Dmt-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmt1-DALDA); o (c) Phe-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Phe1-DALDA); o (d) D-Arg-2',6'Dmt-Lys-Phe-NH2; o (e) 2',6'-Dmp-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmp1-DALDA).

PDF original: ES-2694574_T3.pdf

Composiciones y procedimientos de transfección de polinucleótidos.

(12/12/2018). Solicitante/s: WASHINGTON UNIVERSITY. Inventor/es: WICKLINE, SAMUEL, A., HOU,KIRK.

Una composición farmacéutica que comprende un complejo péptido-polinucleótido, comprendiendo el complejo péptido-polinucleótido una relación molar de péptido:polinucleótido que es más de aproximadamente 50:1 y menos de aproximadamente 200:1, en el que el péptido es (a) no citotóxico y capaz de afectar a la liberación de un polinucleótido desde un endosoma de una célula, y (b) comprende una secuencia de aminoácidos con al menos un 80 % de identidad con la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2693518_T3.pdf

Uso de hepcidina para preparar un medicamento para tratar trastornos de la homeostasis del hierro.

(07/12/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: KAHN,AXEL, NICOLAS,GAEL, VAULONT,SOPHIE.

Polipéptido para su uso en un procedimiento de tratamiento para reducir la sobrecarga de hierro, en el que el polipéptido comprende una secuencia de 20 aminoácidos que tiene: - al menos 50% de identidad con la secuencia SEQ ID NO: 1; - residuos de cisteína en las posiciones 2, 5, 6, 8, 9, 14, 17 y 18; y en donde el polipéptido es capaz de reducir la absorción de hierro.

PDF original: ES-2693050_T3.pdf

Un péptido anfipático.

(07/12/2018) Un péptido que penetra en las células anfipáticas con menos de aproximadamente 50 residuos de aminoácidos que tiene al menos 6 residuos de arginina (R), al menos 12 residuos de alanina (A), al menos 6 residuos de leucina (L), opcionalmente al menos un residuo de cisteína (C), y al menos dos, pero no más de tres ácidos glutámicos (E), en donde (a) los residuos de arginina (R) se distribuyen uniformemente a lo largo de la longitud del péptido; la relación de arginina (R) con residuos de ácido glutámico (E) cargados negativamente es de al menos 6:2 a 9:2 o 6:2 a 8:2; la relación de los residuos de aminoácidos hidrófilos con los residuos de aminoácidos hidrófobos a pH 7 es al menos 30:67 a 40:60 o 30:70 a 40:60; y dicho…

Métodos y medios para el salto eficaz de al menos uno de los siguientes exones del gen de distrofia muscular de Duchenne humana: 43, 46, 50-53.

(05/12/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, PLATENBURG,Gerardus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.

Oligonucleótido antisentido, donde dicho oligonucleótido antisentido comprende o consiste en la secuencia de nucleótidos antisentido SEQ ID N.º: 287.

PDF original: ES-2692886_T3.pdf

Composiciones terapéuticas de ARNm y su uso para tratar enfermedades y trastornos.

(03/12/2018) Una composición para su uso en un método para tratar a un sujeto que tiene una enfermedad que es el resultado de una deficiencia en una proteína, en donde la composición comprende (a) por lo menos una molécula de ARNm, por lo menos una porción de la cual codifica una proteína de fusión que comprende una proteína terapéutica y un polipéptido capaz de unirse a un receptor Fc; y (b) un vehículo de administración, en donde el vehículo de administración es polietilenimina (PEI) o una nanopartícula lipídica, en donde la composición se administra al sujeto mediante suministro pulmonar, y la enfermedad: (a) se selecciona de un trastorno de almacenamiento lisosomal, un trastorno metabólico del ciclo de la urea, enfermedad de Pompe, enfermedad de Gaucher, beta-talasemia, enfermedad de Huntington;…

Métodos y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de una enfermedad ocular en un sujeto.

(28/11/2018) Una composición farmacéutica formulada con un ácido nucleico terapéutico de interés insertada en un plásmido para el uso en el tratamiento de una enfermedad ocular en un sujeto, en donde el tratamiento comprende las etapas de i) suministrar dicha composición farmacéutica al interior del espacio supracoroideo de un ojo enfermo y ii) exponer la región en la que se suministraba la composición farmacéutica a un campo eléctrico para la electroporación, y estando la intensidad de campo del campo eléctrico entre 15 voltios y 70 voltios, y en donde el campo eléctrico se aplica al usar dos electrodos, (i) cuando se elige como diana la coroides, introduciéndose uno de dichos electrodos en el espacio supracoroideo y aplicándose el otro sobre la superficie de la esclerótica en la cara opuesta a la…

Liposoma para administración tópica y aplicación del mismo.

(27/11/2018). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: ISHIDA,TATSUHIRO.

Un liposoma para uso mediante administración tópica en un método de tratamiento médico, que consiste en dioleilfosfatidiletanolamina (DOPE), fosfatidilcolina y lípido catiónico, en el que la fosfatidilcolina comprende al menos una cadena de ácido graso insaturado que contiene un doble enlace de carbono a carbono, y en el que el lípido catiónico es cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N-(α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14).

PDF original: ES-2691494_T3.pdf

Nuevos copolímeros basados en poli(etilenimina) para el enlace y liberación de material genético, particularmente de ADN/ARN, así como método para su fabricación y uso.

(23/11/2018). Solicitante/s: SmartDyeLivery GmbH. Inventor/es: SCHUBERT,ULRICH S, ENGLERT,CHRISTOPH, TAUHARDT,LUTZ, GOTTSCHALDT,MICHAEL.

Copolímeros basados en poli(etilenimina) para el enlace y liberación de material genético en forma de ADN/ARN que consisten en unidades de etilenimina y 2-oxazolina con la siguiente fórmula general y presentan respectivamente diferentes unidades de oxazolina:**Fórmula** con: a, b, c: proporción de las unidades respectivas de monómeros con a, b > 0, c > 0, d: longitud de la cadena lateral con d ≥ 1, X: enlace doble o triple, R: Grupo H, alquilo o arilo y una longitud de cadena de copolímero entre 2 y 1000000 unidades.

PDF original: ES-2691094_T3.pdf

Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de enfermedad de almacenamiento de glucógeno.

(21/11/2018). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: BYRNE, BARRY, J., CHOU,JANICE J.

Un vector viral adeno-asociado (AAV) que comprende una molécula de ácido nucleico recombinante, en el que la molécula de ácido nucleico recombinante comprende los nucleótidos 182-4441 de SEQ ID NO: 1 o nucleótidos 182-4441 de SEQ ID NO: 3.

PDF original: ES-2690643_T3.pdf

Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.

(19/11/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método in vitro para determinar si un oligonucleótido antisentido de 14-40 nucleótidos que comprende complementariedad a una parte de un exón 51 de distrofia humana es capaz de inhibir específicamente una secuencia de reconocimiento de exón de dicho exón, comprendiendo: Proporcionar una célula que tiene un pre-ARNm que contiene dicho exón con dicho olinogucleótido antisentido, Cultivar dicha célula para permitir la formación de un ARNm a partir de dicho pre-ARNm y Determinar si dicho exón está ausente de dicho ARNm.

PDF original: ES-2690049_T3.pdf

Conversión ascendente de la luz para su uso en métodos optogenéticos.

(19/11/2018). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: DEISSEROTH,KARL, ANIKEEVA,POLINA.

Un producto que comprende una pluralidad de nanopartículas dopadas con lantánidos para su uso en un método de tratamiento de un individuo para despolarizar o hiperpolarizar la membrana plasmática de una célula neural en un individuo, en donde dicho método comprende: (a) la colocación de la pluralidad de nanopartículas dopadas con lantánidos en la proximidad de la célula neural; y (b) la exposición de la pluralidad de nanopartículas a una radiación electromagnética en el espectro infrarrojo (IR) o cerca de infrarrojo (NIR), en donde la radiación electromagnética en los espectros IR o NIR se convierte de manera ascendente en luz del espectro visible por las nanopartículas, y en donde se expresa una opsina sensible a la luz en la membrana plasmática de las células neurales y la activación de la opsina por la luz en el espectro visible induce la despolarización o la hiperpolarización de la membrana plasmática.

PDF original: ES-2690172_T3.pdf

Métodos y composiciones relacionadas con p62 para el tratamiento y la profilaxis del cáncer.

(14/11/2018). Solicitante/s: Curelab Oncology, Inc. Inventor/es: SHNEIDER,ALEXANDER, VENANZI,FRANCO, SHERMAN,MICHAEL, SHIFRIN,VICTOR.

Un agente que comprende: a. al menos 30 aminoácidos consecutivos de un polipéptido p62/SQSTM1; b. un ácido nucleico que codifica p62/SQSTM1, en el que dicho ácido nucleico que codifica p62/SQSTM1 codifica al menos 30 aminoácidos consecutivos de un polipéptido p62/SQSTM1; c. un polipéptido p62/SQSTM1 al menos el 90% idéntico a la SEQ ID NO. 2; d. un polipéptido p62/SQSTM1 con al menos una o más deleciones de dominio; e. un ácido nucleico p62/SQSTM1 que codifica un polipéptido al menos 90% idéntico a la SEQ ID NO: 2; o f. un ácido nucleico p62/SQSTM1 que codifica un polipéptido con al menos una o más deleciones de dominio; para su uso en el tratamiento, alivio, mejora, paliación, retraso en el inicio, inhibición de la progresión, reducción de la gravedad y/o reducción de la incidencia de uno o más síntomas de un cáncer en un sujeto.

PDF original: ES-2698570_T3.pdf

Formulación lipídica mejorada.

(08/11/2018). Solicitante/s: Arbutus Biopharma Corporation. Inventor/es: MANOHARAN, MUTHIAH, AKINC,AKIN, CHEN,Jianxin, NARAYANANNAIR,JAYAPRAKASH K, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, JAYARAMAN,MUTHUSAMY, ANSELL,STEVEN, DORKIN,JOSEPH R, QIN,XIAOJUN, CANTLEY,WILLIAM.

Un lípido catiónico de Fórmula I:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2689168_T3.pdf

Composiciones inmunogénicas que comprenden Lawsonia intercellularis.

(07/11/2018). Solicitante/s: BOEHRINGER INGELHEIM VETMEDICA, INC.. Inventor/es: ROOF, MICHAEL, B., KROLL,JEREMY.

Una vacuna de combinación que comprende i) antígeno L. intracellularis eficaz para reducir la incidencia o disminuir la gravedad de la enteropatía proliferativa porcina (PPE, por sus siglas en inglés) causada por Lawsonia intracellularis, en donde el antígeno L. intracellularis es L. intracellularis muerto, y ii) componentes inmunológicos activos de M. hyopneumoniae y circovirus porcino eficaces para el tratamiento y/o la profilaxis de infecciones causadas por M. hyopneumoniae y circovirus porcino, en donde el componente activo inmunológico de M. hyopneumoniae es M. hyopneumoniae muerto.

PDF original: ES-2688922_T3.pdf

Productos génicos de expresión diferencial en tumores y su uso.

(31/10/2018) Composición farmacéutica para su uso en un método para el tratamiento de una enfermedad de cáncer que se distingue por la expresión de un antígeno asociado a un tumor, que comprende uno o varios componentes seleccionados del grupo formado por: (i) un antígeno asociado a un tumor o una parte del mismo, (ii) un ácido nucleico que codifica un antígeno asociado a un tumor o una parte del mismo, (iii) un anticuerpo que se une a un antígeno asociado a un tumor, (iv) un ácido nucleico no codificante que hibrida de forma específica con un ácido nucleico que codifica un antígeno asociado a un tumor y (v) una célula huésped que…

Conjugado con iloprost o treprostinil como ligando de hallazgo de diana y su uso.

(25/10/2018). Solicitante/s: ethris GmbH . Inventor/es: Rudolph,Carsten , GEIGER,JOHANNES-PETER.

Conjugado a partir de un complejo de agente y al menos un ligando de hallazgo de diana, comprendiendo el complejo de agente un agente envuelto por un material de envoltura, siendo el ligando de hallazgo de diana iloprost o treprostinil, siendo el material de envoltura un polímero catiónico y siendo el agente un ácido nucleico.

PDF original: ES-2687442_T3.pdf

Secuencias de aminoácidos y de ácidos nucleicos de adenovirus de simio, vectores que las contienen, y sus usos.

(24/10/2018). Solicitante/s: GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS SA. Inventor/es: NICOSIA, ALFREDO, CORTESE, RICCARDO, COLLOCA,STEFANO, AMMENDOLA,VIRGINIA, AMBROSIO,MARIA.

Un polinucleótido que comprende: (i) un polinucleótido aislado que codifica una proteína de fibra adenoviral que tiene la secuencia de aminoácidos según la SEQ ID NO:53; (ii) un polinucleótido aislado que codifica una proteína hexón adenoviral que tiene la secuencia de aminoácidos según la SEQ ID NO:54; y (iii) un polinucleótido aislado que codifica una proteína pentón adenoviral que tiene la secuencia de aminoácidos según la SEQ ID NO:55.

PDF original: ES-2687294_T3.pdf

Composiciones y métodos para el tratamiento de diabetes tipo 1.

(24/10/2018). Solicitante/s: Tolerion. Inventor/es: STEINMAN, LAWRENCE, GARREN,HIDEKI, ROEP,BART O, ROBINSON,WILLIAM H, UTZ,PAUL.

Un auto-vector que tiene una secuencia de acidos nucleicos identica en al menos un 95 % a SEQ ID NO: 1 (BHT- 3021) para su uso en la reduccion de la frecuencia de linfocitos T CD8 reactivos con proinsulina en un metodo para el tratamiento o la prevencion de diabetes mellitus dependiente de insulina (DMDI) en un sujeto.

PDF original: ES-2687189_T3.pdf

Terapia génica para trastornos neurodegenerativos.

(18/10/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: CHENG, SENG, H., SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.

Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.

PDF original: ES-2686504_T3.pdf

Inmunoterapia con células alogénicas redireccionadas.

(17/10/2018). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: ESHHAR, ZELIG, WAKS, TOVA, MARCUS,ASSAF.

Una cantidad efectiva de células T alogénicas que expresan un receptor quimérico dirigido al tumor no restringido por el MHC para uso en el tratamiento de cáncer en un paciente que ha sido sometido a linfodepleción parcial, en donde dicha linfodepleción parcial se da en un grado suficiente para retrasar la reacción del huésped frente al injerto durante un período suficiente para permitir que dicha cantidad efectiva de células T alogénicas ataque al tumor al que están dirigidas, pero en un grado insuficiente como para requerir el rescate del sistema inmune del huésped mediante trasplante de médula ósea.

PDF original: ES-2686424_T3.pdf

Vector VAA8 mejorado con una actividad funcional aumentada y métodos de utilización del mismo.

(10/10/2018) Vector de virus adenoasociado (VAA) que presenta un serotipo de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, que comprende: (i) una cápside que comprende una proteína VP1.5 de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, respectivamente; (ii) un minigén que comprende repeticiones terminales invertidas de VAA; y (iii) una secuencia de ácidos nucleicos heteróloga ligada funcionalmente a secuencias reguladoras que dirigen la expresión de un producto a partir de la secuencia de ácidos nucleicos heteróloga en una célula hospedadora; en el que (a) dicho vector de VAA es un VAA8 y dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura 5, panel A, en el que el aminoácido en el extremo amino es una leucina o en el que dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura…

Método de fijación y expresión de sustancia fisiológicamente activa.

(10/10/2018). Solicitante/s: Stelic Institute Of Regenerative Medicine, Stelic Institute & Co. Inventor/es: SUZUKI, KENJI, YONEYAMA,HIROYUKI.

ARNip para su uso en el tratamiento o la prevención de colitis, que es un ARNip de GalNAc4S-6ST desnudo de SEQ ID NO: 1 y/o 2 y va a inyectarse directamente en el tejido submucoso del tracto intestinal.

PDF original: ES-2685636_T3.pdf

Generación de células marcapasos basada en factor de transcripción y métodos de uso de las mismas.

(08/10/2018). Solicitante/s: CEDARS-SINAI MEDICAL CENTER. Inventor/es: MARBAN,EDUARDO, CHO,HEE CHEOL.

Una composición que comprende Tbxl8 o fragmentos funcionales del mismo capaces de convertir células quiescentes o células madre en células marcapasos para su uso como medicamento para tratar a un sujeto afectado con una afección seleccionada del grupo que consiste en arritmia cardíaca, síndrome del seno enfermo, bloqueo AV, bradicardia, taquicardia o insuficiencia cardíaca.

PDF original: ES-2685319_T3.pdf

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