17 inventos, patentes y modelos de MANOHARAN, MUTHIAH

Agentes de iARN, composiciones y métodos de uso de los mismos para tratar enfermedades asociadas con transtiretina (TTR).

(25/03/2020) Un agente de iARN de doble hebra que comprende una hebra sentido complementaria a una hebra antisentido, en donde dicha hebra antisentido comprende una región básicamente complementaria a la secuencia de nucleótidos 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO:2204), en donde la hebra sentido tiene un total de 21 nucleótidos y la hebra antisentido tiene un total de 23 nucleótidos, en donde dicho agente de iARN de doble hebra está representado por la fórmula (III): sentido: 5' np-Na-(XXX)i-Nb-YYY-Nb-(ZZZ)j-Na-nq 3' antisentido: 3'np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')i-Na'-nq'- 5' en donde: i, j, k y l son cada uno independientemente 0 o 1, en donde i es 0, j es 1; p, p', q y q' son cada uno independientemente 0-6; cada Na y Na' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-25…

Composiciones de ARNi del virus de la hepatitis B (HBV) y métodos de uso de las mismas.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(09/10/2019). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Clasificación: A61K31/713, C12N15/113.

Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40), en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados, en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.

PDF original: ES-2761912_T3.pdf

Métodos y composiciones para administración de ácidos nucleicos.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(07/08/2019). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF BRITISH COLUMBIA. Clasificación: C12N15/88, A61K9/127.

Una partícula de lípido que comprende un primer lípido catiónico, un segundo lípido catiónico, un lípido neutro, y un lípido PEG capaz de reducir la agregación; en donde el primer lípido catiónico y el segundo lípido catiónico son cada uno, independientemente, seleccionados de los siguientes lípidos, y versiones cuaternizadas de estos,.

PDF original: ES-2749426_T3.pdf

Agentes de ARNi modificados.

(06/03/2019) Un agente de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que al menos una subunidad que tiene una fórmula (I) se incorpora en al menos una de dichas cadenas:**Fórmula** En la que: X es N(CO)R7 o NR7; Y es CR9R10; Z está ausente; Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORb, o Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORb, En el que el resto de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 son H; Cada uno de R5 y R6 es, independientemente, H, o alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido con 1-3 R13; R7 es Rd; o alquilo…

Formulación lipídica mejorada.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(08/11/2018). Solicitante/s: Arbutus Biopharma Corporation. Clasificación: A61K48/00, A61K47/14, A61K31/221, C07C229/12, A61K9/127, C12N15/113.

Un lípido catiónico de Fórmula I:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2689168_T3.pdf

Composiciones de ARNi de Serpina1 y métodos de uso de las mismas.

(04/04/2018) Un agente de iARN bicatenario para inhibir la expresión de Serpina1 en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que forman una región bicatenaria, en el que dicha hebra codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, o SEQ ID NO: 11, y dicha hebra no codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20,…

Nuevos lípidos y composiciones para el suministro de agentes terapéuticos.

(04/04/2018) Un compuesto que tiene la estructura **Fórmula** o sus sales, en donde: R1 y R2 son cada uno independientemente para cada caso alquilo C10-C30 opcionalmente sustituido, alquenilo C10-C30 opcionalmente sustituido, o alquinilo C10-C30 opcionalmente sustituido, en donde el término "sustituido" se refiere al remplazo de uno o más radicales hidrógeno en una estructura dada por el radical de un sustituyente específico seleccionado del grupo que consiste en halo, alquilo, alquenilo, alquinilo, arilo, heterociclilo, tiol, alquiltio, oxo, tioxi, ariltio, alquiltioalquilo, ariltioalquilo, alquilsulfonilo, alquilsulfonilalquilo, arilsulfonilalquilo,…

Composiciones de arni de pcsk9 y métodos de uso de las mismas.

(25/10/2017) Un agente de iARN bicatenario que puede inhibir la expresión de proproteína convertasa subtilisina kexina 9 (PCSK9) en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende: (a) una hebra codificante complementaria a una hebra no codificante, en el que dicha hebra no codificante comprende una región complementaria a parte de un ARNm que codifica PCSK9, en el que cada hebra tiene aproximadamente 17 a 5 aproximadamente 30 nucleótidos de longitud, en el que dicha hebra no codificante comprende al menos 17 nucleótidos de la secuencia de nucleobases ACAAAAGCAAAACAGGUCUAG (SEC ID Nº 412) y el agente de iARN bicatenario se representa por la fórmula (III): sentido: 5' np -Na -(XXX)i-Nb -YYY -Nb -(ZZZ)j -Na - nq 3' antisentido: 3' np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')l-Na'-…

Lípidos biodegradables para la administración de agentes activos.

(19/04/2017) Un compuesto de fórmula IB **(Ver fórmula)** en la que R1 y R2 son cada uno, independientemente, alquilo opcionalmente sustituido, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquilalquilo, o heterociclo; o R1 y R2, junto con el átomo de nitrógeno al que están unidos, forman un anillo heterocíclico opcionalmente sustituido; cada aparición de R es, independientemente, -(CR3R4)-; cada aparición de R3 y R4 son, independientemente H, OH, alquilo, alcoxi, -NH2, alquilamino o dialquilamino (en una realización preferida, cada aparición de R3 y R4 son, independientemente, H o alquilo C1-C4); o R3 y R4, junto con el átomo de carbono al que están directamente unidos, forman un grupo cicloalquilo, en la que no…

Formulaciones que contienen lípidos.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(23/11/2016). Solicitante/s: Arbutus Biopharma Corporation. Clasificación: A61K9/127.

Una preparación que comprende uno o más compuestos, teniendo cada uno individualmente una estructura definida por la fórmula (I) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo,**Fórmula** en donde Xa, en cada caso, es independientemente alquileno C2 y Xb es alquileno C2; n es 2; cada R es independientemente H o**Fórmula** en donde al menos n + 2 de los restos R en al menos aproximadamente 80% de las moléculas del compuesto de fórmula (I) en la preparación no son H; m es 2; Y es NH o O; y R1 es alquilo C12 que está opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes.

PDF original: ES-2611924_T3.pdf

Procedimiento de desprotección mejorado para la síntesis de compuestos oligoméricos.

(27/01/2016) Un procedimiento para la desprotección de un oligómero ligado a fosfato, conteniendo dicho oligómero una pluralidad de enlaces fósforo protegidos de fórmula: en la que: cada X es O o S; Rt es un grupo de protección de fósforo de la fórmula: C(R10)2-C(R10)2-W ó -C(R10)2-(CH=C)p-C(R10)2-W; en la que: cada R10 es H; W es un grupo captador de electrones; p es 1 hasta 3; que comprende: (a) proporcionar una muestra que contiene una pluralidad de dichos oligómeros ligados a fosfato; (b) la puesta en contacto de dichos oligómeros con un reactivo de desprotección durante un tiempo y bajo condiciones suficientes para eliminar dichos grupos Rt de dichos…

Composiciones de ARNi contra el componente C5 del complemento y métodos para su uso.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(20/01/2016). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un agente ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) adecuado para inhibir la expresión del componente C5 del complemento, en donde dicho ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en donde la hebra antisentido comprende una región de complementariedad que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos de la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO:113.

PDF original: ES-2649490_T3.pdf

Formulación que contiene lípidos.

(18/09/2013) Un compuesto de fórmula (XV) en la que cada uno de L1 y L2 es un enlace; cada R1 y R2 es independientemente alquilo C6-C28 o alquenilo C6-C30; X es -C(O)NH-; m es un entero entre 0 y 11; y n es un entero entre 1 y 500.

Agentes iRNA que tienen como diana al VEGF.

(17/09/2013) Un agente iRNA aislado, que comprende una secuencia sentido y una secuencia antisentido, en el que lassecuencias sentido y antisentido forman un dúplex de RNA, y en el que la secuencia antisentido comprende unasecuencia nucleotídica suficientemente complementaria a una secuencia diana de alrededor de 19 a 23 nucleótidosde una secuencia nucleotídica de VEGF, y en el que dicha secuencia diana difieren no más de 1, 2 ó 3 nucleótidosde la secuencia de SEC ID NO: 344.

CARBOHIDRATO U OLIGONUCLEOTIDOS MODIFICADOS EN POSICIÓN 2' QUE TIENEN ENLACES INTERNUCLEOSIDICOS ALTERNOS.

(07/12/2011) Un compuesto que comprende una pluralidad de nucleósidos modificados en posición 2' unidos covalentemente que tienen la fórmula: en la que : cada B es una nucleobase; uno de X1 o X2 es O y el otro de X1 o X2 es S; cada R1 es, independientemente, H, hidroxilo, alquilo C1-C20, alquenilo C3-C20, alquinilo C2-C20, halógeno, tiol, ceto, carboxilo, nitro, nitroso, nitrilo, trifluorometilo, trifluorometoxi, O-alquilo, S-alquilo, NH-alquilo, N-dialquilo, O-arilo, S-arilo, NH-arilo, O-aralquilo, S-aralquilo, NH-aralquilo, amino, N-ftalimido, imidazol, azido, hidrazino, hidroxilamino, isocianato, sulfóxido, sulfona, sulfuro,…

PROCEDIMIENTO DE DESPROTECCION MEJORADO PARA LA SINTESIS DE COMPUESTOS OLIGOMERICOS.

(16/04/2008) Un procedimiento para la desprotección de un oligómero ligado a fosfato, conteniendo dicho oligómero una pluralidad de enlaces fósforo protegidos de fórmula: en la que: cada X es O o S; Rt es un grupo de protección de fósforo de la fórmula: C(R10)2-C(R10)2-W ó -C(R10)2-(CH=C)p-C(R10)2-W; en la que: cada R10 es H; W es un grupo captador de electrones; p es 1 hasta 3; que comprende: (a) proporcionar una muestra que contiene una pluralidad de dichos oligómeros ligados a fosfato; (b) la puesta en contacto de dichos oligómeros con un reactivo de desprotección durante un tiempo y bajo condiciones suficientes para eliminar…

CONJUGADOS DE ACIDOS PEPTIDO NUCLEICOS.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(01/03/2003). Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC. BUCHARDT, DORTE NIELSEN, PETER EIGIL EGHOLM, MICHAEL. Clasificación: C07K14/00, A61K47/48.

SE DESCRIBE UNA NUEVA CLASE DE ACIDOS NUCLEICOS PEPTIDICOS QUE INCLUYEN UN CONJUGADO ACOPLADO A LOS MISMOS. LOS ACIDOS NUCLEICOS PEPTIDICOS CONTIENEN GENERALMENTE LIGANDOS TALES COMO BASES DE ADN QUE OCURREN DE FORMA NATURAL ACOPLADOS A UNA ESTRUCTURA PEPTIDICA MEDIANTE UN AGENTE DE ENLACE ADECUADO.

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