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Composiciones para introducir ARN en células.
(06/05/2020) Una composición que comprende un ARN monocatenario y un componente que comprende una oligo(alquilenamina), componente que se selecciona de:
a) un oligómero o polímero que comprende una pluralidad de grupos de fórmula (II) como una cadena lateral y/o como un grupo terminal:
**(Ver fórmula)**
en donde las variables a, b, p, m, n y R2 a R6 se definen como sigue, independientemente para cada grupo de fórmula (II) en una pluralidad de tales grupos:
a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1,
p es 1 o 2,
m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es ≥ 2; y
R2 a R5 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona…
UTR que aumentan la eficacia de la traducción de las moléculas de ARN.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(15/05/2019). Inventor/es: Rudolph,Carsten , ANEJA,MANISH KUMAR, FERIZI,MEHRIJE, GEIGER,JOHANNES. Clasificación: C12N15/67.
Molécula de ARN que comprende:
(a) una región codificante que codifica un polipéptido; y
(b) en el sentido de 5' de dicha región codificante, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 1 o una secuencia que muestra de 1 a 4 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 1 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que comprende una UTR que comprende la SEQ ID NO: 1; y/o
(c) en el sentido de 3' de dicha región codificante, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 2 o una secuencia que muestra de 1 a 7 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 2 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que comprende una UTR que comprende la SEQ ID NO: 2, en la que dicho polipéptido codificado por dicha región codificante no es un polipéptido alfa del citocromo b-245 (CYBA).
PDF original: ES-2732774_T3.pdf
ARN con una combinación de nucleótidos no modificados y modificados para la expresión de proteínas.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(03/04/2019). Inventor/es: Rudolph,Carsten , KORMANN,MICHAEL. Clasificación: C07H21/00, A61K38/18, A61K48/00, C12N15/11, C07K14/505, A61L27/22, A61F2/00, C12N15/67, C07K14/785.
Polirribonucleótido con una secuencia que codifica una proteína o un fragmento de proteína, en el que el polirribonucleótido contiene una combinación de nucleótidos no modificados y modificados, en el que del 5 al 50 % de los nucleótidos de uridina y del 5 al 50 % de los nucleótidos de citidina son nucleótidos de uridina modificados o nucleótidos de citidina modificados y en el que los nucleótidos de uridina modificados son 5-yodouridina y los nucleótidos de citidina modificados son 5-yodocitidina.
PDF original: ES-2731273_T3.pdf
Conjugado con iloprost o treprostinil como ligando de hallazgo de diana y su uso.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(25/10/2018). Inventor/es: Rudolph,Carsten , GEIGER,JOHANNES-PETER. Clasificación: A61K48/00, C12N15/88, A61P11/00, A61K9/00, A61K47/59, A61K47/64.
Conjugado a partir de un complejo de agente y al menos un ligando de hallazgo de diana, comprendiendo el complejo de agente un agente envuelto por un material de envoltura, siendo el ligando de hallazgo de diana iloprost o treprostinil, siendo el material de envoltura un polímero catiónico y siendo el agente un ácido nucleico.
PDF original: ES-2687442_T3.pdf
UTR que aumentan la eficacia de la traducción de las moléculas de ARN.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(04/01/2017). Inventor/es: Rudolph,Carsten , ANEJA,MANISH KUMAR, FERIZI,MEHRIJE, GEIGER,JOHANNES. Clasificación: C12N15/67.
Una molécula de ARN que comprende:
(a) una región de codificación que codifica un polipéptido; y
(b) cadena arriba de dicha región de codificación, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 1 o una secuencia que muestra de 1 a 4 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 1 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que (c) cadena abajo de dicha región de codificación, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 2 o una secuencia que muestra de 1 a 7 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 2 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que comprende una UTR que comprende la SEQ ID NO: 2,
en la que dicho polipéptido codificado por dicha región de codificación no es un polipéptido alfa del citocromo b-245 (CYBA).
PDF original: ES-2667644_T3.pdf
ARN con una combinación de nucleótidos no modificados y modificados para la expresión de proteínas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(08/06/2016). Inventor/es: Rudolph,Carsten , KORMANN,MICHAEL. Clasificación: C12N15/10.
Polirribonucleótido con una secuencia que codifica una proteína o un fragmento de proteína, en el que el polirribonucleótido contiene una combinación de nucleótidos no modificados y modificados, en el que del 5 al 50 % de los nucleótidos de uridina y del 5 al 50 % de los nucleótidos de citidina son nucleótidos de uridina modificados o nucleótidos de citidina modificados y en el que los nucleótidos de uridina modificados son 2-tiouridina y los nucleótidos de citidina modificados son 5-metilcitidina.
PDF original: ES-2587963_T3.pdf
Procedimiento para transfectar células usando un campo magnético.
(08/08/2012) Un procedimiento in vitro para transfectar una célula que comprende la etapa de poner un complejo que comprende
(i) uno o más vectores que comprenden una o más moléculas de ácido nucleico; y
(ii) una o más partículas magnéticas que se acoplan con uno o más oligo- o policationes u oligo- o polianiones en contacto con una célula aplicando un campo magnético adecuado, en el que dicha(s) partícula(s) magnética(s) y dicho(s) vector(es) se ensamblan en el complejo por agregación inducida por sal.