14 inventos, patentes y modelos de CHENG, SENG, H.

Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.

PDF original: ES-2699827_T3.pdf

Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, C12N15/85, A61K31/70, C12N9/16, C12N15/864.

Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de: a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.

PDF original: ES-2700048_T3.pdf

Terapia génica para trastornos neurodegenerativos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(18/10/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, C07K14/475, C12N15/79, C12N15/864.

Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.

PDF original: ES-2686504_T3.pdf

Método para tratar poliquistosis renales con derivados de ceramida.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(22/11/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K31/4439, A61K31/40, A61K31/5375, A61K31/27, A61K31/422, A61K31/427, A61K31/421, A61K31/5377, A61K31/4025, A61P13/02.

Un compuesto representado por la siguiente fórmula estructural: **(Ver fórmula)** o una sal farmacéuticamente aceptable de este, para su uso en el tratamiento de la poliquistosis renal. en donde el compuesto es el estereoisómero (1R, 2R) y en donde: R1 es 4-hidroxifenilo o 3,4-etilendioxi-1-fenilo, -N(R2R3) es N-pirrolidinilo o N-morfolinilo; y R4 es un grupo alquilo C6-C8.

PDF original: ES-2660690_T3.pdf

Oligosacáridos que comprenden un grupo aminooxi y conjugados de los mismos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(25/10/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61P43/00, C07K14/47, A61K47/26, C07H15/04, A61K31/738.

Un conjugado de oligosacárido-proteína, que comprende una proteína, un oligosacárido y un grupo oxima que conecta la proteína y el oligosacárido, en el que el oligosacárido es un oligosacárido de fórmula VI: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2656314_T3.pdf

Terapia génica para enfermedades de almacenamiento lisosómico.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(03/05/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: C12N15/86.

Un vector de VAA recombinante que comprende un transgén que codifica para esfingomielinasa ácida para uso en un método para tratar la enfermedad de Niemann-Pick A o la enfermedad de Niemann-Pick B en un sujeto, en el que dicho vector de VAA recombinante es un vector de VAA5 y en el que el método comprende administrar el vector a al menos un ventrículo del cerebro del sujeto, de esta forma dicho transgén se expresa y el producto proteico expresado se suministra al sistema nervioso central y, opcionalmente, a los órganos viscerales.

PDF original: ES-2635726_T3.pdf

Modulación de la expresión de huntingtina.

(16/11/2016) Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo; en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces…

Tratamiento de sinucleinopatías.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(16/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Clasificación: A61K48/00.

Uso de uno o ambos de entre: un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA) y un polinucleótido que codifica un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA), en la preparación de un medicamento para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con una sinucleinopatía, pero no una enfermedad relacionada con el almacenamiento lisosomal diagnosticada clínicamente, en donde el polipéptido o el polinucleótido se administran en una cantidad eficaz para reducir un nivel de a-sinucleína en el sistema nervioso central o periférico, o en ambos, de un sujeto, o en el compartimiento lisosomal de un sujeto.

PDF original: ES-2559859_T3.pdf

Métodos de tratar la enfermedad del hígado graso mediante inhibición de la síntesis de glucoesfingolípidos.

(24/06/2015) Una composición para uso en tratar una enfermedad del hígado graso en un mamífero en necesidad del tratamiento, comprendiendo la composición un compuesto de Fórmula I:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde R1 se elige entre arilo sustituido y no sustituido, heteroarilo sustituido y no sustituido, y alquilo sustituido y no sustituido; R2 se elige entre alquilo sustituido y no sustituido; y R3 se elige entre amino cíclico terciario sustituido y no sustituido.

Oligosacáridos que comprenden un grupo aminoxi y conjugados de los mismos.

(06/08/2013) Un conjugado de oligosacárido y enzima lisosómica que comprende una enzima lisosómica, un oligosacárido y un grupo oxima que conecta la enzima lisosómica y el oligosacárido, en que el oligosacárido es un oligosacárido de la fórmula VI:

Metilación de vectores plasmídicos.

(31/01/2013) Uso de un plásmido que comprende un gen de interés para la fabricación de un medicamento para eltratamiento de un mamífero mediante terapia génica, en el que el uso comprende la modificación del plásmidomediante la eliminación de un dinucleótido CpG o su mutación a un dinucleótido no-CpG de al menos undinucleótido CpG dentro de dicho plásmido, y en el que el tratamiento comprende la administración del plásmido encombinación con un anfífilo catiónico.

TERAPIA GENICA PARA LA ENFERMEDAD DE GAUCHER.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(16/03/2007). Ver ilustración. Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: C12N15/86, A61K38/47.

El uso de un vector seleccionado del grupo de adenovirus, virus adeno asociados (VAA), vacunas, virus del herpes, bacteriófagos, cósmidos, vectores de hongos para la preparación de un medicamento para tratar la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher en donde el vector comprende y expresa a un transgén que codifica a una ß-glucosidasa humana biológicamente activa, el vector es admitido in vivo por las células objetivo, el transgén se expresa allí dentro y se produce la enzima biológicamente activa in vivo.

COMPOSICIONES QUE COMPRENDEN ANFIFILOS CATIONICOS Y CO-LIPIDOS Y QUE FACILITAN LA ADMINISTRACION POR VIA INTRACELULAR DE MOLECULAS TERAPEUTICAS.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(16/06/2003). Ver ilustración. Solicitante/s: GENZYME CORPORATION UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Clasificación: C12N15/88, A61K9/127.

SE PROPORCIONAN NUEVAS COMPOSICIONES. NORMALMENTE, LAS COMPOSICIONES COMPRENDEN UNO O MAS CO UN ANFIFILO CATIONICO. SE PREPARAN COMPOSICIONES TERAPEUTICAS DE CONFORMIDAD CON LA PRACTICA DE LA INVENCION PONIENDO EN CONTACTO UNA MOLECULA TERAPEUTICAMENTE ACTIVA CON UNA DISPERSION DE CO LIPIDOS NEUTROS Y ANFIFILOS.

ANFIFILOS CATIONICOS Y PLASMIDOS PARA SUMINISTRO INTRACELULAR DE MOLECULAS TERAPEUTICAS.

(16/02/2003) NUEVOS ANFIFILICOS CATIONICOS QUE FACILITAN EL TRANSPORTE DE MOLECULAS BIOLOGICAMENTE ACTIVAS (TERAPEUTICAS) A LAS CELULAS. LOS ANFIFILICOS CONTIENEN GRUPOS LIPOFILOS DERIVADOS DE ESTEROIDES, DE MONO O DIALQUILAMINAS, O DE GRUPOS ALQUILO O ACILO; Y GRUPOS CATIONICOS, PROTONABLES A PH FISIOLOGICO, DERIVADOS DE AMINAS, ALQUILAMINAS O POLIALQUILAMINAS. TAMBIEN SE DESCRIBEN COMPOSICIONES TERAPEUTICAS PREPARADAS TIPICAMENTE PONIENDO EN CONTACTO UNA DISPERSION DE UNO MAS ANFIFILICOS CATIONICOS CON LAS MOLECULAS TERAPEUTICAS. LAS MOLECULAS TERAPEUTICAS QUE SE PUEDEN LLEVAR A LAS CELULAS SEGUN LA PRACTICA DE LA INVENCION INCLUYEN ADN, ARN Y POLIPEPTIDOS. LOS USOS REPRESENTATIVOS DE LAS COMPOSICIONES TERAPEUTICAS DE LA INVENCION INCLUYEN LA TERAPIA GENICA Y LA CESION…

 

Últimas patentes publicadas

 

Clasificación Internacional de Patentes 2015