21 inventos, patentes y modelos de HEARTLEIN,MICHAEL

Ácidos ribonucleicos con nucleótidos modificados con 4-tio y procedimientos relacionados.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: C12N15/11, C12N15/67, C07H5/10.

Una molécula de ARNm que tiene una región codificante y opcionalmente, una o más regiones no codificantes, en donde al menos el 25% de los residuos de nucleótidos del ARNm incorporan un anillo de furanosa 4'-tio-sustituido.

PDF original: ES-2797974_T3.pdf

Mejora sinérgica de la administración de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, A61K9/00, A61K9/127, A61K31/7105.

Una composición farmacéutica para la administración de uno o más polinucleótidos encapsulados a una o más células diana, dicha composición comprendiendo un ARNm como un primer polinucleótido encapsulado y una mezcla de por lo menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, en donde la primera nanopartícula lipídica encapsula el ARNm; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende por lo menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.

PDF original: ES-2795249_T3.pdf

Lípidos escindibles.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/4164, C07C323/00, C07D233/64, A61K9/127, A61K47/69, A61K47/60.

Un método para preparar una nanopartícula lipídica liofilizada, dicho método comprendiendo: (a) proporcionar una nanopartícula lipídica en una solución acuosa que comprende uno o más lioprotectores seleccionados del grupo que consiste de sacarosa, trehalosa, dextrano e inulina, en donde la nanopartícula lipídica es un liposoma que encapsula un ARNm y comprende un lípido catiónico, un lípido no catiónico, un lípido PEG-modificado y colesterol; y (b) liofilizar la nanopartícula lipídica realizando los pasos de congelar y secar rápidamente la nanopartícula lipídica a las condiciones de temperatura y vacío proporcionadas en las Tablas 1, 3, 7 u 8;**Tabla** en donde tras la reconstitución las nanopartículas lipídicas tienen un tamaño de partícula medio de menos de 125nm en una solución PBS.

PDF original: ES-2795110_T3.pdf

Terapia de ARNm para el tratamiento de enfermedades oculares.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(25/12/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12P21/06, C12N15/02.

Una composición que comprende un ARNm que codifica un péptido o polipéptido terapéutico para su uso en el tratamiento de una enfermedad, trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesita, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante inyección intravítrea de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o actividad del péptido o polipéptido terapéutico codificado por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2774552_T3.pdf

Lípidos catiónicos ionizables.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(16/10/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K9/127, C07C211/21.

Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula** en la que R1 y R2 se seleccionan cada uno independientemente del grupo que consiste de un alquilo C1-C20 variablemente saturado o insaturado y un acilo C6-C20 variablemente saturado o insaturado; en la que L1 y L2 son cada uno un alquenilo C18 no sustituido, poliinsaturado; y en donde x se selecciona del grupo que 20 consiste de un alquilo C5-C20 y un alquenilo C1-C20 variablemente insaturado.

PDF original: ES-2762873_T3.pdf

Métodos para la purificación de ARN mensajero.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(07/08/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: C07H21/00, C12N15/10, C12N1/08.

Un método para purificar ARN mensajero (ARNm), que comprende (a) precipitar ARNm de una preparación impura; y (b) someter la preparación impura que comprende ARNm precipitado a un proceso de purificación que implica filtración por membrana de tal manera que el ARNm precipitado sea capturado por una membrana; y (c) lavar el ARNm precipitado capturado; y (d) eluir el ARNm precipitado capturado de la membrana volviendo a solubilizar el ARNm, dando como resultado una solución de ARNm purificada.

PDF original: ES-2750661_T3.pdf

Lípidos biodegradables para la administración de ácidos nucleicos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(31/07/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/7105, C07D319/12.

Un compuesto de acuerdo con la fórmula II:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde: cada X independientemente es O o S; cada Y independientemente es O o S; cada m independientemente es de 0 a 20; cada n independientemente es de 1 a 6; cada RA es independientemente hidrógeno, alquilo C1-50, alquenilo C2-50, alquinilo C2-50, carbociclilo C3-10, heterociclilo de 3-14 miembros, arilo C6-14, heteroarilo de 5-14 miembros o halógeno; y cada RB es independientemente hidrógeno, alquilo C1-50, alquenilo C2-50, alquinilo C2-50, carbociclilo C3-10, heterociclilo 3-14 miembros, arilo C6-14, heteroarilo de 5-14 miembros o halógeno.

PDF original: ES-2750686_T3.pdf

Células para la producción de iduronato-2-sulfatasa recombinante.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(01/07/2019). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Clasificación: C07K1/00, C12P21/06, A61K38/46.

Un medio de cultivo celular que comprende una célula, comprendiendo la célula: un primer ácido nucleico que codifica una proteína iduronato-2-sulfatasa (I2S) que comprende una secuencia de aminoácidos al menos el 90% idéntica a la SEQ ID NO: 1; y un segundo ácido nucleico que codifica una proteína de enzima generadora de formilglicina (FGE) que comprende una secuencia de aminoácidos al menos el 90% idéntica a la SEQ ID NO: 5, en donde el primer y/o segundo ácido nucleico son exógenos y en donde la célula, una vez cultivada en una condición de cultivo celular, produce una proteína I2S que comprende al menos el 70% de conversión del residuo de cisteína correspondiente a Cys59 de la SEQ ID NO: 1 a Ca-formilglicina (FGly), y en donde la célula, una vez cultivada en una condición de cultivo celular, produce proteína I2S a un nivel que es al menos 6,0 veces más alto que el nivel de proteína de enzima generadora de formilglicina producida por la célula.

PDF original: ES-2718346_T3.pdf

Derivado de esteroides para la administración de ARNm en enfermedades genéticas humanas.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(24/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.

Un compuesto que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**.

PDF original: ES-2713852_T3.pdf

Composiciones de nanopartículas lipídicas y métodos para la administración ARNm.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(08/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/56, A61K38/43, A61K38/00, A61K31/215, A61K38/16, A61K31/131, A61K31/132.

Una composición que comprende (a) al menos una molécula de ARNm al menos una porción de la cual codifica un polipéptido secretado funcional; y (b) un vehículo de transferencia liposomal que comprende una nanopartícula lipídica que comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG para usar un método de tratamiento de un sujeto que tiene un defecto o deficiencia en dicho polipéptido secretado, en que el ARNm está encapsulado en el vehículo de transferencia y en la composición se administra mediante la administración pulmonar mediante nebulización.

PDF original: ES-2740248_T3.pdf

Administración de ARNm para el aumento de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.

Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido, en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2734973_T3.pdf

Evaluación cuantitativa de la eficacidad de tapa de ARN mensajero.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: C12Q1/6804.

Un método para cuantificar la eficacia de la limitación del ARNm, que comprende: transcribiendo ARNm in vitro; tomar una muestra alícuota representativa de la reacción de síntesis in vitro; proporcionar una sustancia de unión de tapa específica en condiciones que permiten la formación de un complejo entre la sustancia de unión de tapa específica y el ARNm cubierto, en donde la sustancia de unión de tapa específica es un anticuerpo específico de la tapa; y determinar cuantitativamente la cantidad del complejo en la muestra alícuota representativa en comparación con un control, cuantificando así la eficacia de la capacidad de límite del ARNm para determinar su calidad como ingrediente farmacéutico activo (API) en un producto terapéutico final, en el que la etapa de determinar cuantitativamente la cantidad del complejo comprende realizar un ensayo ELISA.

PDF original: ES-2708562_T3.pdf

Métodos para la purificación de ARN mensajero.

(10/04/2019) Un método de purificación de ARN mensajero (ARNm), que comprende (a) sintetizar ARNm mediante transcripción In Vitro utilizando los siguientes reactivos: (i) una plantilla de ADN lineal o circular que contiene un promotor; (ii) un conjunto de trifosfatos de ribonucleósido; (iii) un sistema tampón que incluye opcionalmente DTT e iones de magnesio; y (iv) una polimerasa de ARN; y opcionalmente (v) una ADNasa I, una pirofosfatasa y/o un inhibidor de ARNasa; (b) añadir un agente desnaturalizante de proteínas a la preparación de la etapa (a), que comprende el ARNm sintetizado In Vitro, en el que el agente desnaturalizante de proteínas es un agente caotrópico o una alta concentración de sal; y (c) purificar el ARNm de la preparación de la etapa (b) mediante filtración de flujo tangencial, en donde…

Terapia basada en ARNM para el tratamiento de enfermedades oculares.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12P21/06, C12N15/02.

Una composición que comprende un ARNm que codifica una proteína terapéutica para su uso en el tratamiento de una enfermedad, trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesite, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante la administración intravítrea, de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o la actividad de la proteína terapéutica codificada por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm está optimizado por codones, tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2707969_T3.pdf

Terapia de ARNm para la deficiencia en síntesis de argininosuccinato.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, A61P3/00, A61K9/127, A61K31/7105.

Una composición que comprende un ARNm que codifica sintetasa de argininosuccinato (ASS1) para uso en el tratamiento de la deficiencia de sintetasa de argininosuccinato (ASD), en donde el tratamiento comprende administrar a un sujeto que necesita tratamiento la composición a una dosis efectiva y un intervalo de administración tal que al menos un síntoma o característica de ASD se reduce en intensidad, severidad o frecuencia o se retrasa en el inicio, en donde: el ARNm tiene una secuencia de nucleótidos al menos 90% idéntica a la SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 7. SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 13, SEQ ID NO: 14 o SEQ ID NO: 15; y el ARNm es codón optimizado.

PDF original: ES-2707966_T3.pdf

Composiciones terapéuticas de ARNm y su uso para tratar enfermedades y trastornos.

(03/12/2018) Una composición para su uso en un método para tratar a un sujeto que tiene una enfermedad que es el resultado de una deficiencia en una proteína, en donde la composición comprende (a) por lo menos una molécula de ARNm, por lo menos una porción de la cual codifica una proteína de fusión que comprende una proteína terapéutica y un polipéptido capaz de unirse a un receptor Fc; y (b) un vehículo de administración, en donde el vehículo de administración es polietilenimina (PEI) o una nanopartícula lipídica, en donde la composición se administra al sujeto mediante suministro pulmonar, y la enfermedad: (a) se selecciona de un trastorno de almacenamiento lisosomal, un trastorno metabólico del ciclo de la urea, enfermedad de Pompe, enfermedad de Gaucher, beta-talasemia, enfermedad de Huntington;…

Composiciones a base de ARNM del gen CFTR y métodos y usos relacionados.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(14/11/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, A61K31/7105.

Un ARNm transcrito in vitro que comprende una secuencia codificante al menos 80% idéntica a la SEQ ID NO: 3 para su uso en el tratamiento de la fibrosis quística en un mamífero.

PDF original: ES-2689523_T3.pdf

Mejora sinergística de la entrega de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.

Sección de la CIP Física

(07/03/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: G01N33/543.

Una composición farmacéutica para el envío de un polinucleótido de ARN mensajero (ARNm) a una o más células diana, comprendiendo dicha composición un mARN y una mezcla de al menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, donde la primera nanopartícula lipídica comprende el mARN; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende al menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.

PDF original: ES-2670529_T3.pdf

Entrega del mrna para la aumentación de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(14/02/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.

Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína, la composición farmacéutica que comprende: un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína, el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm, en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.

PDF original: ES-2666559_T3.pdf

Lípidos escindibles.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(31/01/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/4164, C07C323/00, C07D233/64, A61K9/127.

Una nanopartícula lipídica que comprende un compuesto que tiene la estructura: **(Ver fórmula)** en la que R1 se selecciona del grupo que consiste en imidazol, guanidinio, imina, enamina, amino, un alquilamino opcionalmente sustituido y piridilo; R3 y R4 son cada uno independientemente un alquilo C6-C20 insaturado opcionalmente sustituido, en el que estos sustituyentes opcionales son uno o más de alquilo, halo, alcoxilo, hidroxilo, amino, arilo, éter, éster o amida; y n es cero o cualquier número entero positivo; que comprende adicionalmente uno o más polinucleótidos encapsulados dentro de la nanopartícula lipídica, opcionalmente en la que uno o más de los polinucleótidos comprende una modificación química.

PDF original: ES-2663360_T3.pdf

Ácidos ribonucleicos con nucleótidos modificados con 4-tio y procedimientos relacionados.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(20/01/2016). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: C12N15/67.

Una molécula de ARNm que tiene una región codificante y, opcionalmente, una o más regiones no codificantes, en la que al menos el 1 % de los restos de nucleótidos del ARNm incorpora un anillo de furanosa 4'-tio-sustituido, en la que el ARNm modificado tiene una estabilidad y eficacia traduccional modificadas cuando se compara con el ARNm no modificado.

PDF original: ES-2647832_T3.pdf

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