CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 48/00[m] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
(05/10/2018). Solicitante/s: Ganymed Pharmaceuticals GmbH. Inventor/es: TURECI, OZLEM, SAHIN, UGUR, KOSLOWSKI,MICHAEL.
Anticuerpo que se une de forma selectiva a una proteína o un polipéptido, en donde la proteína o el polipéptido son codificados por un ácido nucleico que comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo formado por SEQ ID NO: 20, 21, 54, 55, 56 y 57.
PDF original: ES-2685053_T3.pdf
(04/10/2018) Una composición para su uso en medicina regenerativa para la regeneración de tejido, que comprende una sustancia de cualquiera de (a) a (c) a continuación: (a) un péptido que consiste en una porción de una proteína HMGB1 y que tiene una actividad de estimulación de la migración de una célula madre mesenquimatosa de la médula ósea, en la que el péptido consiste en toda o parte de la secuencia de aminoácidos de las posiciones 1 a 84 en la secuencia de aminoácidos de una cualquiera de SEQ ID NO: 1, 3 y 5, y comprende cualquiera de las secuencias de aminoácidos a continuación: la secuencia de aminoácidos de la posición 17 a la posición 25 en la secuencia de aminoácidos de una cualquiera de SEQ ID NO: 1, 3 y 5; la secuencia de aminoácidos de la posición 45 a la…
(01/10/2018). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL. Inventor/es: KASPAR,BRIAN K, PORENSKY,PAUL, BURGHES,ARTHUR.
Composición que comprende un VAA9 recombinante (VAA9r) y un agente de contraste no iónico de baja osmolaridad para la utilización en un método de administración de un polinucleótido en el sistema nervioso central de un paciente que lo necesita, comprendiendo el método la administración intratecal de la composición en el paciente, en el que el VAA9r comprende un genoma autocomplementario que incluye el polinucleótido, y en el que el agente de contraste no iónico de baja osmolaridad es yobitridol, yohexol, yomeprol, yopamidol, yopentol, yopromida, yoversol o yoxilán.
PDF original: ES-2684222_T3.pdf
(26/09/2018). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: COURSAGET, PIERRE L, TOUZE,ANTOINE A, FLEURY,MAXIME J. J, COMBELAS,NICOLAS, DE LOS PINOS,ELISABET.
1.Una composición para el uso en el aporte de uno o más compuestos heterólogos a un sujeto, comprendiendo la composición una nanopartícula que comprende uno o más compuestos heterólogos y una proteína L1 de papilomavirus humano (HPV) modificada que tiene una inmunogenicidad reducida con relación a HPV16 silvestre, en donde la secuencia de aminoácidos de la proteína L1 de HPV modificada corresponde a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1 que comprende las sustituciones de aminoácidos D273T, N285T y S288N.
PDF original: ES-2683352_T3.pdf
(25/09/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: SCHERMAN, DANIEL, MUNNICH,ARNOLD, KICHLER,ANTOINE, ROZET,JEAN-MICHEL, PERRAULT,ISABELLE, KAPLAN,JOSSELINE, GERARD,XAVIER.
Un procedimiento in vitro o ex vivo para restaurar la función de CEP290 en una célula que contiene la mutación c.2991+1655 A>G presente en el gen CEP290, en el que dicho procedimiento comprende la etapa que consiste en evitar el corte y empalme del exón críptico insertado en el ARNm del CEP290 c .2991+1655 A>G mutante, en el que dicho procedimiento se lleva a cabo usando al menos un oligonucleótido antisentido que es complementario a una secuencia en el pre-ARNm del CEP290 c.2991+1655 A>G mutante que se requiere para un corte y empalme correcto de dicho exón secreto críptico diana y en el que dicha secuencia se selecciona entre el grupo que consiste en las secuencias exónicas que potencian el corte y empalme (ESE) de dicho exón críptico.
PDF original: ES-2683161_T3.pdf
(24/09/2018). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: ROMMELAERE,JEAN, LEUCHS,BARBARA, EL-ANDALOUSSI,NAZIM, MARCHINI,ANTONIO, ENDELE,MAX.
Un procedimiento de preparación de un parvovirus autónomo recombinante caracterizado porque (i) se transfectan células HEK 293T con (a) un vector de parvovirus recombinante obtenido a partir del parvovirus de rata H-1 (H-1) o del virus diminuto de ratón (MVM) que carece de los genes de las proteínas de la cápside VP1 y VP2 del virus pero que conserva las secuencias codificantes de la proteína no estructural NS1/2, b) un vector que contiene los genes que codifican las proteínas de la cápside VP1 y VP2 de parvovirus, y (c) un vector cooperador obtenido a partir de adenovirus que comprende las secuencias de ADN adenovíricas de Ad5 del gen E2a, el gen E4(orf6) y un gen ARN VAI; y (ii) el parvovirus recombinante que carece de los genes de VP1 y VP2 pero que conserva las secuencias codificantes de NS1/2 se aísla de las células HEK 293T o del medio después del cultivo de las células.
PDF original: ES-2683002_T3.pdf
(20/09/2018) Un aptámero que comprende una secuencia representada (i) por la siguiente fórmula (Ia), que se une a IL-17 para inhibir la unión de IL-17 y el receptor de IL-17: g(M)g(M)g(M)u(M)a'(M)g'(X1)c(M)c(M)g'g(M)a'(X4)g(X5)g(M)a(M)g(X5)u'(F)c(X7)a'(X2)g(X6)u'(F)r(X3)a'(X3)u( M)c(M)g(M)g(M)u'(X7)a'(M)c'(M)c'(M)c'(M) en donde a, g, c y u son cada uno un ARN en donde la base es adenina, guanina, citosina y uracilo, respectivamente, r es un ARN en donde la base es adenina o guanina, a', g' y c' son cada uno un ARN o ADN en donde la base es adenina, guanina y citosina, respectivamente, u' es un ARN en donde la base es uracilo, un ADN en donde la base es uracilo o un ADN en donde la base es timina, los paréntesis en un nucleótido indican modificación del nucleótido, …
(20/09/2018). Solicitante/s: INSTITUTO DE SALUD CARLOS III.. Inventor/es: NOTARIO MUÑOZ,Laura, LAUZURICA GÓMEZ,Pilar.
Uso de moduladores de la función de CD69 para la movilización y proliferación de precursores hematopoyéticos. La presente invención se refiere al uso de moduladores que inhiben la función de la molécula CD69, preferiblemente de un anticuerpo anti-CD69, para la elaboración de un medicamento para provocar la proliferación y salida o movilización de células hematopoyéticas desde médula ósea en un sujeto, de modo que es útil para la prevención y/o tratamiento de leucopenias, trombopenia, y/o pancitopenia.
PDF original: ES-2682523_A1.pdf
(10/09/2018). Solicitante/s: REVIVICOR, INC. Inventor/es: AYARES,DAVID, ROHRICHT,PAUL.
Una prótesis que comprende un producto de tejido derivado de un animal porcino que carece de cualquier expresión de alfa-1,3-galactosiltransferasa en donde el producto de tejido es un andamiaje.
PDF original: ES-2680569_T3.pdf
(28/06/2018). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CHILE. Inventor/es: HETZ FLORES,Claudio Andrés, HUERTA GARCIA,Paula.
La presente invención incluye la expresión de dos moléculas en vectores virales AAV/IGF2-HA y AAV/IGF2, su método y su uso en el mejoramiento de enfermedades relacionadas con mal plegamiento de proteínas, tal como la enfermedad de Huntington, como se presenta en los modelos in vivo en la figura 11/19.
(13/06/2018). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF ARKANSAS. Inventor/es: SAKON,JOSHUA, MATSUSHITA,OSAMU, GENSURE,ROBERT C, PONNAPAKKAM,TULASI.
Una composición que comprende: un segmento de polipéptido que se enlaza a colágeno bacterial ColH o ColG enlazado a un modulador del receptor de PTH/PTHrP; en donde el modulador del receptor de PTH/PTHrP es un agonista del receptor de PTH/PTHrP y comprende una secuencia seleccionada del grupo que consiste en residuos 1-33 de la SEQ ID NO: 1, PTH (SEQ ID NO: 7), residuos 1- 14 de la SEQ ID NO: 1, residuos 1-34 de la SEQ ID NO: 7; y SEQ ID NO: 8 o en donde el modulador del receptor de PTH/PTHrP es un antagonista del receptor de PTH/PTHrP y comprende una secuencia seleccionada del grupo que consiste en residuos 7-34 de la SEQ ID NO: 7, residuos 7-14 de la SEQ ID NO: 7; residuos 7-33 de SEQ ID NO: 7, residuos 7-34 de SEQ ID NO: 8 y SEQ ID NO: 11.
PDF original: ES-2675174_T3.pdf
(06/06/2018). Solicitante/s: Vaximm AG. Inventor/es: LUBENAU,HEINZ, SPRINGER,MARCO.
Una cepa mutante atenuada de Salmonella que comprende al menos una copia de una molécula de ADN recombinante que comprende un casete de expresión eucariota que codifica la proteína tumoral de Wilms (WT1).
PDF original: ES-2675020_T3.pdf
(06/06/2018). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: MOULLIER, PHILIPPE, VOIT,THOMAS, DICKSON,GEORGE, LE GUINER,CAROLINE.
Una composición que comprende un producto de terapia génica para su uso en el tratamiento de una enfermedad distrófica en seres humanos, en donde: - el producto de terapia génica comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que es un vector AAV2/8 y que tiene una secuencia de ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 1; - la composición es para su administración por vía sistémica mediante inyección intravascular; - la enfermedad distrófica es la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
PDF original: ES-2679621_T3.pdf
(30/05/2018). Solicitante/s: BIOCON LIMITED. Inventor/es: GOVINDAPPA,NAGARAJ, SASTRY,KEDARNATH, SOARES,MARIA MELINA.
Una proteína de fusión quimérica que consiste en un resto de direccionamiento para dirigir a una célula cancerosa, un resto inmunomodulador que contrarresta la tolerancia inmunitaria, y un espaciador de aminoácidos, en la que el resto de direccionamiento y el resto inmunomodulador están unidos por un espaciador de aminoácidos de longitud suficiente de restos de aminoácidos de manera que ambos restos puedan unirse satisfactoriamente a su diana individual, en la que el resto inmunomodulador es TGF-ßRII que consiste en la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 4; en la que el espaciador de aminoácidos es SEQ ID NO: 3 o SEQ ID NO:11; y en la que el resto de direccionamiento es anti-EGFR1 que consiste en la cadena pesada SEQ ID NO: 5 y la cadena ligera SEQ ID NO: 6; en la que SEQ ID NO: 4 está unida mediante el espaciador de aminoácidos al extremo C de SEQ ID NO: 5 o SEQ ID NO: 6 de anti-EGFR1.
PDF original: ES-2678696_T3.pdf
(09/05/2018). Solicitante/s: Nogra Pharma Limited. Inventor/es: MONTELEONE,GIOVANNI, BELLINVIA,Salvatore, FRANCESCA,VITI.
Un oligonucleótido antisentido SMAD7 para su uso en un procedimiento de tratamiento del cáncer colorrectal en un paciente, en el que el oligonucleótido antisentido SMAD7 comprende una secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 6 o SEQ ID NO: 10.
PDF original: ES-2673209_T3.pdf
(02/05/2018). Solicitante/s: ProMIS Neurosciences Inc. Inventor/es: CASHMAN,NEIL, CHAKRABARTTY,AVIJIT, RAKHIT,RISHI, OSTERMANN,JOACHIM BERNHARD.
Una composición para su uso en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comprendiendo dicha composición un vehículo farmacéuticamente aceptable y un agente seleccionado de: un anticuerpo exógeno aislado o fragmento del mismo que se une selectivamente a un epítopo específico de la enfermedad (DSE) seleccionado de: i) DLGKGGNEESTKTGNAGS (SEQ ID NO:2) o CDLGKGGNEESTKTGNAGS (SEQ ID NO: 11), ii) CIKGLTEGLHGF (SEQ ID NO:14) o IKGLTEGLHGF (SEQ ID NO:5); y iii) GLHGFHVH (SEQ ID NO:7); y/o iv) un epítopo específico de la enfermedad de uno cualquiera de i), ii) o iii) que comprende uno o más aminoácidos oxidados o nitrados; y/o un inmunógeno que comprende un péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de una cualquiera de SEQ ID NO: 2, 5, 7, 11, 14, comprendiendo dicho péptido hasta 50 restos de SOD1, o un inmunógeno de que comprende uno o más aminoácidos oxidados o nitrados.
PDF original: ES-2680020_T3.pdf
(18/04/2018). Solicitante/s: BOARD OF REGENTS THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: SUN, LIJUN, CHEN,ZHIJIAN, WU,JIAXI, SHI,HEPING, CHEN,CHUO.
Un método para preparar 2'3'-GMP-AMP cíclico (2'3'-GAMPc), que comprende formar una mezcla que comprende la sintasa GMP-AMP cíclica de mamífero (GASc), ATP y GTP, en condiciones en las que la sintasa convierte catalíticamente el ATP y el GTP en 2'3'-GAMPc, en donde la sintasa, el ATP y el GTP están en cantidades predefinidas, comprendiendo el método además la etapa de aislar o detectar el 2'3'- GAMPc resultante, en donde la mezcla comprende además ADN y la conversión es dependiente de ADN.
PDF original: ES-2678194_T3.pdf
(11/04/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 3.
PDF original: ES-2677044_T3.pdf
(04/04/2018). Solicitante/s: OSAKA UNIVERSITY. Inventor/es: MORISHITA, RYUICHI, Koriyama,Hiroshi, NAKAGAMI,HIRONORI, NAKAGAMI,FUTOSHI, YOSHIDA,NATSUKI.
Un vector de expresión que codifica un polipéptido del antígeno de la nucleocápsida del virus de la hepatitis B quimérico insertado con una secuencia de aminoácidos que comprende un epitopo específico de angiotensina II, para su uso en un método para el tratamiento o la mejora de la hipertensión en un mamífero, en el que la secuencia de aminoácidos que comprende el epitopo específico se inserta entre los restos aminoácidos 80 y 81 del polipéptido del antígeno de la nucleocápsida del virus de la hepatitis B, en el que la secuencia de aminoácidos que comprende el epitopo específico es la secuencia de aminoácidos mostrada en SEQ ID NO:16, y en el que el vector de expresión comprende además una secuencia inmunoestimuladora (ISS) que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO:22 incorporada en el vector de expresión y que expresa el polipéptido del antígeno de la nucleocápsida del virus de la hepatitis B quimérico en una célula en el mamífero.
PDF original: ES-2668672_T3.pdf
(28/03/2018) Procedimiento para producir un poxvirus de tipo salvaje, atenuado y/o recombinante sin especificidad de infección dirigida que comprende las etapas de: a) preparar un cultivo de células empaquetadoras, b) infectar dicho cultivo celular, c) cultivar dichas células infectadas durante un periodo de tiempo apropiado, en particular entre dos y cuatro días, d) recuperar las partículas poxvirales producidas a partir del sobrenadante de cultivo y las céulas empaquetadoras, en el que la etapa d) comprende la ruptura de las células empaquetadoras utilizando un homogeneizador de alta velocidad, e) una etapa de clarificación de la mezcla obtenida a partir de la etapa d), que permite la retirada de los restos celulares, en el que dicha etapa de clarificación es una etapa de filtración en profundidad, f) una etapa de concentración, en el que dicha…
(14/03/2018) Un compuesto seleccionado del grupo que consiste de: N-(1-tert-butil-butil)-N'-(2-etil-3-metoxibenzoil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N'-benzoil-N-(1-tert-butil-butil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N-(1-tert-butil-butil)-N'-(2-metil-benzoil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-5 dimetil-benzoico; N-(1-tert-butil-butil)-N'-(2-fluoro-benzoil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N'-(2-bromo-benzoil)-N-(1-tert-butil-butil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N-(1-tert-butil-butil)-N'-(3-metil-benzoil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N-(1-tert-butil-butil)-N'-(4-metil-benzoil)-hidrazida de ácido (R)-3,5-dimetil-benzoico; N-(1-tert-butil-butil)-N'-(2-cloro-piridina-3-carbonil)-hidrazida…
(14/03/2018). Solicitante/s: LIFECELL CORPORATION. Inventor/es: LIVESEY, STEPHEN A., BOERBOOM,LAWRENCE,E, MCQUILLAN,DAVID J, BENIKER,HERBERT DANIEL, HAGGARD,WARREN O.
Una composición para su uso en el tratamiento de un sujeto mamífero que tiene un defecto óseo, que comprende: un gel, pasta o masilla hidratados que incluyen una mezcla de una matriz dérmica acelular particulada y polvo de hueso desmineralizado adaptados para colocarse en el defecto óseo del sujeto mamífero.
PDF original: ES-2672815_T3.pdf
(07/03/2018) Una composición farmacéutica que comprende un polinucleótido y un compuesto de fórmula:**Fórmula** o una sal del mismo, en la que: el conector B se selecciona del grupo que consiste en cadenas de carbono de 1 a 30 átomos de carbono, cadenas de carbono que contienen heteroátomos de 1 a 30 átomos y cadenas de carbono y cadenas de carbono que contienen heteroátomos con al menos un sustituyente seleccionado del grupo que consiste en grupos alquilo ramificado y no ramificado, alquenilo ramificado y no ramificado, alquinilo ramificado y no ramificado, amino, alquilamino, dialquilamino, trialquilamino, arilo, ureido, heterocíclico, heterocíclico aromático, cíclico, cíclico aromático, halógeno, hidroxilo, alcoxilo, ciano, amida, carbamaoílo,…
(07/03/2018). Solicitante/s: FRED HUTCHINSON CANCER RESEARCH CENTER. Inventor/es: TURTLE,CAMERON J, RIDDELL,STANLEY R.
Una población aislada de células T CD8+ humanas de memoria de larga duración que tienen una alta expresión en su superficie de CD161 e IL-18Rα, en donde la población (a) prolifera en respuesta a IL-7, IL-15 o ambas, (b) evacúa rápidamente la Rh123 y (c) comprende células T de memoria central y/o células T de memoria efectora.
PDF original: ES-2666667_T3.pdf
(07/03/2018). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: JUNE, CARL, H., RILEY,JAMES L, VONDERHEIDE,ROBERT H, AQUI,NICOLE, SUHOSKI,MEGAN.
Método in vitro de activación o estimulación de células T, comprendiendo el método poner en contacto dichas células T con una célula K562 transducida usando un vector lentiviral que expresa CD64 y 4-1BBL, en el que dicha célula K562 está cargada con un anticuerpo anti-CD3 y un anticuerpo anti-CD28, y en el que la unión de dicho anticuerpo anti-CD3 y dicho anticuerpo anti-CD28 con dichas células T activa o estimula dichas células T.
PDF original: ES-2668538_T3.pdf
(28/02/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: KAHN,AXEL, NICOLAS,GAEL, VAULONT,SOPHIE.
Uso de un polipéptido que comprende una secuencia de 20 aminoácidos que tiene: - al menos el 50% de identidad con la secuencia SEC ID Nº: 1; - restos de cisteína en las posiciones 2, 5, 6, 8, 9, 14, 17 y 18; y la misma actividad funcional que las formas maduras de hepcidina de un vertebrado; o de un ácido nucleico que codifica dicho polipéptido, para preparar un medicamento para reducir la sobrecarga de hierro.
PDF original: ES-2326469_T3.pdf
PDF original: ES-2326469_T5.pdf
(21/02/2018) Un método para determinar si se espera que un sujeto, que se ha sometido a la extirpación de un cáncer de mama RE+ y que se ha tratado con una primera terapia endocrina durante un periodo de tiempo sin recidiva de cáncer, se beneficie de un cambio a una segunda terapia endocrina distinta, que comprende: preparar ADNc a partir de ácidos nucleicos de una muestra de células de cáncer de mama RE+ del sujeto, determinar el nivel de expresión del gen HoxB13 a partir de dicho ADNc, y clasificar al sujeto como que se espera que se beneficie del tratamiento con una segunda terapia endocrina distinta después de suspender la primera terapia endocrina, en el que dicha clasificación está basada en el nivel 10 de expresión elevado de HoxB13, en el que (i) la primera terapia endocrina es un tratamiento con un modulador…
(21/02/2018). Solicitante/s: MERCK PATENT GMBH. Inventor/es: PETERSEN, ARND, SUCK, ROLAND, CROMWELL, OLIVER, BECKER, WOLF-MEINHARD, NANDY,ANDREAS, FIEBIG,HELMUT PROF.
Una molécula de ADN con una secuencia de nucleótidos SEC ID Nº 1 con un intercambio de nucleótido individual seleccionado del grupo compuesto por T85A, C130A, G159A, A160C, G169A, G222C, G226A, G227C, T228C, C237T, C285T, C286T, G298A, A299C, C303T, C309G, T318C, G320A, C333G, G348C, C369G, C409T, C411T, T420C, A421C, A423C, T425C, G522C, C525G, C618T, G657A, G662A, G684C, C690A, G691A, G693A, C703A, A710C, G711A, G743A, G750A, C768T, G798C, G801A, C804G, G834C, A865G, G879C, G918A, A994T, C1047A, A1051G, G1052A, G1053A, C1090T, G1098C, C1185G, A1278C, G1370C, C1414G, C1425A, C1428T, G1443C, C1449T y G1464A.
PDF original: ES-2670573_T3.pdf
(21/02/2018). Solicitante/s: DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED. Inventor/es: KOIZUMI, MAKOTO, IKEDA,MIKA, HIROTA,YASUHIDE, NAKAYAMA,MAKIKO.
Un polinucleótido o sal del mismo, comprendiendo el polinucleótido un polinucleótido con una hebra de sentido directo correspondiente a un gen diana, y un polinucleótido con una hebra de sentido contrario que tiene una secuencia de polinucleótidos complementaria de la del polinucleótido con hebra de sentido directo y que tiene una estructura representada por la siguiente fórmula, en la que el extremo 5' del polinucleótido con hebra en sentido contrario y el extremo 3' del polinucleótido con hebra en sentido directo están unidos mediante un enlazador a través de enlaces fosfodiéster: **(Ver fórmula)** en la que p representa un número entero de 0 a 4, q representa un número entero de 4 a 10, L5 representa un enlace simple o -O-, L6 representa -(C≥O)-NH- o -NH-(C≥O)- partiendo del enlace con (CH2)p, L5 está unido al anillo de benceno en la posición meta o para, y a condición de que si L5 es -O-, entonces, p representa un número entero de 1 a 4.
PDF original: ES-2664992_T3.pdf
(14/02/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.
Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína, la composición farmacéutica que comprende: un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína, el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm, en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.
PDF original: ES-2666559_T3.pdf
(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y (c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic; (d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…
(24/01/2018). Solicitante/s: TORAY INDUSTRIES, INC.. Inventor/es: OKANO, FUMIYOSHI, KURIHARA, AKIRA.
Un agente para su uso en un método de profilaxis o terapia contra un cáncer, comprendiendo dicho agente como ingrediente(s) eficaz/eficaces al menos un polipéptido seleccionado entre los polipéptidos (a) a (c) a continuación, teniendo dicho(s) polipéptido(s) actividad/actividades de inducción de respuesta inmune, o como ingrediente(s) eficaz/eficaces, un/unos vector(es) recombinante(s) que comprende(n) un/unos polinucleótido(s) que codifica(n) dicho(s) polipéptido(s) y es/son capaz/capaces de expresar dicho polipéptido(s) in vivo: (a) un polipéptido que consiste en al menos 7 aminoácidos consecutivos en una cualquiera de las secuencias de aminoácidos presentadas en las SEQ ID NO: 2, 4, 6, 8, 10, 12 y 44; (b) un polipéptido que tiene una identidad de secuencia de al menos el 90 % con dicho polipéptido (a) y que consiste en al menos 7 aminoácidos; y (c) un polipéptido que comprende dichos polipéptidos (a) o (b) como una secuencia parcial del mismo.
PDF original: ES-2662325_T3.pdf