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Métodos para tratar la osteogénesis imperfecta.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(14/02/2019). Inventor/es: SAMPATH, KUBER, T., LEE,BRENDAN. Clasificación: A61K39/395, A61P19/00, C07K16/22.

Un anticuerpo, o un fragmento de unión a antígeno del mismo, que se une específicamente a, y neutraliza, TGFβ1, TGFβ2 y TGFβ3 humanos para uso en el tratamiento de osteogénesis imperfecta (OI) en un sujeto que lo necesita.

PDF original: ES-2700238_T3.pdf

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, O\'\'RIORDAN,CATHERINE R. Clasificación: A61K48/00, A01K67/027, C12N15/00.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.

PDF original: ES-2725552_T3.pdf

Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Inventor/es: ZIEGLER, ROBIN, J., CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A. Clasificación: A61K48/00, C12N15/85, A61K31/70, C12N9/16, C12N15/864.

Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de: a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.

PDF original: ES-2700048_T3.pdf

Anticuerpos anti-CXCR3.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(05/02/2019). Inventor/es: CONNORS, TIMOTHY, D., YOUD,MICHELE, TEDSTONE,JENNIFER, LODIE,TRACEY, CARTER,KAREN B, PINCKNEY,JASON ROBERT, MASTERJOHN,ELIZABETH, CHU,RUIYIN. Clasificación: C07K16/28.

Un anticuerpo o fragmento de unión a antígeno capaz de unirse a CXCR3, dicho anticuerpo o fragmento de unión a antígeno comprende seis regiones de determinación de la complementariedad (CDR): CDR1 de dominio variable de cadena pesada (VH), CDR2 de VH, CDR3 de VH, CDR1 de dominio variable de cadena ligera (VL) CDR2 de VL y CDR3 de VL, en donde: la CDR1 de VH tiene la secuencia de aminoácidos GFTFTSYA; la CDR2 de VH tiene la secuencia de aminoácidos ISHGGTYT; la CDR3 de VH tiene la secuencia de aminoácidos ARHPIYSGNYQGYFDY; la CDR1 de VL tiene la secuencia de aminoácidos SGVNY; la CDR2 de VL tiene la secuencia de aminoácidos FTS; y la CDR3 de VL tiene la secuencia de aminoácidos QQFTSSPYT.

PDF original: ES-2698606_T3.pdf

Administración intraventricular lenta.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(24/01/2019). Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO, CHENG,SENG. Clasificación: A61M37/00, A61B5/00, A61N1/30.

Un agente que es adecuado para la administración a un cerebro de un paciente, para uso en un método que comprende administrar el agente al paciente vía un ventrículo lateral del cerebro a una velocidad de manera que la administración de una única dosis se consume en más de cuatro horas, en el que la administración se lleva a cabo hasta que dicho agente es detectable en el suero del paciente, y en el que el agente es una enzima que es deficiente en una enfermedad del almacenamiento lisosómico.

PDF original: ES-2697502_T3.pdf

Inhibidores de la activación de células T.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(27/12/2018). Inventor/es: CHENG,SENG, ZHU,YUNXIANG, JIANG,CANWEN, KARMAN,JOZSEF, WEI,RONNIE. Clasificación: A61K39/395.

Una proteína de fusión biespecífica que comprende un ligando específico para CTLA-4 y un ligando específico para un complejo pMHC, en donde el ligando específico para CTLA-4 y el ligando específico para el complejo pMHC están separados por un conector.

PDF original: ES-2694749_T3.pdf

Terapia de combinación para tratar cáncer de mama.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(19/12/2018). Inventor/es: HARPER,JAY, LONNING,SCOTT MICHAEL, HSU,FRANK JAMES. Clasificación: A61P35/00, A61K31/505, A61K31/425, A01N43/54.

Un antagonista de TGFß para su uso en un método de inhibición del crecimiento tumoral asociado a cáncer de mama en un sujeto, comprendiendo el método administrar a dicho sujeto una cantidad terapéuticamente eficaz del antagonista de TGFß en combinación con capecitabina e ixabepilona, en el que la administración de dicho antagonista de TGFß potencia la eficacia de capecitabina e ixabepilona para inhibir dicho crecimiento tumoral asociado a cáncer de mama.

PDF original: ES-2694288_T3.pdf

Métodos mejorados para la purificación de vectores de AAV recombinantes.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(10/12/2018). Inventor/es: SHELDON,PAULENE MCLEAN QUIGLEY, GAGNON,PETER S, NICHOLS,GINA, THORNE,BARBARA A. Clasificación: C12N7/02.

Un método para aislar una población de partículas de virus adenoasociado recombinante (rAAV) de impurezas de producción en una corriente de alimentación, que comprende las etapas de: (a) poner en contacto una corriente de alimentación que contiene las partículas de rAAV con un medio cromatográfico de interacción hidrófoba (HIC) en un tampón de salinidad alta, en donde el tampón de salinidad alta comprende entre 0,5 M y 2,0 M de citrato, en donde las partículas de rAAV y las impurezas de producción se unen al medio HIC; y (b) eluir las partículas de rAAV unidas al medio HIC con un tampón de salinidad media, en donde el tampón de salinidad media comprende menos de 0,5 M de citrato.

PDF original: ES-2693194_T3.pdf

Apelina pegilada y usos de la misma.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(19/11/2018). Inventor/es: PAN,CLARK Q, JIA,ZHIQIANG, AKITA,GEOFFREY Y, LIHUI,HOU. Clasificación: A61K9/00, A61K38/17, A61P9/00, A61K47/50, A61K47/60.

Una molécula de apelina 36 pegilada que comprende una o más moléculas de polietilenglicol (PEG) operativamente ligadas a un residuo de leucina en el extremo N de la apelina 36.

PDF original: ES-2690147_T3.pdf

Terapia génica para trastornos neurodegenerativos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(18/10/2018). Inventor/es: CHENG, SENG, H., SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A. Clasificación: A61K48/00, C07K14/475, C12N15/79, C12N15/864.

Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.

PDF original: ES-2686504_T3.pdf

Polipéptidos que contienen Fc con glicosilación alterada y función efectora reducida.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(03/10/2018). Inventor/es: PAN,CLARK, QIU,HUAWEI. Clasificación: C07K16/28.

Un anticuerpo aislado que comprende un dominio Fc de IgG1 humana, en donde el dominio Fc de IgG1 humana comprende un residuo asparagina glicosilada en la posición 298 de aminoácido, según la numeración de la UE; y un residuo serina o treonina en la posición 300 de aminoácido, según la numeración de la UE.

PDF original: ES-2684549_T3.pdf

Tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(11/04/2018). Inventor/es: VAN BREE,JOHANNES,BRENARDUS,MATHIAS,MARIE, VENNEKER,EDNA,HENRIETTE,GERMAINE, MEEKER,DAVID,P. Clasificación: C12N15/85, C12N15/09, A61K38/43, A61K47/18, A61P43/00, A61K38/47, A61P11/00, A61K35/20, A61P3/00, A61K47/26, A01K67/027, A61K9/08, A61K38/00, A61P9/04, A61K38/46, C12N9/26, C12N9/24, A01N37/18, A61K9/19, A61K47/04.

Alfa-glucosidasa ácida humana en la forma de 100 a 110 kD, para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, donde la alfa-glucosidasa ácida humana se administra por vía intravenosa y donde el tratamiento se continúa durante al menos 24 semanas.

PDF original: ES-2677343_T3.pdf

Anticuerpo anti-TCR alfa-beta.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(31/01/2018). Inventor/es: MENRAD, ANDREAS, PAN,CLARK, QIU,HUAWEI, SNELL,DANIEL, LACORCIA,GINA, SHANKARA,SRINIVAS, KEBBLE,BENJAMIN. Clasificación: C07K16/28.

Un anticuerpo monoclonal humanizado específico para el complejo αβTCR/CD3 humano que comprende una región variable de cadenas pesadas que tiene una secuencia de aminoácidos seleccionada a partir del grupo compuesto por las secuencias expuestas como SEQ ID NO: 7, 12, 13, 15 y 16, y una región variable de cadenas ligeras que comprende la secuencia de aminoácidos expuesta como SEQ ID NO: 14.

PDF original: ES-2667893_T3.pdf

Nuevos promotores de la beta-actina y rpS21, y sus usos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(10/01/2018). Inventor/es: ESTES,SCOTT D, ZHANG,WEIQUN. Clasificación: A61K48/00, C12N15/85, C12N5/10, C07K14/47, C07H21/04, A01K67/027, C12N5/06, C12N9/02, C07K16/22, C12N15/79, C12N15/113.

Un promotor de rpS21 aislado que tiene la secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 39, o una variante de la misma que tiene actividad promotora, en el que la identidad de la variante y de la SEC ID NO: 39 es de al menos 95% a lo largo de toda la longitud de la SEC ID NO: 39.

PDF original: ES-2665493_T3.pdf

Método para tratar poliquistosis renales con derivados de ceramida.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(22/11/2017). Inventor/es: YEW, NELSON, S., CHENG, SENG, H., LEONARD, JOHN P., NATOLI,THOMAS A, IBRAGHINOV-BESKROVNAYA,OXANA. Clasificación: A61K31/4439, A61K31/40, A61K31/5375, A61K31/27, A61K31/422, A61K31/427, A61K31/421, A61K31/5377, A61K31/4025, A61P13/02.

Un compuesto representado por la siguiente fórmula estructural: **(Ver fórmula)** o una sal farmacéuticamente aceptable de este, para su uso en el tratamiento de la poliquistosis renal. en donde el compuesto es el estereoisómero (1R, 2R) y en donde: R1 es 4-hidroxifenilo o 3,4-etilendioxi-1-fenilo, -N(R2R3) es N-pirrolidinilo o N-morfolinilo; y R4 es un grupo alquilo C6-C8.

PDF original: ES-2660690_T3.pdf

Composiciones de antagonistas de VEGF y sus usos.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(01/11/2017). Inventor/es: PAN,CLARK, STEFANO,JAMES, QIU,HUAWEI, O'CALLAGHAN,MICHAEL, MATTHEWS,GLORIA. Clasificación: C07K14/71.

Un oligómero antagonista del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) que comprende: una pluralidad de monómeros enlazados operativamente uno con otro, en donde cada uno de los monómeros comprende el segundo dominio de unión a VEGF (D2) de tirosina quinasa-1 similar a FMS (FLT-1), y en donde la pluralidad de monómeros están enlazados uno con otro a través de un polietilenglicol (PEG).

PDF original: ES-2652508_T3.pdf

Oligosacáridos que comprenden un grupo aminooxi y conjugados de los mismos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(25/10/2017). Inventor/es: CHENG, SENG, H., ZHU,YUNXIANG, JIANG,CANWEN, AVILA,LUIS Z. Clasificación: A61P43/00, C07K14/47, A61K47/26, C07H15/04, A61K31/738.

Un conjugado de oligosacárido-proteína, que comprende una proteína, un oligosacárido y un grupo oxima que conecta la proteína y el oligosacárido, en el que el oligosacárido es un oligosacárido de fórmula VI: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2656314_T3.pdf

Uso de inhibidores de iNOS para aumentar el rendimiento viral en cultivo.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(13/09/2017). Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, SCARIA,ABRAHAM, PECHAN,PETER, ARDINGER,JEFFERY. Clasificación: C12N7/00, A61K39/245.

Un método de producción de virus del herpes, método que comprende cultivar dicho virus del herpes en un cultivo celular que comprende ácido aurintricarboxílico y suero, en el que el ácido aurintricarboxílico está presente en una cantidad que aumenta el rendimiento del virus del herpes.

PDF original: ES-2651763_T3.pdf

Anticuerpos contra TGF-BETA para uso en el tratamiento de lactantes con riesgo de desarrollar displasia broncopulmonar.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(16/08/2017). Inventor/es: STREISAND,JAMES B, ROBERTS,JESSE D. Clasificación: A61K39/00, A61K39/395, A61P11/00, A61K45/06, C07K16/22.

Un antagonista de TGF-β para uso en el tratamiento de displasia broncopulmonar incrementando alveologénesis y/o vasculogénesis pulmonar en un lactante, en el que el antagonista de TGF-β es un receptor de TGF-β soluble o un anticuerpo anti-receptor de TGF-β.

PDF original: ES-2647472_T3.pdf

Composiciones y métodos para prevenir la agregación del vector AAV.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(16/08/2017). Inventor/es: QU,Guang, WRIGHT,John Fraser. Clasificación: C12N7/00, C12N7/02.

Un método para prevenir la agregación de viriones de AAV2 (virus adenoasociado tipo 2) en una preparación de dichos viriones, que comprende añadir uno o más excipientes a viriones de AAV2 para producir una preparación isotónica de viriones con una fuerza iónica de al menos 250 mM, en donde la concentración de viriones de AAV2 dentro de la preparación supera 1x1013 vg/ml, y en donde uno o más de los excipientes comprende un ion multivalente.

PDF original: ES-2647477_T3.pdf

Uso de polímero de amina para reducir la glucosa sérica.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(28/06/2017). Inventor/es: BURKE,STEVEN,K. Clasificación: A61P3/10, A61K31/785, A61K31/787.

Uso de al menos un polímero de amina para la fabricación de un medicamento con el fin de reducir la glucosa en suero en un individuo que lo necesita, en el que el medicamento que comprende el polímero de amina se administra a un adulto en un intervalo de entre 3 gramos y 6 gramos por día con respecto al polímero de amina.

PDF original: ES-2637020_T3.pdf

Terapia génica para enfermedades de almacenamiento lisosómico.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(03/05/2017). Inventor/es: CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES. Clasificación: C12N15/86.

Un vector de VAA recombinante que comprende un transgén que codifica para esfingomielinasa ácida para uso en un método para tratar la enfermedad de Niemann-Pick A o la enfermedad de Niemann-Pick B en un sujeto, en el que dicho vector de VAA recombinante es un vector de VAA5 y en el que el método comprende administrar el vector a al menos un ventrículo del cerebro del sujeto, de esta forma dicho transgén se expresa y el producto proteico expresado se suministra al sistema nervioso central y, opcionalmente, a los órganos viscerales.

PDF original: ES-2635726_T3.pdf

Viriones de AAV con inmunorreactividad reducida y usos de los mismos.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(22/03/2017). Inventor/es: COLOSI, PETER, C., ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T. Clasificación: C07K1/00, C07K14/00, C07K17/00, C12N15/74, C12N15/09, C12N15/63, C12N15/70, C12N15/00, C07K14/015, C12N15/864.

Uso de una proteína de la cápside de virus adeno-asociado (AAV) recombinante, en un virión de AAV recombinante, para reducir la inmunorreactividad de los viriones en comparación con los correspondientes viriones de tipo salvaje, en donde dicha proteína de la cápside de AAV mutado comprende una sustitución del aminoácido que se produce en una posición correspondiente a la posición en la cápside VPA de AAV-2 seleccionada del grupo que consiste en el aminoácido 357 y el aminoácido 395.

PDF original: ES-2629380_T3.pdf

COMPUESTOS HETEROCÍCLICOS DE UNIÓN A RECEPTOR DE QUIMIOCINA CON EFICACIA POTENCIADA.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(22/03/2017). Inventor/es: KALLER, AL, HARWIG, CURTIS, BOGUCKI, DAVID, CRAWFORD, JASON, MCEACHERN, ERNEST, J., ATSMA, BEM, ZHOU, YUANXI, SCHOLS, DOMINIQUE, SMITH, CHRISTOPHER, DENNIS, DI FLURI, ROSARIA, MARIA, SKERLJ, RENATO, T., BRIDGER,Gary,J, WILSON,TREVOR, NAN,SIQUIAO. Clasificación: C07D401/14, C07D471/04, C07D491/04, C07D401/12, C07D403/12, C07D235/14, C07D471/06.

Un compuesto de la fórmula **Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; e incluyendo cualquiera de las formas estereoisoméricas del mismo; en la que n4 es 2-6; cada R1 es independientemente H, halo, alquilo (C1-10), alcoxi (C1-10), o CF3; R3 es H, alquilo (C1-10), alquenilo (C2-10), arilalquilo (aril "C"5-12-alquilo-C1-6), o arilo ("C"5-12); cada R4 es independientemente H o alquilo (C1-10), o los dos grupos R4 pueden tomarse junto con el anillo al que están unidos para formar un anillo fenilo; y cada R6 es independientemente H, arilalquilo (aril "C"5-12-alquilo-C1-6), arilacilo (arilacilo "C"5-12), o arilsulfonilo (arilsulfonilo "C"5-12), en los que los restos arilo ("C"5-12) de los mismos contienen opcionalmente uno o más átomos de nitrógeno.

PDF original: ES-2623982_T3.pdf

Viriones de AAV con inmunorreactividad reducida y usos de los mismos.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(22/03/2017). Inventor/es: COLOSI, PETER, C., ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T. Clasificación: C07K1/00, C07K14/00, C07K17/00, C12N15/74, C12N15/09, C12N15/63, C12N15/70, C12N15/00, C07K14/015, C12N15/864.

Uso de una proteína de cápside de virus adeno-asociado (AAV) recombinante dentro de un virión de AAV recombinante, para disminuir la inmunorreactividad de los viriones en comparación con los correspondientes viriones de tipo salvaje, en donde dicha proteína de cápside de AAV mutada comprende una sustitución del aminoácido que se produce en una posición que corresponde a la posición en la cápside de VPA de AAV-2 seleccionada del grupo que consiste en el aminoácido 132, el aminoácido 365 y el aminoácido 571.

PDF original: ES-2629087_T3.pdf

Viriones de AAV con inmunorreactividad reducida y usos de los mismos.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(08/03/2017). Inventor/es: ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, COLOSI,PETER, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T. Clasificación: C07K1/00, C07K14/00, C07K17/00, C12N15/74, C12N15/09, C12N15/63, C12N15/70, C12N15/00, C07K14/015, C12N15/864.

Uso de una proteína de la cápside de virus adeno-asociado (AAV) mutado, en un virión de AAV recombinante, para reducir la inmunorreactividad del virión en comparación con el correspondiente virión de tipo salvaje, en donde dicha proteína de la cápside de AAV mutado comprende una sustitución del aminoácido que se produce en la posición correspondiente a la posición 334 de la proteína de la cápside VP2 de AAV-2.

PDF original: ES-2627913_T3.pdf

Sales de polímero de amina alifática para la formación de comprimidos.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(11/01/2017). Inventor/es: HARIANAWALA, ABIZER, BHAGAT,HITESH, GOLDBERG,JEFFERY MARC, BRENNER,LOUIS. Clasificación: A61K9/20, A61K31/13.

Un comprimido que comprende carbonato de sevelamer y cloruro sódico, en el que el cloruro del cloruro sódico está presente en un intervalo de entre el 0,05 y el 1 % en peso con respecto a los pesos combinados del carbonato de sevelamer y el cloruro sódico.

PDF original: ES-2621553_T3.pdf

Proceso para la síntesis de un antagonista de CXCR4.

(28/12/2016) Un proceso para sintetizar un compuesto que tiene la Fórmula I', **Fórmula** en la que R, R1, R2 y R3 son independientemente hidrógeno, halo, nitro, ciano, ácido carboxílico, alquilo (C1-10), alquenilo (C2-10), alquinilo (C2-10), cicloalquilo, hidroxilo, tiol, amino, acilo, carboxilato, carboxamida, sulfonamida, un grupo aromático, un grupo heterocíclico, arilo (C5-12), arilalquilo, arilalquenilo o arilalquinilo; k es 0-3; m es 0-4; y n es 1-6, que comprende: (a) hacer reaccionar una 5,6,7,8-tetrahidroquinolinilamina opcionalmente sustituida con R1, con un alquil aldehído que porta un grupo protector de amina para producir una imina; (b) reducir la imina en un disolvente orgánico con un reactivo de reducción…

Método de identificación de riesgo para el trastorno del tiroides.

Sección de la CIP Física

(26/10/2016). Inventor/es: MARGOLIN,DAVID H. Clasificación: G01N33/53, G01N33/50, G01N33/74.

Un método para la identificación de un paciente que está en riesgo de desarrollar un trastorno del tiroides después del tratamiento con un régimen que agotan los linfocitos, en el que el método comprende la detección de anticuerpos dirigidos contra la peroxidasa tiroidea o los microsomas tiroideos en una muestra biológica obtenida del paciente, en el que si los anticuerpos están presentes en la muestra, entonces el paciente está en riesgo de desarrollar un trastorno del tiroides después del tratamiento.

PDF original: ES-2612558_T3.pdf

Terapia génica para atrofia muscular espinal.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(28/09/2016). Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, O\'\'RIORDAN,CATHERINE. Clasificación: A61K48/00, A61P21/00, C12N15/864.

Un vector de virus adeno-asociado recombinante de pseudotipo 2/7 o 2/8 que codifica SMN-1, para su uso en un método de tratamiento de un mamífero que tiene atrofia muscular espinal, en el que el vector va a inyectarse en la médula espinal del mamífero.

PDF original: ES-2607060_T3.pdf

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la medula espinal.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/07/2016). Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, O\'\'RIORDAN,CATHERINE R. Clasificación: A61K48/00.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el vector vírico es un vector de virus adenoasociado (AAV) y en el que el transgén es SMN-1.

PDF original: ES-2596885_T3.pdf

Análogos de desoxinojirimicina y sus usos como inhibidores de la glucosilceramidasa.

(29/06/2016) Análogo de desoxinojirimicina o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, que tiene la estructura que tiene la estructura (I) general:**Fórmula** en la que R1, R3, R4 y R5 comprenden cada uno independientemente H o (CH2)nCH3 o X; n es 0-9; a, b, c, d, e son centros quirales que tienen una configuración R o S; y comprendiendo dicho análogo de desoxinojirimicina al menos una entidad X, representada por:**Fórmula** que comprende un resto hidrófobo grande Y y un espaciador Z, según lo cual el resto hidrófobo grande está ligado por el espaciador al átomo de nitrógeno o átomo de carbono relacionado y en el que el espaciador Z está…

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