Vector VAA8 mejorado con una actividad funcional aumentada y métodos de utilización del mismo.

Vector de virus adenoasociado (VAA) que presenta un serotipo de VAA1,

VAA6, VAA8 o VAA9, que comprende:

(i) una cápside que comprende una proteína VP1.5 de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, respectivamente;

(ii) un minigén que comprende repeticiones terminales invertidas de VAA; y

(iii) una secuencia de ácidos nucleicos heteróloga ligada funcionalmente a secuencias reguladoras que dirigen la expresión de un producto a partir de la secuencia de ácidos nucleicos heteróloga en una célula hospedadora; en el que

(a) dicho vector de VAA es un VAA8 y dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura 5, panel A, en el que el aminoácido en el extremo amino es una leucina o en el que dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura 5, panel B, en el que el aminoácido en el extremo amino es una metionina; o

(b) el vector de VAA se selecciona de entre el grupo que consiste en VAA1, VAA6 y VAA9, y comprende un codón CTG variante en lugar de un CTC natural en la posición 219 de la secuencia de nucleótidos que codifica la proteína cap; o

(c) dicho vector de VAA es un vector VAA8 y comprende un codón de inicio CTG variante en la posición 177 de la secuencia de nucleótidos que codifica la proteína cap.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/025088.

Solicitante: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA.

Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , WRIGHT,John Fraser, HAUCK,BERND, ZELENAIA,OLGA, MINGOZZI,FEDERICO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

PDF original: ES-2685611_T3.pdf

 

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