Composiciones terapéuticas de ARNm y su uso para tratar enfermedades y trastornos.

Una composición para su uso en un método para tratar a un sujeto que tiene una enfermedad que es el resultado de una deficiencia en una proteína,

en donde la composición comprende (a) por lo menos una molécula de ARNm, por lo menos una porción de la cual codifica una proteína de fusión que comprende una proteína terapéutica y un polipéptido capaz de unirse a un receptor Fc; y (b) un vehículo de administración, en donde el vehículo de administración es polietilenimina (PEI) o una nanopartícula lipídica, en donde la composición se administra al sujeto mediante suministro pulmonar, y la enfermedad:

(a) se selecciona de un trastorno de almacenamiento lisosomal, un trastorno metabólico del ciclo de la urea, enfermedad de Pompe, enfermedad de Gaucher, beta-talasemia, enfermedad de Huntington; enfermedad de Parkinson; distrofias musculares (como por ejemplo, Duchenne y Becker); enfermedades de la hemofilia (como por ejemplo, hemofilia B, hemofilia A, atrofia muscular espinal relacionada con SMN1 (SMA), esclerosis lateral amiotrófica (ELA), galactosemia relacionada con GALT, trastornos relacionados con SLC3A1 incluyendo cistinuria, trastornos relacionados con COL4A5 incluyendo síndrome de Alport deficiencias de galactocerebrosidasa, adrenoleucodistrofia y adrenomieloneuropatía ligada a X; ataxia de Friedreich; enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher; esclerosis tuberosa relacionada con TSC1 y TSC2; síndrome de Sanfilippo bB (MPS IIIB); cistinosis relacionada con el CTNS; trastornos relacionados con FMR1 que incluyen Síndrome X frágil, Síndrome de temblor/ataxia asociado con X frágil y Síndrome de insuficiencia ovárica prematura X frágil; Síndrome de Prader-Willi; telangiectasia hemorrágica hereditaria (AT); enfermedad de Niemann-Pick Tipo C1; las enfermedades relacionadas con lipofuscinosis ceroides neuronales incluyendo la lipofuscinosis ceroide neuronal juvenil (JNCL), la enfermedad de Batten juvenil, la enfermedad de Santavuori-Haltia, la enfermedad de Jansky-Bielschowsky y deficiencias de PTT-1 y TPP1; ataxia infantil relacionada con EIF2B1, EIF2B2, EIF2B3, EIF2B4 y EIF2B5 con hipomielinización/desaparición de la materia blanca del sistema nervioso central; Ataxia Episódica Tipo 2 relacionada con CACNA1A y CACNB4; trastornos relacionados con MECP2, incluyendo el síndrome de Rett clásico, encefalopatía neonatal grave relacionada con MECP2 y el síndrome de PPM-X; síndrome de Rett atípico relacionado con CDKL5; enfermedad de Kennedy (SBMA); arteriopatía cerebral autosómica dominante relacionada con Notch-3 con infartos subcorticales y leucoencefalopatía (CADASIL); trastornos convulsivos relacionados con SCN1A y SCN1B; trastornos relacionados con la Polimerasa G incluyendo síndrome de Alpers-Huttenlocher, 30 neuropatía atáxica sensorial relacionada con POLG, disartria y oftalmoparesia, y oftalmoplejía externa progresiva autosómica dominante y recesiva con deleciones de ADN mitocondriales; hipoplasia adrenal ligada a X; agammaglobulinemia ligada a X; enfermedad de Wilson; y enfermedad de Fabry, o

(b) es el resultado de una deficiencia en una proteína seleccionada de α-galactosidasa, eritropoyetina (EPO), α-1-antitripsina (A1AT), folistatina, glucocerebrosidasa, interferón-ß, hemoglobina, colágeno tipo 4 (COL4A5), receptor de liproteína de baja densidad (LDL), Factor VIII, Factor IX, α-L-iduronidasa, iduronato sulfatasa, heparina-N-sulfatasa, α-N-acetilglucosaminidasa, galactosa-6-sulfatasa, ácido lisosomal lipasa, arilsulfatasa- A, factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF), factor de crecimiento endotelial antivascular (VEGF), interleucina 12 (IL-12), interleucina 23 (IL-23), arginosuccinato sintasa (AS), metilmalonil-coA mutasa (MCM), proprionil-coA carboxilasa (PCC), fenilalanina hidroxilasa (PAH), apolipoproteína E (APOE), glucosa- 6-fosfatasa (G6P), hormona del crecimiento humano (hGH) y urato oxidasa.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/028330.

Solicitante: Translate Bio, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 29 Hartwell Avenue Lexington, MA 02421 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HEARTLEIN,MICHAEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/00 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
  • C12N15/88 C12N […] › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › utilizando la micro-encapsulación, p. ej. utilizando vesículas liposómicas.

PDF original: ES-2692363_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Formulaciones para el suministro de principios activos, del 20 de Febrero de 2019, de Adynxx, Inc: Una composición farmacéutica que comprende un principio activo y una cantidad estabilizante in vivo de un agente, en la que el principio activo es un ácido nucleico […]

Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV, del 20 de Febrero de 2019, de GENETHON: Un vector AAV humano de cadena sencilla (ssAAV) que comprende un gen de interés que codifica un producto terapéutico, para uso en un método para tratar […]

Composición para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria articular, del 19 de Febrero de 2019, de Xalud Therapeutics, Inc: Una composicion que comprende una construccion de expresion de IL-10 de plasmido bacteriano, en la que la construccion de expresion de IL-10 comprende una cadena […]

Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A, del 13 de Febrero de 2019, de GENZYME CORPORATION: Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno […]

Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores lentivíricos de simio pseudotipados con una proteína espina de virus Sendai de ARN, del 13 de Febrero de 2019, de ID Pharma Co., Ltd: Vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial […]

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal, del 13 de Febrero de 2019, de GENZYME CORPORATION: Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto […]

Novedosos ARNhc diseñados estructuralmente, del 12 de Febrero de 2019, de COLD SPRING HARBOR LABORATORY: Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende (i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en […]

Uso terapéutico potenciado de una purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa y aplicaciones relacionadas con profármacos, del 11 de Febrero de 2019, de THE UAB RESEARCH FOUNDATION: Purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa o vector que codifica para la expresión de las mismas y profármaco escindido mediante dicha purina […]

Otras patentes de Translate Bio, Inc

 

Otras patentes de la CIP C12N15/88