Uso de p97 como sistema de administración de enzimas para la administración de enzimas lisosómicas terapéuticas.
(28/05/2014) Una composición farmacéutica para uso en el tratamiento de un sujeto que tiene una enfermedad de almacenamiento lisosómico; comprendiendo dicha composición una molécula de p97 unida covalentemente a una proteína cuya deficiencia provoca la enfermedad; en donde la proteína está seleccionada de entre el grupo que consiste en a-L-iduronidasa, iduronato-2-sulfatasa, heparan-N-sulfatasa, a-N-acetilglucosaminidasa, arilsulfatasa A, galactosilceramidasa, a-glucosidasa ácida, tioesterasa, hexosaminidasa A, esfingomielinasa ácida y a- galactosidasa; y en donde la composición se administra a un lisosoma en una célula del sujeto.