CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Método altamente eficiente para establecer una célula madre pluripotencial artificial.
(20/02/2019). Solicitante/s: KYOTO UNIVERSITY. Inventor/es: YAMANAKA,Shinya, OKITA,KEISUKE.
Un método para producir una célula iPS, que comprende una etapa de introducir los siguientes y :
uno o más vectores episómicos que contienen un ácido nucleico que codifica un factor de reprogramación nuclear; y
un vector plasmídico que contiene un ácido nucleico que codifica EBNA-1, que es diferente de en una célula somática;
comprendiendo además dicho método introducir un ácido nucleico que codifica un inhibidor de la función de p53, en forma de un vector episómico, en el que el inhibidor de la función de p53 mencionado anteriormente es ARNhc de p53 o un mutante negativo dominante de p53.
PDF original: ES-2725827_T3.pdf
Agentes de doble cadena para el suministro de oligonucleótidos terapéuticos.
(14/02/2019) Un agente de ácido nucleico de doble cadena que comprende una primera cadena de ácido nucleico hibridada con una segunda cadena de ácido nucleico, en el que:
la primera cadena de ácido nucleico comprende (i) una primera región de ARN con al menos 2 nucleótidos de ARN consecutivos que pueden ser reconocidos por una RNasa H cuando la primera cadena de ácido nucleico se hibrida con la segunda cadena de ácido nucleico, (ii) una región de oligonucleótido terapéutico en la que al menos un enlace entre nucleótidos del extremo 3' y el 5' de la región del oligonucleótido terapéutico es más resistente a nucleasas que un enlace entre nucleótidos natural, y (iii) al menos un enlace entre nucleótidos…
Ácido nucleico CRISPR clase 2 de tipo cruzado modificado que se dirige a ácidos nucleicos.
(13/02/2019). Solicitante/s: Caribou Biosciences, Inc. Inventor/es: DONOHOUE,PAUL DANIEL, MAY,ANDREW PAUL.
Un acido nucleico de tipo cruzado con CRISPR de Clase 2 modificado que se dirige a acidos nucleicos ("NATNA de tipo cruzado con CRISPR de Clase 2"), que comprende:
un acido nucleico asociado a Cpfl que se dirige a acidos nucleicos, que tiene un extremo 5' y un extremo 3', que comprende un elemento espaciador ("Cpfl-NATNA");
un primer acido nucleico asociado a Cas9 que se dirige a acidos nucleicos, que tiene un extremo 5' y un extremo 3', que comprende un elemento espaciador ("primer Cas9-NATNA"); y
un segundo acido nucleico asociado a Cas9 que se dirige a acidos nucleicos, que tiene un extremo 5' y un extremo 3', que comprende un elemento tracr ("segundo Cas9-NATNA");
en donde el primer Cas9-NATNA o el segundo Cas9-NATNA estan conectados a Cpfl-NATNA.
PDF original: ES-2699848_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
(13/02/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK.
Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2699827_T3.pdf
Métodos para tratar la esclerosis múltiple usando oligonucleótidos antisentido.
(13/02/2019) Composición farmacéutica que comprende un portador farmacéuticamente aceptable y una cantidad terapéuticamente eficaz de un oligonucleótido que tiene la estructura:
5'-MeCMeUG AGT MeCTG TTT MeUMeCMeC AMeUMeU MeC5 MeU-3' (SEQ ID NO: 1) en la que
a) cada uno de los 19 enlaces internucleótidos del oligonucleótido es un diéster de fosforotioato unido a O,O;
b) los nucleótidos en las posiciones 1 a 3 del extremo 5' son ribonucléosidos modificados con 2'-O- (2-metoxietilo);
c) los nucleótidos en las posiciones 4 a 12 del extremo 5' son 2'-desoxirribonucleósidos;
d) los nucleótidos en las posiciones 13 a 20 del extremo…
Novedosos ARNhc diseñados estructuralmente.
(12/02/2019). Solicitante/s: COLD SPRING HARBOR LABORATORY. Inventor/es: HANNON,Gregory J, CHELOUFI,SIHEM.
Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende
(i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en un gen diana, que tiene una secuencia diferente a la secuencia madura de miR-451, y
(ii) una segunda secuencia que sigue directamente a la primera secuencia, en la que la segunda secuencia es completamente complementaria a la secuencia de los primeros 17 o 18 nucleótidos contados desde el extremo 5' de la primera secuencia,
en la que los últimos 3 o últimos 4 nucleótidos de la primera secuencia forman una región de bucle en el ARNhc.
PDF original: ES-2699630_T3.pdf
Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.
(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.
Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de:
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.
PDF original: ES-2698571_T3.pdf
Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana.
(05/02/2019) Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana.
La invención se refiere a un procedimiento para elaborar nanopartículas lipídicas especialmente dirigidas contra los macrófagos cerebrales perivasculares y meníngeos, que incluye la adición de un derivado de manosa en su capa lipídica como componente funcional que favorece la interacción con la membrana plasmática de las células diana. La funcionalización de las nanopartículas lipídicas se realiza en una etapa intermedia del procedimiento y mediante una reacción directa en la…
Medios y métodos para la generación de células productoras de mamífero para la producción de proteínas recombinantes.
(05/02/2019) Un método para la producción de una proteína de interés en una célula productora de mamífero, que comprende las etapas de procedimiento siguientes:
a) proporcionar una célula productora de mamífero,
b) incrementar la concentración de al menos un miR seleccionado del grupo que consiste en miR-15, miR- 16 y miR-34 en la célula productora de mamífero proporcionada en la etapa a) mediante la transfección de la célula productora de mamífero con al menos un miR seleccionado del grupo que consiste en miR- 15, miR-16 y miR-34 o con al menos un vector que contiene una secuencia de nucleótidos codificante de al menos un miR…
Reducción de metales pesados en plantas.
(31/01/2019) Un vector de expresión para inhibir la traducción de ARNm de NtMRP4 cuando se expresa en una planta de tabaco, que comprende un promotor unido operativamente a:
(a) un polinucleótido, la secuencia del polinucleótido que consiste de cualquiera de secs. con núms. de ident.: 13- 23 o 53, ubicadas en orientación antisentido con respecto al promotor; o
(b) un constructo de polinucleótidos de 15 a 100 nucleótidos de longitud que es al menos 80 % idéntico a una región de sec. con núm. de ident.: 1, ubicado en orientación antisentido con respecto al promotor; o
(c) un polinucleótido que codifica un polinucleótido de ARNi capaz de autoaparearse para formar una estructura de horquilla que comprende:
una primera secuencia de 15 a 300 nucleótidos que tiene al menos…
miR-204 y miR-211 y usos de los mismos.
(22/01/2019). Solicitante/s: Fondazione Telethon. Inventor/es: SURACE,ENRICO MARIA, BANFI,SANDRO, CONTE,IVAN, KARALI,MARIANTHI, MARROCCO,ELENA.
Un agente seleccionado del grupo que consiste en: un miARN, un precursor de miARN, un miARN maduro, un mimético de miARN o una mezcla de miméticos de miARN, una molécula de ADN que codifica dicho miARN, dicho precursor de miARN, dicho miARN maduro, dicho mimético de miARN o una mezcla de miméticos de miARN, o cualquiera de sus combinaciones para su uso en el tratamiento y/o la prevención de una distrofia retiniana, en donde dicho agente comprende la secuencia semilla UUCCCUU o codifica una secuencia de nucleótidos que comprende la secuencia semilla UUCCCUU.
PDF original: ES-2697249_T3.pdf
Agente para tratar la fibrosis renal.
(16/01/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, TANAKA,YASUNOBU, KAJIWARA,KEIKO, MIYAZAKI,MIYONO.
Composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de nefritis diabética, comprendiendo la composición un portador que comprende un retinoide que estimula la administración de una sustancia a las células productoras de matriz extracelular en el riñón y un fármaco para controlar la actividad o el crecimiento de células productoras de matriz extracelular en el riñón, en la que el portador tiene la forma de un liposoma, y la razón molar de retinoide y lípido contenidos en el liposoma es de 8:1 a 1:4.
PDF original: ES-2712086_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor neurotrófico derivado del cerebro (bdnf) por inhibición del transcrito antisentido natural de bdnf.
(21/12/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COITO,CARLOS, FAGHIHI,MOHAMMAD ALI.
Un oligonucleótido que se orienta a un transcrito antisentido natural de un factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 3-8, y con la condición de que los oligonucleótidos que tienen las SEQ ID NO: 50-55 se excluyen.
PDF original: ES-2694592_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de transfección de polinucleótidos.
(12/12/2018). Solicitante/s: WASHINGTON UNIVERSITY. Inventor/es: WICKLINE, SAMUEL, A., HOU,KIRK.
Una composición farmacéutica que comprende un complejo péptido-polinucleótido, comprendiendo el complejo péptido-polinucleótido una relación molar de péptido:polinucleótido que es más de aproximadamente 50:1 y menos de aproximadamente 200:1, en el que el péptido es (a) no citotóxico y capaz de afectar a la liberación de un polinucleótido desde un endosoma de una célula, y (b) comprende una secuencia de aminoácidos con al menos un 80 % de identidad con la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2693518_T3.pdf
Moléculas antisentido y métodos para el tratamiento de patologías.
(11/12/2018) Oligonucleótido antisentido que induce la omisión del exón 45 en un pre-ARNm de distrofina humana, en el que el oligonucleótido antisentido se selecciona del grupo que consiste en:
i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprenden CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo,
ii) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G y que comprende una base pirimidina 5-sustituida o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo,
iii) un oligonucleótido antisentido de 25 bases que comprende GCC CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G o una sal farmacéuticamente aceptable…
Tratamientos para la fibrosis.
(05/12/2018). Solicitante/s: Singapore Health Services Pte Ltd. Inventor/es: COOK,STUART ALEXANDER, SCHAEFER,SEBASTIAN.
Un anticuerpo que es capaz de unirse a la interleucina 11 (IL-11) o al receptor α de IL-11 (IL-11Rα) y de inhibir la señalización mediada por IL-11, para su uso en un método de tratamiento o de prevención de la fibrosis en un ser humano.
PDF original: ES-2692773_T3.pdf
MÉTODO IN VITRO PARA IDENTIFICAR ESCALONES DE GRAVEDAD EN PACIENTES CON ASMA BRONQUIAL.
(30/11/2018). Solicitante/s: FUNDACION INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITARIA FUNDACION JIMENEZ DIAZ. Inventor/es: SASTRE DOMÍNGUEZ,JOAQUÍN, DEL POZO ABEJÓN,Victoria, RODRIGO-MUÑOZ,José Manuel, SASTRE TURRIÓN,Beatriz, QUIRCE GANCEDO,Santiago, CAÑAS MAÑAS,José Antonio.
La presente invención muestra que miR-185-5p presenta niveles superiores de expresión relativa (2-{dlCt}; donde ΔCt= Ct miARN de interés (miR-185-5p) -Ct miARN endógeno) en los pacientes asmáticos comparados con los individuos sanos. Además, los niveles de expresión de miR-185-5p no sólo son diferentes entre sanos y asmáticos, sino entre sanos y cada uno de los subgrupos de asmáticos (intermitentes, persistentes leves, moderados y graves). Los resultados muestran además que los últimos dos escalones de gravedad, los persistentes moderados y graves presentan un escalonamiento o aumento progresivo de su expresión en comparación con intermitentes y persistentes leves.
PDF original: ES-2692144_A1.pdf
Elementos reguladores de plantas y usos de los mismos.
(29/11/2018). Solicitante/s: MONSANTO TECHNOLOGY, LLC. Inventor/es: FLASINSKI,Stanislaw.
Una molécula de ADN recombinante que comprende una secuencia de ADN seleccionada del grupo que consiste en:
a) una secuencia de ADN que comprende la SEQ ID NO: 17;
b) un fragmento que comprende al menos 50 nucleótidos contiguos de la SEQ ID NO: 17, en el que el fragmento tiene actividad reguladora de genes; y
c) una secuencia de ADN que comprende al menos un 90 % de identidad de secuencia con la secuencia de ADN de la SEQ ID NO: 16 o 18, cuya secuencia de ADN tiene actividad reguladora de genes;
en la que dicha secuencia de ADN está unida operativamente a una molécula de ADN transcribible heteróloga.
PDF original: ES-2691941_T3.pdf
Liposoma para administración tópica y aplicación del mismo.
(27/11/2018). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: ISHIDA,TATSUHIRO.
Un liposoma para uso mediante administración tópica en un método de tratamiento médico, que consiste en dioleilfosfatidiletanolamina (DOPE), fosfatidilcolina y lípido catiónico,
en el que la fosfatidilcolina comprende al menos una cadena de ácido graso insaturado que contiene un doble enlace de carbono a carbono, y
en el que el lípido catiónico es cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N-(α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14).
PDF original: ES-2691494_T3.pdf
Usos terapéuticos de los inhibidores de RTP801.
(26/11/2018). Solicitante/s: QUARK PHARMACEUTICALS, INC. . Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, GIESE, KLAUS, KAUFMANN,JORG.
Un inhibidor de RTP801 para uso en combinación con un inhibidor de VEGF o inhibidor del receptor 1 de VEGF en terapia para tratar a un paciente que padece una enfermedad ocular que implica neovascularización coroidea, siendo dicho inhibidor de RTP801un ARNip, en donde el paciente está padeciendo de glaucoma, degeneración macular , degeneración macular relacionada con la edad (AMD), AMD húmeda, una enfermedad ocular secundaria a diabetes, retinopatía diabética o edema macular diabético (DME).
PDF original: ES-2691196_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión génica del virus de la hepatitis B.
(21/11/2018). Solicitante/s: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: JOHN,MATTHIAS, CHIN,DANIEL, DECKERT,JOCHEN, HOSSBACH,MARKUS.
Una molécula de ácido ribonucleico de cadena doble capaz de inhibir in vitro la expresión de un gen del Virus de la Hepatitis B en al menos 80%, en donde dicha molécula de ácido ribonucleico de cadena doble comprende una hebra sentido que comprende en orden 1-19 nucleótidos de SEQ ID Nos: 2, 3 ó 6 y una hebra antisentido al menos parcialmente complementaria a la hebra sentido; en donde la región de complementariedad es inferior a 30 nucleótidos en longitud; y en donde dicha molécula de ácido ribonucleótido de cadena doble comprende al menos un nucleótido modificado.
PDF original: ES-2690538_T3.pdf
Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.
(19/11/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un método in vitro para determinar si un oligonucleótido antisentido de 14-40 nucleótidos que comprende complementariedad a una parte de un exón 51 de distrofia humana es capaz de inhibir específicamente una secuencia de reconocimiento de exón de dicho exón, comprendiendo:
Proporcionar una célula que tiene un pre-ARNm que contiene dicho exón con dicho olinogucleótido antisentido, Cultivar dicha célula para permitir la formación de un ARNm a partir de dicho pre-ARNm y
Determinar si dicho exón está ausente de dicho ARNm.
PDF original: ES-2690049_T3.pdf
Inhibidor de la dinamina 2 para el tratamiento de miopatías centronucleares.
(16/11/2018) Un inhibidor de la dinamina 2 para ser usado en el tratamiento de una miopatía centronuclear, en donde el inhibidor de la dinamina 2 se selecciona del grupo que consiste en un anticuerpo dirigido contra la dinamina 2, una molécula de ácido nucleico que interacciona directamente con un ácido nucleico que codifica la dinamina 2, y una molécula pequeña que inhibe la actividad, expresión o función de la dinamina 2, en donde dicha molécula pequeña se selecciona del grupo que consiste en (3,4-dihidroxibencilideno)hidrazida del ácido 3-hidroxinaftaleno-2-carboxílico, 3-hidroxi-N'-[(2,4,5-trihidroxifenil)metilideno]naftaleno-2-carbohidrazida, bromuro de tetradeciltrimetilamonio, ácido 4- cloro-2-((2-(3-nitrofenil)-1,3-dioxo-2,3-dihidro-1H-isoindol-5-carbonil)-amino)-benzoico, 2-ciano-N-octil-3-[1-(3- dimetilaminopropil)-1H-indol-3-il]acrilamida,…
Liposomas de retinoide para potenciar la modulación de la expresión de hsp47.
(15/11/2018) Composición farmacéutica que comprende
(i) una molécula de ácido nucleico bicatenario y un portador de fármaco que comprende una mezcla de un retinoide y un lípido, en la que la molécula de ácido nucleico bicatenario comprende la estructura (A1):
(A1) 5' (N)x - Z 3' (cadena antisentido)
3' Z'-(N')y -z" 5' (cadena sentido)
en la que cada uno de N y N' es un nucleótido que puede no estar modificado o estar modificado, o un resto no convencional;
en la que cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el que cada N o N' consecutivo está unido al siguiente N o N' mediante un enlace covalente;
en la que cada uno de Z y…
(14/11/2018). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: KAUPPINEN, SAKARI, ELMEN,JOACIM, OBAD,SUSANNA, LINDOW,MORTEN, HEIDENBLAD,MARKUS.
Un oligómero de una secuencia de nucleobases contigua de 7-12 nucleobases de longitud, en el que todas las unidades de nucleobases del oligómero son unidades de LNA, y en el que al menos el 75 % de los enlaces internucleosídicos presentes entre las unidades de nucleobases de la secuencia de nucleobases contiguas son enlaces internucleosídicos de fosforotioato, y en el que el oligómero es capaz de reducir la cantidad eficaz de un microARN en una célula o in vivo.
PDF original: ES-2689508_T3.pdf
Formulación lipídica mejorada.
(08/11/2018). Solicitante/s: Arbutus Biopharma Corporation. Inventor/es: MANOHARAN, MUTHIAH, AKINC,AKIN, CHEN,Jianxin, NARAYANANNAIR,JAYAPRAKASH K, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, JAYARAMAN,MUTHUSAMY, ANSELL,STEVEN, DORKIN,JOSEPH R, QIN,XIAOJUN, CANTLEY,WILLIAM.
Un lípido catiónico de Fórmula I:**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2689168_T3.pdf
Modulación de la expresión de UBE3A-ATS.
(07/11/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado complementario a una primera región de UBE3AATS, dicha primera región flanqueada por (a) una región aguas arriba y (b) una región aguas abajo complementaria al menos al extremo 3' de un pre-ARNm de UBE3A, en donde
i) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 1, y la primera región de un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 997469 a 1032966 de SEQ ID NO: 1, o
ii) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 2, y la primera región un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 446213 a 513602 de SEQ ID NO: 2;
y el oligonucleótido es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.
PDF original: ES-2688831_T3.pdf
Reducción de la formación de aminoácidos amidados en líneas celulares para la expresión de proteína.
(06/11/2018). Solicitante/s: LEK PHARMACEUTICALS D.D.. Inventor/es: GASER,DOMINIK, KULJ,MIHAELA.
Una célula utilizada en la expresión de proteínas heterólogas que tiene actividad de amidación peptídica reducida, en cuya célula se ha logrado la actividad de amidación peptídica reducida mediante
a) inhibición o reducción de la expresión génica de un gen que codifica una enzima que cataliza la α-amidación peptídica; y/o
b) expresión de una enzima disfuncional o inactiva que cataliza α-amidación peptídica, o una enzima que cataliza la amidación peptídica con actividad reducida, debido a mutagénesis, inserciones o supresiones aleatorias o específicas del sitio dentro del gen de codificación endógeno.
PDF original: ES-2688727_T3.pdf
MiARN para tratar el cáncer de cabeza y de cuello.
(05/11/2018). Solicitante/s: InteRNA Technologies B.V. Inventor/es: SCHAAPVELD,ROELAND QUIRINUS JOZEF, GOMMANS,WILLEMIJN MARIA, BRAKENHOFF,RUDOLF HENRIKUS, VAN DER PLAS,MARLON, DE KEMP,SANNE ROSALY, PREVOST,GRÉGOIRE PIERRE ANDRÉ, CERISOLI,FRANCESCO.
Molécula de miARN-323, isomiR, o un precursor del mismo,
o una composición que comprende dicha molécula de miARN-323, isomiR, o un precursor del mismo,
para el uso como un medicamento para prevenir, tratar, revertir, curar y/o retrasar una enfermedad o una condición asociada a un carcinoma de células escamosas tal como el cáncer de cabeza y de cuello o un cambio de la mucosa preneoplásico,
donde dicha molécula de miARN-323 o isomiR comprende la secuencia semilla identificada como SEQ ID N.º: 11, 12, 61, 62, 63, 64, 65, 66, 67, 68, 69 y/o 70 y tiene al menos el 80 %, 85 %, 90 %, 95 %, 97 %, 98 %, 99 % o el 100 % de identidad con las SEQ ID N.º: 22, 23, 203, 204, 205, 206, 207, 208, 209, 210, 211, 212, 213, 214, 215, 216, 217, 218, 219, 220, 221 222, 223, 224, 225, 226, 227, 228 y/o 229,
donde dicho precursor es un ácido nucleico que tiene al menos el 90 % de identidad con la SEQ ID N.º: 3 y/o 31 y tiene una longitud de al menos 50 nucleótidos.
PDF original: ES-2688619_T3.pdf
Composición que comprende un antagomir encapsulado.
(31/10/2018). Solicitante/s: Pierre Fabre Médicament S.A.S. Inventor/es: FERRET,EULALIA, ASIN,MIGUEL ANGEL, PEREZ,AMADEO, GARCIA-DORADO GARCIA,ANTONIO DAVID, VERT,IGNASI BARBA, RODRIGUEZ SINOVAS,ANTONIO, GOTARDA,NEUS BELLERA.
Composición que comprende una cantidad eficaz de al menos un inhibidor de un miARN involucrado en la angiogénesis y presentación de una actividad antiangiogénica, o su precursor; en el que dicho inhibidor es un oligonucleótido antisentido que es complementario a dicho miARN, o su precursor, y se microencapsula en microesferas poliméricas biodegradables y biocompatibles, en la que dichas microesferas están hechas de un copolímero seleccionado de entre poli-d,l-lactida (PLA) y poli-d,l-lactida-co-glicolida (PLGA), combinándose dicho polímero opcionalmente con uno o varios de otros polímeros.
PDF original: ES-2688160_T3.pdf
Polinucleótidos antisentido para inducir la omisión de exón y procedimientos de tratamiento de distrofias.
(19/10/2018). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF CHICAGO. Inventor/es: MCNALLY,ELIZABETH.
Una composición para la omisión de exón que comprende dos o más polinucleótidos antisentido, en la que cada polinucleótido se hibrida específicamente a una región diana de exón en un ARN gama sarcoglicano, en el que el exón se selecciona entre el grupo que consiste en exón 4 (SEQ ID NO: 1), exón 5 (SEQ ID NO: 2), exón 6 (SEQ ID NO: 3), exón 7 (SEQ ID NO: 4) y una combinación de los mismos.
PDF original: ES-2686727_T3.pdf
Composición basada en microesferas para prevenir y/o revertir la diabetes autoinmune de nueva aparición.
(19/10/2018). Solicitante/s: BAXTER INTERNATIONAL INC.. Inventor/es: BROWN, LARRY R., GIANNOUKAKIS,NICK, TRUCCO,MASSIMO.
Composición que comprende microesferas, donde las microesferas comprenden un oligonucleótido antisentido con al menos un 90% de homología de secuencia con la SEQ ID NO: 4, un oligonucleótido antisentido con al menos un 90% de homología de secuencia con la SEQ ID NO: 6 y un oligonucleótido antisentido con al menos un 90% de homología de secuencia con la SEQ ID NO: 7, para su uso como tratamiento para inducir tolerancia a células dendríticas en un mamífero, donde los oligonucleótidos antisentido con al menos un 90% de homología de secuencia con las SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 6 y SEQ ID NO: 7 están dirigidos y se unen a los transcriptos primarios de CD40, CD86 y CD80 respectivamente, comprendiendo el uso administrar la composición a un mamífero en una inyección, repitiéndose la administración.
PDF original: ES-2686708_T3.pdf