CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Moduladores de interferencia de ARN de señalización de hedgehog y usos de los mismos.
(03/04/2019). Solicitante/s: CURIS, INC.. Inventor/es: BUMCROT,DAVID A.
Método de inhibición de al menos uno de la proliferación, la supervivencia o el crecimiento no deseados de una célula de mamífero, que comprende poner en contacto dicha célula con una cantidad eficaz de un antagonista de iARN de hedgehog contra una secuencia diana de la ruta de hedgehog, secuencia diana que es un gen Shh, en el que poner en contacto dicha célula con dicho antagonista de iARN de hedgehog disminuye al menos uno de la proliferación, la supervivencia o el crecimiento celulares, y en el que dicho antagonista de iARN de hedgehog comprende una secuencia de ácido nucleico que es idéntica en al menos el 90% a una secuencia de ácido nucleico expuesta en cualquiera de las SEQ ID NO: 5 a 6 y 9 a 12, en el que dicho método no es un método para el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante cirugía o terapia.
PDF original: ES-2707393_T3.pdf
IncARNs para el tratamiento y el diagnóstico de la hipertrofia cardíaca.
(01/04/2019). Solicitante/s: MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER. Inventor/es: THUM,THOMAS, REGALLA,KUMARSWAMY, VIERECK,JANIKA.
Un compuesto que promueve la expresión y/o la actividad del IncARN de SEQ ID NO: 12 para uso en el tratamiento o la prevención de la hipertrofia cardíaca patológica, en donde el compuesto es
(a) una secuencia de ácido nucleico que comprende o consiste en la secuencia de ácido nucleico del IncARN de SEQ ID NO: 12 o una secuencia de ácido nucleico que es al menos un 69% idéntica a la misma,
(b) un vector de expresión que expresa la secuencia de ácido nucleico como se define en (a), preferentemente bajo el control de un promotor específico de corazón o
(c) un hospedador que comprende el vector de expresión de (b).
PDF original: ES-2706878_T3.pdf
Métodos y ensayos basados en microARN para el osteosarcoma.
(27/03/2019). Solicitante/s: 3-D Matrix, Ltd. Inventor/es: OCHIYA,TAKAHIRO, FUJIWARA,TOMOHIRO.
Una cantidad eficaz de una molécula antisentido específica para un microARN (miARN) seleccionado de miR-1, miR-10b y miR-133a para su uso en el tratamiento del osteosarcoma en un sujeto que lo necesite.
PDF original: ES-2727334_T3.pdf
Reducción selectiva de variantes alélicas.
(27/03/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SWAYZE,ERIC,E, GREENLEE,SARAH.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido monocatenario modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos dirigidos a un único sitio de polimorfismo nucleotídico en un alelo de huntingtina mutante que está asociado con la Enfermedad de Huntington, y capaz de reducir selectivamente la expresión del alelo de huntingtina mutante,
en el que el oligonucleótido modificado comprende un motivo de ala de espacio de ala con una región de ala 5' posicionada en el extremo 5' de una brecha de desoxinucleósidos y una región del ala 3' se ubican en el extremo 3' de la brecha de desoxinucleósidos, en la posición 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 o 15 del oligonucleótido modificado, como se cuenta a partir de los término 5' del oligonucleótido modificado, o posición 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 o 9 del oligonucleótido modificado, según se cuenta desde el extremo 5 'de la brecha, se alinea con el polimorfismo de un solo nucleótido.
PDF original: ES-2733708_T3.pdf
ARNip y su uso en métodos y composiciones para el tratamiento y/o la prevención de afecciones oculares.
(27/03/2019). Solicitante/s: SYLENTIS S.A.U. Inventor/es: JIMÉNEZ,ANA ISABEL, LOPEZ-FRAGA,MARTA, VALCAREL,TAMARA MARTINEZ.
Un ARNip, que consiste en una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID NO: 2, 3, 4, 5, 6, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15 o 16, para su uso en el tratamiento de una afección ocular caracterizada por expresión y/o actividad aumentada de TRPV1, en donde dicha molécula aborda específicamente la SEQ ID NO: 1, y en donde el uso de dicho ARNip reduce la expresión y/o la actividad de TRPV1.
PDF original: ES-2732351_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular expresión de HBV y de TTR.
(27/03/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y tiene una secuencia de nucleobases al menos 85% complementaria a la SEQ ID NO: 1 que codifica el virus de la hepatitis B (VHB), y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2730015_T3.pdf
Conjugados de ácido borónico de análogos de oligonucleótidos.
(27/03/2019) Un análogo de oligonucleótidos que comprende una estructura principal, un terminal 3' y un terminal 5', la estructura principal comprende una secuencia de estructuras anulares morfolino unidas por enlaces intersubunitarios, los enlaces intersubunitarios unen un extremo 3' de una estructura de anillo morfolino a un extremo 5' de una estructura de anillo morfolino adyacente, en el que cada estructura de anillo morfolino está unida a una fracción de emparejamiento de bases, de modo que el análogo de oligonucleótidos puede unirse de una manera específica de secuencia a un ácido nucleico objetivo, en el que al menos uno de los enlaces intersubunitarios, el 3' terminal o el 5' terminal…
Agente profiláctico o terapéutico para la fibrosis.
(27/03/2019) Un ARNip que tiene una longitud total de 21 a 23 nucleótidos, que se selecciona de los siguientes (a) a (o):
(a) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 2 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 3;
(e) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 10 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 11;
(h) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 16 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 17;
(i) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 18 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 19;
(j) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 20 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 21;
(k) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 22 y una secuencia antisentido…
Composiciones de CRISPR-Cas9 modificadas por ingeniería genética y procedimientos de uso.
(25/03/2019) Una composición de polinucleótidos de nexo dividido asociados con CRISPR-Cas9 de tipo II que comprende:
un primer polinucleótido de nexo dividido asociado con CRISPR-Cas9 de tipo II que comprende un extremo 5' y un extremo 3' (sn1-casPN) que comprende, en la dirección de 5' a 3', una primera secuencia de nucleótidos de elemento de tallo I y una secuencia de nucleótidos de elemento de tallo de nexo I;
un segundo polinucleótido de nexo dividido asociado con CRISPR-Cas9 de tipo II que comprende un extremo 5' y un extremo 3' (sn2-casPN) que comprende, en la dirección de 5' a 3', una secuencia de nucleótidos de…
Procedimientos para producir células enteroendocrinas que producen y secretan insulina.
(22/03/2019) Un agente que reduce la expresión o la actividad biológica de una o más proteínas Foxo o fragmentos biológicamente activos o variantes de las mismas, seleccionados del grupo que consiste en un ARNhc aislado, ARNip, ARN antisentido, ADN antisentido, ADN/ARN antisentido quimérico, microARN y ribozimas que son suficientemente complementarios a un gen o un ARNm que codifica una o más de las proteínas Foxo, y anticuerpos o fragmentos biológicamente activos o variantes de las mismas que se unen específicamente a una o más proteínas Foxo, reduciendo así la actividad biológica de la una o más proteínas, para su uso en un procedimiento para tratar o prevenir una enfermedad o un trastorno en un mamífero asociados a una función pancreática alterada, seleccionada del grupo formado por diabetes de tipo 1, diabetes de tipo 2, síndrome metabólico, intolerancia…
Oligonucleótidos antisentido como inhibidores de la señalización TGF-R.
(21/03/2019). Solicitante/s: Neurovision Pharma GmbH. Inventor/es: HOSSBACH,MARKUS, KRAMPERT,MONIKA, ARTH,HANS-LOTHAR.
El oligonucleótido antisentido que consta de 10 a 28 nucleótidos y al menos dos de los 10 a 28 nucleótidos son LNA y el oligonucleótido antisentido es capaz de hibridarse con una región del gen que codifica el TGF-RII o con una región del ARNm que codifica el TGF-RII, en donde la región del gen que codifica el TGF-RII o la región del ARNm que codifica el TGF-RII comprende la secuencia TGGTCCATTC (Seq. ID No. 4), y el oligonucleótido antisentido comprende una secuencia complementaria a la secuencia TGGTCCATTC (Seq. ID No. 4) y sales e isómeros ópticos de dicho oligonucleótido antisentido.
PDF original: ES-2705066_T3.pdf
Inclusión inducida de exón en atrofia muscular espinal.
(20/03/2019) Un oligonucleótido antisentido para su uso en el tratamiento de una enfermedad, comprendiendo el uso aumentar el nivel de ARNm de SMN2 que contiene el exón 7 en relación al ARNm de SMN2 con deleción de exón en una célula, comprendiendo además el uso poner en contacto la célula con el oligonucleótido antisentido, en donde el oligonucleótido antisentido comprende una secuencia de 14 a 21 nucleótidos, de 15 a 25 nucleótidos, o de 20 a 30 nucleótidos de longitud que específicamente hibrida con una región dentro del pre-ARNm de SMN2 seleccionado de dentro del exón 7, el intrón 7, el exón 8, o una porción del intrón 7 y el exón 8 del pre-ARNm de SMN2, en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido de morfolino que comprende al menos un nucleótido que comprende un enlace internucleósido que está…
Moléculas de fusión KIF5B-RET y usos de las mismas.
(14/03/2019). Solicitante/s: Foundation Medicine, Inc. Inventor/es: LIPSON,DORON, STEPHENS,PHILIP JAMES, PARKER,ALEXANDER N, DOWNING,SEAN R, HAWRYLUK,MATTHEW J.
Un agente anticáncer para su uso en un procedimiento de tratamiento a un sujeto que tiene un cáncer colorrectal con una fusión del miembro de la familia de la quinesina-5B-proto-oncogén RET (KIF5B-RET), en el que el procedimiento comprende:
administrar al sujeto una cantidad eficaz del agente anticáncer, tratando de ese modo el cáncer colorrectal en el sujeto,
en el que el agente anticáncer se selecciona de:
(i) un inhibidor de múltiples quinasas o un inhibidor específico de RET; o
(ii) una molécula de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en moléculas antisentido, ribozimas, ARNip y moléculas de triple hélice, en el que la molécula de ácido nucleico se hibrida a una molécula de ácido nucleico que codifica la fusión KIF5B-RET, bloqueando o reduciendo así la expresión del ARNm de la molécula de ácido nucleico que codifica la fusión KIF5B-RET.
PDF original: ES-2704126_T3.pdf
Método de transfección de células.
(14/03/2019). Solicitante/s: COMMONWEALTH SCIENTIFIC AND INDUSTRIAL RESEARCH ORGANISATION. Inventor/es: TYACK,SCOTT GEOFFREY.
Un método para producir un ave que comprende células germinales modificadas genéticamente, método que comprende:
(i) inyectar una mezcla de transfección que comprende un polinucleótido mezclado con un reactivo de transfección en un vaso sanguíneo de 5 un embrión aviar,
en donde
(a) el polinucleótido comprende un transposón y la mezcla de transfección comprende una transposasa o un polinucleótido que codifica una transposasa; o
(b) la mezcla de transfección comprende una nucleasa dirigida, o un polinucleótido que codifica una nucleasa dirigida; y
mediante lo cual el polinucleótido se inserta en el genoma de una o más células germinales primordiales en el ave, e (ii) incubar el embrión a una temperatura suficiente para que el embrión se desarrolle en un polluelo.
PDF original: ES-2704155_T3.pdf
Hepatocito cultivado para la purificación de la sangre.
(07/03/2019). Solicitante/s: HELMHOLTZ-ZENTRUM FUR INFEKTIONSFORSCHUNG GMBH. Inventor/es: ZENDER,LARS, WÜSTEFELD,TORSTEN.
Hepatocito cultivado para la purificación de la sangre, en el que el hepatocito contiene un compuesto que es un inhibidor de la actividad cinasa de MKK4, estando codificada MKK4 por el ARNm de la SEQ ID NO: 1204, en el que el compuesto no es SP600125, miricitina, genisteína o PD98059.
PDF original: ES-2703193_T3.pdf
Agentes de ARNi modificados.
(06/03/2019) Un agente de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que al menos una subunidad que tiene una fórmula (I) se incorpora en al menos una de dichas cadenas:**Fórmula**
En la que:
X es N(CO)R7 o NR7;
Y es CR9R10;
Z está ausente;
Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORb, o
Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORb,
En el que el resto de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 son H;
Cada uno de R5 y R6 es, independientemente, H, o alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido con 1-3 R13;
R7 es Rd; o alquilo…
Gen de resistencia frente a rizomanía.
(06/03/2019) Molécula de ácido nucleico, que codifica un polipéptido, que está en disposición de otorgar una resistencia frente a un patógeno en una planta en la que se expresa el polipéptido, caracterizada por que la molécula de ácido nucleico comprende una secuencia de nucleótidos que está seleccionada de
a) una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido con una secuencia de aminoácidos de acuerdo con la SEQ ID NO: 2 o la SEQ ID NO: 3,
b) una secuencia de nucleótidos que comprende la secuencia codificante de la secuencia de ADN de acuerdo con la SEQ ID NO: 1,
c) una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido que se deriva por sustitución, deleción y/o adición de un aminoácido de la secuencia de aminoácidos que se codifica por la secuencia de nucleótidos de acuerdo con a) o b), de un polipéptido que se codifica por la secuencia…
Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.
(06/03/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH.
Un nucleótido antisentido que tiene la siguiente estructura**Fórmula**
en la que**Fórmula**
y
en la que ^ = la estereoquímica del centro de fósforo no está definida; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2714290_T3.pdf
Compuestos para inducir inmunidad antitumoral y métodos de lo mismo.
(06/03/2019). Solicitante/s: CORNELL UNIVERSITY . Inventor/es: GLIMCHER, LAURIE, H., CUBILLOS-RUIZ,JUAN R.
Inhibidor para su uso en la potenciación o inducción de una respuesta inmunitaria antitumoral en un sujeto, en el que el inhibidor es un inhibidor directo de XBP1 o IRE-1α, o un agente que inhibe la generación de XBP1 o IRE-1α funcional.
PDF original: ES-2724300_T3.pdf
Control biológico de plagas de coleópteros.
(06/03/2019) Una molécula de ácido ribonucleico (ARN) de interferencia en donde el ARN comprende al menos un ARNdh en donde el ARNdh es una región de ARN de doble hebra que comprende hebras complementarias apareadas, una hebra del cual comprende una secuencia de al menos 19 nucleótidos contiguos que es al menos parcialmente complementaria con una secuencia de nucleótidos objetivo en un gen objetivo de histona de Diabrotica spp y en donde la molécula de ARN de interferencia está codificada por una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácido nucleico que (i) es al menos 95% idéntica a al menos un fragmento de 21 nucleótidos contiguos de la SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 28, SEQ ID NO:…
Métodos y composiciones para el tratamiento del dolor neuropático.
(06/03/2019). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: CARROLL,PATRICK, PATTYN,ALEXANDRE, VENTEO,STÉPHANIE.
Un inhibidor de la expresión génica de FXYD2 para uso en un método para el tratamiento del dolor neuropático en un paciente en necesidad del mismo, en donde dicho inhibidor se selecciona del grupo que consiste en ARNsi, ARNsh, oligonucleótidos antisentido o ribozimas.
PDF original: ES-2718042_T3.pdf
Mediadores de interferencia por ARN específicos de secuencias de ARN.
(06/03/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ZAMORE,PHILLIP,D, SHARP,PHILLIP,A, BARTEL,DAVID,P.
Un procedimiento para producir ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud que comprende:
(a) combinar ARN bicatenario con un extracto soluble que media en la interferencia por ARN, produciendo de este modo una combinación; y
(b) mantener la combinación de (a) en condiciones en las que el ARN bicatenario se procesa para dar ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud.
PDF original: ES-2336887_T5.pdf
PDF original: ES-2336887_T3.pdf
Conjugados de oligonucleótidos.
(06/03/2019). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: HANSEN, HENRIK FRYDENLUND, ØRUM,HENRIK, ALBÆK,NANNA, KAMMLER,SUSANNE, RAVN,JACOB.
Un compuesto oligomérico de 8-35 nucleótidos de longitud, que comprende tres regiones:
i) una primera región (región A), que es un oligómero de antisentido de 7-26 nucleótidos contiguos complementarios de una diana de ácido nucleico, que puede modular, en el que la primera región comprende al menos un análogo nucleosídico y en el que los enlaces internucleósidos de la primera la región son en un 100 % distintos del fosfodiéster;
ii) una segunda región (región B) unida covalentemente al nucleótido 5' o 3' de la primera región por medio de un enlace fosfodiéster, en el que la región B consiste en al menos dos, tal como al menos tres unidades consecutivas de ADN y/o ARN que están unidas por enlaces fosfodiéster; y
iii) una tercera región que comprende un resto de conjugado o un resto de direccionamiento en el que la tercera región está unida covalentemente a la segunda región.
PDF original: ES-2724853_T3.pdf
Complejos de ácidos nucleicos.
(06/03/2019) Un complejo antibacteriano que comprende una secuencia de ácido nucleico y al menos un resto de administración, en donde:
a) la secuencia de ácido nucleico comprende la secuencia de un sitio de unión celular nativo para un factor de transcripción bacteriano; y
b) el resto de administración está representado por la Fórmula (V):**Fórmula**
en donde:
r es un número entero de 2 a 24;
R8, R9 y R10 son iguales o diferentes y se selecciona cada uno entre hidrógeno; alquilo C1-4 opcionalmente sustituido con uno o más átomos de flúor: alcoxi C1-4 opcionalmente sustituido con uno o más átomos de flúor; nitro; amino; mono- y di-alquilamino C1-4; halógeno, fenil-alquilo C1-2 en donde el resto fenilo está opcionalmente sustituido con uno o dos sustituyentes metoxi, metilo o halógeno;…
Lípidos catiónicos de trialquilo y métodos para su uso.
(06/03/2019) Un lípido que tiene una fórmula estructura (I):
X-A-Y-Z;
o sus sales, en donde:
X es alquilamino;
A es alquilo o cicloalquilo C1 a C6 opcionalmente sustituido,
en donde dicho alquilo o cicloalquilo C1 a C6 opcionalmente sustituido puede ser saturado o insaturado, en donde A puede estar presente o no, y
en donde la expresión "alquilo o cicloalquilo opcionalmente sustituido" se refiere a la sustitución de al menos un átomo de hidrógeno por un sustituyente, seleccionado del grupo que consiste en oxo, halógeno, heterociclo, -CN, -ORx, -NRxRy, -NRxC(=O)Ry, -NRxSO2Ry, -C(=O)Rx, -C(=O)ORx, -C(=O)NRxRy, -SOnRx, y -SOnNRxRy, en donde
n es 0, 1 o 2,
Rx y Ry son iguales o diferentes y son independientemente hidrógeno, alquilo o heterociclo, y cada uno de los sustituyentes alquilo y heterociclo puede estar además sustituido…
Uso de una molécula de MIR172 para reducir la inflamación.
(04/03/2019). Solicitante/s: Instytut Biochemii i Biofizyki PAN. Inventor/es: ZIELENKIEWICZ,PIOTR, LUKASIK,ANNA, SZWEYKOWSKA-KULINSKA,ZOFIA, PACZEK,LESZEK, NOWACZYK,MARIA.
Molécula de miARN derivada de plantas o su equivalente sintético, seleccionada entre miR172a o miR172b, en la que miR172a está representada por la secuencia SEQ ID NO: 1 y miR172b por la secuencia SEQ ID NO: 2, y en la que dicha molécula tiene al menos 6 de los 7 nucleótidos presentes en la región "semilla" representada por la secuencia GAAUCUU y tiene al menos un 75 % de similitud de secuencia con la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 2, para su uso en la reducción de la respuesta inflamatoria o para prevenir un aumento en la respuesta inflamatoria del organismo.
PDF original: ES-2702638_T3.pdf
Composiciones y procedimientos para modulación de splicing de SMN2.
(01/03/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: BAKER, BRENDA, F., KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN.
Una composición farmacéutica en forma de dosificación unitaria que comprende un oligonucleótido antisentido y un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido está dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, donde el oligonucleótido tiene 15, 16, 17, 18, 19 o 20 nucleótidos de longitud y comprende una modificación de azúcar 2'-O-metoxietilo en cada posición, y donde el primer número de nucleótido (el más 5') al cual se une el oligonucleótido es el nucleótido 122, 123, 124, 125, 126, 127 o 128 de la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2702531_T3.pdf
Productos de virus recombinante y procedimientos para la inhibición de la expresión de la miotilina.
(01/03/2019). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON.
Un virus adenoasociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de MYOT establecido en SEQ ID NO: 1, 2, 3 o 4, en el que el virus recombinante adenoasociado carece de genes rep y cap.
PDF original: ES-2702496_T3.pdf
Secuencias de polinucleótidos de Rhodosporidium y Rhodotorula y sus usos.
(27/02/2019). Solicitante/s: TEMASEK LIFE SCIENCES LABORATORY LIMITED. Inventor/es: CHENG,HSIN I, PENG,NI, JI,LIANGHUI.
Un constructo de ADN que comprende una secuencia aislada de nucleótidos seleccionada de la sec. con núm. de ident.: 6 u 8, o la porción promotora de la misma, unida operativamente a una secuencia que codifica un polipéptido unido operativamente a un terminador de la transcripción, en donde el constructo de ADN permite la expresión eficiente del polipéptido en una especie fúngica seleccionada de los subfilos Pucciniomycotina y Ustilaginomycotina.
PDF original: ES-2719106_T3.pdf
Regulación de la expresión genética mediada por las nucleasas.
(27/02/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: URNOV,FYODOR, ORKIN,STUART H, REIK,ANDREAS.
Una célula modificada genéticamente que comprende una modificación genómica hecha por una nucleasa de dedo de cinc (ZFN) o una nucleasa de dominio efector TAL (TALEN), en donde la modificación genómica está dentro de cualquiera de las secuencias diana de nucleasas de las SEQ ID NO: 4-80, 143-184, 232-251 y 276 de una secuencia potenciadora BCL11a endógena, y además en la que la modificación genómica es una inserción y/o eliminación.
PDF original: ES-2721936_T3.pdf
Células asesinas naturales modificadas y líneas de células asesinas naturales que tienen mayor citotoxicidad.
(21/02/2019). Solicitante/s: Onkimmune Limited. Inventor/es: O'DWYER,MICHAEL EAMON PETER.
Una célula asesina natural humana (NK) o una línea celular NK que se ha modificado para expresar una variante TRAIL, en la que la variante TRAIL tiene al menos un aumento del 25% en la afinidad, con respecto al TRAIL de tipo salvaje, para los receptores TRAIL.
PDF original: ES-2701338_T3.pdf
Método altamente eficiente para establecer una célula madre pluripotencial artificial.
(20/02/2019). Solicitante/s: KYOTO UNIVERSITY. Inventor/es: YAMANAKA,Shinya, OKITA,KEISUKE.
Un método para producir una célula iPS, que comprende una etapa de introducir los siguientes y :
uno o más vectores episómicos que contienen un ácido nucleico que codifica un factor de reprogramación nuclear; y
un vector plasmídico que contiene un ácido nucleico que codifica EBNA-1, que es diferente de en una célula somática;
comprendiendo además dicho método introducir un ácido nucleico que codifica un inhibidor de la función de p53, en forma de un vector episómico, en el que el inhibidor de la función de p53 mencionado anteriormente es ARNhc de p53 o un mutante negativo dominante de p53.
PDF original: ES-2725827_T3.pdf