17 patentes, modelos y diseños de Ionis Pharmaceuticals, Inc

Modulación de la expresión de UBE3A-ATS.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(07/11/2018). Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado complementario a una primera región de UBE3AATS, dicha primera región flanqueada por (a) una región aguas arriba y (b) una región aguas abajo complementaria al menos al extremo 3' de un pre-ARNm de UBE3A, en donde i) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 1, y la primera región de un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 997469 a 1032966 de SEQ ID NO: 1, o ii) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 2, y la primera región un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 446213 a 513602 de SEQ ID NO: 2; y el oligonucleótido es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.

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Modulación de la expresión tipo angiopoyetina 3.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(30/05/2018). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, LEE,RICHARD. Clasificación: C07H21/02, A61K31/7105, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado quimérico de 10 a 30 nucleósidos unidos de longitud dirigida a un ácido nucleico que codifica la tipo angiopoyetina 3 (ANGPTL3) en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos un enlace internucleosídico modificado, fracción de azúcar modificado y/o nucleobase modificada, para su uso en un método para tratar o prevenir la esteatosis hepática o esteatohepatitis en un animal que comprende administrar el compuesto al animal.

PDF original: ES-2677969_T3.pdf

Métodos para modular la expresión de un transcrito-1 de adenocarcinoma en pulmón asociado a metástasis (MALAT-1).

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(02/05/2018). Inventor/es: MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., MARCUSSON,ERIC G, HSU,SSUCHENG J. Clasificación: A61K38/28, C12N15/11, C07H21/02.

Un oligonucleótido antisentido para su uso en un método para tratar un animal que tiene cáncer, en donde el cáncer es un cáncer primario, y en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos ligados que tiene una secuencia de nucleobases por lo menos un 85% complementaria al ácido nucleico Transcrito-1 de Adenocarcinoma en Pulmón Asociado a Metástasis (MALAT-1) y en donde el compuesto antisentido reduce la expresión de MALAT-1.

PDF original: ES-2673960_T3.pdf

Modulación antisentido de la expresión de GCGR.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(11/04/2018). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay. Clasificación: A61P3/10, A61P7/12, A61P3/08, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en la secuencia de bases nucleotídicas de la SEQ ID NO: 11, en la que el oligonucleótido comprende: un segmento separador que consiste en diez desoxinucleósidos unidos; un segmento del ala en 5' que consiste en tres nucleósidos unidos; un segmento del ala en 3' que consiste en cuatro nucleósidos unidos; en el que el segmento separador está colocado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótidos modificado es un enlace fosforotioato y en el que cada resto de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2673721_T3.pdf

Modulación de la expresión de apolipoproteína CIII (APOCIII).

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(07/02/2018). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, MULLICK,ADAM, BELL,THOMAS A, LEE,RICHARD. Clasificación: A61P3/06, A61K31/7088.

Un compuesto antisentido dirigido a ApoCIII que comprende un oligonucleótido modificado para su uso en la prevención, tratamiento, retraso o mejora de la pancreatitis en un sujeto, en donde el compuesto antisentido inhibe la expresión de ApoCIII en el sujeto, y en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos una fracción de azúcar modificado, ligamiento inter-nucleósidos y/o nucleobase modificada.

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Modulación del factor de expresión 11.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(22/11/2017). Inventor/es: MONIA, BRETT P., ZHANG, HONG, FREIER, SUSAN, M., SIWKOWSKI,Andrew M, CROSBY,JEFFREY R, ZHAO,CHENGUANG. Clasificación: C07H21/00, A61P9/10, A61K31/7088, A61K31/7125, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 18 a 24 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de bases nucleotídicas que comprende una porción de al menos 8 bases nucleotídicas contiguas 100 % complementarias a una porción de igual longitud de bases nucleotídicas 1275 a 1318 de SEQ ID NO: 1, en el que la secuencia de bases nucleotídicas del oligonucleótido modificado es 100 % complementaria a una porción de igual longitud de SEQ ID NO: 11, y en la que el compuesto es capaz de inhibir la expresión del factor 11 humano11.

PDF original: ES-2657679_T3.pdf

Compuestos oligoméricos gapados que comprenden deoxirribonucleósidos modificados en 5 '' -en la brecha y usos de ellos.

(27/09/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas unidas que tiene una región de intersticio situada entre una región 5' y una región 3' en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos contiguos modificados de tipo ARN que son nucleósidos de furanosilo modificados que adoptan una geometría conformada de 3'-endo cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades de monómero contiguas seleccionadas de ß-D-2'- desoxirribonucleósidos y β-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos que tienen la Fórmula…

Modulación de la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y de IGF-I.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(20/09/2017). Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK. Clasificación: C07H21/00, A61K48/00, A61K31/70, C12Q1/68, C07K14/72, C07H21/02, C07H21/04, C12N9/10, A61K31/7088, C12N5/00, A01N43/04, C12N15/113.

Un oligonucleótido dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento humana, en donde la secuencia de base nitrogenada de dicho oligonucleótido consiste de las IDENTIFICACIONES SECUENCIALES NÚMEROS: 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30, 31, 32, 34, 35, 36, 37, 38, 39, 40, 42, 43, 44, 45, 46, 47, 48, 49, 50, 51, 52, 53, 54, 55, 56, 57, 58, 59, 60, 61, 62, 63, 64, 65, 66, 67, 68, 69, 70, 71, 73, 74, 75, 76, 77, 78, 79, 81, 82, 83, 84, 85, 86, 87, 88, 89, 91, 92, 93 o 94, en donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido se modifican, y en donde dicho oligonucleótido hibrida específicamente con dicha molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento e inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento.

PDF original: ES-2652018_T3.pdf

Modulación de la expresión de CD40.

(28/06/2017) Un compuesto antisentido para uso en el tratamiento o prevencion de una afeccion inflamatoria o inmunologica asociada en la que el compuesto antisentido comprende un oligonucleotido modificado de 12 a 30 nucleobases de longitud y que tiene una secuencia de nucleobasas que comprende al menos 8 nucleobases contiguas complementarias a una porcion de longitud igual de una region de intron del gen CD40, en las posiciones 11250- 12685 de SEQ ID NO: 4, correspondiente al intron 6, en el que el oligonucleotido comprende: un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos enlazados; un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos; en el que el segmento…

Modulación antisentido de la expresión de PTP1B.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(17/05/2017). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay. Clasificación: C07H21/04, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado, en el que dicho oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en SEQ ID NO: 26, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste en diez deoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado de 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótido modificado es un enlace de fosforotioato, y en el que cada residuo de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5- metilocitosina.

PDF original: ES-2634450_T3.pdf

Enlace modificado con huecos de compuestos oligoméricos y usos de los mismos.

(03/05/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas con enlaces que tienen una región de hueco situada entre una región 5' y una región 3'en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos modificados de tipo ARN de furanosilo contiguos que adoptan una geometría 3'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades monoméricas contiguas seleccionadas de ß-D-2'-deoxiribonucleósidos y nucleósidos modificados que son ADN que adoptan una geometría 2'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y en donde…

Modulación de la expresión de transtiretina.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(15/03/2017). Inventor/es: MONIA, BRETT P., FREIER, SUSAN, M., SIWKOWSKI,Andrew M. Clasificación: A61K31/712, A61P25/28, C12N15/113.

Compuesto que comprende un oligonucleotido modificado que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que consiste en los 20 nucleosidos unidos que aparecen en la SEQ ID NO: 80.

PDF original: ES-2625689_T3.pdf

Compuestos antisentido.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(25/01/2017). Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E. Clasificación: A61K31/712, C12N15/113.

Un oligonucleótido antisentido gapmer que tiene un hueco desoxi y al menos un engarce internucleosídico modificado, una región ala 5' situada en el extremo 5' del hueco desoxi, y una región ala 3' situada en el extremo 3' del hueco desoxi, en donde al menos uno de los nucleósidos bicíclicos 4' a 2' y el ala 5' tiene al menos un nucleósido 2' modificado no biciclíco.

PDF original: ES-2620472_T3.pdf

Modulación de la expresión de huntingtina.

(16/11/2016) Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo; en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces…

Modulación de la expresión de apolipoproteína C-III.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(06/04/2016). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, LEMONIDIS TARBET,Kristina,M, DOBIE,KENNETH. Clasificación: A61K31/00.

Un compuesto de 15 a 30 bases nitrogenadas de longitud dirigidas a: (a) un intrón; (b) una unión intrón-exón; o (c) una unión exón-intrón de una molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III, en el que dicho compuesto hibrida específicamente con dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III e inhibe la expresión de la apolipoproteína C-III, en el que dicho compuesto es al menos un 90% complementario a dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III, para su uso en terapia.

PDF original: ES-2666405_T3.pdf

Procedimiento de desprotección mejorado para la síntesis de compuestos oligoméricos.

(27/01/2016) Un procedimiento para la desprotección de un oligómero ligado a fosfato, conteniendo dicho oligómero una pluralidad de enlaces fósforo protegidos de fórmula: en la que: cada X es O o S; Rt es un grupo de protección de fósforo de la fórmula: C(R10)2-C(R10)2-W ó -C(R10)2-(CH=C)p-C(R10)2-W; en la que: cada R10 es H; W es un grupo captador de electrones; p es 1 hasta 3; que comprende: (a) proporcionar una muestra que contiene una pluralidad de dichos oligómeros ligados a fosfato; (b) la puesta en contacto de dichos oligómeros con un reactivo de desprotección durante un tiempo y bajo condiciones suficientes para eliminar dichos grupos Rt de dichos…

Modulación de la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y de IGF-I.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(20/01/2016). Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK. Clasificación: C07H21/00, A61K48/00, C12Q1/68, C07K14/72, C07H21/02, C07H21/04, C12N9/10, A61K31/7088, C12N15/113.

Un oligonucleótido modificado de desde 12 a 30 bases nitrogenadas de largo, donde dicho oligonucleótido tiene una secuencia de bases nitrogenadas que tienen un 100% de complementariedad con un ARN del receptor de la hormona de crecimiento, donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido son modificadas, y donde dicho oligonucleótido inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina-I, para su uso en el tratamiento o profilaxis de una enfermedad o condición asociada con la expresión del receptor del hormona de crecimiento y el factor de crecimiento similar a la insulina-I, donde la enfermedad o condición es acromegalia, gigantismo, degeneración macular relacionada con la edad, retinopatía diabética, nefropatía diabética, diabetes, o cánceres o tumores que dependen de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina I.

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