Agentes de doble cadena para el suministro de oligonucleótidos terapéuticos.

Un agente de ácido nucleico de doble cadena que comprende una primera cadena de ácido nucleico hibridada con una segunda cadena de ácido nucleico,

en el que:

la primera cadena de ácido nucleico comprende (i) una primera región de ARN con al menos 2 nucleótidos de ARN consecutivos que pueden ser reconocidos por una RNasa H cuando la primera cadena de ácido nucleico se hibrida con la segunda cadena de ácido nucleico, (ii) una región de oligonucleótido terapéutico en la que al menos un enlace entre nucleótidos del extremo 3' y el 5' de la región del oligonucleótido terapéutico es más resistente a nucleasas que un enlace entre nucleótidos natural, y (iii) al menos un enlace entre nucleótidos en el extremo 3' y el extremo 5' de la primera cadena de ácido nucleico es más resistente a nucleasas que un enlace entre nucleótidos natural;

la segunda cadena de ácido nucleico comprende (i) una primera región de ADN que se hibrida con la primera región de ARN de la primera cadena de ácido nucleico y puede promover el reconocimiento de al menos 2 nucleótidos de ARN consecutivos de la primera cadena de ácido nucleico por la RNasa H, y (ii) al menos un enlace entre nucleótidos en el extremo 3' y el 5' de la segunda cadena de ácido nucleico es más resistente a nucleasas que un enlace entre nucleótidos natural; y

la región del oligonucleótido terapéutico de la primera cadena de ácido nucleico que no es capaz de hibridarse con la segunda cadena de ácido nucleico y el agente de ácido nucleico de doble cadena comprenden adicionalmente un resto de direccionamiento que se selecciona de entre un lípido, un azúcar, un péptido y una proteína y se unen al nucleótido del extremo 3' o al nucleótido del extremo 5' de la segunda cadena de ácido nucleico, o al nucleótido del extremo 3' o el nucleótido del extremo 5' de la primera cadena de ácido nucleico.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/JP2014/002882.

Solicitante: National University Corporation Tokyo Medical and Dental University.

Nacionalidad solicitante: Japón.

Dirección: 5-45 Yushima 1-chome Bunkyo-ku Tokyo 113-8510 JAPON.

Inventor/es: YOKOTA,TAKANORI, NISHINA,KAZUTAKA, YOSHIOKA,KOTARO, MIZUSAWA,HIDEHIRO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/113 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2700277_T3.pdf

 

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