Liposomas de retinoide para potenciar la modulación de la expresión de hsp47.

Composición farmacéutica que comprende

(i) una molécula de ácido nucleico bicatenario y un portador de fármaco que comprende una mezcla de un retinoide y un lípido,

en la que la molécula de ácido nucleico bicatenario comprende la estructura (A1):

(A1) 5' (N)x - Z 3' (cadena antisentido)

3' Z'-(N')y -z" 5' (cadena sentido)

en la que cada uno de N y N' es un nucleótido que puede no estar modificado o estar modificado, o un resto no convencional;

en la que cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el que cada N o N' consecutivo está unido al siguiente N o N' mediante un enlace covalente;

en la que cada uno de Z y Z' está independientemente presente o ausente, pero si está presente incluye independientemente 1-5 nucleótidos o restos distintos de nucleótidos consecutivos o una combinación de los mismos unidos covalentemente al extremo 3'-terminal de la cadena en la que está presente;

en la que z" puede estar presente o ausente, pero si está presente es un resto de ocupación de centros reactivos unido covalentemente al extremo 5'-terminal de (N')y;

en la que cada uno de x e y es independientemente un número entero de entre 18 y 40;

en la que la secuencia de (N')y tiene complementariedad con respecto a la secuencia de (N)x;

en la que (N)x incluye una secuencia antisentido con respecto a la secuencia codificante de ARNm para hsp47 humana mostrada a modo de ejemplo mediante SEQ ID NO: 1; y

en la que el lípido comprende un lípido seleccionado del grupo que consiste en **Fórmula**

o

(ii) una molécula de ácido nucleico bicatenario que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido en la que las cadenas sentido y antisentido se seleccionan de los oligonucleótidos descritos como SERPINH1_2 (SEQ ID NO: 60 y 127), SERPINH1_45a (SEQ ID NO: 98 y 165) y SERPINH1_51 (SEQ ID NO: 101 y 168), y un portador de fármaco que comprende una mezcla de una vesícula lipídica y un retinoide o un conjugado de retinoide, en la que la vesícula lipídica comprende un lípido seleccionado del grupo que consiste en **Fórmula**

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16169874.

Solicitante: NITTO DENKO CORPORATION.

Nacionalidad solicitante: Japón.

Dirección: 1-1-2, Shimohozumi Ibaraki-shi, Osaka 567-8680 JAPON.

Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, METT, IGOR, MINOMI, KENJIRO, YING,WENBIN, NIITSU,YOSHIRO, KALINSKI,HAGAR, PAYNE,JOSEPH E, KNOPOV,VICTOR, WITTE,RICHARD P, AHMADIAN,MOHAMMAD, PERELMAN,LOREN A, TANAKA,YASUNOBU, AKOPIAN,VIOLETTA, AVKIN-NACHUM,SHARON, LUI,YUN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/713 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
  • C12N15/11 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2689696_T3.pdf

 

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