46 inventos, patentes y modelos de WILSON, JAMES M.

(06/04/2016) Un método de incremento del rendimiento de empaquetamiento, de la eficacia de transducción, y/o de la eficacia de transferencia de gen de un AAV parental, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) comparar una secuencia de cápside de AAV parental con una librería de secuencias de cápside de AAV funcional en alineamiento, en la que dicha librería comprende al menos cuatro cápsides de AAV funcional procedentes de al menos dos clados diferentes, y comprende además al menos dos secuencias procedentes de cada clado; (b) identificar al menos un singletón en la cápside de AAV parental, siendo dicho singletón un residuo de aminoácido en una posición en la cápside de AAV parental que difiere del residuo de aminoácido en la posición correspondiente de las secuencias de cápside de AAV funcional alineadas…

(11/02/2016) Una composición para la administración mediada por VAA de un producto terapéutico que tiene un sistema de ablación de expresión transgénica controlada, comprendiendo dicha composición (a) un vector VAA que contiene una molécula de ácido nucleico que comprende: (i) una secuencia de ácido nucleico que codifica un producto terapéutico unido operativamente a un promotor que controla la transcripción; y (ii) al menos un sitio de ablación de endonucleasa que comprende una secuencia de ácido nucleico de al menos de pares de bases reconocida específicamente por al menos diez (10X) dedos de cinc, localizándose dicho al menos un sitio de ablación…

(01/12/2015) Un adenovirus recombinante que tiene una cápside que comprende una proteína hexónica seleccionada de: una proteína hexónica que comprende los aminoácidos 1 a 959 de la SEC ID N.º: 79 (SAdV-46); una proteína hexónica que comprende un fragmento de la proteína hexónica de SAdV que consiste en la SEC ID N.º: 79 con un truncamiento N-terminal o C-terminal de 50 aminoácidos de longitud; y una proteína hexónica que comprende un fragmento de la SEC ID N.º: 79 que consiste en los residuos de aminoácidos 138 a 163, los residuos de aminoácidos 138 a 441, o los residuos de aminoácidos 125 a 443; una proteína pentónica; y una proteína de fibra; encapsidando…

(22/10/2014) Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, donde dicho AAV recombinante comprende además un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAVrh32/33 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2, en el que el vector viral porta un transgén que codifica un producto de gen bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen expresión del producto en una célula anfitrión.

(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside de AAVrh.64 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 43 modificada para contener un triptófano en la posición 697 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una arginina.

(16/04/2014) Un método para cultivar eficientemente un adenovirus quimérico en una célula anfitrión seleccionada, siendo dicho adenovirus quimérico procedente de una cepa de adenovirus parental incapaz de crecimiento eficiente en la citada célula anfitrión, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) generar un adenovirus quimérico que comprende: (i) secuencias de adenovirus del extremo terminal izquierdo y del extremo terminal derecho de un primer adenovirus que crece en un tipo de célula anfitrión seleccionada, comprendiendo dicha región de extremo izquierdo las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 5', y comprendiendo dicha región de extremo derecho las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 3', y (ii)…

(01/01/2014) Un virus adenoasociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende AAVcy.5 vp1 que comprende aminoácidos 1 a 728 de SEQ ID Núm. 103 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(06/11/2013) Un adenovirus de cebado con E1 suprimido, con E4 suprimido, para su uso en un régimen de vacuna con unadenovirus de potenciación, en donde dicho adenovirus de cebado tiene una cápside y comprende una secuenciade ácido nucleico que codifica al menos el producto de gen E3 de adenovirus, una región de adenovirus con E1suprimido, y una región de adenovirus con E4 suprimido, reduciendo con ello una respuesta inmune al adenovirusde cebado a continuación de la administración del adenovirus de cebado a un sujeto, comprendiendo además dichoadenovirus de cebado una casete de expresión heteróloga que comprende una secuencia de ácido nucleico quecodifica un primer producto que induce una respuesta inmune a un objetivo bajo el control de secuencias de controlregulatorias que dirigen expresión del primer producto, y donde dicho adenovirus de cebado…

(06/11/2013) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVrh48 (rh48.2) modificada, comprendiendodicha cápside modificada la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 44, la cual ha sido modificada para quecontenga una asparagina en la posición 304 de residuo de aminoácido, que de forma nativa es una serina.

(22/10/2013) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVhu48 seleccionada en el grupo consistenteen: (a) cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 50 modificada para que contenga una serina en laposición 277 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una glicina, y para que contenga una lisina en laposición 322 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa un ácido glutámico, y para que contenga unaasparagina en la posición 552 de residuo de aminoácido, y (b) una cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ IDNúm. 50 modificada para que contenga una serina en la posición 277 de residuo de aminoácido, la cual es de formanativa una glicina, y para que contenga una lisina en la posición 322 de residuo de aminoácido, la cual es…

(02/10/2013) Un vector de virus adeno-asociado AAV6.2 que tiene una cápside de AAV6 modificada que posee la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 29 modificada por tener una leuquina en la posición 129 de residuo de aminoácido que de forma natural es una fenilalanina.

(25/09/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende una vp1 de AAVrh10, quecomprende aminoácidos 1 a 738 de SEQ ID Núm. 81 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica a la misma,un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV, y un gen heterólogo enlazadooperativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(05/07/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV de serotipo 9, en el que la cápside de AAV9 es al menos un 95% idéntica a la secuencia de aminoácidos 203 a 736 de SEQ ID Núm. 123, y en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales de AAV invertidas y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias regulatorias que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(08/04/2013) Un método para la producción de AAV, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) cultivar un AAV carente de un sitio de enlace de heparina en un cultivo celular, y (b) aislar el AAV del sobrenadante del cultivo celular sin que se requiera la recogida de un sedimento celular ola disrupción celular.

(02/03/2012) Un adenovirus recombinante que comprende un cápside de adenovirus, caracterizado porque el cápside comprende una proteína hexon compuesta por uno o más fragmentos de la proteína hexon de C68 SEQ ID núm. 16, fusionada en un péptido hexon de adenovirus heterólogo, encapsidando dicho cápside una molécula para su suministro a una célula objetivo, en el que la molécula comprende una secuencia de repetición de terminal invertido 5' (ITRs) de adenovirus, un minigén, y una ITR 3' de adenovirus, en el que dicho uno o más fragmentos de la proteína hexon de C68 se selecciona en el grupo consistente en: (a) aminoácidos 131 a 441 de SEQ ID núm. 16; (b) aminoácidos…

(05/01/2012) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende un cápside de AAV que tiene una secuencia de aminoácido AAV7, aminoácidos de 1 a 137 de SEQ ID No. 2 o una secuencia que es al menos idéntica en un 95% con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(13/06/2011) Uso de un adenovirus de replicación defectuosa y un virus adeno-asociado en la preparación de un medicamento útil en un régimen de inmunización, comprendiendo el régimen la administración del virus adeno-asociado con anterioridad a la administración del adenovirus de replicación defectuosa, comprendiendo el adenovirus de replicación defectuosa un primer casete de expresión heteróloga que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica un producto para inducir una respuesta inmune bajo el control de secuencias de control regulatorias que dirigen la expresión del producto, y comprendiendo el virus adeno-asociado (AAV) un segundo casete de expresión heteróloga que comprende secuencia de ácido nucleico que codifica el producto para inducir una respuesta inmune bajo el control de secuencias de control regulatorias que dirigen la expresión del…

(02/09/2010) Un virus adenoasociado recombinante (rAAV) que comprende una secuencia de ácido nucleico heterólogo que codifica un producto operativamente unido a secuencias que controlan la expresión del mismo en una célula para su uso en el tratamiento de un trastorno crónico, en el que el producto se expresa en una célula muscular y el rAAV se purifica de adenovirus ayudantes contaminantes de modo que el producto se expresa en la célula muscular en ausencia de una respuesta inmune destructiva al producto

(21/06/2010) Un adenovirus que tiene un cápside que comprende una proteína hexon de adenovirus modificado, comprendiendo dicha proteína hexon de adenovirus modificado una supresión en al menos una región hipervariable de una proteína hexon de adenovirus seleccionada a partir de la región 1 hipervariable y la región 4 hipervariable, y una secuencia exógena de aminoácido que comprende una secuencia de aminoácido inmunogénica insertada en la citada región 1 hipervariable y/o en la citada región 4 hipervariable, con la particularidad de que dicha secuencia exógena de aminoácido es distinta de una secuencia de adenovirus