Sistema de ablación transgénica mediada por un vector de virus adenoasociado inducible.

Una composición para la administración mediada por VAA de un producto terapéutico que tiene un sistema de ablación de expresión transgénica controlada,

comprendiendo dicha composición

(a) un vector VAA que contiene una molécula de ácido nucleico que comprende:

(i) una secuencia de ácido nucleico que codifica un producto terapéutico unido operativamente a un promotor que controla la transcripción; y

(ii) al menos un sitio de ablación de endonucleasa que comprende una secuencia de ácido nucleico de al menos de pares de bases reconocida específicamente por al menos diez (10X) dedos de cinc, localizándose dicho al menos un sitio de ablación de endonucleasa al menos en posición 5' con respecto a la secuencia que codifica el producto terapéutico;

(b) al menos un ablacionador que comprende una endonucleasa quimérica que comprende al menos diez copias de un dominio de dedo de cinc, unida a un dominio catalítico de endonucleasa funcional en asociación operativa con un promotor, en el que la actividad de transcripción y/o ablación está inducida en respuesta a un agente farmacológico, reconociendo dicho dominio de al menos diez (10X) dedos de cinc específicamente dicha secuencia de al menos 30 pares de bases de (a) (ii) en dicho al menos un sitio de ablación de endonucleasa y que comprende al menos 10 hélices de reconocimiento.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/057803.

Solicitante: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA.

Inventor/es: WILSON, JAMES M., TRETIAKOVA,ANNA P, GREIG,JENNY AGNES.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/86 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.

PDF original: ES-2559361_T3.pdf

 

Sistema de ablación transgénica mediada por un vector de virus adenoasociado inducible.

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