Método de incremento de la función de un vector de AAV.

Un método de incremento del rendimiento de empaquetamiento, de la eficacia de transducción,

y/o de la eficacia de transferencia de gen de un AAV parental, comprendiendo dicho método las etapas de:

(a) comparar una secuencia de cápside de AAV parental con una librería de secuencias de cápside de AAV funcional en alineamiento, en la que dicha librería comprende al menos cuatro cápsides de AAV funcional procedentes de al menos dos clados diferentes, y comprende además al menos dos secuencias procedentes de cada clado;

(b) identificar al menos un singletón en la cápside de AAV parental, siendo dicho singletón un residuo de aminoácido en una posición en la cápside de AAV parental que difiere del residuo de aminoácido en la posición correspondiente de las secuencias de cápside de AAV funcional alineadas en la librería, todas las cuales tienen el mismo residuo de aminoácido en esa posición;

(c) alterar el singletón en la cápside de AAV parental respecto al aminoácido localizado en la posición correspondiente en las secuencias de cápside de AAV funcional en la librería, para proporcionar una secuencia de cápside de AAV modificada, y

(d) evaluar el AAV modificado en cuanto a rendimiento de empaquetamiento, eficacia de transducción, y/o eficacia de transferencia de gen incrementados, en comparación con el AAV parental.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2006/013375.

Solicitante: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 3160 CHESTNUT STREET, SUITE 200 PHILADELPHIA, PA 19104 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., VANDENBERGHE,LUK.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K35/76 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Virus; Partículas subvirales; Bacteriófagos.
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/864 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores parvovirales.
  • C12N7/00 C12N […] › Virus, p. ej. bacteriófagos; Composiciones que los contienen; Su preparación o purificación (preparaciones de uso médico que contienen virus A61K 35/76; preparación de composiciones de uso médico que contienen antígenos o anticuerpos virales, p. ej. vacunas virales, A61K 39/00).

PDF original: ES-2580044_T3.pdf

 

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