CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Interferencia de RNA mediadora de moléculas pequeñas de RNA.

(16/07/2014) Una molécula de siRNA sintético aislada que tiene una cadena antisentido y una cadera sentido, en donde cada cadena tiene una longitud de 21 nucleótidos y en donde el siRNA tiene una región central de complementariedad de 19 pares de bases, y en donde el siRNA tiene dos colgantes de nucleótidos 3' en cada cadena, en donde el combate 3' de la cadena sentido está constituido por dos nucleótidos cualesquiera y el colgante 3' de la cadena antisentido está constituido por 5'-UG-3' o 5'-TdG-3', en donde dicha molécula de siRNA es capaz de mediar la interferencia de RNA específica de la diana.

Proteína de fusión anticoagulante anclada a membrana de la célula.

(09/07/2014) Un animal no humano que comprende un tejido biológico, en el que el tejido comprende una célula, la célula expresa una o más proteínas que comprenden una región con actividad anticoagulante y una región que puede anclar dicha proteína a una membrana celular, en la que la región de anclaje y la región anticoagulante de la proteína derivan de proteínas diferentes, y en la que la región anticoagulante comprende la secuencia de un polipéptido anticoagulante seleccionado entre los grupos que consisten en: i) hirudina, inhibidor de la vía del factor tisular, péptido anticoagulante de la garrapata y un activador de la proteína C; ii) derivados y fragmentos funcionales de i) que retienen la actividad…

Genes reguladores de la angiogénesis, preparaciones farmacéuticas que los contienen y sus aplicaciones.

(09/07/2014) Una composición farmacéutica que comprende como agente activo al menos una sustancia seleccionada entre: (i) una molécula de ácido nucleico de un gen de una célula endotelial, de secuencia identificada con el número SEQ ID N º 1, SEQ ID N º 27 o SEQ ID N º 28 en la lista de secuencias adjunta, (ii) una molécula polipeptídica codificada por dicha molécula de ácido nucleico identificada con el número SEQ ID Nº 6, SEQ ID Nº 31 o SEQ ID Nº 32 en la lista de secuencias adjunta, para el diagnóstico in vivo, el pronóstico in vivo y/o el tratamiento de una patología angiogénica.

Tratamiento de estados patológicos pulmonares.

(25/06/2014) Agente que inhibe G-CSFR, en el que dicho agente es un anticuerpo específico para G-CSFR para su uso en el tratamiento de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) o una forma exacerbada de la misma en un sujeto.

Estimación de la posición mediante el uso de las características de propagación de radio de acceso WLAN en un sistema de posicionamiento WLAN.

(25/06/2014) Un método para caracterizar al menos un punto de acceso Wi-Fi en un sistema de servicios basado en la localización que tiene una pluralidad de puntos de acceso Wi-Fi en un área objetivo, los puntos de acceso Wi-Fi que se posicionan en localizaciones geográficas y que tienen áreas de cobertura de señal, el método que comprende: determinar la localización geográfica del punto de acceso Wi-Fi; dividir el área de cobertura de señal del punto de acceso Wi-Fi en al menos una sección; y determinar las características de propagación de radio para cada sección; en donde las características de propagación de radio de cada sección son indicativas de una relación entre una potencia de una señal de radio de un canal de radio del punto de acceso Wi-Fi y una distancia desde el punto de acceso…

Métodos para invertir la metilación por selección dirigida de DNMT3A y DNMT3B.

(18/06/2014) Uno o más miR-29 para su uso en la restauración de un patrón de metilación de ADN deseado en cáncer de pulmón, que comprende administrar una cantidad eficaz de uno o más miR-29 suficiente para dirigirse a una o más de DNMT3A y DNMT3B, en donde el uno o más miR-29 se seleccionan del grupo que consiste en miR-29a y miR- 29c y el cáncer de pulmón es un carcinoma pulmonar no microcítico.

Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.

(11/06/2014) Un vector AAV que comprende un gen de interés para uso en un método para administrar dicho gen de interés a neuronas motoras o células gliales mediante inyección intraperitoneal (i.p.), intramuscular (i.m.) o intravenosa (i.v.), preferiblemente inyección intravenosa, de dicho vector AAV a un sujeto, donde dicho vector AAV es: - un vector AAV9 de cadena doble auto-complementario, o - un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena doble auto-complementario procedente de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.

Mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN.

(11/06/2014) Un procedimiento de mediación en la interferencia por ARN del ARNm de un gen en un organismo no humano que comprende: a) introducir el ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos que se dirige al ARNm del gen para su degradación en el organismo no humano; b) mantener el organismo no humano producido en (a) en las condiciones en que se produce la degradación del ARNm, mediando de este modo la interferencia por ARN del ARNm del gen en el organismo no humano. a condición de que el procedimiento no sea un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por cirugía o terapia, o un procedimiento de diagnóstico practicado en el cuerpo humano o animal

Formulaciones que comprenden nucleótidos antisentido para conexinas.

(04/06/2014) 1.Una formulación para uso en el tratamiento de un ser humano mediante una terapia, cuya formulación comprende un polinucleótido antisentido de conexina 43; junto con un soporte o un vehículo farmacéuticamente aceptable.

Proteínas de fusión de albúmina.

(04/06/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor VII, o un fragmento o una variante del factor VII, fusionado con el extremo N-terminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que el factor VII o un fragmento o una variante del mismo, tiene actividad biológica de factor VII, de tal forma que, en presencia de factor III e iones de calcio, el factor activado convierte el factor IX en factor IXa y/o el factor X en factor Xa y la variante o el fragmento de albúmina puede estabilizar o prolongar la actividad terapéutica o el periodo de validez del factor VII en comparación con el factor VII sin fusionar, en la que el factor…

Carboxipolisacáridos activados químicamente y usos.

(04/06/2014) Una composición que comprende: un carboxipolisacárido (CPS) derivatizado, en el que dicho CPS derivatizado comprende: un CPS unido covalentemente a uno o más miembros de los grupos que consisten en aminas primarias, cloruros de sulfonilo, cloruros de tresilo y vinil sulfonas; y un óxido de polietileno (PEO).

Agente de transfección.

(21/05/2014) Uso de un tensioactivo peptídico que consiste en la secuencia de aminoácidos de AAAAAAK para la introducción de ARNip en células, en el que dicho uso no es un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por cirugía o terapia

ARN de interferencia para el tratamiento de trastornos relacionados con la ganancia de función.

(21/05/2014) Una cantidad efectiva de un agente de ARNi seleccionado de agentes de ARNpi y ARNph para uso en el tratamiento de la enfermedad de Huntington causada por una mutación en el gen htt que codifica una proteína Huntingtina mutante de ganancia de función, dirigiendo un solo polimorfismo de nucleótido que no causa enfermedad localizado en un sitio distinto de una mutación que causa enfermedad dentro del gen htt que codifica la proteína Huntingtina mutante, de tal manera que se presenta la interferencia específica de dicho gen, en donde el agente de ARNi se dirige a una región polimórfica en el gen que es distinta de una región expandida de CAG dentro del gen mutante.

Producto farmacéutico para prevenir o tratar trastornos acompañados de angiogénesis ocular y/o permeabilidad vascular ocular elevada.

(21/05/2014) Un derivado de hidantoína representado por una fórmula general (I) para su uso en la prevención o el tratamiento de un trastorno acompañado de angiogénesis ocular y/o aumento de la permeabilidad vascular ocular combinado con un agente anti-VEGF:**Fórmula** en la fórmula, X representa un átomo de halógeno o un átomo de hidrógeno, y R1 y R2 simultáneamente o individualmente representan un átomo de hidrógeno o un grupo alquilo C1-C6 sustituido opcionalmente, o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, en donde el trastorno acompañado de angiogénesis ocular y/o aumento de la permeabilidad vascular ocular se selecciona del grupo que consiste en degeneración macular relacionada con la edad, oclusión de la ramificación de la vena retiniana, oclusión de la vena central de la retina, maculopatía…

Proteína D tensioactiva para la prevención y el diagnóstico del enfisema pulmonar.

(14/05/2014) Una composición para uso en un método de tratamiento de inflamación pulmonar asociada con infección bacteriana, que comprende: proteína de proteína D tensioactiva (SP-D) de mamífero, o vectores que expresan la proteína SP-D de mamífero.

Factor de crecimiento neurotrófico.

(14/05/2014) Uso de un factor de crecimiento neurotrófico codificado por una molécula de ácido nucleico que tiene la secuencia de ácido nucleico desde la posición 81 hasta la 419 de la secuencia ilustrada en la figura n.º 1 en la fabricación de un medicamento para tratar o prevenir trastornos neurales.

Análogos de oligonucleótidos de biciclonucleósidos.

(07/05/2014) Uso de al menos un análogo de nucleósidos en la preparación de un análogo de oligonucleótidos, en donde dicho análogo de nucleósidos tiene la siguiente fórmula general (I) en donde B es una base pirimidínica o purínica de ácido nucleico, o uno de sus análogos, y X e Y son idénticos o diferentes, y cada uno representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo, un grupo alquenilo, un grupo alquinilo, un grupo cicloalquilo, un grupo aralquilo seleccionado de bencilo y 4,4'-dimetoxitritilo (DMTr), un grupo arilo, un grupo acilo o un grupo sililo, o uno de sus derivados de amidita .

Procedimiento para el cribado de proteínas segregadas conservadas.

(07/05/2014) Procedimiento de diagnóstico in vitro para la detección de la presencia o ausencia de anticuerpos indicativos de la enfermedad de Chagas que se unen a un polipéptido segregado conservado, aislado o purificado, que consiste en la SEC. ID. nº 86 para formar un inmunocomplejo, que comprende las etapas siguientes: a. poner en contacto dicho polipéptido con una muestra biológica durante un tiempo y en condiciones suficientes para formar un inmunocomplejo; y b. detectar la presencia o ausencia del inmunocomplejo formado en a).

Uso de receptor inmunosupresor.

(30/04/2014) Anticuerpo para su uso en el tratamiento de una enfernnedad alergica, en el que el anticuerpo reconoce tanto una proteina que consiste en una secuencia de aminoacidos seleccionada del grupo que consiste en las secuencias de aminoacidos representadas por SEQ ID NO: 3 a 6, como Fcc RI sobre una celula que expresa dicha proteina

Sistema para tratar y prevenir cáncer de mama.

(23/04/2014) Una composición farmacéutica para inducir una respuesta inmunológica frente a una célula que expresa un antígeno asociado con cáncer de mama en un ser humano que tiene cáncer de mama o con riesgo de desarrollar cáncer de mama, que comprende: (a) un primer vector que contiene uno o más segmentos de ADN que codifican (i) mucina (MUC) o una porción antigénica de la misma o una versión modificada de la misma, en el que la versión modificada de la misma comprende SEC ID NO: 2, y (ii) antígeno carcinoembriónico (CEA) o una porción antigénica del mismo o una versión modificada del mismo, en el que la versión modificada del mismo comprende SEC ID NO: 4, y (b) al menos un segundo vector que contiene uno o más segmentos de ADN que codifican (i) MUC o una porción antigénica de la misma o una versión modificada de la misma, en el que la…

Construcción de recombinante de adenovirus oncolítico que expresa específicamente el factor inmunomodulador GM-CSF en células tumorales y usos del mismo.

(23/04/2014) Un recombinante de adenovirus oncolítico, en donde dicho recombinante comprende un virus esencial, un elemento regulador específico de células tumorales en donde el elemento regulador específico de células tumorales es el promotor hTERT selectivo de células tumorales de SEQ. ID NO: 2 y un gen inmunorregulador seleccionado de los genes IL-2, IL-10, IL-12, IL-15, IL-24, IL-25, GM-CSF, G-CSF, INF-alfa e INF-beta, siendo dicho virus esencial un adenovirus o una variante de adenovirus genéticamente mejorada seleccionada de: i) un adenovirus en el cual sus genes E1A y E1B están enlazados por un sitio de entrada de ribosoma interno (IRES); ii) un adenovirus en el cual su botón de fibra del serotipo…

Interferencia de RNA mediadora de moléculas pequeñas de RNA.

(16/04/2014) Uso de un método in vitro de mediación de la interferencia de RNA específica de la diana en una célula eucariota que comprende los pasos: a) poner en contacto dicha célula eucariota con una molécula de RNA bicatenario aislada, en donde cada cadena de RNA tiene una longitud de 19-23 nucleótidos, en donde dicha molécula de RNA es capaz de interferencia de RNA específica de la diana, en donde al menos una cadena tiene un colgante 3’ de 1-3 nucleótidos y en donde la molécula de RNA contiene al menos un análogo de nucleótido modificado, en condiciones en las cuales puede ocurrir la interferencia de RNA específica de la…

Método de generación de adenovirus quiméricos y usos de tales adenovirus quiméricos.

(16/04/2014) Un método para cultivar eficientemente un adenovirus quimérico en una célula anfitrión seleccionada, siendo dicho adenovirus quimérico procedente de una cepa de adenovirus parental incapaz de crecimiento eficiente en la citada célula anfitrión, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) generar un adenovirus quimérico que comprende: (i) secuencias de adenovirus del extremo terminal izquierdo y del extremo terminal derecho de un primer adenovirus que crece en un tipo de célula anfitrión seleccionada, comprendiendo dicha región de extremo izquierdo las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 5', y comprendiendo dicha región de extremo derecho las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 3', y (ii)…

Composiciones y métodos para inhibir la expresión de genes pro-apoptóticos.

(16/04/2014) Un compuesto ARNip bicatenario que reduce o inhibe la expresión del gen TP53, para usar en la prevención o reducción de la función retardada del injerto en un receptor de un trasplante de riñón, dicho compuesto ARNip tiene la estructura: 5' (N)x -Z 3' (cadena antisentido) 3' Z'-(N')y 5' (cadena sentido) en donde cada uno de N y N' es un ribonucleótido que puede ser modificado o no modificado en su residuo azúcar; en donde cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlace covalente; en donde cada uno de x e y es un entero entre 18 y 40; en donde cada uno de (N)x y (N')y los ribonucleótidos alternan entre ribonucléotidos modificados y ribonucléotidos no modificados, cada ribonucléotido modificado es un ribonucléotido modificado…

Poliaminoácidos catiónicos y usos de los mismos.

(09/04/2014) Poliaminoácido catiónico, que está representado por la siguiente fórmula : en la que: R1 representa un grupo hidroxilo, un grupo alquiloxilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que tiene de 1 a 12 átomos de carbono, un grupo alqueniloxilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que tiene de 2 a 12 átomos de carbono, un grupo alquiniloxilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que 10 tiene de 1 a 12 átomos de carbono, o un grupo imino sustituido con alquilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que tiene de 1 a 12 átomos de carbono; R2 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que tiene de 1 a 12 átomos de carbono, o un grupo alquilcarbonilo no sustituido o sustituido, lineal o ramificado que tiene de 1 a 24 átomos de carbono; R3a…

Polipéptidos novedosos implicados en respuesta inmunitaria.

(02/04/2014) Molecula de acido nucleico aislada que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica para el dominio extracelular del polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17); en la que el dominio extracelular abarca desde cualquiera de los residuos 19, 20, 21, 22, 24 6 28 hasta el residuo 259 de la secuencia de aminoacidos mostrada en la figura 12A (SEQ ID NO: 17), con la condicion de que la secuencia de nucleOtidos no sea la secuencia de nucleOtidos del n.° de registro de Gen Bank AB014553.1 (presentada el 15 de julio de 1998).

Polipéptidos novedosos implicados en respuesta inmunitaria.

(02/04/2014) Anticuerpo o fragmento del mismo, que se une al dominio extracelular de un polipeptido B7RP1, en el que el polipeptido: (a) esta codificado por una molecula de acido nucleico que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica para el dominio extracelular del polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17); o (b) comprende el dominio extracelular de la secuencia de aminoacidos madura expuesta en la figura 12A (SEQ ID NO: 17) en el que el dominio extracelular abarca desde cualquiera de los residuos 19, 20, 21, 22, 24 o 28 hasta el residuo 259 de la secuencia de aminoacidos mostrada en la figura 12A (SEQ ID NO: 17).

Compuestos y procedimientos para modular la expresión de ApoB.

(02/04/2014) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región salto de 2'- desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en el que cada ala comprende de forma independiente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica ApoB para uso en terapia.

Suministro de ARN interferente pequeño.

(02/04/2014) Un método para preparar una composición de ARNip liposomal que comprende las etapas de: i) proporcionar una suspensión acuosa de liposomas vacíos que tienen un diámetro promedio en el intervalo de 20 a 200 nm y están formados de componentes neutros formadores de liposomas; ii) mezclar en la suspensión ARNip bicatenario y azúcar en una cantidad en el intervalo de 0.1 a 10.0% en peso basado en el peso de los componentes formadores de liposomas para formar una suspensión mixta, y en que la relación en peso de azúcar con respecto a los componentes formadores de liposomas está en el intervalo de 0.75:1 a 7:1; y iii) deshidratar la mezcla formada en la etapa ii) para formar una composición deshidratada, en donde los liposomas formados por rehidratación…

Polipéptidos implicados en respuesta inmunitaria.

(02/04/2014) Molecula de acido nucleico aislada que comprende una secuencia de nucleotidos seleccionada de: a) la secuencia de nucleotidos expuesta en la figura 12A (SEQ ID NO: 16); b) la secuencia de nucle6tidos que codifica para el polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17) de los residuos 1-302, o de los residuos 19-302, 20-302, 21-302, 22-302, 24-302 6 28-302; o c) una secuencia de nucleOtidos complementaria a cualquiera de (a) o (b).

Nuevas herramientas terapéuticas y métodos para tratar la ceguera.

(26/03/2014) Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende una secuencia nucleotídica que codifica un gen de halorrodopsina procedente de una arquea o un fragmento activo frente a la luz de dicho gen, bajo el control de un promotor específico de los conos para el uso en el tratamiento o la mejora de la ceguera

Péptidos que provocan inmunidad celular T.

(19/03/2014) Un péptido caracterizado porque a) tiene al menos 8 aminoácidos de longitud y es un fragmento de una proteína mutante que se produce a partir de una mutación con desplazamiento del marco de lectura en un gen BAX de una célula cancerosa en el que dicha mutación con desplazamiento del marco de lectura se produce en la repetición G8 en el tercer exón que atraviesa los codones 38-41 del gen BAX no mutado; y b) consiste en al menos un aminoácido de la parte mutante de una secuencia de proteínas codificada por dicho gen; y c) comprende 0-10 aminoácidos del extremo carboxilo de la parte normal de la secuencia de proteínas que precede al extremo amino de la…

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