CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Heparinasa III y sus usos.

(15/10/2014) Una heparinasa III modificada, sustancialmente pura, que comprende: un polipéptido que tiene la secuencia de aminoácidos del péptido maduro de SEQ ID NO: 2, en donde al menos un residuo histidina seleccionado del grupo consistente en His36, His105, His110, His139, His152, His225, His234, His241, His424, His469 e His539 ha sido sustituido con un residuo seleccionado del grupo que consiste en alanina, serina, tirosina, treonina y lisina.

Cápsides de AAVrh.64 modificado, composiciones que las contienen y usos de las mismas.

(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside de AAVrh.64 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 43 modificada para contener un triptófano en la posición 697 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una arginina.

Método de incremento de la función de un vector de AAV.

(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAVrh32/33 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2, en el que el vector viral porta un transgén que codifica un producto de gen bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen expresión del producto en una célula anfitrión.

Composición de vacuna que comprende un ARN modificado con caperuza 5''.

(08/10/2014) Composición de vacuna que comprende un ARN que es modificado con una estructura de caperuza 5' según la fórmula (I):**Fórmula** en la que R1 se selecciona de entre el grupo que consiste en alquilo sustituido opcionalmente, alquenilo sustituido opcionalmente, alquinilo sustituido opcionalmente, cicloalquilo sustituido opcionalmente, heterociclilo sustituido opcionalmente, arilo sustituido opcionalmente y heteroarilo sustituido opcionalmente, R2 y R3 se seleccionan independientemente de entre el grupo que consiste en H, halo, OH y alcoxi sustituido opcionalmente, o R2 y R3 forman conjuntamente O-X-O, en el que X se selecciona de entre el grupo que consiste en CH2, CH2CH2, CH2CH2CH2, CH2CH(CH3) y C(CH3)2 sustituidos…

Anticuerpo anti-ILT7.

(01/10/2014) Anticuerpo monoclonal que se une a ILT7 humano, no se une a ninguno de ILT1 humano, ILT2 humano e ILT3 humano, y suprime la producción de interferón-a (IFNa) desde células que expresan ILT7, o un fragmento que comprende su región de unión a antígeno.

Composiciones farmacéuticas para tratar enfermedades asociadas con la actividad de NF-kappaB.

(01/10/2014) Un anticuerpo o fragmento de anticuerpo capaz de evitar la formación de un complejo NIK-HC8, en donde un dominio de reconocimiento de antígenos del anticuerpo o su fragmento reconoce los aminoácidos 1-180 de la secuencia de aminoácidos representada en la SEQ ID NO: 5.

Circovirus porcino, ácidos nucleicos, polipéptidos y vacunas.

(01/10/2014) Vector de expresión que comprende una secuencia de nucleótidos de un circovirus porcino de tipo II (PCV II) responsable del síndrome de debilitamiento generalizado posterior al destete (PMWS), en el que dicha secuencia de nucleótidos del vector comprende un marco abierto de lectura (MAL) del circovirus porcino de tipo II (PCV II), seleccionándose dicho marco abierto de lectura del grupo constituido por: - el marco abierto de lectura 4 (MAL 4) constituido por los nucleótidos 398 a 1342 de la hebra en sentido de la secuencia de referencia SEC ID Nº: 1, SEC ID Nº: 2, SEC ID Nº: 3, SEC ID Nº: 4 o SEC ID Nº: 6, - el marco abierto de lectura 13 (MAL 13) constituido por los nucleótidos 314 a 1377 de la hebra antisentido de la secuencia de referencia SEC…

Inhibidores de la vascularización.

(24/09/2014) El uso de un antagonista del receptor de tipo 1 de la angiotensina II (AT II), seleccionado del grupo que consiste en candesartán, candesartán cilexetil, losartán, valsartán, irbesartán, tasosartán, telmisartán y eprosartán, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo en la fabricación de un medicamento para la prevención de diabetes en pacientes que exhiben una presión sanguínea normal o baja.

Reparación y regeneración de tejido renal mediante células derivadas de tejido de cordón umbilical humano.

(24/09/2014) Células obtenidas de tejido de cordón umbilical humano para su uso en el tratamiento de un paciente con lesión o insuficiencia renal aguda o enfermedad renal crónica, en el que el tejido de cordón umbilical está sustancialmente libre de sangre, y en el que las células son capaces de autorrenovarse y desarrollarse en cultivo y tienen el potencial de diferenciarse; necesitan L-valina para crecer; son capaces de crecer en atmósferas que contienen oxígeno del 5% al 20%; no producen CD117 ni HLA-DR; expresan alfa-actina de músculo liso; y expresan, en comparación con una célula madre mesenquimal, célula de médula ósea de cresta ilíaca o fibroblasto humano, mayores niveles de receptor 1 de lipoproteínas de…

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(17/09/2014) Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III') donde BT'3 es un grupo…

Método de construcción de un soporte de transporte génico.

(10/09/2014) Primer fragmento de ADN que comprende un promotor y un terminador de un gen que codifica para una proteína de unión a ADN similar a histona derivado de una bacteria del género Bifidobacterium, y que tiene entre el promotor y el terminador un ADN en el que se fusiona un segundo fragmento de ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica para un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos desde el 1er hasta uno cualquiera del 4º al 18º aminoácido en el extremo N-terminal de la proteína de unión a ADN similar a histona en el lado 5'-terminal de un ADN mutado que codifica para citosina desaminasa, en el que el ADN mutado que codifica para citosina desaminasa es (a) un ADN que codifica para la secuencia de aminoácidos mostrada como SEQ ID NO: 28 que tiene la metionina de iniciación…

Antígenos y vacunas de streptococcus pneumoniae.

(10/09/2014) LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A NUEVAS VACUNAS DESTINADAS A LA PREVENCION O LUCHA CONTRA LA INFECCION POR STREPTOCOCCUS PNEUMONIAE. ESTA INVENCION SE REFIERE TAMBIEN A UNAS MOLECULAS DE ACIDO NUCLEICO QUE SE HAN AISLADO Y QUE CODIFICAN UNOS POLIPEPTIDOS ANTIGENOS DE STREPTOCOCCUS PNEUMONIAE. ESTA INVENCION SE REFIERE TAMBIEN, POR UNA PARTE, A UNOS POLIPEPTIDOS ANTIGENOS COMO, POR EJEMPLO, VECTORES Y CELULAS HUESPEDES, Y POR OTRA PARTE, PROCEDIMIENTOS DE PRODUCCION CORRESPONDIENTES. ESTA INVENCION SE REFIERE FINALMENTE A UNAS TECNICAS DE DIAGNOSTICO QUE PERMITEN LA DETECCION DE LOS ACIDOS NUCLEICOS, DE LOS POLIPEPTIDOS Y DE LOS ANTICUERPOS DE STREPTOCOCCUS EN UNA MUESTRA BIOLOGICA.

HT0712 para el tratamiento de un déficit cognitivo.

(10/09/2014) HT0712 para uso en el tratamiento de un déficit cognitivo asociado con un trastorno o afección del SNC, en donde dicho tratamiento comprende: a) administrar HT0712 a un animal que necesite dicho tratamiento; y b) entrenar a dicho animal en condiciones suficientes para producir una mejora en el rendimiento por parte de dicho animal de una tarea cognitiva cuyo déficit se debe a dicho trastorno o afección del SNC; de tal modo que dicho déficit cognitivo es tratado.

Modulación de oligonucleótidos antisentido de la expresión STAT3.

(03/09/2014) Un oligonucleótido antisentido de 12 a 50 nucleobases de longitud, que hibrida específicamente con una molécula de ácido nucleico que codifica STAT3 y es capaz de inhibir la expresión de STAT3, y en donde el oligonucleótido está direccionado a los nucleótidos 2983 hasta 3127 de SEQ ID NO: 154.

Oligonucleótidos que inhiben la migración celular.

(03/09/2014) Uso de un oligonucleótido bicatenario elegido entre la pareja (SEC ID Nº 1 y SEC ID Nº 2), la pareja (SEC ID Nº 21 y SEC ID Nº 22), la pareja (SEC ID Nº 3 y SEC ID Nº 4), o la pareja (SEC ID Nº 23 y SEC ID Nº 24), para la fabricación de un fármaco para la prevención o el tratamiento de tumores primarios o tumores invasivos o metastásicos.

Inhibición del crecimiento celular.

(03/09/2014) Uso de un anticuerpo anti-ErbB-3 para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de un cáncer con sobreexpresión de ErbB-2, donde el anticuerpo anti-ErbB-3 previene o reduce la formación del heterodímero ErbB-2/ErbB-3.

Modelo de carcinogénesis por fusión de células madre.

(27/08/2014) Método para modelizar la migración de células cancerosas que incluye los pasos de: a) proporcionar una célula madre derivada de médula ósea; b) proporcionar una célula premaligna iniciada consistente en una célula con cambios genéticos o epigenéticos, incluyendo los cambios genéticos mutaciones genéticas, translocaciones, deleciones o amplificaciones, incluyendo los cambios epigenéticos cualquier cambio más allá de las secuencias de ADN que conduzca a una desregulación del crecimiento y la función celular, como metilación de ADN, modificación de cromatina o señalización de células alteradas, y siendo los cambios genéticos o epigenéticos suficientes para provocar una autorrenovación, invasión tisular o migración; c) fusionar la célula madre derivada de médula ósea con la célula iniciada, creando…

Método y complejos portadores para suministrar moléculas a células.

(27/08/2014) Un complejo portador que comprende una enzima y un péptido catiónico aromático, donde el péptido catiónico aromático es: (a) Tyr-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (DALDA); o (b) 2',6'-Dmt-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmt1-DALDA); o (c) Phe-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Phe1-DALDA); o (d) D-Arg-2',6'Dmt-Lys-Phe-NH2; o (e) 2',6'-Dmp-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmp1-DALDA).

Método y complejos portadores para suministrar moléculas a células.

(27/08/2014) Un complejo portador que comprende una molécula y un péptido catiónico aromático, donde la molécula es: (A) un oligonucleótido o un polinucleótido; o (B) un lípido; y donde el péptido catiónico aromático es: (a) Tyr-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (DALDA); o (b) 2',6'-Dmt-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmt1-DALDA); o (c) Phe-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Phe1-DALDA); o (d) D-Arg-2',6'Dmt-Lys-Phe-NH2; o (e) 2',6'-Dmp-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmp1-DALDA).

Composiciones para la terapia de cánceres asociados con BCL2.

(27/08/2014) Un producto génico miR que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia de nucleótidos en una transcripción génica BCL2 y que es miR-15a o miR-16-1 para su uso en el tratamiento del cáncer reduciendo la expresión de dicha transcripción génica BCL2 en un sujeto que tiene un cáncer asociado con BCL2 en donde el BCL2 está sobre-expresado, en donde el sujeto está recibiendo al menos un tratamiento contra el cáncer y donde se aumenta la eficacia del tratamiento contra el cáncer.

Antígenos Neisseriales conservados.

(20/08/2014) Una proteína que comprende un fragmento de una proteína de Neisseria, la proteína de Neisseria tiene la secuencia de aminoácidos de cualquiera de las SECs ID Nº 1 a 6, en la que dicho fragmento comprende una región antigénica de la proteína de Neisseria y consiste en 7 o más aminoácidos conservados consecutivos, en la que los aminoácidos conservados se encuentran en al menos el 50 % o más de las SECs ID Nº 1 a 6, con la condición de que dicha proteína no es una proteína completa de Neisseria que tiene la secuencia de aminoácidos de cualquiera de las SECs ID Nº 1 a 41.

Composiciones y métodos para el tratamiento sistémico de la artritis.

(13/08/2014) Un agente capaz de reducir o de bloquear la biodisponibilidad de un receptor de interleucina-1 βpara su uso en un método para tratar a un paciente pediátrico con artritis idiopática juvenil de aparición sistémica que comprende administrar al paciente pediátrico una composición que comprende una cantidad terapéuticamente eficaz del agente; en el que el agente es un anticuerpo que neutraliza la IL-1β, un anticuerpo que bloquea el receptor de IL-1β o un péptido antagonista del receptor de IL-1.

Procedimientos de terapia génica para tratar trastornos del oído mediante la administración de un vector que codifica un factor atonal asociado.

(06/08/2014) Una composición farmacéutica para la administración en el oído interno, diseñada para cambiar la percepción sensorial de un animal, incluido un ser humano, que comprende un vector adenoviral del subgrupo D que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica un factor atonal asociado unido operablemente a un promotor que funciona en las células de soporte del oído interno, en el que la secuencia se ácido nucleico se expresa para producir el factor atonal asociado que tiene como resultado la generación de células ciliadas sensoriales que permiten la percepción de estímulos en el oído interno.

Sustancias y composiciones para potenciar la reparación de ADN y procedimientos de uso.

(06/08/2014) Uso de una sustancia que interfiere con la actividad de CUL4A en un animal para la preparación de un medicamento para prevenir o tratar una afección asociada con daños en el ADN en un animal, en el que la sustancia está seleccionada del grupo que consiste en un polipéptido que comprende un fragmento de la región N-terminal de CUL4A o un análogo, homólogo, derivado del mismo que funciona de manera similar a la región N-terminal de CUL4A, un ARN de interferencia pequeño (ARNsi) de CUL4A, un ARN de horquilla corta (ARNsh) de CUL4A, un oligonucleótido antisentido de CUL4A, un aptámero de CUL4A, y una ribozima de CUL4A, y en el que el medicamento es para ser administrado a un animal para provocar un…

Bloqueo de la señalización de CCL18 a través de CCR6 como una opción terapéutica en enfermedades fibróticas y cáncer.

(06/08/2014) Una composición farmacéutica que comprende un compuesto capaz de inhibir la actividad y/o la expresión del receptor CCR6 para uso como medicamento, en la que el compuesto capaz de inhibir la actividad y/o la expresión del receptor CCR6 se selecciona del grupo que consiste en el polipéptido aislado según 1) ó 2) y el vector de expresión según 3) ó 4), en la que 1) es un polipéptido aislado que consiste en una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en: (a) una secuencia de aminoácidos que presenta al menos 80% de identidad con la secuencia según SEQ ID NO.: 1; y (b) un fragmento de la secuencia de aminoácidos según (a); en la que dicho polipéptido aislado es capaz de unirse a e inhibir la actividad del receptor CCR6; 2)…

Método para recolectar células troncales placentarias.

(06/08/2014) Un método para aislar células troncales a partir de una placenta de mamífero aislada y exsanguinada, en el que dichas células troncales son células troncales CD34+ o células troncales similares a MSC adherentes a plástico para cultivo de tejidos fibroblastoides, comprendiendo dicho método: perfusionar dicha placenta con una disolución de perfusión, haciendo pasar dicha disolución de perfusión hacia la arteria umbilical o la vena umbilical, o ambas, de dicha placenta, en una cantidad y durante un tiempo suficiente para aislar una cantidad detectable de células troncales a partir de dicha placenta, habiendo sido dicha placenta drenada de sangre de cordón umbilical y sangre materna antes de dicha perfusión; y aislar dichas células troncales y la disolución de perfusión de dicha…

Tratamiento de tejido cardiovascular.

(31/07/2014) Un método para hacer un cóctel cardiogénico, que comprende: (a) cultivar células endodérmicas ventrales en un medio, en donde dichas células son obtenidas de un embrión tratado con TNF-alpha con la condición de que el embrión no es un embrión humano; generando por tanto un medio de cultivo condicionado; y (b) recolectar el medio de cultivo condicionado, obteniendo por lo tanto un cóctel cardiogénico.

Métodos y composiciones para el tratamiento de síndrome de Marfan y trastornos asociados.

(30/07/2014) Losartán para uso en el tratamiento de síndrome de Marfan.

Métodos y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de una enfermedad ocular en un sujeto.

(30/07/2014) Una composición farmacéutica formulada con microburbujas de agente de contraste ecográfico y un ácido nucleico terapéutico de interés para uso en un método para tratar una enfermedad ocular en un sujeto, en donde dicho método comprende las etapas que consisten en i) suministrar dicha composición farmacéutica en el músculo ciliar del sujeto y ii) exponer a ultrasonidos la región en la que se suministró la composición farmacéutica para inducir la transfección de dicho ácido nucleico terapéutico de interés dentro de dicho músculo ciliar.

Vectores de parvovirus duplicados.

(23/07/2014) Una partícula de parvovirus duplicado que comprende: una cápsida del parvovirus un genoma del vector que comprende en la dirección 5' a 3' : (i) una secuencia de repetición terminal de parvovirus en 5'; (ii) una primera secuencia de nucleótidos heteróloga; (iii) una secuencia de repetición terminal no resolvible que no puede ser resuelta por proteínas Rep en parvovirus; (iv) una secuencia de nucleótidos heteróloga separada que es esencialmente completamente complementaria a dicha primera secuencia de nucleótidos heteróloga; y (v) una secuencia de repetición terminal de parvovirus en 3'; en donde dicho genoma del vector es capaz bajo condiciones adecuadas del apareamiento de bases intracadena entre las secuencias de nucleótidos heterólogas tras la liberación de la cápsida del parvovirus.

Método de producción de proteína TRAIL antitumoral.

(23/07/2014) Un método de producción de un medicamento para el tratamiento de tumor que comprende: preparar un vector retroviral que codifica una molécula de TRAIL soluble (sTRAIL) y transfectar establemente pericitos adiposos (ADPC) con dicho vector retroviral.

Un sistema para entregar agentes terapéuticos a células vivas y núcleos de células.

(16/07/2014) Un compuesto representado por la estructura del compuesto 38: **Fórmula**

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