CIP-2021 : C12N 15/90 : Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/90 · · · Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Animales no humanos que tienen un locus de cadena ligera lambda de inmunoglobulina modificado por ingeniería.
(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MCWHIRTER,JOHN, MACDONALD,LYNN, TU,NAXIN, VORONINA,VERA, HARRIS,FAITH, GUO,CHUNGUANG, LEVENKOVA,NATASHA.
Un roedor cuyo genoma de la línea germinal comprende un locus de cadena ligera λ de inmunoglobulina endógeno que comprende:
(a) uno o más segmentos de genes Vλ humanos;
(b) uno o más segmentos de genes Jλ humanos;
(c) uno o más segmentos de genes Cλ humanos;
(d) uno o más potenciadores de cadena ligera λ de inmunoglobulina (Eλ) de roedor;
(e) tres Eλ humanos; y
(f) un segmento de gen Cλ de roedor,
en donde (a) y (b) son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con segmentos de genes de región constante de (c) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno, y en donde (a) y ( b) también son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con el segmento de gen Cλ de roedor de (f) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno.
PDF original: ES-2823305_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
(27/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Inventor/es: REBAR,EDWARD J.
Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal, el método comprendiendo administrar el uno o más transgenes y el uno o más ZFN a un sujeto con necesidad de ello para generar un célula que produce una proteína que trata la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando el uno o más ZFN, y en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher, Hunter, Hurler o Fabry.
PDF original: ES-2813080_T3.pdf
Terapias de aumento génico de la degeneración retiniana causada por mutaciones en el gen PRPF31.
(06/05/2020). Solicitante/s: MASSACHUSETTS EYE & EAR INFIRMARY. Inventor/es: PIERCE,ERIC A, FARKAS,MICHAEL H, SOUSA,MARIA E.
Un vector de virus adeno-asociado de tipo 2 (AAV2) que comprende una secuencia que codifica PRPF31 humano, operativamente enlazado a un promotor que dirige la expresión en células de epitelio pigmentario retiniano (RPE), donde la secuencia de PRPF31 es o comprende, o codifica la misma proteína que nts 1319-2818 de SEQ ID NO:34.
PDF original: ES-2806054_T3.pdf
Proteínas que tienen actividad nucleasa, proteínas de fusión y usos de estas.
(18/03/2020) Una molécula de ácido nucleico que codifica
(I) un polipéptido que tiene la actividad de una endonucleasa, que es
(a) una molécula de ácido nucleico que codifica un polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos de la sec. con núm. de ident.:1;
(b) una molécula de ácido nucleico que comprende la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 2;
(c) una molécula de ácido nucleico que codifica una endonucleasa, cuya secuencia de aminoácidos es al menos 70 % idéntica a la secuencia de aminoácidos de la sec. con núm. de ident.:1;
(d) una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que es al menos 50 % idéntica a la secuencia de nucleótidos de…
Animales no humanos que tienen una interrupción en un locus C9ORF72.
(19/02/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: ATANASIO,AMANDA, IKIZ,BURCIN, GONG,GUOCHUN, LACROIX-FRALISH,MICHAEL L, LAI,KA-MAN VENUS, VALENZUELA, DAVID, M..
Un roedor que comprende en su genoma una deleción de la porción codificante del exón 2 hasta la porción codificante del exón 11 de un locus C9orf72 endógeno, en donde el roedor desarrolla uno o más síntomas de (i) desregulación o disfunción del sistema inmunitario y/o (ii) anomalías motoras y neurológicas similares a las encontradas en enfermedades de las neuronas motoras humanas.
PDF original: ES-2784360_T3.pdf
Métodos y composiciones para modificar un locus objetivo.
(12/02/2020) Un método para la modificación en serie de un locus objetivo en una célula, que comprende:
(a) proporcionar la célula que comprende el locus objetivo, en donde el locus objetivo
comprende un polinucleótido que codifica un primer marcador de selección unido operativamente a un primer promotor y que comprende un primer sitio de reconocimiento para un primer agente de nucleasa, en donde el primer sitio de reconocimiento de nucleasa está ubicado en una región codificante del primer marcador de selección o cualquier región no codificante de proteína del primer marcador de selección, opcionalmente en donde el locus objetivo está en el genoma de la célula o está ubicado en un vector en la célula;
(b) introducir en la…
Modelo de cerdo para la diabetes.
(29/01/2020). Solicitante/s: AARHUS UNIVERSITET. Inventor/es: BOLUND,LARS, LUO,YONGLUN.
Un cerdo transgénico que comprende un gen de polipéptido amiloide de los islotes (IAPP) mutado humano o parte del mismo, y que muestra al menos un fenotipo asociado a la diabetes mellitus tipo 2.
PDF original: ES-2784643_T3.pdf
Procedimientos de modificación de células hospedadoras.
(22/01/2020). Solicitante/s: GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS S.A.. Inventor/es: WACKER, MICHAEL, KOWARIK,MICHAEL, FERNANDEZ,FABIANA.
Una célula hospedadora procariota aislada, en la que i) un gen heterólogo que codifica una oligosacaril transferasa y ii) ADN de al menos 8 kb que codifica un complejo génico rfb o un complejo génico del polisacárido capsular, se han insertado en el genoma de la célula hospedadora.
PDF original: ES-2778074_T3.pdf
Sistema mejorado de transposón para la administración de genes.
(27/11/2019). Solicitante/s: T-CURX GmbH. Inventor/es: Rudolph,Carsten , GEIGER,JOHANNES, ANEJA,MANISH, IVICS,ZOLTAN, HOLSTEIN,MARTA.
Un sistema de transposón que comprende
(a) una unidad de transposón que contiene repeticiones terminales invertidas (ITR) o repeticiones terminales directas (DTR) que flanquean una secuencia de interés a insertar en el genoma de una célula diana; y
(b) un ARN que codifica para una transposasa que tiene la capacidad de reconocer dichas ITR o DTR y transponer dicha secuencia de interés a dicho genoma; en donde dicho ARN que codifica para dicha transposasa se caracteriza porque contiene una combinación de nucleótidos no modificados y modificados, en donde entre el 5 y el 50% de los nucleótidos de uridina y entre el 5 y el 50% de los nucleótidos de citidina son respectivamente nucleótidos de uridina modificados y nucleótidos de citidina modificados.
PDF original: ES-2772709_T3.pdf
Administración, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas crispr-cas y composiciones para la edición genómica.
(16/10/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, PLATT,RANDALL JEFFREY, COX,DAVID BENJAMIN TURITZ, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, en el que el sistema CRISPR-Cas comprende:
A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende:
a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular,
b) una secuencia pareja tracr, y
c) una secuencia tracr
en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3';
y
B. un polinucleótido que codifica un Cas9;
Cada uno de A y B:
Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5; y
Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
PDF original: ES-2765481_T3.pdf
Métodos y composiciones para la modificación genética dirigida a través de la transformación múltiple en una sola etapa.
(09/10/2019) Un método para modificar un locus genómico objetivo en una célula de mamífero, que comprende:
(a) introducir en la célula un agente tipo nucleasa que produce una ruptura de simple o doble cadena dentro del locus genómico objetivo;
(b) introducir en la célula un primer vector de transformación grande (LTVEC) que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un primer inserto de ácido nucleico flanqueado por un primer brazo de homología 5' y un primer brazo de homología 3', y un segundo LTVEC que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un segundo inserto de ácido nucleico flanqueado por un segundo brazo de homología 5' y un segundo brazo de homología 3',
en donde el tamaño combinado del primer inserto de ácido nucleico y el segundo inserto de ácido nucleico es de al menos 100 kb,
en donde el primer brazo…
Escisión e inserción de genes grandes.
(04/09/2019) Procedimiento para alterar un ácido nucleico diana en una célula que comprende introducir en la célula uno o varios primeros ácidos nucleicos externos que codifican dos o más secuencias de ARN guía complementarias al ADN, en los que el ADN incluye el ácido nucleico diana,
introducir en la célula un segundo ácido nucleico externo que codifica una proteína Cas9 que se une al ADN y está guiado por las dos o más secuencias de ARN guía,
introducir en la célula una secuencia de ácido nucleico exógeno que se incluirá en la secuencia de ácido nucleico diana, en el que se expresan las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9, en el que las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9 se localizan conjuntamente en el ADN y en el que la proteína Cas9 crea dos o más rupturas…
Nucleasa efectora tal para la inactivación específica del correceptor del VIH CCR5.
(28/08/2019). Solicitante/s: ADVANCED GENE & CELL TECHNOLOGIES LLC (AGCT LLC). Inventor/es: MOCK,ULRIKE, FEHSE,BORIS.
Par de nucleasas efectoras TAL que comprende un primer y un segundo monómero de nucleasa efectora TAL, en que cada monómero de nucleasa efectora TAL comprende un dominio endonucleasa con actividad endonucleasa de tipo II y un dominio de unión a ADN del efector TAL con una pluralidad de unidades repetitivas que presentan en cada caso un par de aminoácidos variables RVD y en que
a) el dominio de unión a ADN del efector TAL del primer monómero de nucleasa efectora TAL se une a la secuencia diana GCTGGTCATCCTCATCCTG (SEQ ID NO: 1) y comprende la secuencia de RVD NH HD NG NH NH NG HD NI NG HD HD NG HD NI NG HD HD NG NN
y
b) el dominio de unión a ADN del efector TAL del segundo monómero de nucleasa efectora TAL se une a la secuencia diana AGATGTCAGTCATGCTCTT (SEQ ID NO: 2) y comprende la secuencia de RVD NI NN NI NG NN NG HD NI NH NG HD NI NG NH HD NG HD NG NG.
PDF original: ES-2757604_T3.pdf
Procedimientos de modulación de resultados de reparación de ADN.
(21/08/2019) Un procedimiento para insertar de forma predecible un nucleótido único en una región diana en un sitio diana en el ADN después de la escisión mediada por Cas9, comprendiendo el procedimiento:
seleccionar un gen que comprende la región diana a modificar;
diseñar un polinucleótido guía para dirigir un protoespaciador de 20 nt seleccionado en la región diana;
producir una rotura de doble cadena en el sitio diana en la región diana usando una proteína Cas9 y el polinucleótido guía complementario al protoespaciador en la región diana de modo que el nucleótido en la posición 17 del protoespaciador corresponde a una A o una T; en el que…
Transformante utilizado para perder peso y reducir la grasa, procedimiento de construcción para el transformante y aplicación del transformante.
(24/07/2019). Solicitante/s: Nanjing Sinogen Biotech & Pharmaceutical Inc. Inventor/es: XIANG,RONG, LIN,YAN, ZHAO,ALLANZIJIAN, LI,FANGHONG.
Transformante para la pérdida de peso y la reducción de lípidos en sangre, en el que el transformante se obtiene sustituyendo el gen thyA de L. lactis por el gen de oxintomodulina humana optimizado por codones mediante recombinación homóloga.
PDF original: ES-2750685_T3.pdf
Escisión de ADN dirigida por ARN mediante el complejo Cas9-ARNcr.
(10/07/2019) Un procedimiento in vitro para la modificación específica de sitio de una molécula de ADN diana, comprendiendo el procedimiento poner en contacto, en condiciones adecuadas,
una molécula de ADN diana; y
una endonucleasa de ADN guiada por ARN que comprende al menos una secuencia de ARN y al menos uno de un motivo de sitio activo RuvC y un motivo de sitio activo HNH;
en el que
la endonucleasa de ADN guiada por ARN es un complejo Cas9-ARNcr
comprendiendo dicho complejo Cas9-ARNcr una Cas9, ARNcr y ARNtracr
para dar como resultado la molécula de ADN diana modificada en una región que está determinada por la unión complementaria del ARNcr a la molécula de ADN diana,
comprendiendo el procedimiento adicionalmente ensamblar el complejo polipéptido-polirribonucleótidos in…
Producción de anticuerpos híbridos que contienen regiones variables humanas y regiones constantes de roedor.
(26/06/2019) Un procedimiento para modificar genéticamente un locus génico endógeno de la región variable de cadena pesada de inmunoglobulina en una célula madre embrionaria (ES) de ratón, en donde la modificación genética comprende la inserción de los segmentos génicos V, D y J de cadena pesada de inmunoglobulina humana, comprendiendo dicho procedimiento:
(a) obtener un fragmento genómico clonado que contiene los segmentos génicos humanos V, D y J;
(b) usar la recombinación homóloga bacteriana para modificar genéticamente el fragmento genómico clonado de (a) para crear un vector dirigido para su uso en la célula ES;
(c) introducir el vector dirigido de (b) en la célula ES para modificar genéticamente el locus génico endógeno de la región variable de cadena pesada de la…
(18/06/2019) Una construcción de ácido nucleico, que comprende:
(a) brazos dirigidos para dirigir la construcción de ácido nucleico a un gen diana de un ácido nucleico de una célula;
(b) una secuencia de accionamiento que comprende un aceptor de corte y empalme 3' seguido por un reportero en orientación sentido con respecto a la transcripción del gen diana;
(c) un casete de selección de fármacos en orientación sentido o antisentido;
(d) una secuencia de nucleótidos de interés en orientación antisentido
(e) un COIN (elemento condicional mediante inversión) en orientación antisentido; y
(f) unidades recombinables que comprenden,
(i) un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R1/ R1', y un segundo par…
Proteínas de unión a ADN inducibles y herramientas de perturbación genómica y aplicaciones de las mismas.
(12/06/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, SANJANA,NEVILLE ESPI, BRIGHAM,MARK, KONERMANN,SILVANA.
Un complejo de repeticiones palindrómicas cortas intercaladas de forma regular agrupadas (CRISPR)-Cas, que comprende:
- una Cas9, en la que la Cas9 tiene dos o más señales de localización nuclear;
- una secuencia de guía unida a una secuencia de acoplamiento tracr, y
- una secuencia tracr hibridable con la totalidad o una parte de la secuencia de acoplamiento tracr;
en el que la secuencia de guía se diseña para que tenga complementariedad con una secuencia diana en una célula eucariota y pueda dirigir la unión específica de secuencia del complejo de CRISPR a la secuencia diana en la célula eucariota.
PDF original: ES-2757623_T3.pdf
(05/06/2019) Procedimiento de alteración de ADN diana en una célula madre, en el que la célula madre se modifica genéticamente para incluir un ácido nucleico que codifica una enzima Cas que forma un complejo de colocalización con un ARN de guía complementario al ADN diana y que escinde el ADN diana de manera específica de sitio que comprende
introducir en la célula madre un ARN de guía complementario al ADN diana y que guía a la enzima al ADN diana, en el que el ARN de guía y la enzima son miembros de un complejo de colocalización para el ADN diana,
introducir en la célula madre una secuencia de ácido nucleico donadora,
en el que el ARN de guía y la enzima Cas se localizan conjuntamente en el ADN diana, la enzima Cas escinde el ADN diana y la secuencia de ácido nucleico donadora se inserta en el ADN diana para producir ADN alterado en…
Procedimientos para la producción de líneas celulares de mamífero modificadas con transgenes amplificados.
(29/05/2019) Un procedimiento para la inserción de una secuencia exógena en un locus que se pueda amplificar de una célula de mamífero que comprende:
(a) proporcionar una célula de mamífero que tiene un sitio diana endógeno proximal a un gen de selección endógeno en el locus que se puede amplificar, en el que el sitio diana endógeno está de 0 a 100.000 pares de bases corriente abajo de la región reguladora 3' del gen de selección endógeno o de 0 a 100.000 pares de bases corriente arriba de la región reguladora 5' del gen de selección endógeno, en el que el sitio diana endógeno comprende:
(i) una secuencia de reconocimiento para una endonucleasa específica del sitio;
(ii) una región flanqueante 5' en 5' de la secuencia de reconocimiento;…
Procedimientos y productos para la producción de líneas celulares de mamífero modificadas con transgenes amplificados.
(22/05/2019) Un procedimiento para la inserción de una secuencia exógena en un locus que se pueda amplificar de una célula de mamífero que comprende:
(a) proporcionar una célula de mamífero que tiene un sitio diana endógeno proximal a un gen de selección endógeno en el locus que se puede amplificar, en el que el sitio diana endógeno está de 0 a 100.000 pares de bases corriente abajo de la región reguladora 3' del gen de selección endógeno o de 0 a 100.000 pares de bases corriente arriba de la región reguladora 5' del gen de selección endógeno, en el que el sitio diana endógeno comprende:
(i) una secuencia de reconocimiento de una meganucleasa modificada
(ii) una región flanqueante 5' en 5' de la secuencia de reconocimiento; y
(iii) una región flanqueante 3' en 3' de la secuencia de reconocimiento; y
(b) introducir una…
Preparación de bibliotecas de variantes de proteínas expresadas en células eucariotas y su uso para seleccionar moléculas de unión.
(14/05/2019) Un metodo para producir una biblioteca de clones de celulas eucariotas que contienen ADN que codifica un repertorio diverso de aglutinantes que reconocen dianas, que comprende
proporcionar moleculas de ADN donante que codifican los aglutinantes, y celulas eucariotas, en donde los aglutinantes son anticuerpos, proteinas o peptidos,
introducir el ADN donante en las celulas y proporcionar una nucleasa de sitio especifico dentro de las celulas, en donde la nucleasa escinde una secuencia de reconocimiento en el ADN celular para crear un sitio de integracion en el que el ADN donante se integra en el ADN celular, teniendo lugar la integracion a traves de mecanismos de reparacion del ADN endogenos a las celulas, creando de este modo celulas recombinantes que contienen ADN donante integrado en el ADN celular,…
Variantes de transportador de Gal2 y sus usos.
(01/05/2019). Solicitante/s: BUTALCO GMBH. Inventor/es: BOLES, ECKHARD, DIETZ,HEIKO, FARWICK,ALEXANDER, SCHADEWEG,VIRGINIA, OREB,MISLAV.
Polipéptido, que comprende al menos una sustitución de aminoácido en una posición correspondiente a T354 de la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1,
en el que el polipéptido tiene al menos 90 % o 95 % de identidad de secuencia con la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1 y en el que el polipéptido tiene una función de transporte de pentosa in vitro y/o in vivo.
PDF original: ES-2741836_T3.pdf
Animales no humanos que tienen un gen humanizado de una proteína reguladora de señales.
(24/04/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: THURSTON, GAVIN, MURPHY, ANDREW, J., VARGHESE,BINDU, GURER,CAGEN.
Un roedor cuyo genoma comprende un reemplazo de los exones 2, 3 y 4 de un gen de SIRPα de roedor en un locus endógeno de SIRPα de roedor con los exones 2, 3 y 4 de un gen de SIRPα humano para formar un gen de SIRPα humanizado, en donde dicho gen de SIRPα humanizado se une operativamente a un promotor de SIRPα de roedor en dicho locus endógeno de SIRPα de roedor, y expresa en dicho roedor una proteína SIRPα humanizada que comprende una porción extracelular de la proteína SIRPα humana codificada por dicho gen de SIRPα humano y una porción intracelular de la proteína SIRPα de roedor codificada por dicho gen de SIRPα de roedor.
PDF original: ES-2710282_T3.pdf
Proteínas que tienen actividad nucleasa, proteínas de fusión y usos de estas.
(15/04/2019) Una molécula de ácido nucleico que codifica
(I) un polipéptido que tiene la actividad de una endonucleasa, que es
(a) una molécula de ácido nucleico que codifica un polipéptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de la sec. con núm. de ident.:1;
(b) una molécula de ácido nucleico que consiste en la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 2;
(c) una molécula de ácido nucleico que codifica una endonucleasa, cuya secuencia de aminoácidos es al menos 70 % idéntica a la secuencia de aminoácidos de la sec. con núm. de ident.:1;
(d) una molécula de ácido nucleico que consiste en una secuencia de nucleótidos que es al menos 50 % idéntica a la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 2;
(e) una molécula de ácido nucleico que es degenerada con respecto a la molécula de ácido nucleico…
Procedimiento de modificar células eucariotas.
(03/04/2019) Un procedimiento de reemplazar in situ, en parte, en una célula madre embrionaria (ES) de ratón, un locus génico endógeno de región variable de cadena pesada de inmunoglobulina con un locus génico humano ortólogo, para crear un locus de inmunoglobulina modificada que produce anticuerpos híbridos que contienen las regiones variables humanas y las regiones constantes de ratón, comprendiendo dicho método:
(a) obtener un fragmento genómico clonado grande mayor de 20 kb que contiene una primera parte del locus génico humano ortólogo;
(b) usar una recombinación homóloga bacteriana para modificar genéticamente el fragmento genómico clonado de…
Métodos y composiciones para la modificación de ADN objetivo dirigida por ARN y para la modulación de la transcripción dirigida por ARN.
(03/04/2019). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: DOUDNA,JENNIFER A, JINEK,MARTIN, DOUDNA CATE,JAMES HARRISON, LIM,WENDELL, QI,LEI, CHARPENTIER,EMMANUELLE, CHYLINSKI,KRZYSZTOF.
Un método para modificar un ADN objetivo, comprendiendo el método poner en contacto el ADN objetivo con un complejo que comprende:
(a) un polipéptido Cas9 y
(b) un ARN dirigido a ADN que comprende:
(i) un segmento dirigido a ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia en el ADN objetivo; y
(ii) un segmento de unión a proteína que interactúa con el polipéptido Cas9, en el que el segmento de unión a proteína comprende dos tramos complementarios de nucleótidos que hibridan para formar un dúplex de ARN bicatenario (ARNbc),
en el que el ADN objetivo está presente en un organismo eucariota unicelular, una célula animal, o una célula vegetal,
en el que:
(A) dicho contacto es in vitro o en una célula ex vivo; y/o
(B) dicho método no es un método para tratamieneto del cuerop humano o animal mediante terapia.
PDF original: ES-2728782_T3.pdf
Amplificación de polinucleótidos empleando sistemas CRISPR-Cas.
(29/03/2019). Solicitante/s: ILLUMINA, INC. Inventor/es: MANDELL,JEFFREY G.
Un método para amplificar un ácido nucleico bicatenario diana que comprende:
a) proporcionar un sistema que tiene:
un ARN (ARNcr) con repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR), y una proteína asociada a CRISPR (Cas), en donde el ARNcr contiene una región de nucleótidos específica de la diana complementaria praa una región de una primera cadena de ácido nucleico bicatenario diana;
b) poner en contacto el ácido nucleico bicatenario diana con el sistema para formar un complejo;
c) hibridar un cebador a una segunda cadena del ácido nucleico bicatenario diana, el cebador contiene una secuencia complementaria para una región de la segunda cadena del ácido nucleico bicatenario diana, y
d) prolongar un ácido nucleico complementario a la segunda cadena de ácido nucleico bicatenario diana a partir del cebador empleando una polimerasa.
PDF original: ES-2706531_T3.pdf
Métodos y composiciones para la modificación genética dirigida mediante el uso de pares de ARN guías.
(20/03/2019) Un método para hacer una modificación bialélica a un locus genómico diana en un genoma dentro de una célula, que comprende:
(I) introducir en una población de células:
(a) una proteína Cas;
(b) un primer ARN guía que se hibrida con una primera secuencia de reconocimiento de ARN de CRISPR dentro del locus genómico diana;
(c) un segundo ARN guía que se hibrida con una segunda secuencia de reconocimiento de ARN de CRISPR dentro del locus genómico diana; y
(d) un vector de transformación que comprende un inserto de ácido nucleico flanqueado por un brazo de homología 5' que se hibrida con una secuencia diana 5' dentro del locus genómico diana y un brazo de homología 3' que se hibrida con una secuencia diana 3' dentro del locus genómico diana,…
Método de transfección de células.
(14/03/2019). Solicitante/s: COMMONWEALTH SCIENTIFIC AND INDUSTRIAL RESEARCH ORGANISATION. Inventor/es: TYACK,SCOTT GEOFFREY.
Un método para producir un ave que comprende células germinales modificadas genéticamente, método que comprende:
(i) inyectar una mezcla de transfección que comprende un polinucleótido mezclado con un reactivo de transfección en un vaso sanguíneo de 5 un embrión aviar,
en donde
(a) el polinucleótido comprende un transposón y la mezcla de transfección comprende una transposasa o un polinucleótido que codifica una transposasa; o
(b) la mezcla de transfección comprende una nucleasa dirigida, o un polinucleótido que codifica una nucleasa dirigida; y
mediante lo cual el polinucleótido se inserta en el genoma de una o más células germinales primordiales en el ave, e (ii) incubar el embrión a una temperatura suficiente para que el embrión se desarrolle en un polluelo.
PDF original: ES-2704155_T3.pdf
Sistema dirigido a IS para la inserción génica e ingeniería genética en bacterias Deinococcus.
(13/03/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: DEINOVE. Inventor/es: LEONETTI,JEAN-PAUL, GERBER,ESTHER, BERNARD,RÉMI, HAUSER,ELENA.
Un método para introducir una molécula de ácido nucleico en el genoma de una bacteria Deinococcus, que comprende la introducción dirigida de dicha molécula de ácido nucleico en una secuencia IS presente en el genoma de dicha bacteria.
PDF original: ES-2728317_T3.pdf