Ingeniería genómica.

Procedimiento de alteración de ADN diana en una célula madre, en el que la célula madre se modifica genéticamente para incluir un ácido nucleico que codifica una enzima Cas que forma un complejo de colocalización con un ARN de guía complementario al ADN diana y que escinde el ADN diana de manera específica de sitio que comprende

introducir en la célula madre un ARN de guía complementario al ADN diana y que guía a la enzima al ADN diana, en el que el ARN de guía y la enzima son miembros de un complejo de colocalización para el ADN diana,

introducir en la célula madre una secuencia de ácido nucleico donadora,

en el que el ARN de guía y la enzima Cas se localizan conjuntamente en el ADN diana, la enzima Cas escinde el ADN diana y la secuencia de ácido nucleico donadora se inserta en el ADN diana para producir ADN alterado en la célula madre, en el que el ARN de guía comprende ARN de guía tratado con fosfatasa proporcionado a la célula a partir del medio circundante que se suplementa de manera continua con el ARN de guía tratado con fosfatasa para permitir la edición de ADN diana continua, y en el que el procedimiento tiene lugar in vitro o ex vivo.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/048140.

Solicitante: PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 17 QUINCY STREET CAMBRIDGE, MA 02138 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: CHURCH, GEORGE M., YANG,LUHAN, CARGOL,MARC GUELL, YANG,JOYCE LICHI.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/85 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
  • C12N15/86 C12N 15/00 […] › Vectores virales.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
  • C12N5/074 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células madre adultas.

PDF original: ES-2715666_T3.pdf

 

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