79 inventos, patentes y modelos de MURPHY, ANDREW, J.

Animales no humanos que tienen un locus de cadena ligera lambda de inmunoglobulina modificado por ingeniería.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/00, A01K67/027, C12N15/90.

Un roedor cuyo genoma de la línea germinal comprende un locus de cadena ligera λ de inmunoglobulina endógeno que comprende: (a) uno o más segmentos de genes Vλ humanos; (b) uno o más segmentos de genes Jλ humanos; (c) uno o más segmentos de genes Cλ humanos; (d) uno o más potenciadores de cadena ligera λ de inmunoglobulina (Eλ) de roedor; (e) tres Eλ humanos; y (f) un segmento de gen Cλ de roedor, en donde (a) y (b) son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con segmentos de genes de región constante de (c) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno, y en donde (a) y ( b) también son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con el segmento de gen Cλ de roedor de (f) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno.

PDF original: ES-2823305_T3.pdf

Anticuerpos ANTI-IL-33 y usos de los mismos.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(29/04/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K16/24.

Un anticuerpo monoclonal humano o fragmento de unión al antígeno del mismo para usar en un método de tratamiento del asma crónica en un paciente que lo necesita, en donde el método comprende administrar, al paciente, un anticuerpo o fragmento de unión al antígeno del mismo que se une a la interleucina 33 humana (IL-33) y comprende una región variable de cadena pesada (HCVR) que comprende la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 274 y una región variable de cadena ligera (LCVR) que comprende la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 282.

PDF original: ES-2804592_T3.pdf

Ratones ADAM6.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(22/04/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/28, A01K67/027, C07K16/46, C07K16/40, C12N9/64.

Un ratón que ha experimentado reordenación de secuencia génica de inmunoglobulina de modo que exprese un linfocito B que comprende una secuencia de inmunoglobulina reordenada unida operativamente a una secuencia de región constante de cadena pesada de ratón en el locus de cadena pesada de inmunoglobulina endógena, comprendiendo la secuencia de inmunoglobulina reordenada una secuencia V, D y/o J de cadena pesada humana, comprendiendo el linfocito B y dicho ratón en su genoma una secuencia Adam6 integrada que codifica una proteína ADAM6a de ratón u ortólogo u homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho y una proteína ADAM6b de ratón u ortólogo u homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho, en donde la secuencia Adam6 integrada está presente en el linfocito B en un primer alelo pero no un segundo alelo del locus de cadena pesada de inmunoglobulina, en donde el linfocito B y dicho ratón carecen de un gen Adam6 endógeno funcional.

PDF original: ES-2805364_T3.pdf

Métodos para generar animales no humanos que expresan el complejo mayor de histocompatibilidad humanizado.

(01/04/2020) Un método para generar un animal no humano modificado genéticamente, que comprende: reemplazar en un locus del CMH II no humano endógeno una(s) secuencia(s) de nucleótidos que codifica(n) un complejo CMH II no humano con una(s) secuencia(s) de nucleótidos que codifica(n) un complejo CMH II humano/no humano quimérico que comprende (i) polipéptido α del CMH II humano/no humano quimérico que tiene dominios α1 y α2 del CMH II de un polipéptido α del CMH II humano y (ii) polipéptido β del CMH II humano/no humano quimérico, que tiene dominios β1 y β2 del CMH II humano de un polipéptido del CMH II humano para generar una primera célula madre embrionaria (ES), en donde la…

Animales no humanos que tienen receptores Fc-gamma humanizados.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(25/03/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K14/00, C12N15/85, C07K14/735.

Un ratón que expresa, a partir de un gen FcγRI que comprende un promotor FcγRI y una secuencia reguladora, una proteína FcγRI que comprende: una parte extracelular de una cadena α de FcγRI humano que comprende un dominio EC1 humano, un dominio EC2 humano, un dominio EC3 humano o una combinación de los mismos; y un dominio citoplasmático de una cadena α de FcγRI de ratón.

PDF original: ES-2794942_T3.pdf

Anticuerpos humanos contra Fel d1 y métodos de uso de los mismos.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(12/02/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K16/18, A61P37/08, A61K39/35.

Un anticuerpo monoclonal humano aislado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente al alérgeno Fel d1 de gato, en donde: el anticuerpo o fragmento de unión a antígeno comprende: (i) una HCVR que tiene una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 18; y (ii) una LCVR que tiene una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 26; y en donde el anticuerpo o fragmento de unión a antígeno es un isotipo distinto de un isotipo IgA.

PDF original: ES-2780392_T3.pdf

Ratones modificados genéticamente que expresan moléculas quiméricas del complejo de histocompatibilidad mayor (MHC) de clase II.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(27/11/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K14/705, A01K67/027.

Un metodo de produccion de un roedor geneticamente modificado, que comprende modificar un genoma de roedor para comprender en un locus del gen α del complejo de histocompatibilidad mayor II (MHC II) endogeno una primera secuencia de nucleotidos que codifica un polipeptido α del MHC II quimerico de humano/roedor y/o en un locus del gen β del complejo de histocompatibilidad mayor II (MHC II) endogeno, una segunda secuencia de nucleotidos que codifica un polipeptido β del MHC II quimerico de humano/roedor, en donde una porcion humana del polipeptido α del MHC II quimerico de humano/roedor comprende los dominios extracelulares α1 y α2 del MHC II humano, y/o una porcion humana del polipeptido β del MHC II quimerico de humano/roedor comprende los dominios extracelulares β1 y β2 del MHC II humano, y en donde los polipeptidos α del MHC II y/o β del MHC II forman un complejo MHC II funcional sobre una superficie de una celula del roedor.

PDF original: ES-2774488_T3.pdf

Ratones ADAM6.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(27/11/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/28, A01K67/027, C07K16/46, C07K16/40, C12N9/64.

Un ratón que expresa anticuerpos, en el que cada cadena pesada en los anticuerpos expresados comprende una región variable humana y una región constante de ratón, en donde el ratón expresa también: (i) una proteína ADAM6a de ratón o un ortólogo o unhomólogo de la misma que es funcional en un ratón macho; y (ii) una proteína ADAM6b de ratón o un ortólogo o un homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho, en donde las proteínas ADAM6a y ADAM6b o los ortólogos o los homólogos de las mismas se expresan a partir de una secuencia de ácido nucleico integrada que está presente dentro del locus endógeno de la cadena pesada de la inmunoglobulina de ratón que comprende al menos un segmento VH humano, al menos un segmento DH humano y al menos un segmento JH humano, en donde el ratón carece de un gen Adam6 endógeno funcional.

PDF original: ES-2770424_T3.pdf

Métodos para potenciar la inmunoterapia específica de alérgeno mediante la administración de un inhibidor de IL-4R.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/11/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: A61P37/02.

Una composición farmacéutica que comprende un antagonista del receptor de interleucina-4 (IL-4R) para su uso en un método para potenciar la eficacia y/o seguridad de un régimen de inmunoterapia específica de alérgeno (SIT), comprendiendo el método administrar una cantidad terapéuticamente eficaz de dicha composición a un sujeto justo antes de o simultáneamente con el régimen de SIT, en donde el alérgeno es un alérgeno contenido dentro de un artículo alimentario, en donde el antagonista de IL-4R es un anticuerpo de IL-4Rα o fragmento de unión a antígeno del mismo, en donde la HCVR del anticuerpo o fragmento de unión a antígeno del mismo comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1 y la LCVR comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2767080_T3.pdf

Proteínas VL de unión a antígeno que exhiben diferentes características de unión.

(30/10/2019) Un método para producir una proteína VL de unión a antígeno que se une específicamente a un esteroide que comprende las etapas de: (a) inmunizar un ratón genéticamente modificado con dicho esteroide o dicho esteroide unido a un vehículo, en donde el ratón genéticamente modificado comprende (i) segmentos génicos variables de cadena ligera (VL) y de unión de cadena ligera (JL) de inmunoglobulina humanos no reordenados unidos operativamente a una secuencia de ácido nucleico de región constante de cadena pesada de inmunoglobulina de ratón y (ii) segmentos génicos variables de cadena ligera (VL) de inmunoglobulina y de unión de cadena ligera (JL) de inmunoglobulina…

Animales no humanos humanizados con loci restringidos de cadena pesada de inmunoglobulina.

(23/10/2019) Un ratón que tiene en su genoma: (a) una secuencia genómica humana no reordenada que comprende un único segmento génico VH humano, uno o más segmentos génicos DH humanos y uno o más segmentos génicos JH humanos, en donde el único segmento génico VH humano, el uno o más segmentos génicos DH humanos, y el uno o más segmentos génicos JH humanos están unidos operativamente a un gen de región constante de cadena pesada de inmunoglobulina de ratón, y en donde el único segmento génico VH humano es VH1-2, VH1-69, VH2-26, VH2-70, o una variante polimórfica de los mismos; y (b) una secuencia que codifica una proteína ADAM6a de ratón o un fragmento…

Ratones transgénicos que expresan moléculas quiméricas del complejo mayor de histocompatibilidad (mhc) de clase I.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(16/10/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: A01K67/027.

Un ratón que comprende en un locus H-2D endógeno una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido de MHC I quimérico humano/de ratón, en donde el polipéptido quimérico comprende los dominios α1, α2 y α3 de un polipéptido HLA-B27 humano y dominios transmembrana y citoplasmáticos de un polipéptido H-2D de ratón; y en donde el ratón expresa el polipéptido quimérico.

PDF original: ES-2764829_T3.pdf

Métodos y composiciones para la modificación genética dirigida a través de la transformación múltiple en una sola etapa.

(09/10/2019) Un método para modificar un locus genómico objetivo en una célula de mamífero, que comprende: (a) introducir en la célula un agente tipo nucleasa que produce una ruptura de simple o doble cadena dentro del locus genómico objetivo; (b) introducir en la célula un primer vector de transformación grande (LTVEC) que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un primer inserto de ácido nucleico flanqueado por un primer brazo de homología 5' y un primer brazo de homología 3', y un segundo LTVEC que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un segundo inserto de ácido nucleico flanqueado por un segundo brazo de homología 5' y un segundo brazo de homología 3', en donde el tamaño combinado del primer inserto de ácido nucleico y el segundo inserto de ácido nucleico es de al menos 100 kb, en donde el primer brazo…

Ratones con cadena ligera universal humanizada.

(02/10/2019) Un ratón cuyo genoma comprende: (a) un locus variable de cadena pesada de inmunoglobulina humanizada que comprende al menos un segmento VH humano no reordenado, al menos un DH humano no reordenado, y al menos un JH humano no reordenado unidos operativamente a un gen de región constante de cadena pesada endógeno; (b) un locus variable de cadena ligera de inmunoglobulina humanizada que comprende no más de una, o no más de dos, secuencias V/J de cadena ligera humana reordenadas unido operativamente a un gen de región constante de cadena ligera endógeno; y, (c) una secuencia de ácido nucleico ectópico que expresa una proteína…

Ratones ADAM6.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(25/09/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/28, A01K67/027, C07K16/46, C07K16/40, C12N9/64.

Un ratón modificado genéticamente cuyo genoma comprende: (a) una secuencia de ácido nucleico ectópica que comprende una secuencia que codifica una proteína ADAM6a de ratón o un ortólogo o un homólogo o un fragmento de la misma que es funcional en un ratón macho y una proteína ADAM6b de ratón o un ortólogo o un homólogo o un fragmento de la misma que es un funcional en un ratón macho, en donde la proteína ADAM6a de ratón o un ortólogo o un homólogo o un fragmento de la misma y la proteína ADAM6b de ratón o un ortólogo o un homólogo o un fragmento de la misma se expresan a partir de la secuencia de ácido nucleico ectópica; y (b) un locus de región variable de cadena pesada de inmunoglobulina humanizado que comprende una modificación que reduce o elimina la función de ADAM6 endógena en un ratón macho, en donde la secuencia de ácido nucleico ectópica está presente en el locus de región variable de cadena pesada humanizado.

PDF original: ES-2758974_T3.pdf

Ratones humanizados que expresan cadenas pesadas que contienen dominios VL.

(18/09/2019) Un ratón cuyo genoma comprende: (a) una inserción de uno o más segmentos génicos VL humanos y uno o más segmentos génicos JL humanos cadena arriba de un gen de la región constante de la cadena ligera de inmunoglobulina de ratón, en donde el uno o más segmentos génicos VL humanos y uno o más segmentos génicos JL humanos están unidos operativamente al gen de la región constante de la cadena ligera de inmunoglobulina de ratón; (b) una inserción de uno o más segmentos génicos VL humanos y uno o más segmentos génicos JL humanos cadena arriba de un gen de la región constante de la cadena pesada de inmunoglobulina de ratón, en donde el uno o más segmentos génicos VL humanos y uno o más segmentos génicos JL humanos están…

Ratones ADAM6.

(24/07/2019) Un método para modificar un locus de cadena pesada de inmunoglobulina de un ratón, que comprende: (a) realizar una primera modificación del locus de cadena pesada de inmunoglobulina de ratón, comprendiendo la primera modificación la colocación de uno o más segmentos génicos VH, DH y JH de inmunoglobulina humana o la sustitución de una o más secuencias en el locus de cadena pesada de inmunoglobulina de ratón por uno o más segmentos génicos VH, DH y JH de inmunoglobulina humana, donde dicha primera modificación elimina la expresión de ADAM6 de ratón a partir de un alelo Adam6 endógeno, de modo que un ratón macho que tiene la primera modificación presenta una fertilidad reducida; y (b) realizar una segunda modificación del ratón para añadir una secuencia de ácido nucleico que confiera al ratón actividad de ADAM6 que es…

Roedores inmunodeficientes modificados genéticamente y métodos de uso de los mismos.

(03/07/2019) Un roedor inmunodeficiente genéticamente modificado que comprende: un ácido nucleico que 5 codifica IL-6 humana unido operativamente a un promotor de IL-6, en donde el roedor expresa un polipéptido de IL-6 humana y no expresa un polipéptido de IL-6 funcional nativo, y al menos un ácido nucleico adicional seleccionado del grupo que consiste en: i) un ácido nucleico que codifica SIRPa humana unido operativamente a un promotor de SIRPa, en donde el roedor expresa un polipéptido de SIRPa humana; ii) un ácido nucleico que codifica M-CSF humano unido operativamente a un promotor de M-CSF, en donde el roedor expresa un polipéptido de MCSF humano; iii) un ácido nucleico que codifica IL-3 humana unido operativamente a un promotor de IL-3, en donde el roedor expresa un polipéptido de…

Producción de anticuerpos híbridos que contienen regiones variables humanas y regiones constantes de roedor.

(26/06/2019) Un procedimiento para modificar genéticamente un locus génico endógeno de la región variable de cadena pesada de inmunoglobulina en una célula madre embrionaria (ES) de ratón, en donde la modificación genética comprende la inserción de los segmentos génicos V, D y J de cadena pesada de inmunoglobulina humana, comprendiendo dicho procedimiento: (a) obtener un fragmento genómico clonado que contiene los segmentos génicos humanos V, D y J; (b) usar la recombinación homóloga bacteriana para modificar genéticamente el fragmento genómico clonado de (a) para crear un vector dirigido para su uso en la célula ES; (c) introducir el vector dirigido de (b) en la célula ES para modificar genéticamente el locus génico endógeno de la región variable de cadena pesada de la…

Animales no humanos que expresan anticuerpos con una cadena ligera común.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(19/06/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/00, A01K67/027, C07K16/46.

Un ratón genéticamente modificado que comprende un linfocito B que expresa un dominio variable (VL) de la cadena ligera humana obtenido a partir de una secuencia Vκ1-39/Jκ humana reordenada que está presente en la línea germinal del ratón, en donde el ratón carece de un segmento génico Vκ endógeno de inmunoglobulina no reordenado y un segmento génico Jκ endógeno de inmunoglobulina no reordenado; y en donde el dominio (o dominios) VL humano está asociado a un dominio variable (VH) de la cadena pesada humana obtenido a partir de una región VH/DH/JH humana reordenada seleccionada de 2-5/3-22/1, 3-13/6-6/5, 3-23/2-8/4, 3-23/6-6/4, 3-23/7-27/4, 3-30/1-1/4, 3-30/3- 3/4, 3-30/5-5/2, 3-30/7-27/6, 1-69/6-6/5 o 1-69/6-13/4.

PDF original: ES-2743681_T3.pdf

Alelos multifuncionales.

(18/06/2019) Una construcción de ácido nucleico, que comprende: (a) brazos dirigidos para dirigir la construcción de ácido nucleico a un gen diana de un ácido nucleico de una célula; (b) una secuencia de accionamiento que comprende un aceptor de corte y empalme 3' seguido por un reportero en orientación sentido con respecto a la transcripción del gen diana; (c) un casete de selección de fármacos en orientación sentido o antisentido; (d) una secuencia de nucleótidos de interés en orientación antisentido (e) un COIN (elemento condicional mediante inversión) en orientación antisentido; y (f) unidades recombinables que comprenden, (i) un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R1/ R1', y un segundo par…

Animales con IL-15 humanizada.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(07/06/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, A01K67/027, C07K14/54.

Un roedor modificado genéticamente cuyo genoma comprende: una sustitución en un locus endógeno de IL-15 de roedor de un fragmento genómico de roedor que codifica para el polipéptido maduro de IL-15 de roedor con un fragmento genómico del gen de IL-15 humana que codifica para el polipéptido maduro de IL-15 humana para formar un gen de IL-15 humanizada, en donde el gen de IL-15 humanizada comprende los exones no codificantes de proteína IL-15 de roedor y regiones reguladoras corriente arriba del primer exón que codifica proteína del gen de IL-15 de roedor y la expresión del gen de IL-15 humanizada está bajo el control de dichas regiones reguladoras, y en donde el gen de IL-15 humanizada resulta en la expresión de una proteína IL-15 que cuando madura es completamente humana.

PDF original: ES-2715949_T3.pdf

Ratones con complejo mayor de histocompatibilidad modificado genéticamente.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(15/05/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K14/705, A01K67/027, C07K14/74.

Un ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido del MHC I quimérico humano/no humano, en donde la secuencia de nucleótidos comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica los dominios α1, 5 α2 y α3 de un polipéptido de HLA de clase I humano y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica dominios transmembrana y citoplasmáticos del polipéptido del MHC I no humano de modo que la secuencia de nucleótidos codifique el polipéptido del MHC I quimérico humano/no humano.

PDF original: ES-2741649_T3.pdf

Roedores que expresan secuencias de inmunoglobulina sensibles al pH.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(01/05/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K16/00, A01K67/027.

Un roedor genéticamente modificado que comprende en su línea germinal un locus de inmunoglobulina que comprende una secuencia de región variable de inmunoglobulina humana no reorganizada unida operativamente a una secuencia de región constante de inmunoglobulina, en donde la secuencia de región variable de inmunoglobulina humana no reorganizada comprende una sustitución de al menos un codón distinto de histidina con un codón de histidina o una inserción de al menos un codón de histidina, en una secuencia de ácido nucleico que codifica una región determinante de la complementariedad (CDR), en donde el codón de histidina no está codificado por un segmento génico de línea germinal de tipo silvestre humano correspondiente.

PDF original: ES-2737990_T3.pdf

Animales no humanos que tienen un gen humanizado de una proteína reguladora de señales.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(24/04/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K14/705, A01K67/027, C12N15/90.

Un roedor cuyo genoma comprende un reemplazo de los exones 2, 3 y 4 de un gen de SIRPα de roedor en un locus endógeno de SIRPα de roedor con los exones 2, 3 y 4 de un gen de SIRPα humano para formar un gen de SIRPα humanizado, en donde dicho gen de SIRPα humanizado se une operativamente a un promotor de SIRPα de roedor en dicho locus endógeno de SIRPα de roedor, y expresa en dicho roedor una proteína SIRPα humanizada que comprende una porción extracelular de la proteína SIRPα humana codificada por dicho gen de SIRPα humano y una porción intracelular de la proteína SIRPα de roedor codificada por dicho gen de SIRPα de roedor.

PDF original: ES-2710282_T3.pdf

Ratones que expresan co-receptores humanizados de células T.

(17/04/2019) Un roedor modificado genéticamente, que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido CD4 humano/roedor quimérico, una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido MHC II α humanizado y una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido MHC II ß humanizado, en donde la secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido CD4 humano/roedor quimérico está presente en un locus co-receptor de CD4 de roedor endógeno y las secuencias de nucleótidos que codifican un polipéptido MHC II α humanizado y un polipéptido MHC II ß humanizado están presentes en un locus MHC II de roedor endógeno; en donde el roedor no expresa un co-receptor CD4 de roedor endógeno funcional desde su locus CD4 endógeno, en donde el roedor no expresa un polipéptido de MHC II α de roedor endógeno funcional desde el locus de MHC…

Cadena ligera común de ratón.

(10/04/2019) Un método para seleccionar una región variable de cadena pesada humana para preparar un anticuerpo biespecífico que comprende: (a) inmunizar un ratón modificado genéticamente con un antígeno de interés, en donde el ratón comprende (i) una sustitución en el locus endógeno de la región variable de la cadena ligera κ de ratón de todos los segmentos genéticos endógenos de la región variable de la cadena ligera Vκ de inmunoglobulina de ratón con un segmento genético Vκ 1-39/J humano reordenado, un segmento genético Vκ 3-20/J humano reordenado o una combinación de los mismos, en donde el segmento…

Anticuerpos de cadena ligera diseñados genéticamente con histidina y animales no humanos modificados genéticamente para generar los mismos.

(10/04/2019) Un roedor genéticamente modificado que comprende en su línea germinal un locus de cadena ligera de inmunoglobulina que comprende dos segmentos génicos Vκ humanos no reordenados y uno o más segmento(s) génico(s) Jκ humanos no reordenado(s) operativamente unidos a una secuencia de región constante de cadena ligera de inmunoglobulina, en donde los dos segmentos génicos Vκ humanos no reordenados son segmentos de los genes Vκ 1-39 y Vκ 3-20 humanos, comprendiendo cada uno una o más sustituciones de un codón de CDR3 de no histidina con un codón de histidina, en donde los segmentos de los genes Vκ y Jκ humanos son capaces…

Procedimiento de modificar células eucariotas.

(03/04/2019) Un procedimiento de reemplazar in situ, en parte, en una célula madre embrionaria (ES) de ratón, un locus génico endógeno de región variable de cadena pesada de inmunoglobulina con un locus génico humano ortólogo, para crear un locus de inmunoglobulina modificada que produce anticuerpos híbridos que contienen las regiones variables humanas y las regiones constantes de ratón, comprendiendo dicho método: (a) obtener un fragmento genómico clonado grande mayor de 20 kb que contiene una primera parte del locus génico humano ortólogo; (b) usar una recombinación homóloga bacteriana para modificar genéticamente el fragmento genómico clonado de…

Métodos y composiciones para la modificación genética dirigida mediante el uso de pares de ARN guías.

(20/03/2019) Un método para hacer una modificación bialélica a un locus genómico diana en un genoma dentro de una célula, que comprende: (I) introducir en una población de células: (a) una proteína Cas; (b) un primer ARN guía que se hibrida con una primera secuencia de reconocimiento de ARN de CRISPR dentro del locus genómico diana; (c) un segundo ARN guía que se hibrida con una segunda secuencia de reconocimiento de ARN de CRISPR dentro del locus genómico diana; y (d) un vector de transformación que comprende un inserto de ácido nucleico flanqueado por un brazo de homología 5' que se hibrida con una secuencia diana 5' dentro del locus genómico diana y un brazo de homología 3' que se hibrida con una secuencia diana 3' dentro del locus genómico diana,…

Animales no humanos que tienen un gen de un ligando inductor de la proliferación humanizado.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Física Necesidades corrientes de la vida

(11/03/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C07K14/705, G01N33/50, C07K14/47, A01K67/027.

Un roedor modificado genéticamente cuyo genoma comprende un reemplazo de un fragmento genómico que comprende los exones 2-5 y la porción codificante del exón 6 de un gen de ligando inductor de la proliferación (A PRoliferation-Inducing Ligand, April) endógeno de roedor con un fragmento genómico humano que comprende los exones 2-6 de un gen APRIL humano para formar un gen April humanizado, en donde el reemplazo es en un locus April endógeno de roedor, en donde el gen April humanizado se encuentra bajo el control de un promotor de April de roedor en dicho locus April endógeno de roedor, y codifica una proteína April humanizada que comprende una porción extracelular de la proteína APRIL humana codificada por dicho gen APRIL humano unida a una porción intracelular de la proteína April de roedor codificada por dicho gen de April de roedor, y en donde dicho roedor modificado genéticamente expresa dicha proteína April humanizada.

PDF original: ES-2703549_T3.pdf

Ratones con cadenas ligeras humanizadas.

(27/02/2019) Un ratón que comprende: (a) uno o más segmentos génicos Vλ humanos no reordenados y uno o más segmentos génicos Jλ humanos no reordenados en un locus de cadena ligera kappa de inmunoglobulina endógeno del ratón, en donde el locus de cadena ligera kappa de inmunoglobulina comprende una región Cκ de ratón; (b) uno o más segmentos génicos VH humanos, uno o más segmentos génicos DH humanos y uno o más segmentos génicos JH humanos en un locus de cadena pesada de inmunoglobulina endógeno del ratón; y (c) una modificación de un locus de cadena pesada de inmunoglobulina, en donde la modificación elimina la función de ADAM6 endógena, que está asociada con una reducción de la fertilidad en ratones macho, comprendiendo el ratón además una secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína ADAM6a…

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