Métodos y composiciones para la modificación genética dirigida a través de la transformación múltiple en una sola etapa.

Un método para modificar un locus genómico objetivo en una célula de mamífero,

que comprende:

(a) introducir en la célula un agente tipo nucleasa que produce una ruptura de simple o doble cadena dentro del locus genómico objetivo;

(b) introducir en la célula un primer vector de transformación grande (LTVEC) que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un primer inserto de ácido nucleico flanqueado por un primer brazo de homología 5' y un primer brazo de homología 3', y un segundo LTVEC que es de al menos 10 kb de longitud y comprende un segundo inserto de ácido nucleico flanqueado por un segundo brazo de homología 5' y un segundo brazo de homología 3',

en donde el tamaño combinado del primer inserto de ácido nucleico y el segundo inserto de ácido nucleico es de al menos 100 kb,

en donde el primer brazo de homología 3' del primer LTVEC tiene una primera secuencia de superposición homóloga al segundo brazo de homología 5' del segundo LTVEC, y el primer brazo de homología 5' del primer LTVEC y el segundo brazo de homología 3' del segundo LTVEC son homólogos a los segmentos genómicos correspondientes dentro del locus genómico objetivo,

en donde la primera secuencia de superposición es de al menos 1 kb, y

en donde el locus genómico objetivo se modifica mediante la integración del primer inserto de ácido nucleico y el segundo inserto de ácido nucleico entre los segmentos genómicos correspondientes; y

(c) seleccionar una célula transformada que comprende el primer inserto de ácido nucleico y el segundo inserto de ácido nucleico integrado en el locus genómico objetivo.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/066681.

Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MACDONALD,LYNN, VORONINA,VERA, ZAMBROWICZ,BRIAN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A01K67/027 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A01 AGRICULTURA; SILVICULTURA; CRIA; CAZA; CAPTURA; PESCA.A01K CRIA; AVICULTURA, PISCICULTURA, APICULTURA; PESCA; OBTENCION DE ANIMALES, NO PREVISTA EN OTRO LUGAR; NUEVAS RAZAS DE ANIMALES.A01K 67/00 Cría u obtención de animales, no prevista en otro lugar; Nuevas razas de animales. › Nuevas razas de vertebrados.
  • C12N15/85 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
  • C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.

PDF original: ES-2760508_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Polinucleótidos que codifican anticuerpos de roedores con idiotipos humanos y animales que los contienen, del 29 de Abril de 2020, de Open Monoclonal Technology, Inc: Un polinucleótido quimérico que comprende, en orden 5' a 3', un gen de región variable (V) de inmunoglobulina (Ig) humana, un gen de región de diversidad (D) de […]

Ratones ADAM6, del 22 de Abril de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un ratón que ha experimentado reordenación de secuencia génica de inmunoglobulina de modo que exprese un linfocito B que comprende una secuencia de inmunoglobulina reordenada […]

Vector génico, del 8 de Abril de 2020, de Ospedale San Raffaele S.r.l: Un vector génico para su uso en terapia génica que comprende al menos una secuencia diana de miARN correspondiente a mir-130a o mir-126 unida […]

Métodos para generar animales no humanos que expresan el complejo mayor de histocompatibilidad humanizado, del 1 de Abril de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un método para generar un animal no humano modificado genéticamente, que comprende: reemplazar en un locus del CMH II no humano endógeno una(s) secuencia(s) de nucleótidos […]

Animales no humanos que tienen receptores Fc-gamma humanizados, del 25 de Marzo de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un ratón que expresa, a partir de un gen FcγRI que comprende un promotor FcγRI y una secuencia reguladora, una proteína FcγRI que comprende: […]

Proteínas que tienen actividad nucleasa, proteínas de fusión y usos de estas, del 18 de Marzo de 2020, de HELMHOLTZ ZENTRUM MUNCHEN DEUTSCHES FORSCHUNGSZENTRUM FUR GESUNDHEIT UND UMWELT (GMBH): Una molécula de ácido nucleico que codifica (I) un polipéptido que tiene la actividad de una endonucleasa, que es (a) una molécula de ácido nucleico que […]

Organización de vectores de expresión, procedimientos de generación de células de producción novedosos y su uso para la producción recombinante de polipéptidos, del 18 de Marzo de 2020, de F. HOFFMANN-LA ROCHE AG: Un vector de expresión que comprende - un casete de expresión de la cadena ligera de anticuerpo, - un casete de expresión de la cadena pesada […]

Poli(beta-aminoéster) hiperramificado para terapia génica, del 18 de Marzo de 2020, de University College Dublin National University Of Ireland, Dublin: Un poli-beta aminoéster hecho por: (a) haciendo reaccionar entre sí, mediante una reacción de adición de Michael, para formar un polímero P1: (i) Un componente […]

Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. .