Alelos multifuncionales.

Una construcción de ácido nucleico, que comprende:

(a) brazos dirigidos para dirigir la construcción de ácido nucleico a un gen diana de un ácido nucleico de una célula;



(b) una secuencia de accionamiento que comprende un aceptor de corte y empalme 3' seguido por un reportero en orientación sentido con respecto a la transcripción del gen diana;

(c) un casete de selección de fármacos en orientación sentido o antisentido;

(d) una secuencia de nucleótidos de interés en orientación antisentido

(e) un COIN (elemento condicional mediante inversión) en orientación antisentido; y

(f) unidades recombinables que comprenden,

(i) un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R1/ R1', y un segundo par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R3/R3', reconocidos por una primera recombinasa;

(ii) un tercer par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R4/R4', y un cuarto par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R5/R5', reconocidos por una segunda recombinasa; y

(iii) un quinto par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R2/R2', reconocidos por una tercera recombinasa, en donde la primera, la segunda y la tercera recombinasa no son iguales;

en donde la secuencia de accionamiento y el reportero están flanqueados aguas arriba por R1, R2 se dispone entre el reportero y el casete de selección de fármacos, R3 se dispone entre el casete de selección de fármacos y la secuencia de nucleótidos de interés, R4 se dispone entre R3 y la secuencia de nucleótidos de interés, R5 se dispone entre la secuencia de nucleótidos de interés y el COIN, R1' se dispone entre R5 y el COIN, R3' se 25 dispone entre R1' y el COIN, R5' se dispone aguas abajo del COIN, R4' se dispone aguas bajo de R5', y R2' se dispone aguas abajo de R4';

en donde R1 y R1' están en orientación opuesta, R2 y R2' están en la misma orientación, R3 y R3' están en orientación opuesta, R4 y R4' están en la misma orientación y R5 y R5' están en la misma orientación.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16196614.

Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 777 OLD SAW MILL RIVER ROAD TARRYTOWN, NY 10591-6707 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., ECONOMIDES,ARIS N, LENGYEL,PETER MATTHEW, YANG,PETER H. A.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/10 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2716981_T3.pdf

 

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