Procedimientos de modulación de resultados de reparación de ADN.

Un procedimiento para insertar de forma predecible un nucleótido único en una región diana en un sitio diana en el ADN después de la escisión mediada por Cas9,

comprendiendo el procedimiento:

seleccionar un gen que comprende la región diana a modificar;

diseñar un polinucleótido guía para dirigir un protoespaciador de 20 nt seleccionado en la región diana;

producir una rotura de doble cadena en el sitio diana en la región diana usando una proteína Cas9 y el polinucleótido guía complementario al protoespaciador en la región diana de modo que el nucleótido en la posición 17 del protoespaciador corresponde a una A o una T; en el que (i) para la inserción de una A en la rotura de doble cadena en el sitio diana, la posición 17 del protoespaciador es A, o (ii) para la inserción de una T en la rotura de doble cadena en el sitio diana, la posición 17 del protoespaciador es T; insertando así de manera predecible un solo nucleótido en el sitio diana después de la escisión mediada por Cas9;

en el que el procedimiento no modifica la identidad genética de la línea germinal de un ser humano; en el que el procedimiento no es un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante terapia.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2017/018679.

Solicitante: Caribou Biosciences, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 2929 7th Street, Suite 105 Berkeley, CA 94710 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MAY,ANDREW P, VAN OVERBEEK,MEGAN, CAPURSO,DANIEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/10 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/11 C12N 15/00 […] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2754785_T3.pdf

 

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