Escisión e inserción de genes grandes.

Procedimiento para alterar un ácido nucleico diana en una célula que comprende introducir en la célula uno o varios primeros ácidos nucleicos externos que codifican dos o más secuencias de ARN guía complementarias al ADN,

en los que el ADN incluye el ácido nucleico diana,

introducir en la célula un segundo ácido nucleico externo que codifica una proteína Cas9 que se une al ADN y está guiado por las dos o más secuencias de ARN guía,

introducir en la célula una secuencia de ácido nucleico exógeno que se incluirá en la secuencia de ácido nucleico diana, en el que se expresan las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9, en el que las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9 se localizan conjuntamente en el ADN y en el que la proteína Cas9 crea dos o más rupturas bicatenarias para eliminar una primera secuencia de ácido nucleico de interés y en el que la secuencia de ácido nucleico exógeno se inserta entre los dos puntos de ruptura del ácido nucleico diana,

en el que la primera secuencia de ácido nucleico de interés y la secuencia de ácido nucleico exógeno tienen una longitud de más de 1000 pares de bases, y

en el que la secuencia de ácido nucleico exógena que se incluirá en la secuencia de ácido nucleico diana está flanqueada por secuencias complementarias al área alrededor de la primera secuencia de ácido nucleico de interés.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/066324.

Solicitante: PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 17 QUINCY STREET CAMBRIDGE, MA 02138 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: CHURCH, GEORGE M., BYRNE,SUSAN M.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07H21/02 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con ribosilo como radical sacárido.
  • C12N15/10 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/64 C12N 15/00 […] › Métodos generales para la preparación del vector, para su introducción en la célula o para la selección del huésped que contiene el vector.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2754498_T3.pdf

 

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