Administración, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas crispr-cas y composiciones para la edición genómica.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/10/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/10, C12N15/90, A61K38/46, C12N9/22.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, en el que el sistema CRISPR-Cas comprende:
A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende:
a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular,
b) una secuencia pareja tracr, y
c) una secuencia tracr
en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3';
y
B. un polinucleótido que codifica un Cas9;
Cada uno de A y B:
Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5; y
Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
PDF original: ES-2765481_T3.pdf
Proteínas de unión a ADN inducibles y herramientas de perturbación genómica y aplicaciones de las mismas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(12/06/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/62, C12N15/63, C12N15/90.
Un complejo de repeticiones palindrómicas cortas intercaladas de forma regular agrupadas (CRISPR)-Cas, que comprende:
- una Cas9, en la que la Cas9 tiene dos o más señales de localización nuclear;
- una secuencia de guía unida a una secuencia de acoplamiento tracr, y
- una secuencia tracr hibridable con la totalidad o una parte de la secuencia de acoplamiento tracr;
en el que la secuencia de guía se diseña para que tenga complementariedad con una secuencia diana en una célula eucariota y pueda dirigir la unión específica de secuencia del complejo de CRISPR a la secuencia diana en la célula eucariota.
PDF original: ES-2757623_T3.pdf
Sistemas, métodos y composiciones de componentes de CRISPR-Cas para manipulación de secuencias.
(26/04/2017) Una composición que no se encuentra en la naturaleza o lograda, que comprende un sistema vector que comprende uno o más vectores que comprenden:
I. un primer elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico (ARNqui) del sistema CRISPR-Cas, en el que la secuencia de polinucleótidos comprende:
(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento tracr y
(c) una secuencia tracr y
II. un segundo elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia codificadora de enzima que codifica dicha enzima CRISPR que comprende al menos una o más secuencias de localización nuclear (las NLS) en la proximidad de un extremo de la enzima CRISPR,
en la que (a), (b) y…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(13/07/2016) Un sistema vector relacionado con Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)-CRISPR asociado a (Cas) (CRISPR-Cas) de ingeniería, que no está presente en la naturaleza, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a dos o más secuencias de nucleótidos, que codifican cada una de ellas un ARN guía del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia de polinucleótidos que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, donde cada ARN guía se hibrida con una secuencia objetivo diferente en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota,
b) un segundo elemento regulador unido de manera operable a la secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9 de Tipo II,
en…
Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias con dominios funcionales.
(09/03/2016) Una composición que se produce de forma no natural o que se produce mediante ingeniería genética, que comprende:
un sistema de suministro operativamente configurado para suministrar componentes de un complejo CRISPR-Cas o secuencias de polinucleótidos que comprenden o codifican dichos componentes en una célula eucariota, en donde dicho complejo CRISPR-Cas es operativo en la célula eucariota;
I. una o más secuencias de polinucleótidos de complejo CRISPR-Cas que comprenden o codifican la expresión en la célula eucariota:
(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento tracr, y
…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(11/12/2015) Un sistema vector relacionado con Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)-CRISPR asociado a (Cas) (CRISPR-Cas) de ingeniería, que no está presente en la naturaleza, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una secuencia de nucleótidos que codifica una secuencia de polinucleótidos del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, en la que la secuencia guía se hibrida con una o más secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(01/10/2014) Un sistema vector asociado a CRISPR - Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR) (Cas) (CRISPR-Cas) que no se encuentran en la naturaleza, de ingeniería, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una o más secuencias de nucleótidos que codifican una o más secuencias de polinucleótidos del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, en la que la secuencia guía se hibrida con una o más secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(19/06/2014) Una composición de origen no natural u obtenida por ingeniería que comprende:
una secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico (ARNchi) del sistema de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas (CRISPR)-(Cas) asociado a CRISPR (CRISPR-Cas), en donde la secuencia de polinucleótidos comprende
(a) una secuencia guía con entre 10 - 30 nucleótidos de longitud, capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento de tracr, y
(c) una secuencia de ARNtracr en la que (a), (b) y (c) se colocan en una orientación de 5' a 3', en la que cuando se transcribe, la secuencia de emparejamiento de tracr se hibrida a la secuencia de ARNtracr…