CIP-2021 : A61K 31/713 : Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00: - Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.
A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.
A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).
A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.
A61K 31/713 · · · Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Método para la maduración in vitro de células dendríticas.
(14/03/2018). Solicitante/s: CiMaas B.V. Inventor/es: GERMERAAD,Wilfred Thomas Vincent, BOS,GERARDUS MARINUS JOSEF, GIJSBERS,LAMBERTA MARIA GERARDINA, OTH,TAMMY, VANDERLOCHT,JORIS.
Método ex vivo para la producción de células dendríticas maduras, en el que se exponen células dendríticas inmaduras a una composición que comprende
(i) fragmentos de membrana de Klebsiella pneumoniae (FMKp), interferón-gamma (IFN-gamma) y el ligando del receptor de reconocimiento de patrones (ligando de PRR) CL075, o
(ii) FMKp, IFN-gamma y el ligando de PRR poli IC
en un medio de cultivo durante una cantidad de tiempo suficiente para obtener células dendríticas maduras y en el que las células dendríticas maduras se aíslan del medio de cultivo.
PDF original: ES-2673321_T3.pdf
Composiciones farmcéuticas que comprenden poli(beta-amino-ésteres) biodegradables.
(07/03/2018) Una composición farmacéutica que comprende un polinucleótido y un compuesto de fórmula:**Fórmula**
o una sal del mismo, en la que:
el conector B se selecciona del grupo que consiste en cadenas de carbono de 1 a 30 átomos de carbono, cadenas de carbono que contienen heteroátomos de 1 a 30 átomos y cadenas de carbono y cadenas de carbono que contienen heteroátomos con al menos un sustituyente seleccionado del grupo que consiste en grupos alquilo ramificado y no ramificado, alquenilo ramificado y no ramificado, alquinilo ramificado y no ramificado, amino, alquilamino, dialquilamino, trialquilamino, arilo, ureido, heterocíclico, heterocíclico aromático, cíclico, cíclico aromático, halógeno, hidroxilo, alcoxilo, ciano, amida, carbamaoílo,…
Agente profiláctico o terapéutico para enfermedades hepáticas.
(21/02/2018). Solicitante/s: Miyazaki, Toru. Inventor/es: MIYAZAKI,TORU.
Un agente que comprende un AIM (inhibidor de la apoptosis del macrófago, SEC ID Nº:2) o un dominio SRCR1 (rico en cisteína de receptor depurador), un dominio SRCR2 o un dominio SRCR3 del mismo, o cualquier combinación de los mismos, o un ácido nucleico que comprende una secuencia de bases que codifica el mismo, para su uso en la profilaxis o tratamiento de una enfermedad hepática, siendo la enfermedad hepática hígado graso, esteatohepatitis no alcohólica, cirrosis o cáncer hepático.
PDF original: ES-2668507_T3.pdf
Métodos para producir una población de células beta pancreáticas.
(31/01/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: COLLOMBAT,PATRICK, AL-HASANI,KEITH, COURTNEY,MONICA, BEN-OHTMAN,NOUHA, GJERNERS,ELISABET, MANSOURI,AHMED.
Un método ex vivo para la producción de una población de células beta pancreáticas, que comprende la etapa de:
i) proporcionar una población de células alfa pancreáticas;
ii) inhibir la expresión o actividad de Arx en dicha población de células alfa pancreáticas; en el que la expresión de Arx se inhibe mediante el uso de un oligonucleótido de siARN, una ribozima, un oligonucleótido inverso, ácido gamma-amino butírico (GABA) o un agonista de receptores de GABA.
PDF original: ES-2666465_T3.pdf
Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).
(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende:
(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;
(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y
(c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic;
(d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…
Nuevas formas adicionales de moléculas de ARN de interferencia.
(17/01/2018) Un ácido ribonucleico que comprende una estructura bicatenaria adecuado para mediar en la interferencia de ARN en una célula de mamífero, en el que la estructura bicatenaria comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que la primera cadena comprende un primer segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho primer segmento es al menos parcialmente complementario de un ácido nucleico objetivo, y la segunda cadena comprende un segundo segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho segundo segmento es al menos parcialmente idéntico al ácido nucleico objetivo,
caracterizado por que
dicha primera cadena o segmento…
Genes y rutas expresadas de forma diferencial en trastorno bipolar y/o trastorno depresivo mayor.
(06/12/2017). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: SCHATZBERG, ALAN, F., THOMPSON, ROBERT C., TOMITA, HIROAKI, LI,JUN, AKIL,HUDA, WATSON,STANLEY J, EVANS,SIMON J, VAWTER,MARQUIS P, JONES,EDWARD G, CHOUDARY,PRABHAKARA V, MYERS,RICHARD M, MOLNAR,MARGHERITA, BUNNEY,WILLIAM E, LOPEZ,JUAN F, LYONS,DAVID M, STEIN,RICHARD, TURNER,CORTNEY A.
Un inhibidor de FGF9 para su uso en un método de prevención o de tratamiento de un trastorno de depresión mayor en un sujeto, en donde dicho inhibidor se une a FGF9 o hibrida con un transcrito de FGF9.
PDF original: ES-2660765_T3.pdf
Procedimientos, sistemas y composiciones para administración de microARN derivado de células/a base de vesículas.
(29/11/2017). Solicitante/s: HENRY FORD HEALTH SYSTEM. Inventor/es: CHOPP,MICHAEL, KATAKOWSKI,MARK E, BULLER,BENJAMIN A.L.
Exosomas que contienen MiR-146b para uso en el tratamiento de un sujeto que sufre de cáncer cerebral, en cuyo caso dichos exosomas se producen mediante los pasos de:
i. Transfectar una población de células estromales mesenquimatosas multipotentes capaces de producir exosomas con un plásmido que codifica miR-146b;
ii. Cosechar exosomas a partir de la población de células estromales mesenquimatosas multipotentes o de medios que contienen las mismas después de la transfección; y
iii. Confirmar la presencia de miR-146b en uno o varios de los exosomas cosechados.
PDF original: ES-2661236_T3.pdf
La familia miARN-212/132 como diana terapéutica.
(22/11/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: THUM,THOMAS, CHOWDHURY,KAMAL, UCAR,AHMET, GUPTA,SHASHI KUMAR.
Un inhibidor de miR-132 para su uso en el tratamiento o prevención de hipertrofia cardíaca, trastornos autofágicos o asociados a hipertrofia cardíaca, y/o disfunción cardíaca, en el que el inhibidor es una molécula de ácido nucleico aislada que tienen suficiente complementariedad con miR-132 para formar un híbrido en condiciones fisiológicas.
PDF original: ES-2651515_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con factores de reprogramación por inhibición del tránscrito antisentido natural a un factor de reprogramación.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de un factor de reprogramación para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor de reprogramación, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5 o 6 o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 4, 5 o 6.
PDF original: ES-2664590_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con hemoglobina (hbf/hbg) por inhibición de transcrito antisentido natural para hbf/hbg.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de globina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2661787_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la filagrina (flg) mediante la modulación de la expresión y actividad del gen FLG.
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de Filagrina (FLG) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de Filagrina (FLG) y donde el transcrito antisentido natural de la Filagrina (FLG) tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664591_T3.pdf
Composiciones de arni de pcsk9 y métodos de uso de las mismas.
(25/10/2017) Un agente de iARN bicatenario que puede inhibir la expresión de proproteína convertasa subtilisina kexina 9 (PCSK9) en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende:
(a) una hebra codificante complementaria a una hebra no codificante, en el que dicha hebra no codificante comprende una región complementaria a parte de un ARNm que codifica PCSK9, en el que cada hebra tiene aproximadamente 17 a 5 aproximadamente 30 nucleótidos de longitud, en el que dicha hebra no codificante comprende al menos 17 nucleótidos de la secuencia de nucleobases ACAAAAGCAAAACAGGUCUAG (SEC ID Nº 412) y el agente de iARN bicatenario se representa por la fórmula (III):
sentido: 5' np -Na -(XXX)i-Nb -YYY -Nb -(ZZZ)j -Na - nq 3'
antisentido: 3' np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')l-Na'-…
Composiciones y métodos para inhibir la expresión de transtiretina.
(18/10/2017). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: SAH,DINAH WEN-YEE, HINKLE,GREGORY, ALVAREZ,RENE, MILSTEIN,STUART, CHEN,QINGMIN.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en donde:
(a) dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), donde dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC. ID N.º 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud; o
(b) dicho ARNds comprende una hebra complementaria que comprende una región complementaria a 19 nucleótidos de 618-648 nucleótidos de la SEC ID N.º 1331 y en donde dicha base de la hebra complementaria se empareja con la guanina en la posición 628 de la SEC. ID N.º 1331;
y en donde el ARNds se formula en una partícula lipídica de ácido nucleico que comprende un lípido catiónico, un lípido no catiónico y un lípido que evita la agregación de la partícula.
PDF original: ES-2656516_T3.pdf
Un liposoma que contiene una molécula de ARNhc que se dirige a una timidilato sintasa y uso del mismo.
(11/10/2017). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: WADA, HIROMI, ISHIDA,TATSUHIRO, HUANG,CHENG LONG.
Un agente antitumoral, que comprende ARN de horquilla corta (ARNhc) capaz de inhibir la expresión de la timidilato sintasa (TS) por la acción de ARNi y un liposoma catiónico modificado con PEG, en donde el ARNhc está unido a la superficie del liposoma catiónico modificado con PEG y tiene un saliente que comprende al menos dos nucleótidos en el extremo 3', en el que el liposoma catiónico modificado con PEG comprende un liposoma catiónico compuesto de dioleoilfosfatidiletanolamina (DOPE), palmitoiloleoilglicerofosfocolina (POPC), colesterol (CHOL) y cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N-(α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14) a una relación molar de 3:2:3:2.
PDF original: ES-2653923_T3.pdf
Procedimiento de tratamiento basado en inhibidores de ATAD2.
(11/10/2017). Solicitante/s: GLAXO GROUP LIMITED. Inventor/es: LEE, KEVIN, WILSON,DAVID MATTHEW, TOUGH,DAVID FRANCIS, KRUIDENIER,LAURENS.
Un inhibidor de la proteína que contiene bromodominio ATAD22 para su uso en el tratamiento de enfermedades y afecciones autoinmunitarias e inflamatorias.
PDF original: ES-2653968_T3.pdf
Composición para regenerar tejido normal a partir de tejido fibrótico.
(04/10/2017). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, YONEDA,AKIHIRO, ISHIWATARI,HIROTOSHI.
Composición farmacéutica para su uso en la regeneración de tejido normal mediante crecimiento y diferenciación de células madre en un espacio formado debido a una reducción de colágeno acumulado en tejido fibrótico, en la que el tejido fibrótico recibe continuamente un estímulo fibrótico, en la que la composición comprende una sustancia reductora de colágeno y un retinoide, en la que la sustancia reductora de colágeno se une a o se incluye en un portador seleccionado del grupo que consiste en una micela, un liposoma, una microesfera y una nanoesfera, en la que el retinoide se une al portador por medio de un método químico y/o físico, y en la que el retinoide administra específicamente la sustancia reductora de colágeno a células que producen colágeno.
PDF original: ES-2652348_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con nanog mediante inhibición del transcrito antisentido natural a nanog.
(27/09/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de NANOG para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de NANOG; donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2657590_T3.pdf
Gen de fusión FGFR3 y fármaco que se dirige al mismo.
(13/09/2017). Solicitante/s: CHUGAI SEIYAKU KABUSHIKI KAISHA. Inventor/es: NAKANISHI,YOSHITO, AKIYAMA,NUKINORI, NISHITO,YUKARI.
Un compuesto que tiene una actividad inhibitoria de FGFR o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo para utilizar en un método para tratar o prevenir el cáncer en un paciente que se identificó que expresa un polipéptido de fusión que comprende un polipéptido FGFR3 y un polipéptido BAIAP2L1 o para transportar un polinucleótido que codifica el polipéptido de fusión,
en donde el polipéptido FGFR3 es la totalidad o una parte de un polipéptido de tipo salvaje que consiste en la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 6 o 7,
en donde el polipéptido BAIAP2L1 es la totalidad o una parte de un polipéptido de tipo salvaje que consiste en la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 8 y
en donde el compuesto o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo es capaz de inhibir un crecimiento de un cáncer que expresa el polipéptido de fusión o que tiene un nucleótido que codifica el polipéptido de fusión.
PDF original: ES-2643571_T3.pdf
Productos de virus recombinantes y métodos para inhibición de la expresión de DUX4.
(23/08/2017). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON, GARWICK,SARA, WALLACE,LINDSAY.
Un virus adeno-asociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de DUX4 que se presenta en la SEQ ID NO: 1 o 2, en el que el virus adeno-asociado recombinante carece de los genes rep y cap.
PDF original: ES-2648169_T3.pdf
MicroARN para la regeneración cardíaca mediante la inducción de proliferación de miocitos cardíacos.
(26/07/2017). Solicitante/s: I.C.G.E.B. International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology. Inventor/es: GIACCA,MAURO, ZACCHIGNA,SERENA, CUNHA MANO,MIGUEL LUIS, BREGIEIRO EULALIO,ANA SOFIA.
Un microARN seleccionado del grupo que consiste en:
UAAUUUUAUGUAUAAGCUAGU (SEQ ID NO: 29),
ACAGUAGUCUGCACAUUGGUUA (SEQ ID NO: 14)
, ACUGCCCUAAGUGCUCCUUCUGG (SEQ ID NO: 1),
CAGUGCCUCGGCAGUGCAGCCC (SEQ ID NO: 10),
ACCUUCUUGUAUAAGCACUGUGCUAAA (SEQ ID NO: 33), y
UCCAGUGCCCUCCUCUCC (SEQ ID NO: 35),
o un transcrito primario para dicho microARN, o un precursor de dicho microARN, o un imitador de dicho microARN o una combinación de los mismos para su uso como medicamento para estimular la regeneración del corazón a través de la proliferación de miocitos cardíacos.
PDF original: ES-2644574_T3.pdf
Dúplex oligonucleotídicos que comprenden nucleótidos de tipo ADN y de tipo ARN y usos de los mismos.
(19/07/2017). Solicitante/s: Paladin Labs Inc. Inventor/es: DAMHA,MASAD,J, WATTS,JONATHAN K, DELEAVEY,GLEN.
Un ARNip químicamente modificado que comprende un dúplex oligonucleotídico que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, cada una comprende respectivamente:
(i) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]2 [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]3 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19;
(ii) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]2 [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]3 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19;
(iii) Sentido: [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]9 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19;
(iv) Sentido: [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]9 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19;
(v) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]3 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19; o
(vi) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]3 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19,
en donde el ARNip tiene actividad ARNip.
PDF original: ES-2643576_T3.pdf
Novedosas formulaciones de lípidos para la administración de ácidos nucleicos.
(05/07/2017). Solicitante/s: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. Inventor/es: MACLACHLAN,IAN, PALMER,LORNE,R, YAWORSKI,EDWARD, LAM,KIEU, JEFFS,LLOYD B.
Una partícula de ácido nucleico-lípido que comprende:
(a) un ácido nucleico;
(b) un lípido catiónico que comprende del 50 % en moles al 65 % en moles del lípido total presente en la partícula;
(c) un lípido no catiónico que comprende hasta el 49,5 % en moles del lípido total presente en la partícula y que comprende una mezcla de un fosfolípido y colesterol o un derivado del mismo, en el que el colesterol o derivado del mismo comprende del 30 % en moles al 40 % en moles del lípido total presente en la partícula; y
(d) un conjugado de lípido que inhibe la agregación de partículas que comprende del 0,5 % en moles al 2 % en moles del lípido total presente en la partícula.
PDF original: ES-2638448_T3.pdf
Inhibidores de SP140 y su uso en terapia.
(28/06/2017). Solicitante/s: GLAXO GROUP LIMITED. Inventor/es: LEE, KEVIN, TOUGH,DAVID FRANCIS.
Uso de un inhibidor de la proteína SP140 que contiene bromodominios, en la fabricación de un medicamento para el tratamiento de enfermedades o afecciones autoinmunitarias e inflamatorias o cáncer, en el que el inhibidor se selecciona entre un ARNip, una ribozima o un oligonucleótido antisentido complementario al ARNm de SP140, o un anticuerpo que se une a la proteína SP140.
PDF original: ES-2640293_T3.pdf
Composiciones y métodos para incrementar la mineralización de la substancia ósea.
(14/06/2017). Solicitante/s: UCB PHARMA, S.A.. Inventor/es: BRUNKOW, MARY, E., GALAS, DAVID, J., KOVACEVICH, BRIAN, MULLIGAN, JOHN, T., PAEPER, BRYAN, W., VAN NESS, JEFFREY, WINKLER, DAVID, G..
Un anticuerpo o fragmento del mismo que se unen a una proteína codificada por el SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2639020_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión del Gen alas1.
(14/06/2017). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, QUERBES,WILLIAM, YASUDA,MAKIKO.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde el ARNbc comprende:
(i). una hebra antisentido complementaria respecto a al menos los nucleótidos 871-889 de la SEQ ID NO: 1;
(ii) una hebra sentido que comprende al menos nucleótidos contiguos de la SEQ ID NO:1295; y
(iii) un ligando que comprende uno o más derivados de tipo N-acetilgalactosamina (GalNAc).
PDF original: ES-2640260_T3.pdf
Defectos de genes y quinasa ALK mutante en tumores sólidos humanos.
(17/05/2017). Solicitante/s: CELL SIGNALING TECHNOLOGY, INC.. Inventor/es: RIKOVA,KLARISA, GUO,AILAN, YU,JIAN, HAACK,HERBERT, SULLIVAN,LAURA, GU,TING-LEI, POSSEMATO,ANTHONY, MACNEIL,JOAN.
Un inhibidor de ALK para usar en el tratamiento del cáncer de un mamífero caracterizado por la expresión de un polipéptido de fusión de EML4-ALK.
PDF original: ES-2637592_T3.pdf
Productos terapéuticos inhibidores de semaforina 3C (SEMA3C), métodos y usos.
(17/05/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF BRITISH COLUMBIA. Inventor/es: HAYASHI, NORIHIRO, GLEAVE,MARTIN,E, ONG,CHRISTOPHER J, PEACOCK,JAMES.
Un inhibidor de SEMA3C para su uso en el tratamiento del cancer de prostata.
PDF original: ES-2637442_T3.pdf
Composición farmacéutica particulada.
(10/05/2017) Composición farmacéutica particulada que comprende:
un fármaco que incluye al menos una biomacromolécula seleccionada del grupo que consiste en una proteína y un ácido nucleico; y
**(Ver fórmula)**
una composición de portador que comprende una unidad de copolímero de bloque que tiene un segmento de cadena polimérica hidrófobo y un segmento de cadena polimérica hidrófilo soluble en agua, y un lípido cargado que porta una carga opuesta a la carga del fármaco,
en la que la unidad de copolímero de bloque es un compuesto representado por la fórmula (I) o la fórmula (II): en las que~
R1 y R3, independientemente uno de otro, son o bien un átomo de hidrógeno o bien un grupo representado por R8(R9)CH(CH2)q-,…
DBAIT y usos de las mismas.
(26/04/2017). Solicitante/s: INSTITUT CURIE. Inventor/es: DUTREIX,MARIE, SUN,JIAN-SHENG.
Una molécula de ácido nucleico, en donde dicha molécula comprende una parte de doble cadena de 32 a 100 pb, tiene al menos un extremo libre, carece de CpG, tiene menos de un 70 % de identidad de secuencia con cualquier gen del genoma humano, comprende uno o varios fosforotioatos o nucleótidos con esqueleto de metilfosfonato en el extremo de cada cadena o al menos en el extremo 3' de la cadena, y en donde dicha molécula es un sustrato para unirse al menos a la proteína Ku implicada en la ruta NHEJ de reparación de roturas de doble cadena DSB, en donde la parte de doble cadena tiene la secuencia de las moléculas Dbait32Hc (SEQ ID No 17), Dbait32Hc-3'mp (SEQ ID No 19), Dbait32Hc-5'3'mp (SEQ ID No 20), Dbait32Hc-Cy3 ID No 23) y Dbait32Hc-Cy5 (SEQ ID No 24).
PDF original: ES-2633652_T3.pdf
Lípidos biodegradables para la administración de agentes activos.
(19/04/2017) Un compuesto de fórmula IB
**(Ver fórmula)**
en la que
R1 y R2 son cada uno, independientemente, alquilo opcionalmente sustituido, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquilalquilo, o heterociclo; o
R1 y R2, junto con el átomo de nitrógeno al que están unidos, forman un anillo heterocíclico opcionalmente sustituido;
cada aparición de R es, independientemente, -(CR3R4)-;
cada aparición de R3 y R4 son, independientemente H, OH, alquilo, alcoxi, -NH2, alquilamino o dialquilamino (en una realización preferida, cada aparición de R3 y R4 son, independientemente, H o alquilo C1-C4);
o R3 y R4, junto con el átomo de carbono al que están directamente unidos, forman un grupo cicloalquilo, en la que no…
miR-135 y composiciones que lo comprenden para el tratamiento de afecciones médicas asociadas con la serotonina.
(19/04/2017). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: HORNSTEIN,ERAN, CHEN,ALON, HARAMATI,SHARON, ISSLER,ORNA, VOLK,NAAMA.
Un miR-135, un precursor del mismo, o un polinucleótido exógeno que codifica dicho miR-135 o dicho precursor del mismo, para su uso en el tratamiento de una afección médica en la que un aumento del nivel de serotonina es terapéuticamente beneficioso.
PDF original: ES-2632212_T3.pdf