Composiciones de arni de pcsk9 y métodos de uso de las mismas.

Un agente de iARN bicatenario que puede inhibir la expresión de proproteína convertasa subtilisina kexina 9 (PCSK9) en una célula,

en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende:

(a) una hebra codificante complementaria a una hebra no codificante, en el que dicha hebra no codificante comprende una región complementaria a parte de un ARNm que codifica PCSK9, en el que cada hebra tiene aproximadamente 17 a 5 aproximadamente 30 nucleótidos de longitud, en el que dicha hebra no codificante comprende al menos 17 nucleótidos de la secuencia de nucleobases ACAAAAGCAAAACAGGUCUAG (SEC ID Nº 412) y el agente de iARN bicatenario se representa por la fórmula (III):

sentido: 5' np -Na -(XXX)i-Nb -YYY -Nb -(ZZZ)j -Na - nq 3'

antisentido: 3' np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')l-Na'- nq' 5' (III)

en la que:

i, j, k y l son cada uno independientemente 0 ó 1;

p, p', q y q'son cada uno independientemente 0-6;

cada Na y Na' representa independientemente una secuencia de oligonucleótidos que comprende 0-25 nucleótidos que están tanto modificados como sin modificar o combinaciones de los mismos, comprendiendo cada secuencia al menos dos 15 nucleótidos modificados de forma diferente;

cada Nb y Nb' representa independientemente una secuencia de oligonucleótidos que comprende 0-10 nucleótidos que están tanto modificados como sin modificar o combinaciones de los mismos;

cada np, np', nq y nq', cada uno de los cuales puede o puede no estar presente, representa independientemente un nucleótido protuberante;

XXX, YYY, ZZZ, X'X'X', Y'Y'Y' y Z'Z'Z' representan cada uno independientemente un motivo de tres modificaciones idénticas en tres nucleótidos consecutivos;

modificaciones en Nb se diferencian de la modificación enY y modificaciones en Nb' se diferencian de la modificación en Y';

en el que las modificaciones en los nucleótidos son modificaciones 2'-O-metilo o 2'-flúor; y

en el que el ligando es uno o más derivados de GalNAc unidos mediante un conector ramificado bivalente o trivalente; o

(b) una hebra no codificante que consiste en la secuencia de nucleótidos asCfsaAfAfAfgCfaAfaAfcAfgGfuCfuagsasa y una hebra codificante que consiste en la secuencia de nucleótidos csusagacCfuGfudTuugcuuuugu,

en las que a, g, c y u son nucleótidos A, G, C y U modificados con 2'-O-metilo (2'-OMe), respectivamente; Af, Gf, Cf y Uf son nucleótidos A, G, C y U modificados con 2'-flúor, respectivamente; dT es un nucleótido desoxitimina y s es un enlace fosforotioato;

y en el que la hebra codificante está conjugada con al menos un ligando.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/073349.

Solicitante: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 300 THIRD STREET, 3RD FLOOR CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, FITZGERALD,KEVIN, FRANK-KAMENETSKY,MARIA, MILSTEIN,STUART, BORODOVSKY,ANNA, KUCHIMANCHI,SATYANARAYANA, CHARISSE,KLAUS, QUERBES,WILLIAM, KALLANTHOTTATHIL,RAJEEV G.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/713 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
  • C12N15/113 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2657608_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Métodos de complejos de quelatos de oligonucleótidos, del 30 de Octubre de 2019, de Replicor Inc: Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar […]

Identificación de trombosis o riesgo de hemorragia en un individuo con y sin terapia antiplaquetaria, del 23 de Octubre de 2019, de Devenish Nutrition Limited: Un procedimiento para la identificación de un individuo con mayor riesgo de trombosis o un episodio aterotrombótico, que comprende una etapa de […]

Molécula de miARN definida por su fuente y sus usos diagnósticos y terapéuticos en enfermedades o afecciones asociadas a la TEM, del 16 de Octubre de 2019, de InteRNA Technologies B.V: Molécula de miARN-520f o mimético o isomiR de la misma, o fuente de la misma, donde dicha fuente de dicha molécula de miARN o mimético o […]

Moléculas de ácido ribonucleico pequeño de interferencia mejoradas, del 14 de Octubre de 2019, de Varghese, Oommen: Una molécula de ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) de doble cadena que comprende una cadena de ARN codificante y una cadena de ARN no codificante, […]

Agente de tratamiento de la fibrosis intestinal, del 9 de Octubre de 2019, de NITTO DENKO CORPORATION: Composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de la fibrosis del intestino, comprendiendo la composición un portador que comprende un retinoide que promueve la administración […]

Composiciones de ARNi del virus de la hepatitis B (HBV) y métodos de uso de las mismas, del 9 de Octubre de 2019, de ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC: Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario […]

Imagen de 'Nuevo método de cribado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich'Nuevo método de cribado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, del 25 de Septiembre de 2019, de Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research: Un agente que es un modulador de la actividad del producto genico PRKD1, la proteina cinasa D1, para su uso en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, donde dicho […]

Uso de agonistas de TLR y agente anti-CD47 para mejorar la fagocitosis de las células cancerosas, del 18 de Septiembre de 2019, de THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY: Un método in vitro para aumentar la fagocitosis de las células cancerosas, el método comprendiendo: poner en contacto una población de células fagocíticas […]

Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. .