Composiciones de ARNi del virus de la hepatitis B (HBV) y métodos de uso de las mismas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Clasificación: A61K31/713, C12N15/113.
Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40),
en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados,
en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y
en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.
PDF original: ES-2761912_T3.pdf
Composiciones formuladas en lípidos y métodos de inhibición de la expresión del gen de suero amiloide A.
(01/05/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que comprende una región de complementariedad que es complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica suero amiloide A (SAA), en donde
(i) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 225 y 226 o consiste en GccGAAGcuucuuuucGuudTdT (SEQ ID NO: 69) y AACGAAAAGAAGCUUCGGCdTdT (SEQ ID NO: 70),
(ii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 233 y 234 o consiste en GuuccuuGGcGAGGcuuuudTdT (SEQ ID NO: 77) y AAAAGCCUCGCcAAGGAACdTdT (SEQ ID NO: 78),
(iii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 189 y 190 o consiste en cuGAGAAAuAcuGAGcuucdTdT (SEQ ID NO: 33) y GAAGCUcAGuAUUUCUcAGdTdT (SEQ ID NO: 34),
(iv) el ARNbc consiste…
Composiciones de ARNi de Serpina1 y métodos de uso de las mismas.
(04/04/2018) Un agente de iARN bicatenario para inhibir la expresión de Serpina1 en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que forman una región bicatenaria, en el que dicha hebra codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, o SEQ ID NO: 11, y dicha hebra no codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20,…
Composiciones y métodos para inhibir la expresión de transtiretina.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(18/10/2017). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Clasificación: C12N15/11, A61K31/713, C12N15/113.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en donde:
(a) dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), donde dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC. ID N.º 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud; o
(b) dicho ARNds comprende una hebra complementaria que comprende una región complementaria a 19 nucleótidos de 618-648 nucleótidos de la SEC ID N.º 1331 y en donde dicha base de la hebra complementaria se empareja con la guanina en la posición 628 de la SEC. ID N.º 1331;
y en donde el ARNds se formula en una partícula lipídica de ácido nucleico que comprende un lípido catiónico, un lípido no catiónico y un lípido que evita la agregación de la partícula.
PDF original: ES-2656516_T3.pdf
Composiciones orgánicas para tratar enfermedades relacionadas con beta-ENaC.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/04/2016). Solicitante/s: Arrowhead Research Corporation. Clasificación: A61P3/12, C12N15/113.
Una composición que comprende un agente de RNAi que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en donde la hebra antisentido comprende al menos 15 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de un agente de RNAi específico del ß-ENaC de acuerdo con la secuencia de SEQ ID n.º 170.
PDF original: ES-2574204_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión de transtiretina.
(22/04/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en el que dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), en el que dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC ID Nº 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud.