CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Métodos para ajustar los niveles de producción de carotenoides y composiciones en géneros de Rhodosporidium y Rhodotorula.
(15/04/2020) Un método para ajustar el nivel de producción y la composición de carotenoides en un huésped fúngico que comprende:
(a) manipular genéticamente uno o más polinucleótidos en la biosíntesis de carotenoides en un huésped fúngico, en donde uno o más polinucleótidos se seleccionan de (i) los polinucleótidos expuestos en las SEQ ID NOs: 1, 3, 5, 7, 8, 10, 11, 13, 14, 16, 17, 19 y 20 o una secuencia homóloga que comparte al menos el 75 % de identidad con los mismos o (ii) uno o más polinucleótidos que codifican uno o más polipéptidos expuestos en las SEQ ID NOs: 2, 4, 6, 12, 15, 18 y 21 o una secuencia homóloga que comparte al menos el 75 % de identidad con los mismos, y en donde el huésped fúngico es Rhodosporidium o Rhodotorula,y
(b) cultivar el…
(08/04/2020). Solicitante/s: Ospedale San Raffaele S.r.l. Inventor/es: NALDINI,LUIGI, GENTNER,BERNHARD RUDOLF, BIFFI,ALESSANDRA.
Un vector génico para su uso en terapia génica que comprende al menos una secuencia diana de miARN correspondiente a mir-130a o mir-126 unida operativamente a un transgén que codifica interferón alfa, la enzima lisosómica galactocerebrosidasa o gp91 phox, en el que el vector génico se usa para impedir o reducir la expresión del transgén en una célula madre hematopoyética o una célula progenitora hematopoyética.
PDF original: ES-2786039_T3.pdf
Agentes de iARN, composiciones y métodos de uso de los mismos para tratar enfermedades asociadas con transtiretina (TTR).
(25/03/2020) Un agente de iARN de doble hebra que comprende una hebra sentido complementaria a una hebra antisentido, en donde dicha hebra antisentido comprende una región básicamente complementaria a la secuencia de nucleótidos 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO:2204), en donde la hebra sentido tiene un total de 21 nucleótidos y la hebra antisentido tiene un total de 23 nucleótidos, en donde dicho agente de iARN de doble hebra está representado por la fórmula (III):
sentido: 5' np-Na-(XXX)i-Nb-YYY-Nb-(ZZZ)j-Na-nq 3'
antisentido: 3'np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')i-Na'-nq'- 5'
en donde:
i, j, k y l son cada uno independientemente 0 o 1, en donde i es 0, j es 1;
p, p', q y q' son cada uno independientemente 0-6;
cada Na y Na' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-25…
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.
(25/03/2020) Un oligonucleótido antisentido que selecciona como objetivo un pre-mARN de SOD1 humana, en el que dicho oligonucleótido antisentido incluye la SEQ ID Nº:1 y/o la SEQ ID Nº:4, y en el que dicho oligonucleótido está adaptado para inducir la omisión de exones en dicho pre-mARN.
Agentes y métodos para el tratamiento y prevención de queratosis seborreica.
(18/03/2020). Solicitante/s: THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION. Inventor/es: MANDINOVA,ANNA I, LEE,SAM W, NEEL,VICTOR A.
Una composición que comprende un inhibidor competitivo del ATP de Akt para su uso en el tratamiento de la queratosis seborreica, en la que el inhibidor competitivo del ATP del Akt es (2S)-1-(1H-indol-3-il)-3-((5-(3-metil-2Hindazol- 5-il)piridin-3-il)oxi)propan-2-amina (A-443654) o 4-[2-(4-Amino-1,2,5-oxadiazol-3-il)-1-etil-7-[(3S)-3-piperidinil metoxi]-1H-imidazo[4,5-c]piridin-4-il]-2-metil-3-butin-2-ol (GSK-690693).
PDF original: ES-2798185_T3.pdf
Composiciones para modular la expresión de C90RF72.
(18/03/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK.
Un oligonucleótido modificado de acuerdo con la siguiente fórmula:
**(Ver fórmula)**
(SEQ ID NO: 33) o una sal del mismo.
PDF original: ES-2791995_T3.pdf
Inhibición terapéutica de la lactato deshidrogenasa y agentes para esto.
(11/03/2020). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T, LAI,CHENG.
Un agente que reduce la expresión del gen LDHA para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene PH1, PH2, PH3 (hiperoxaluria primaria tipo 1, tipo 2 o tipo 3) o hiperoxaluria idiopática, en donde el agente es una molécula de iARN o un oligonucleótido antisentido monocatenario que se dirige al ARN de la lactato deshidrogenasa.
PDF original: ES-2796923_T3.pdf
Modulación de expresión de prekallikrein (PKK).
(04/03/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BUI,HUYNH-HOA.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende al menos 8 nucleobases consecutivas que son 100% complementarias a una porción de longitud igual de nucleobases 27427-27466 de SEQ ID NO: 10, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 10, medida en la totalidad del oligonucleótido modificado.
PDF original: ES-2790574_T3.pdf
Agentes de interferencia de ARN para modulación génica de GST-pi.
(26/02/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: ZHANG,JUN, YING,WENBIN, TAKAHASHI,HIROKAZU, AHMADIAN,MOHAMMAD, MINOMI,KENJIROU, HARBORTH,JENS, TERADA,ERIKA.
Molécula de ácido nucleico para inhibir la expresión de GST-π que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, en la que las cadenas forman una región dúplex, y en la que la cadena antisentido es SEQ ID NO: 157 y la cadena sentido es SEQ ID NO: 131.
PDF original: ES-2789049_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión del gen ALAS1.
(26/02/2020). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, QUERBES,WILLIAM, YASUDA,MAKIKO.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde dicho ARNbc comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, comprendiendo la hebra antisentido una región de complementariedad con un transcrito de ARN de ALAS1 (p. ej., SEQ ID NO: 1), cuya hebra antisentido comprende usAfsAfGfaUfgAfgAfcAfcUfcUfuUfcUfgsgsu (SEQ ID NO: 4161), donde c, a, g, u = ribonucleósidos 2'-OMe; Af, Cf, Gf, Uf = ribonucleósidos 2'F; s = fosforotioato, o una secuencia que difiere en no más de 1, 2 o 3 nucleótidos de esta.
PDF original: ES-2804510_T3.pdf
Viriones de virus adenoasociados con cápside variante y métodos de uso de los mismos.
(19/02/2020) Un virión de virus adenoasociado recombinante (VAAr), o una composición farmacéutica que comprende dicho virión, para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad ocular en un individuo que lo necesite, en donde la composición comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y en donde el virión de virus adenoasociado recombinante (VAAr) comprende:
a) una proteína de la cápside de VAA variante, en donde la proteína de la cápside de VAA variante comprende una inserción de un péptido en el bucle GH de la proteína de la cápside en relación con una correspondiente proteína de la cápside de VAA parental, en donde la inserción comprende una…
Polinucleótidos para la interferencia de ARN multivalente, composiciones y métodos de uso de los mismos.
(12/02/2020) Un complejo de ARNip multivalente que consiste en:
(a) un primer polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una primera secuencia diana, en donde el primer polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el primer polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la primera secuencia diana;
(b) un segundo polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una segunda secuencia diana, en donde el segundo polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el segundo polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la segunda secuencia diana; y
(c) un tercer polinucleótido que es o (i) total o parcialmente complementario y capaz de…
Grn163l para su uso como inhibidor de la telomerasa en el tratamiento del cáncer.
(12/02/2020). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: BENEDETTI, FABIO, RATAIN,MARK,J, Harley,Calvin B, ELIAS,LAURENCE, SMITH,JENNIFER.
GRN163L para su uso en el tratamiento del cáncer, en el que dicho tratamiento consiste en la administración de al menos aproximadamente 1,6 mg/kg a aproximadamente 20 mg/kg de GRN163L dos veces en la primera semana de un ciclo de 14 días.
PDF original: ES-2789580_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento del cáncer utilizando agentes peptidos a base de ácido nucleico.
(12/02/2020). Solicitante/s: Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Inventor/es: SCHWARTZ,GARY K, ROTHMAN,JEFFREY K.
Un agente de PNA que comprende:
un resto de PNA; y
un primer péptido catiónico e hidrófobo en el extremo N del resto de PNA, en el que el primer péptido comprende residuos de lisina y al menos uno de los residuos de lisina comprende un resto de cadena lateral de palmitoil; y
un segundo péptido catiónico e hidrófobo en el extremo C del resto de PNA, en el que el segundo péptido comprende residuos de lisina, y al menos uno de los residuos de lisina comprende un resto de cadena lateral de palmitoil.
PDF original: ES-2741811_T3.pdf
Nuevas enzimas y sistemas CRISPR.
(12/02/2020). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Inventor/es: ZHANG, FENG, ZETSCHE,BERND, SLAYMAKER,IAN, GOOTENBERG,JONATHAN S, ABUDAYYEH,OMAR O.
Un sistema modificado, no natural, que comprende
a) una proteína efectora Cpf1, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican la proteína efectora Cpf1 y
b) al menos un polinucleótido guía modificado diseñado para formar un complejo con la proteína efectora Cpf1 y que comprende una secuencia guía, en donde la secuencia guía se diseña para hibridarse con una secuencia blanco en una célula eucariota, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican el al menos un polinucleótido guía modificado;
en donde el sistema carece de una secuencia tracr.
PDF original: ES-2791398_T3.pdf
Ácidos nucleicos y procedimientos para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
(04/02/2020). Solicitante/s: Synthena AG. Inventor/es: GARCIA,LUIS, AVRIL,AURÉLIE.
Una molécula de ácido nucleico de 10 a 50 nucleótidos de longitud, complementario de una secuencia de nucleótidos del preARMm de la alfa-glucosidasa ácida, pudiendo corregir dicho ácido nucleico el ayuste del exón 2 del preARMm de la alfa-glucosidasa alfa, en el que dicha molécula de ácido nucleico comprende, o preferentemente consiste en, una secuencia de nucleótidos complementaria de una secuencia comprendida en la región definida por las posiciones [+3;+45] del exón 2 del gen de la alfa-glucosidasa alfa.
PDF original: ES-2739850_T3.pdf
Anticuerpos anti-PVRIG y métodos de uso.
(29/01/2020). Solicitante/s: COMPUGEN LTD. Inventor/es: PRESTA, LEONARD, KUMAR,SANDEEP, DASSA,LIAT, WHITE,MARK, THEOLIS,RICHARD, CHAN,CHRISTOPHER, LIANG,SPENCER, STAPLETON,LANCE, DRAKE,ANDREW W, GOZLAN,YOSI, SAMEAH-GREENWALD,SHIRLEY, TIRAN,ZOHAR, COJOCARU,GAD. S, VAKNIN,IIAN.
Un anticuerpo anti-PVRIG (Proteína que Contiene Dominio de Inmunoglobulina Relacionada con Receptor de Virus de la Polio) para uso en el tratamiento de cáncer, donde el anticuerpo activa células T y/o células NK.
PDF original: ES-2786651_T3.pdf
Oligonucleótidos terapéuticos.
(15/01/2020). Solicitante/s: IFOM Fondazione Istituto Firc di Oncologia Molecolare. Inventor/es: D'ADDA DI FAGAGNA,FABRIZIO, ROSSIELLO,FRANCESCA, AGUADO,JULIO, JONES-WEINERT,COREY.
Un oligonucleótido que comprende una de las siguientes secuencias:
(TTAGGG) SEQ ID No. 1, (TAGGGT) SEQ ID No. 2, (AGGGTT) SEQ ID No. 3, (GGGTTA) SEQ ID No. 4, (GGTTAG) SEQ ID No. 5 o (GTTAGG) SEQ ID No. 6 o una variante o una mezcla de estas para su uso en el tratamiento y/o prevención de una enfermedad caracterizada por un alargamiento alternativo de los telómeros, en el que la variante comprende una de las siguientes secuencias: TCAGGG, TTCGGG, GTAGGG, TGAGGG, TTGGGG, TAAGGG, ATAGGG, CTAGGG, TTTGGG o TTAAGGG.
PDF original: ES-2781459_T3.pdf
Inducción de la omisión de exón en células eucarióticas.
(08/01/2020). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
El uso de un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 2, 8, 29, 43, 44, 45, 46, 50, 51, 52 ó 53 en un pre-mARN de distrofina, en el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de inhibir expresamente una señal de inclusión de exón en dicho exón y contiene entre 14-40 nucleótidos, para la preparación de un medicamento para dirigir el empalme de dicho pre-mARN de distrofina en una célula capaz de realizar una operación de empalme.
PDF original: ES-2315788_T5.pdf
PDF original: ES-2315788_T3.pdf
MicroARN para el tratamiento de enfermedades cardíacas.
(25/12/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: UNIVERSITEIT MAASTRICHT. Inventor/es: GIACCA,MAURO, WINDT,DE LEON JOHANNES, DIRKX,ELLEN.
Una composición que comprende microARN 106b para su uso en el tratamiento de una enfermedad cardíaca en el que el tratamiento comprende la inducción de la proliferación del ciclo celular de cardiomiocitos y en el que el tratamiento se realiza después de un infarto cardíaco.
PDF original: ES-2774486_T3.pdf
Oligonucleótido TGF-beta modificado para uso en un método de prevención y/o tratamiento de una enfermedad oftálmica.
(25/12/2019). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.
Oligonucleótido antisentido complementario a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 2 de la Figura 2, en el que el oligonucleótido es GACCAGATGCAGGA (SEQ ID NO. 5), en el que los nucleótidos en negritason oligonucleótidos modificados con LNA.
PDF original: ES-2784213_T3.pdf
La RNPsn U1 regula la expresión génica y modula la oncogenicidad.
(25/12/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: DREYFUSS,GIDEON, WAN,LILI, OH,JUNG MIN, PINTO,ANNA MARIA, YOUNIS,IHAB, BERG,MICHAEL GEORGE.
Un ácido nucleico que codifica un ARNsn de U1 endógeno, para uso en el tratamiento de una enfermedad o trastorno, en donde la enfermedad o trastorno se selecciona del grupo que consiste en cáncer, enfermedad autoinmune, inflamación, neurológica, y cualquier combinación de las mismas.
PDF original: ES-2785274_T3.pdf
Oligonucleótidos modificados para la inhibición de la telomerasa.
(18/12/2019). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, PONGRACZ,KRISZTINA.
Un compuesto que comprende la estructura:
O-(x-L)n,
en la que:
O es un oligonucleótido TAGGGTTAGACAA, en la que los enlaces internucleosídicos del oligonucleótido O son enlaces tiofosforamidato N3’ → P5’;
n = 1 o 2;
el o cada (x-L) se selecciona independientemente de:
3’-miristoillamida
3’-estearoilamida;
3’-palmitoilamido-propil-tiofosfato;
5’-palmitoilamido-bis-aminoglicerol-tiofosfato;
5’-stearoilamido-aminoglicerol-tiofosfato;
3’-colesterilamido-aminoglicerol-tiofosfato;
5’-C11-teflon-tiofosfato;
5’-C13-teflon-tiofosfato;
5’-batil-tiofosfato;
3’-palmitoilamido-aminoglicerol-tiofosfato; y
5’-colesterilamido-aminoglicerol-tiofosfato;
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2775525_T3.pdf
Compuestos y métodos para modular expresión de C-III de apolipoproteína para mejorar un perfil diabético.
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, ALEXANDER,VERONICA J.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido 12-30 nucleobases de longitud que se dirige a ApoCIII para usar en un método de tratamiento:
(a) un sujeto diabético o un sujeto con riesgo de diabetes, en donde el tratamiento comprende mejorar el perfil de diabetes del sujeto en donde se mejora el índice de sensibilidad a la insulina, la tasa de eliminación de glucosa, la MCR de glucosa, la relación del metabolismo de la glucosa:insulina; en donde los ácidos grasos libres, triglicéridos, no HDL-C, VLDL-C, ApoCIII que contiene VLDL, ApoB y LDL-C se reducen y HDL-C aumenta, o
(b) un sujeto diabético al mejorar la sensibilidad a la insulina.
PDF original: ES-2778462_T3.pdf
Modulación de enfermedades relacionadas con el sistema renina-angiotensina (RAS) mediante angiotensinógenos.
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, MULLICK,ADAM.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido antisentido modificado está dirigido a un ácido nucleico de angiotensinógeno (AGT), para su uso en el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad, trastorno y/o afección relacionada con la vía RAS, en donde la enfermedad, trastorno o afección relacionada con la vía RAS es hipertensión resistente.
PDF original: ES-2773489_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de modulación de la expresión de la apolipoproteína C-III.
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobase que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 3533 a 3552 de SEQ ID NO: 3, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a la SEQ ID NO: 3; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2778442_T3.pdf
Reducción de la degradación de ARNm con mediación sin sentido.
(04/12/2019) Un oligonucleótido antisentido (ASO) adecuado para uso en un método para inhibir, de manera específica de un gen, en una célula eucariota, la degradación con mediación sin sentido (NMD) de un ARNm, en el que:
(a) dicho ARNm está codificado por un ácido nucleico que contiene un codón de terminación prematura (PTC) que causa una enfermedad o un PTC de origen natural;
(b) el ASO se hibrida con una región del ARNm que está de alrededor de 1 a alrededor de 50 nucleótidos en dirección 5' de una unión exón-exón que (i) se encuentra en dirección 3' del PTC, y (ii) cuando se marca por el depósito de complejos de la unión de exones (EJC), marca el ARNm para la NMD; y
(c) el ASO inhibe…
Oligómeros antisentido y conjugados que se dirigen a PCSK9.
(04/12/2019). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: PETRI,ANDREAS, NIELSEN,NIELS FISKER, LINDHOLM,MARIE, ALBÆK,NANNA, RAVN,JACOB, HEDTJÄRN,MAJ.
Un conjugado de oligonucleótido antisentido que comprende
a. un oligómero antisentido (A) de entre 16 - 22 nucleótidos de longitud, que comprende una secuencia contigua de 16 nucleótidos que son complementarios a una longitud correspondiente de la SEQ ID NO 31, y en donde dicho oligómero antisentido es un gápmero de LNA, y
b. al menos una porción de conjugado (C) que se dirige al receptor de asialoglicoproteína unido covalentemente a dicho oligómero (A).
PDF original: ES-2770667_T3.pdf
Inducción por microARN de la regeneración cardíaca.
(27/11/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: MORRISEY,EDWARD E.
Un procedimiento ex vivo para la estimulación de la proliferación celular y la desdiferenciación de células de cardiomiocitos en células madre para la regeneración de tejido cardíaco, comprendiendo el procedimiento: poner en contacto transitoriamente dichas células con una composición que comprende una agrupación de microARN (miR) 302- 367 o un mimético de la agrupación miR 302-367 para la expresión transitoria de dicha agrupación de miR o de dicho mimético de la agrupación de miR, en el que dicho contacto transitorio es suficiente para activar transitoriamente la proliferación de cardiomiocitos, pero no para reactivar el ciclo celular de los cardiomiocitos posnatales.
PDF original: ES-2769030_T3.pdf
Compuestos de ARNip que comprenden sustituciones terminales.
(13/11/2019) Una molécula de ácido nucleico bicatenario que tienen la estructura (A) que se expone más abajo:
(A) 5' N1-(N)x - Z 3' (hebra no codificante)
3' Z'-N2-(N')y -z" 5' (hebra codificante)
en donde cada uno de N2, N y N' es un ribonucleótido no modificado o modificado, o un resto no convencional;
en donde cada uno de 10 (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al N o N' adyacente por un enlace covalente;
en donde cada uno de x=y=18;
en donde la secuencia de (N)x tiene complementariedad con una secuencia consecutiva en un ARN diana; y la secuencia de N2-(N')y es completamente complementaria a la secuencia de N1-(N)x;
en donde N1 está enlazado covalentemente a (N)x y no es coincidente con el ARN diana;
en donde:
cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es adenosina, la uridina en…
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) por inhibición de transcrito antisentido natural para BDNF.
(13/11/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de un factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF), donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de nucleótidos que se establece en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que conserva la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2762610_T3.pdf
Modulación de la expresión de huntingtina.
(13/11/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SHIHABUDDIN,LAMYA, HUNG,GENE, KORDASIEWICZ,HOLLY, STANEK,LISA, CLEVELAND,DON W.
Un oligonucleotido modificado monocatenario que consiste en de 12 a 30 nucleosidos unidos, dirigido a un acido nucleico que codifica huntingtina y puede inhibir la expresion de huntingtina, en el que el oligonucleotido modificado comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos unidos;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; y
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento de separacion se situa entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleosido de cada segmento de ala comprende un azucar modificado, y
en el que los nucleosidos unidos comprenden al menos 8 nucleobases contiguas de SEQ ID NO: 28.
PDF original: ES-2772825_T3.pdf
