Agentes de iARN, composiciones y métodos de uso de los mismos para tratar enfermedades asociadas con transtiretina (TTR).

Un agente de iARN de doble hebra que comprende una hebra sentido complementaria a una hebra antisentido,

en donde dicha hebra antisentido comprende una región básicamente complementaria a la secuencia de nucleótidos 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO:2204), en donde la hebra sentido tiene un total de 21 nucleótidos y la hebra antisentido tiene un total de 23 nucleótidos, en donde dicho agente de iARN de doble hebra está representado por la fórmula (III):

sentido: 5' np-Na-(XXX)i-Nb-YYY-Nb-(ZZZ)j-Na-nq 3'

antisentido: 3'np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')i-Na'-nq'- 5'

en donde:

i, j, k y l son cada uno independientemente 0 o 1, en donde i es 0, j es 1;

p, p', q y q' son cada uno independientemente 0-6;

cada Na y Na' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-25 nucleótidos, comprendiendo cada secuencia al menos dos nucleotidos modificados de manera diferente; en donde cada Nb y Nb' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-10 nucleótidos modificados; en donde las modificaciones son 2'-O-metilo, 2'-fluoro o ambas;

cada np, np', nq y nq' representa independientemente un nucleótido saliente;

XXX, YYY, ZZZ, X'X'X', Y'Y'Y' y Z'Z'Z' representan cada uno independientemente un motivo de tres modificaciones idénticas en tres nucleótidos consecutivos;

en donde los nucleótidos Y contienen una modificación 2'-fluoro y los nucleótidos Y' contienen una modificación 2'- O-metilo; en donde dicho motivo YYY ocurre en las posiciones 9, 10 y 11 cuando la región dúplex tiene 21 nucleótidos;

donde la hebra sentido está conjugada con al menos un ligando, en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unidos a través de un enlazante ramificado bivalente o trivalente;

en donde "básicamente complementario" significa que no hay más de 2 pares de bases no coincidentes en el intervalo de 2 nucleótidos desde el extremo 5' y/o 3'; y

en donde fosforotioato está presente en los dos últimos nucleótidos en uno o ambos extremos.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17184486.

Solicitante: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 300 THIRD STREET, 3RD FLOOR CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, KUCHIMANCHI,SATYANARAYANA, CHARISSE,KLAUS, KALLANTHOTTATHIL,RAJEEV G, ZIMMERMANN,TRACY.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7125 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen enlaces internucleosidos modificados, es decir distintos de los enlaces 3'-5' fosfodiester.
  • C12N15/113 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2800065_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Composiciones para modular la expresión de C90RF72, del 18 de Marzo de 2020, de Ionis Pharmaceuticals, Inc: Un oligonucleótido modificado de acuerdo con la siguiente fórmula: **(Ver fórmula)** (SEQ ID NO: 33) o una sal del mismo.

Imagen de 'Métodos de complejos de quelatos de oligonucleótidos'Métodos de complejos de quelatos de oligonucleótidos, del 30 de Octubre de 2019, de Replicor Inc: Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar […]

Administración intrapulmonar de agonistas polinucleotídicos del receptor de tipo toll 9 para el tratamiento del cáncer de pulmón, del 28 de Agosto de 2019, de DYNAVAX TECHNOLOGIES CORPORATION: Un polinucleótido para su uso en un método de tratamiento del cáncer de pulmón en un sujeto mamífero que lo necesite, comprendiendo el método administrar […]

Método para expandir células madre hematopoyéticas, del 7 de Agosto de 2019, de Gao, Hong: Un método ex vivo para expandir células madre o progenitoras hematopoyéticas, y el método comprende poner en contacto células madre o células progenitoras hematopoyéticas […]

Ácidos nucleicos antisentido, del 7 de Agosto de 2019, de NIPPON SHINYAKU CO., LTD.: Un oligómero antisentido que causa salto del 53° exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria […]

Complejo que contiene oligonucleótido que tiene actividad inmunoestimulante y su uso, del 31 de Julio de 2019, de National Institutes of Biomedical Innovation, Health and Nutrition: Un complejo que comprende un oligodesoxinucleótido y ß-1,3-glucano, en el que el oligodesoxinucleótido comprende: oligodesoxinucleótido CpG […]

Métodos de tratamiento de Síndrome de Alport, del 31 de Julio de 2019, de SANOFI: Un oligonucleótido modificado que consiste en 12 a 25 nucleósidos unidos, para usar en un método de tratamiento del Síndrome de Alport que comprende […]

OLIGONUCLEÓTIDOS INMUNMODULADORES, del 18 de Octubre de 2011, de UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION COLEY PHARMACEUTICAL GROUP, INC. UNITED STATES OF AMERICA, AS REPRESENTED BY THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES: Un oligonucleótido inmunoestimulador sintético que contiene al menos un dinucleótido CpG no metilado, en el que el oligonucleótido no contiene un palíndrome de seis bases e incluye […]

Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. .