Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.
Un oligonucleótido antisentido que selecciona como objetivo un pre-mARN de SOD1 humana,
en el que dicho oligonucleótido antisentido incluye la SEQ ID Nº:1 y/o la SEQ ID Nº:4, y en el que dicho oligonucleótido está adaptado para inducir la omisión de exones en dicho pre-mARN.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2015/067722.
Solicitante: Association Institut de Myologie.
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: 47, boulevard de l'Hôpital 75013 Paris FRANCIA.
Inventor/es: BARKATS,MARTINE, VOIT,THOMAS, BIFERI,MARIA-GRAZIA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/713 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
- A61P25/28 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › de los problemas neurodegenerativos del sistema nervioso central, p. ej. noótropos, activadores del conocimiento, medicamentos para el tratamiento del Alzheimer o de otras formas de demencia.
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2806087_T3.pdf
Reivindicaciones:
1. Un oligonucleótido antisentido que selecciona como objetivo un pre-mARN de SOD1 humana, en el que dicho oligonucleótido antisentido incluye la SEQ ID N°:1 y/o la SEQ ID N°:4, y en el que dicho oligonucleótido está adaptado para inducir la omisión de exones en dicho pre-mARN.
2. El oligonucleótido antisentido según la reivindicación 1, en el que dicho oligonucleótido antisentido incluye la SEQ ID N°:1 y la SEQ ID N°:4.
3. El oligonucleótido antisentido según la reivindicación 1 o 2, en el que dicho oligonucleótido antisentido está modificado con un ARN nuclear pequeño tal como el ARN nuclear pequeño de U7.
4. Un vector que comprende el oligonucleótido antisentido según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3. 5. Un vector viral que codifica el oligonucleótido antisentido según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, tal como un vector de AAV, en particular un vector de AAV9 o AAV10.
6. El vector según la reivindicación 4 o 5, en el que dicho vector comprende además un casete de expresión que contiene una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína SOD1 humana, en el que la secuencia de nucleótidos está diseñada de forma que el oligonucleótido antisentido no puede inducir la omisión de exones en el pre-mARN codificado por dicha secuencia de nucleótidos.
7. El oligonucleótido antisentido según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o el vector según cualquiera de las reivindicaciones 4 a 6, para el uso en un método para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica, en particular en el que dicho oligonucleótido antisentido o dicho vector se destina a la administración por medio de las vías intravenosa y/o intracerebroventricular.
8. Un ácido nucleico que comprende la secuencia como se muestra en SEQ ID N°:11 o 12.
9. Un casete de expresión que comprende el ácido nucleico de la reivindicación 8.
10. Un vector que comprende el ácido nucleico de la reivindicación 8 o el casete de expresión de la reivindicación 9, en particular en el que dicho vector es un plásmido o un vector viral.
11. Una célula hospedadora transformada con un vector según la reivindicación 10, en particular en la que dicha célula es una célula eucariótica o procariótica.
12. La célula hospedadora según la reivindicación 11, que es una célula de mamífero, humano o no humano, con la condición de que cuando la célula es una célula humana, dicha célula no es una célula madre embrionaria humana y no es parte del cuerpo humano.
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