Reducción de la degradación de ARNm con mediación sin sentido.

Un oligonucleótido antisentido (ASO) adecuado para uso en un método para inhibir,

de manera específica de un gen, en una célula eucariota, la degradación con mediación sin sentido (NMD) de un ARNm, en el que:

(a) dicho ARNm está codificado por un ácido nucleico que contiene un codón de terminación prematura (PTC) que causa una enfermedad o un PTC de origen natural;

(b) el ASO se hibrida con una región del ARNm que está de alrededor de 1 a alrededor de 50 nucleótidos en dirección 5' de una unión exón-exón que (i) se encuentra en dirección 3' del PTC, y (ii) cuando se marca por el depósito de complejos de la unión de exones (EJC), marca el ARNm para la NMD; y

(c) el ASO inhibe el depósito del EJC en la unión exón-exón e inhibe la NMD del ARNm que contiene el PTC;

en el que el método comprende poner en contacto la célula eucariota con el ASO en condiciones en las que el ASO entra en la célula en cantidad suficiente para inhibir el depósito de EJC en la unión exón-exón.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/054151.

Solicitante: COLD SPRING HARBOR LABORATORY.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: One Bungtown Road, Nicholas Building, P.O. Box 100 Cold Spring Harbor, NY 11724 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: KRAINER,ADRIAN, AZNAREZ,ISABEL, NOMAKUCHI,TOMOKI.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7088 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
  • C12N15/113 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
  • C12Q1/68 C12 […] › C12Q PROCESOS DE MEDIDA, INVESTIGACION O ANALISIS EN LOS QUE INTERVIENEN ENZIMAS O MICROORGANISMOS (ensayos inmunológicos G01N 33/53 ); COMPOSICIONES O PAPELES REACTIVOS PARA ESTE FIN; PROCESOS PARA PREPARAR ESTAS COMPOSICIONES; PROCESOS DE CONTROL SENSIBLES A LAS CONDICIONES DEL MEDIO EN LOS PROCESOS MICROBIOLOGICOS O ENZIMOLOGICOS. › C12Q 1/00 Procesos de medida, investigación o análisis en los que intervienen enzimas o microorganismos (aparatos de medida, investigación o análisis con medios de medida o detección de las condiciones del medio, p. ej. contadores de colonias, C12M 1/34 ); Composiciones para este fin; Procesos para preparar estas composiciones. › en los que intervienen ácidos nucleicos.

PDF original: ES-2779302_T3.pdf

 

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