28 inventos, patentes y modelos de FREIER, SUSAN, M.

Composiciones y métodos para modular la expresión del receptor de la hormona del crecimiento.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(15/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/04, A61K31/712, A61K31/7125, C12N15/113.

Un compuesto que tiene la siguiente estructura química: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2812099_T3.pdf

Métodos y composiciones para modular la expresión de la apolipoproteína (a).

Sección de la CIP Química y metalurgia

(01/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un compuesto para disminuir la expresion de apo(a) que comprende un oligonucleotido modificado constituido por de 15 a 30 nucleosidos ligados y que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que comprende una porcion de al menos 15 bases nitrogenadas contiguas complementarias a una porcion de igual longitud de las bases nitrogenadas 3900 a 3923 de la SEQ ID NO: 1, y donde la secuencia de bases nitrogenadas del oligonucleotido modificado es complementaria en al menos un 80% a la SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2820548_T3.pdf

Composiciones para modular la expresión de SOD-1.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K48/00, C12Q1/68, C12N15/11, C07H21/02, C07H21/04, A61P25/28, A61K31/713, C12N15/113.

Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde, A = una adenina, mC = una 5-metilcitosina, G = una guanina, T = una timina, e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa, d = un azúcar 2'-desoxirribosa, s = un enlace internucleosídico fosforotioato y o = un enlace internucleosídico fosfodiéster; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2818236_T3.pdf

Modulación antisentido de la expresión de GCGR.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(15/04/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P3/10, A61P7/12, A61P3/08, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 16 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una parte que consiste de por lo menos 16 nucleobases contiguas complementarias a una parte de igual longitud de los nucleótidos 7267-7457 de la SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2796556_T3.pdf

Modulación de expresión de prekallikrein (PKK).

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(04/03/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/7115, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende al menos 8 nucleobases consecutivas que son 100% complementarias a una porción de longitud igual de nucleobases 27427-27466 de SEQ ID NO: 10, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 10, medida en la totalidad del oligonucleótido modificado.

PDF original: ES-2790574_T3.pdf

Moduladores del receptor de la hormona del crecimiento.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(26/02/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/11, A61K38/00.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 18 a 30 nucleósidos enlazados de longitud, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que comprende una porción de por lo menos 18 nucleobases contiguas 100% complementarias con una porción de igual longitud de las nucleobases 153921-153940 de un ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 2, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es por lo menos un 90% complementaria a la SEQ ID NO: 2, en donde el compuesto reduce la cantidad o actividad del ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento.

PDF original: ES-2787600_T3.pdf

Modulación de la expresión de huntingtina.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(13/11/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un oligonucleotido modificado monocatenario que consiste en de 12 a 30 nucleosidos unidos, dirigido a un acido nucleico que codifica huntingtina y puede inhibir la expresion de huntingtina, en el que el oligonucleotido modificado comprende: un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos unidos; un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; y un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos; en el que el segmento de separacion se situa entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleosido de cada segmento de ala comprende un azucar modificado, y en el que los nucleosidos unidos comprenden al menos 8 nucleobases contiguas de SEQ ID NO: 28.

PDF original: ES-2772825_T3.pdf

Métodos para modular la expresión de C9ORF72.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(09/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P25/28, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.

PDF original: ES-2762326_T3.pdf

Modulación de la expresión de distrofia miotónica-proteína quinasa (DMPK).

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(21/08/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P21/00, A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.

PDF original: ES-2756326_T3.pdf

Composiciones y métodos para modular la expresión del factor B del complemento.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(10/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste de 20 a 30 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 440, en donde el oligonucleótido es por lo menos un 80% complementario a la SEQ ID NO: 1 o 2 y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.

PDF original: ES-2745825_T3.pdf

Moduladores del factor B del complemento.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(03/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste de la secuencia indicada en la SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453 o 455, en donde el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste de diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento del ala 5' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento del ala 3' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; en donde el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en donde cada nucleósido de cada segmento del ala comprende un azúcar 2'-O-metoxietilo; en donde cada enlace internucleosídico es un enlace fosforotioato y en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2745758_T3.pdf

Composiciones y sus usos dirigidos a la huntingtina.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(19/06/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/11, C12N15/113.

Un oligonucleótido de antisentido monocatenario de 12 a 35 nucleótidos de longitud dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina humana y que puede inhibir la expresión de la huntingtina, que comprende al menos 12 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO: 93, en el que el oligonucleótido es un oligonucleótido quimérico que tiene un segmento hueco situado entre segmentos ala 5' y 3' y en el que el segmento hueco del oligonucleótido quimérico está compuesto por 2'-desoxinucleótidos y los segmentos ala están compuestos por nucleótidos que tienen restos de azúcar modificados.

PDF original: ES-2744098_T3.pdf

Modulación de la expresión del transductor de señales y activador de la transcripción 3 (stat3).

Sección de la CIP Química y metalurgia

(16/04/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/11, C07H21/04.

Un compuesto monocatenario que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 16 nucleósidos unidos que tienen una secuencia de nucleobase que consiste en la SEQ ID NO: 245, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde el oligonucleótido modificado comprende: una extensión 5' que consiste en 3 nucleósidos unidos; una extensión 3' que consiste en 3 nucleósidos unidos; un hueco entre la extensión 5' y la extensión 3' que consiste en 2'-desoxinucleósidos unidos; en donde cada nucleósido de cada una de la extensión 5' y la extensión 3' comprende un nucleósido de etilo restringido; en donde cada unión internucleósido es una unión fosforotioato; y en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2709495_T3.pdf

Modulación de la expresión de receptor de andrógeno.

(28/03/2019) Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en 16 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de la SEQ ID NO: 35, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos, en la que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en 9 desoxinucleósidos enlazados; un segmento del ala 5' que consta de tres nucleósidos enlazados; y un segmento del ala 3' que consta de cuatro nucleósidos enlazados; en donde el segmento de separación se coloca entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3'; los tres nucleósidos…

Reducción selectiva de variantes alélicas.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(27/03/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido monocatenario modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos dirigidos a un único sitio de polimorfismo nucleotídico en un alelo de huntingtina mutante que está asociado con la Enfermedad de Huntington, y capaz de reducir selectivamente la expresión del alelo de huntingtina mutante, en el que el oligonucleótido modificado comprende un motivo de ala de espacio de ala con una región de ala 5' posicionada en el extremo 5' de una brecha de desoxinucleósidos y una región del ala 3' se ubican en el extremo 3' de la brecha de desoxinucleósidos, en la posición 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 o 15 del oligonucleótido modificado, como se cuenta a partir de los término 5' del oligonucleótido modificado, o posición 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 o 9 del oligonucleótido modificado, según se cuenta desde el extremo 5 'de la brecha, se alinea con el polimorfismo de un solo nucleótido.

PDF original: ES-2733708_T3.pdf

Métodos para modular la expresión de un transcrito-1 de adenocarcinoma en pulmón asociado a metástasis (MALAT-1).

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(02/05/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K38/28, C12N15/11, C07H21/02.

Un oligonucleótido antisentido para su uso en un método para tratar un animal que tiene cáncer, en donde el cáncer es un cáncer primario, y en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos ligados que tiene una secuencia de nucleobases por lo menos un 85% complementaria al ácido nucleico Transcrito-1 de Adenocarcinoma en Pulmón Asociado a Metástasis (MALAT-1) y en donde el compuesto antisentido reduce la expresión de MALAT-1.

PDF original: ES-2673960_T3.pdf

Modulación antisentido de la expresión de GCGR.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(11/04/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P3/10, A61P7/12, A61P3/08, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en la secuencia de bases nucleotídicas de la SEQ ID NO: 11, en la que el oligonucleótido comprende: un segmento separador que consiste en diez desoxinucleósidos unidos; un segmento del ala en 5' que consiste en tres nucleósidos unidos; un segmento del ala en 3' que consiste en cuatro nucleósidos unidos; en el que el segmento separador está colocado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótidos modificado es un enlace fosforotioato y en el que cada resto de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2673721_T3.pdf

Modulación del factor de expresión 11.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(22/11/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/00, A61P9/10, A61K31/7088, A61K31/7125, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 18 a 24 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de bases nucleotídicas que comprende una porción de al menos 8 bases nucleotídicas contiguas 100 % complementarias a una porción de igual longitud de bases nucleotídicas 1275 a 1318 de SEQ ID NO: 1, en el que la secuencia de bases nucleotídicas del oligonucleótido modificado es 100 % complementaria a una porción de igual longitud de SEQ ID NO: 11, y en la que el compuesto es capaz de inhibir la expresión del factor 11 humano11.

PDF original: ES-2657679_T3.pdf

Modulación de la expresión de CD40.

(28/06/2017) Un compuesto antisentido para uso en el tratamiento o prevencion de una afeccion inflamatoria o inmunologica asociada en la que el compuesto antisentido comprende un oligonucleotido modificado de 12 a 30 nucleobases de longitud y que tiene una secuencia de nucleobasas que comprende al menos 8 nucleobases contiguas complementarias a una porcion de longitud igual de una region de intron del gen CD40, en las posiciones 11250- 12685 de SEQ ID NO: 4, correspondiente al intron 6, en el que el oligonucleotido comprende: un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos enlazados; un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos; en el que el segmento…

Modulación antisentido de la expresión de PTP1B.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(17/05/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/04, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado, en el que dicho oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en SEQ ID NO: 26, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste en diez deoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado de 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótido modificado es un enlace de fosforotioato, y en el que cada residuo de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5- metilocitosina.

PDF original: ES-2634450_T3.pdf

Modulación de la expresión de transtiretina.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(15/03/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/712, A61P25/28, C12N15/113.

Compuesto que comprende un oligonucleotido modificado que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que consiste en los 20 nucleosidos unidos que aparecen en la SEQ ID NO: 80.

PDF original: ES-2625689_T3.pdf

Modulación de la expresión de huntingtina.

(16/11/2016) Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo; en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces…

Oligonucleótidos antisentido dirigidos contra el factor de crecimiento de tejido conjuntivo y usos de los mismos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/113.

Compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del que al menos una parte de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de la región seleccionada de los nucleótidos 1399-1423, 1388-1423 y 1394-1423 de SEQ ID NO: 9, en el que el oligonucleótido modificado comprende: (a) un segmento de separación que consiste en desoxinucleósidos unidos; (b) un segmento de ala en 5' que consiste en nucleósidos modificados unidos; y (c) un segmento de ala en 3' que consiste en nucleósidos modificados unidos; en el que el segmento de separación está situado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3' y en el que cada nucleósido modificado dentro de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado.

PDF original: ES-2566508_T3.pdf

Composiciones y utilizaciones dirigidas hacia la huntingtina.

(25/12/2013) Un oligonucleótido antisentido modificado químicamente con 17 a 35 nucleótidos que comprende al menos 17 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEC ID Nº 118.

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(27/08/2013) Un oligonucleótido antisentido de 12 a 30 bases nucleicas de longitud dirigido a una molécula de ácido nucleicoque codifica la apolipoproteína B, en donde dicho oligonucleótido es 100% complementario de dicho ácido nucleico einhibe la expresión de la apolipoproteína B, comprendiendo dicho oligonucleótido al menos 8 bases nucleicascontiguas de SEQ ID NO:247.

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(09/08/2013) Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO: 247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.

MODULACIÓN DE LA EXPRESIÓN DEL RECEPTOR DE GLUCAGÓN.

(29/11/2011) Un oligonucleótido antisentido con una longitud de 13 a 26 bases nucleicas dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica el GCGR humano, en el que el oligonucleótido comprende una primera región, una segunda región y una tercera región, en el que dicha primera región comprende al menos 11 desoxinucleótidos, en el que dichas segunda y tercera regiones comprenden de 1 a 4 2'-O-(2-metoxietil) nucleótidos, flanqueando dichas segunda y tercera regiones la primera región en los extremos 5' y 3' de dicha primera región, en el que dicho oligonucleótido tiene al menos un 85% de complementariedad de secuencia con una región diana dentro de la molécula de ácido nucleico que codifica el GCGR humano, y en el…

INHIBICION POR OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO DEL GEN RAS.

(01/02/2000) SE PRESENTAN COMPOSICIONES Y METODOS PARA LA MODULACION DE LA EXPRESION DEL GEN RAS HUMANO TANTO EN LA FORMA NORMAL COMO EN LA ACTIVADA. SE PRESENTAN OLIGONUCLEOTIDOS QUE SE PUEDEN HIBRIDIZAR ESPECIFICAMENTE CON EL ARN O EL ADN DERIVADO DEL GEN RAS HUMANO Y QUE TIENEN UNIDADES NUCLEOTIDAS SUFICIENTES TANTO EN IDENTIDAD COMO EN NUMERO COMO PARA EFECTUAR TAL HIBRIDACION ESPECIFICA. SE PRESENTAN LOS OLIGONUCLEOTIDOS O ANALOGOS DE OLIGONUCLEOTIDOS QUE SE PUEDEN HIBRIDIZAR ESPECIFICAMENTE CON UN LUGAR DE INICIACION DE TRASLACION O CON LA MUTACION CODON-12 DEL RAS ACTIVADO. TALES OLIGONUCLEOTIDOS Y ANALOGOS DE OLIGONUCLEOTIDOS…

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