Compuestos de ARNip que comprenden sustituciones terminales.

Una molécula de ácido nucleico bicatenario que tienen la estructura (A) que se expone más abajo:



(A) 5' N1-(N)x - Z 3' (hebra no codificante)

3' Z'-N2-(N')y -z" 5' (hebra codificante)

en donde cada uno de N2, N y N' es un ribonucleótido no modificado o modificado, o un resto no convencional;

en donde cada uno de 10 (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al N o N' adyacente por un enlace covalente;

en donde cada uno de x=y=18;

en donde la secuencia de (N)x tiene complementariedad con una secuencia consecutiva en un ARN diana; y la secuencia de N2-(N')y es completamente complementaria a la secuencia de N1-(N)x;

en donde N1 está enlazado covalentemente a (N)x y no es coincidente con el ARN diana;

en donde:

cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es adenosina, la uridina en la posición 1 de la hebra no codificante se sustituye con un N1 seleccionado de adenosina o desoxiadenosina; o

cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es citidina, la guanosina en la posición 1 de la hebra no codificante se sustituye con un N1 seleccionado de adenosina, desoxiadenosina, o desoxiuridina; o

cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es guanosina, la citidina en la posición 1 de la hebra no codificante se sustituye con un N1 seleccionado de adenosina, o desoxiadenosina; o

cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es uridina, la adenosina en la posición 1 de la hebra no codificante se sustituye con un N1 que es desoxiuridina;

en donde z" puede estar presente o ausente, pero si está presente es un resto de caperuza unido covalentemente en el terminal 5' de N2-(N')y; y

en donde cada uno de Z y Z' independientemente está presente o ausente, pero si está presente es

independientemente de 1-5 nucleótidos consecutivos, restos no nucleotídicos consecutivos o una combinación de los mismos unidos covalentemente en el terminal 3' de la hebra en la que está presente.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/058123.

Solicitante: QUARK PHARMACEUTICALS, INC. .

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 7999 Gateway Boulevard, Suite 310 Newark, CA 94560 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: AVKIN-NACHUM,SHARON.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/713 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
  • C12N15/113 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2759003_T3.pdf

 

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