8 patentes, modelos y diseños de Dicerna Pharmaceuticals, Inc
Inhibición terapéutica de la lactato deshidrogenasa y agentes para esto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(11/03/2020). Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T, LAI,CHENG. Clasificación: A61P35/00, A61P7/00, A61P13/12, A61K31/7088, C12N15/113.
Un agente que reduce la expresión del gen LDHA para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene PH1, PH2, PH3 (hiperoxaluria primaria tipo 1, tipo 2 o tipo 3) o hiperoxaluria idiopática, en donde el agente es una molécula de iARN o un oligonucleótido antisentido monocatenario que se dirige al ARN de la lactato deshidrogenasa.
PDF original: ES-2796923_T3.pdf
Lípidos catiónicos de amina y uso de los mismos.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(14/08/2019). Inventor/es: BROWN,BOB DALE, BASU,SUJIT KUMAR, SCHWARTZ,DAVID, FRASER,ALLISTER. Clasificación: C12N15/11, C07D239/42, A61K38/54, C07D233/64, A61K9/127, C07D241/04, C07C237/06, C07D295/13, C07D295/15, C07C211/09, C07D233/61, C07C211/13, C07C211/14, C07C211/11, C07D295/03, C07D211/36.
Un compuesto que tiene la fórmula:**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde
- cada R1 y R2 es, independientemente, alquilo C11-24, alquenilo C11-24 o alquinilo C11-24;
- L1 es alquileno C1;
- R3 es H;
- cada R5 y R6 es alquilo C1-6.
PDF original: ES-2745373_T3.pdf
Ácidos nucleicos de doble hebra modificados por ligando.
(10/07/2019) Un ácido nucleico bicatenario (dsNA) que comprende:
una hebra en sentido que comprende 21 a 83 nucleótidos;
una hebra antisentido que comprende de 15 a 39 nucleótidos;
un doble formado por dicha hebra en sentido y antisentido, que tiene una longitud de 15 a 35 pares de bases;
en donde el dsNA comprende una discontinuidad entre el terminal 5' de la hebra en sentido y el terminal 3' de la hebra antisentido o entre el terminal 3' de la hebra en sentido y el terminal 5' de la hebra antisentido;
en donde la hebra en sentido comprende un tetrabucle y el tetrabucle comprende al menos un nucleótido conjugado de ligando, en donde el ligando es GalNAc; y
en donde dicha hebra antisentido es complementaria a un ARNm diana junto con al menos 15 nucleótidos de dicha…
Procedimientos y composiciones para la inhibición específica de glicolato oxidasa (hao1) por ARN bicatenario.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(03/07/2019). Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T. Clasificación: A61K31/7088, C12N9/04, C12N15/113.
Un ácido nucleico bicatenario (dsAN) que comprende cadenas de ácido nucleico primera y segunda, donde dicha primera cadena tiene 15-35 nucleótidos de longitud y dicha segunda cadena de dicho dsAN tiene 19-35 nucleótidos de longitud, y donde dicho dsAN es complementario a la secuencia SEQ ID NO: 2205 de ARNm de HAO1 diana a lo largo de al menos 15 nucleótidos consecutivos de dicha segunda cadena y reduce la expresión de ARNm diana de HAO1 cuando dicho dsAN se introduce en una célula de mamífero in vivo.
PDF original: ES-2749855_T3.pdf
Métodos y composiciones para la inhibición específica de beta-catenina por RNA bicatenario.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(01/05/2019). Inventor/es: BROWN,BOB DALE, DUDEK,HENRYK T. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Acido ribonucleico bicatenario aislado (dsRNA) que comprende primera y segunda cadenas de acidos nucleicos, donde cada una de la primera y segunda cadenas de acido nucleico es al menos 25 nucleotidos de longitud y juntas forman una region duplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha segunda cadena de dicho dsRNA es complementaria a al menos 20 nucleotidos de una secuencia de ß-catenina objetivo, la secuencia ß-catenina objetivo siendo SEQ ID N.o: 2348 y dicho dsRNA reduce la expresion del gen objetivo de ß-catenina cuando dicho acido nucleico bicatenario se introduce en una celula mamifera.
PDF original: ES-2734743_T3.pdf
Composiciones y métodos para la inhibición específica de la expresión de genes por DSRNA que tenga modificaciones.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(12/04/2019). Inventor/es: BROWN,BOB. Clasificación: C07H21/02, A61K31/713, C12N15/113.
Un ARN aislado de doble cadena (ARN bicatenario) que comprende:
i) una primera cadena, en la que dicha primera cadena tiene de 19 a 80 nucleótidos de longitud, y
ii) una segunda cadena, en la que dicha segunda cadena tiene de 19-35 nucleótidos de longitud,
en el que con referencia a cualquiera de las figuras 1A, 1B, 5A y 5B, la primera y segunda cadenas forman un dúplex en la región B de 15-35 pares de base de longitud;
donde la primera cadena comprende una región E en el extremo 3', donde la región E comprende un tetrabucle; y
el ARN bicatenario comprende una discontinuidad entre el extremo 3' de la primera cadena y el extremo 5' de la segunda cadena,
donde el ARN bicatenario disminuye la expresión génica diana en una célula de mamífero.
PDF original: ES-2708944_T3.pdf
Métodos y composiciones para la inhibición específica de beta-catenina por RNA bicatenario.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(31/05/2017). Inventor/es: BROWN,BOB DALE, DUDEK,HENRYK T. Clasificación: A61K48/00.
Acido ribonucleico bicatenario aislado (dsRNA) que comprende primeras y segundas cadenas de acidos nucleicos y una region duplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha primera cadena tiene 25-34 nucleotidos de longitud y dicha segunda cadena de dicho dsRNA es complementaria completamente a una secuencia de cDNA de ß-catenina objetivo siendo SEQ ID N.o: 2348 y dicho dsRNA reduce la expresion del gen objetivo de ß-catenina cuando dicho acido nucleico bicatenario se introduce en una celula mamifera.
PDF original: ES-2635388_T3.pdf
Métodos y composiciones para la inhibición específica de KRAS por RNA bicatenario asimétrico.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(15/03/2017). Inventor/es: BROWN, BOB, D. Clasificación: A61K31/713, C12N15/113.
Ácido ribonucleico bicatenario (dsRNA) aislado que comprende primeras y segundas cadenas de ácido nucleico y una región dúplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha segunda cadena de dicho dsRNA comprende 1-5 nucleótidos monocatenarios en su término 3', donde dicha segunda cadena de oligonucleótidos es suficientemente complementaria a SEQ ID NO: 161 a lo largo de como mínimo 19 nucleótidos y como mucho 35 nucleótidos de dicha segunda longitud de la cadena de oligonucleótidos para reducir la expresión del gen objetivo KRAS cuando dicho ácido nucleico bicatenario se introduce en una célula mamífera.
PDF original: ES-2628144_T3.pdf